FDA, 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 있는 성인의 트리글리세리드 감소를 위한 Tryngolza(olezarsen) 승인

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FDA는 가족성 Chylomicronemia 증후군이 있는 성인의 트리글리세리드 감소를 위해 Tryngolza(olezarsen)를 승인했습니다.

칼즈바드, 캘리포니아, 2024년 12월 19일 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: IONS)는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 오늘 발표했습니다. 트린골자(올레자르센)는 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 급성 췌장염(AP)을 유발할 수 있는 중증 고중성지방혈증(sHTG)의 드문 유전적 형태인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)이 있는 성인의 중성지방을 감소시키기 위한 식이 요법의 보조제입니다. 트린골자는 FCS가 있는 성인의 트리글리세리드 수치를 유의미하고 실질적으로 감소시키는 최초의 FDA 승인 치료제이며, 적절한 식이요법(1일 지방 20g 이하)과 함께 사용할 경우 AP 사건을 임상적으로 의미 있게 감소시킵니다. 트린골자는 한 달에 한 번씩 자동 주사기를 통해 자가 투여됩니다.

"오늘 FDA의 Tryngolza 승인은 미국 최초의 FCS 치료제의 출시를 예고하는 것입니다. 이는 환자와 그 가족에게 획기적인 순간입니다. 이제 처음으로 FCS를 앓고 있는 성인은 중성지방과 Ionis의 CEO인 Brett P. Monia 박사는 쇠약해지고 잠재적으로 생명을 위협하는 급성 췌장염의 위험이 있다고 말했습니다. "우리는 FCS 커뮤니티와의 오랜 파트너십을 자랑스럽게 생각하며 Ionis가 이 새로운 치료법을 현실화할 수 있도록 임상 연구에 참여한 환자, 가족 및 연구자에게 감사드립니다. Tryngolza의 FDA 승인은 또한 중추적인 역할을 합니다. 완전히 통합된 상업 단계의 생명공학 회사로의 진화를 대표하는 Ionis의 순간입니다. 이는 우리가 5년 전에 달성하기로 설정한 목표입니다. 잠재적으로 삶을 변화시킬 수 있는 풍부한 의약품 파이프라인을 통해 우리는 Tryngolza가 꾸준한 흐름에서 첫 번째가 될 것으로 기대합니다. 우리는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 독립적으로 제공할 혁신적인 의약품을 제공할 것입니다."

FDA 승인은 글로벌, 다기관, 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검 3상 Balance 임상 시험의 긍정적인 데이터를 기반으로 했습니다. 유전적으로 FCS가 확인되고 공복 중성지방 수치가 880mg/dL 이상인 성인 환자의 경우. Balance 연구에서 트린골자 80mg은 통계적으로 유의미한 위약 조정 평균 트리글리세리드 수치가 기준치에서 6개월까지 42.5% 감소한 것으로 나타났습니다(p=0.0084). 기준선에서 12개월까지의 감소는 더욱 개선되었으며, Tryngolza는 위약 조정 평균 중성지방 감소 57%를 달성했습니다. 트린골자는 또한 12개월 동안 AP 사건이 실질적이고 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타났습니다. 트린골자 투여군에서는 1명의 환자(5%)가 AP를 1회 경험한 반면, 위약군에서는 AP를 총 11회 경험한 환자 7명(30%)에 비해,

트린골자는 유리한 안전성 프로필을 보여주었습니다. 가장 흔한 이상반응(트린골자 투여군에서 발생률 >5%, 위약군에 비해 >3% 더 높은 빈도)은 주사 부위 반응(각각 19% 및 9%), 혈소판 수 감소(12% 및 4%, 각각) 및 관절통(각각 9% 및 0%).

3상 균형 연구 결과는 이전에 The New England Journal of Medicine(NEJM)에 발표되었습니다.

Rosalind의 임상 교수이자 FNLA, FACC, FAHA, FNLA, FACC, FAHA의 Alan Brown 박사는 "이전에는 치료 옵션이 없었기 때문에 유일한 예방 치료 옵션으로 극도로 엄격한 식습관 및 생활 방식 변화에만 의존할 수밖에 없었습니다."라고 말했습니다. 프랭클린 의과대학; 균형 재판 조사관. "트린골자에 대한 FDA 승인은 FCS 환자, 그 가족 및 의사에게 중요한 순간입니다. 그들은 이제 처음으로 트리글리세리드를 크게 낮추고 잠재적으로 생명을 위협하는 급성 췌장염의 위험을 줄이는 치료법을 갖게 되었습니다. 저지방 식이 요법의 보조제로 환자에게 처방할 수 있고 질병 경과를 바꾸는 것으로 밝혀진 약이 ​​있다는 사실이 기쁩니다."

FCS는 희귀하고 유전적이며 잠재적인 질병입니다. 신체가 지방을 분해하는 것을 방지하고 지질단백질 리파제(LPL) 효소의 기능 장애로 인해 혈류에서 트리글리세리드를 제거하는 신체의 능력을 심각하게 손상시키는 생명을 위협하는 형태의 sHTG입니다. 성인의 건강한 수치는 150mg/dL 미만인 반면 FCS 환자의 중성지방 수치는 880mg/dL 이상이고 췌장염 병력이 있는 경우가 많습니다. FCS를 앓고 있는 사람들은 췌장의 고통스러운 염증인 잠재적으로 치명적인 AP와 피로, 심한 재발성 복통과 같은 만성 건강 문제의 위험이 높습니다. FCS를 앓고 있는 사람들은 심리적, 재정적 스트레스를 경험할 수도 있으며, 이는 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있습니다. 미국에서는 FCS가 최대 약 3,000명에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 이들 중 대다수는 아직 진단을 받지 못한 상태입니다.

"희귀하고 진단하기 어려운 질병인 FCS는 환자와 가족의 삶에 큰 영향을 미칩니다. FCS를 앓고 있는 많은 사람들은 평생 동안 심한 통증을 경험했습니다. 때로는 너무 심해서 장기간 입원해야 할 때도 있었고, 어려움을 겪었습니다. FCS 재단의 공동 창립자이자 공동 회장인 Lindsey Sutton Bryan은 "매일의 피로, 메스꺼움, 뇌 혼미 및 복통으로 인생을 살아가고 있습니다."라고 말했습니다. "지금까지 우리의 치료 옵션은 제한적이었습니다. 트리글리세리드 수치를 관리하고 급성 췌장염 발작을 막기 위해 식이 요법에만 의존했습니다. 처음으로 FCS를 앓고 있는 성인은 치료에 대한 희망이 현실이 되는 것을 보았습니다."

트린골자는 연말 이전에 미국에서 출시될 예정입니다.

Ionis는 사람들이 처방된 약품에 접근할 수 있도록 돕기 위해 최선을 다하고 있으며 Ionis Every Step™을 통해 FCS 커뮤니티의 고유한 요구 사항을 충족하도록 설계된 일련의 서비스를 제공할 것입니다. Ionis Every Step의 일환으로 환자와 의료 서비스 제공자는 전담 환자 교육 관리자와 Ionis Every Step Case Manager가 제공하는 치료 여정 전반에 걸쳐 보험 및 경제성 지원은 물론 질병 및 의료 서비스와 같은 서비스 및 자원을 포함한 서비스에 액세스할 수 있습니다. 영양교육. 자세한 내용은 Tryngolza.com을 참조하세요.

트린골자는 FDA의 우선심사를 거쳐 이전에 FCS 치료에 대한 패스트트랙 지정, 희귀의약품 지정 및 혁신치료제 지정을 받은 바 있습니다. Olezarsen은 유럽 연합에서 검토 중이며 다른 국가에도 규제 신청이 계획되어 있습니다. Olezarsen은 현재 sHTG 치료를 위한 CORE, CORE2 및 ESSENCE의 세 가지 3상 임상 시험에서 평가되고 있습니다. Olezarsen은 규제 당국으로부터 sHTG 치료에 대해 검토되거나 승인되지 않았습니다.

트린골자(올레자르센) 소개트린골자(올레자르센)는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)이 있는 성인의 중성지방을 감소시키기 위한 식이 요법의 보조제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 트린골자는 중성지방 대사의 주요 조절자인 간에서 생성되는 단백질인 apoC-III의 체내 생성을 낮추도록 설계된 RNA 표적 의약품입니다. 이는 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 질병인 FCS에 대해 현재 미국에서 표시된 유일한 치료법입니다. Tryngolza에 대한 자세한 내용은 Tryngolza.com을 참조하세요.

중요 안전 정보금기 사항Tryngolza는 Tryngolza에 심각한 과민증 병력이 있는 환자에게는 금기입니다. Tryngolza의 모든 부형제. 의학적 치료가 필요한 과민 반응이 발생했습니다.

경고 및 주의 사항과민 반응트린골자로 치료받은 환자에게서 과민 반응(기관지경련, 미만성 홍반, 안면 부기, 두드러기, 오한 및 근육통 증상 포함)이 보고되었습니다. . 환자에게 과민 반응의 징후 및 증상에 대해 조언하고 과민 반응이 발생하는 경우 즉시 의사의 진료를 받고 트린골자 사용을 중단하도록 환자에게 지시하십시오.

이상 반응가장 흔한 이상 반응( 트린골자 투여군에서 발생률 >5%, 위약군에 비해 >3% 높은 빈도) 주사 부위 반응, 혈소판 수 감소 및 관절통이 나타났습니다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 정보FCS는 극도로 높은 트리글리세리드 수치를 특징으로 하는 희귀 유전 질환입니다. 이는 지질단백질 리파제(LPL) 효소의 기능 장애로 인해 발생합니다. 제한된 LPL 생산 또는 기능으로 인해 FCS 환자는 90% 트리글리세리드로 구성된 지단백질 입자인 킬로미크론을 효과적으로 분해할 수 없습니다. FCS는 미국 내 최대 약 3,000명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. FCS를 앓고 있는 사람들은 피로 및 심한 재발성 복통과 같은 기타 만성 건강 문제 외에도 급성 췌장염(AP)의 위험이 높습니다. FCS를 앓고 있는 사람들은 때때로 일을 할 수 없어 질병의 부담을 가중시킵니다.

균형 연구 정보 균형은 글로벌, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약입니다. 6개월 및 12개월에 FCS 환자를 대상으로 올레자센의 효능과 안전성을 평가하는 통제된 3상 연구입니다. 1차 종료점은 위약과 비교하여 6개월 후 공복 트리글리세리드 수치의 기준선 대비 변화율이었습니다. 2차 평가변수에는 12개월째 트리글리세리드 수치의 변화율(%), 기타 지질 매개변수의 변화율(%), 치료 기간 동안 판정된 급성 췌장염 발병률이 포함되었습니다. 치료 및 시험 종료 평가 후, 환자들은 4주에 한 번씩 올레자센을 계속 투여받기 위한 공개 연장 연구에 참여할 자격을 얻었습니다.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 정보Ionis는 30년 동안 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 더 나은 미래를 가져다 주는 의약품을 발명해 왔습니다. Ionis는 신경 및 심혈관 질환을 위한 획기적인 의약품을 포함하여 심각한 질병을 위한 6가지 시판 의약품을 발견하고 개발했습니다. Ionis는 신경학, 심장학 및 기타 환자 수요가 높은 분야에서 선도적인 파이프라인을 보유하고 있습니다. RNA 표적 의약품의 선구자로서 Ionis는 유전자 편집의 새로운 접근법을 발전시키는 것 외에도 RNA 치료법의 혁신을 계속 추진하고 있습니다. 질병 생물학과 업계를 선도하는 기술에 대한 깊은 이해는 환자의 삶을 변화시키는 발전을 제공하려는 열정과 긴급성과 함께 우리의 업무를 추진합니다. Ionis에 대해 자세히 알아보려면 Ionis.com을 방문하고 X(Twitter), LinkedIn 및 Instagram에서 우리를 팔로우하세요.

Ionis 미래 예측 진술이 보도 자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Ionis의 사업과 Tryngolza의 치료 및 상업적 잠재력, Ionis의 기술 및 개발 중인 기타 제품에 대해 알려드립니다. Ionis의 목표, 기대, 재정적 또는 기타 예측, 의도 또는 신념을 설명하는 모든 진술은 미래 지향적 진술이며 위험에 처한 진술로 간주되어야 합니다. 그러한 진술에는 당사의 상용 제품 및 파이프라인에 있는 의약품과 관련된 위험과 불확실성, 특히 다음과 같이 사용하기에 안전하고 효과적인 의약품을 발견, 개발 및 상업화하는 과정에 내재된 위험과 불확실성이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 인간 치료제, 그리고 그러한 의약품을 중심으로 사업을 구축하려는 노력에 있습니다. 또한 Ionis의 미래예측 진술에는 그것이 실현되지 않거나 정확하다고 입증되지 않을 경우 결과가 그러한 미래예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 달라질 수 있다는 가정도 포함되어 있습니다. Ionis의 미래 예측 진술은 경영진의 선의의 판단을 반영하지만 이러한 진술은 Ionis가 현재 알고 있는 사실과 요인에만 근거합니다. 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 당사는 어떤 이유로든 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다. 따라서 귀하는 이러한 미래예측 진술에 의존하지 마시기 바랍니다. Ionis의 프로그램과 관련된 이러한 위험과 기타 위험은 2023년 12월 31일에 종료된 연도의 Form 10-K에 대한 Ionis의 연례 보고서와 SEC에 보관된 최신 Form 10-Q에 추가로 자세히 설명되어 있습니다. 이 문서와 기타 문서의 사본은 www.Ionis.com에서 보실 수 있습니다.

Ionis Pharmaceuticals® 및 Tryngolza™는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.의 상표입니다.

출처 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

게시됨 : 2024-12-20 18:00

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