FDA Meluluskan Tryngolza (olezarsen) untuk Mengurangkan Trigliserida pada Dewasa dengan Sindrom Khylomicronemia Keluarga

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Tryngolza (olezarsen) untuk Mengurangkan Trigliserida dalam Orang Dewasa dengan Sindrom Kilomikronemia Keluarga

CARLSBAD, Calif., 19 Dis. 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Tryngolza (olezarsen) sebagai tambahan kepada diet untuk mengurangkan trigliserida pada orang dewasa dengan sindrom kilomikronemia keluarga (FCS), sejenis hipertrigliseridemia teruk (sHTG) yang jarang berlaku yang boleh membawa kepada pankreatitis akut (AP) yang boleh mengancam nyawa. Tryngolza ialah rawatan pertama yang diluluskan oleh FDA yang mengurangkan tahap trigliserida dengan ketara dan ketara pada orang dewasa dengan FCS dan memberikan pengurangan bermakna secara klinikal dalam kejadian AP apabila digunakan dengan diet yang sesuai (≤20 gram lemak setiap hari). Tryngolza ditadbir sendiri melalui penyuntik automatik sekali setiap bulan.

"Kelulusan FDA hari ini terhadap Tryngolza menandakan ketibaan rawatan FCS yang pertama di A.S. – detik transformasi untuk pesakit dan keluarga mereka. Buat pertama kalinya, orang dewasa dengan FCS kini boleh mengakses rawatan yang mengurangkan trigliserida dan risiko pankreatitis akut yang melemahkan dan berpotensi mengancam nyawa," kata Brett P. Monia, Ph.D., ketua pegawai eksekutif, Ionis. "Kami berbangga dengan perkongsian lama kami dengan komuniti FCS dan berterima kasih kepada pesakit, keluarga dan penyiasat yang mengambil bahagian dalam kajian klinikal kami, membolehkan Ionis menjadikan rawatan baharu ini satu realiti. Kelulusan FDA bagi Tryngolza juga penting. Momen untuk Ionis, mewakili evolusi kami menjadi syarikat bioteknologi peringkat komersil bersepadu sepenuhnya - matlamat yang kami tetapkan untuk dicapai lima tahun lalu Dengan saluran paip kami yang berpotensi mengubah hidup ubat-ubatan, kami menjangkakan Tryngolza menjadi yang pertama dalam urutan berterusan ubat-ubatan inovatif yang akan kami hantar secara bebas kepada mereka yang menghidap penyakit serius."

Kelulusan FDA adalah berdasarkan data positif daripada global, berbilang pusat, rawak , terkawal plasebo, ujian klinikal Imbangan Fasa 3 buta dua kali pada pesakit dewasa dengan tahap FCS yang dikenal pasti secara genetik dan tahap trigliserida berpuasa ≥880 mg/dL. Dalam kajian Baki, Tryngolza 80 mg menunjukkan pengurangan min pelarasan plasebo yang ketara secara statistik dalam tahap trigliserida sebanyak 42.5% daripada garis dasar kepada enam bulan (p=0.0084). Pengurangan daripada garis dasar kepada 12 bulan telah dipertingkatkan lagi, dengan Tryngolza mencapai pengurangan min trigliserida sebanyak 57% pelarasan plasebo. Tryngolza juga menunjukkan pengurangan ketara secara klinikal dalam kejadian AP selama 12 bulan; seorang pesakit (5%) mengalami satu episod AP dalam kumpulan Tryngolza berbanding tujuh pesakit (30%) yang mengalami 11 jumlah episod AP dalam kumpulan plasebo.

Tryngolza menunjukkan profil keselamatan yang menggalakkan. Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian> 5% pesakit yang dirawat Tryngolza dan pada kekerapan> 3% lebih tinggi daripada plasebo) adalah tindak balas tapak suntikan (masing-masing 19% dan 9%), penurunan kiraan platelet (12% dan 4%, masing-masing) dan arthralgia (masing-masing 9% dan 0%).

Keputusan daripada kajian Baki Fasa 3 sebelum ini diterbitkan dalam The New England Journal of Medicine (NEJM).

"Dengan tiada pilihan rawatan yang tersedia sebelum ini, kami terhad kepada hanya bergantung kepada perubahan diet dan gaya hidup yang sangat ketat sebagai satu-satunya pilihan rawatan pencegahan," kata Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, profesor perubatan klinikal, Rosalind Universiti Perubatan dan Sains Franklin; Penyiasat percubaan imbangan. "Kelulusan FDA terhadap Tryngolza adalah detik penting bagi orang yang tinggal dengan FCS, keluarga dan doktor mereka yang kini, buat pertama kalinya, mempunyai rawatan yang merendahkan trigliserida dengan ketara dan mengurangkan risiko kejadian pankreatitis akut yang boleh mengancam nyawa, sebagai tambahan kepada diet rendah lemak saya teruja untuk mendapatkan ubat yang boleh saya preskripsikan kepada pesakit saya yang telah terbukti dapat mengubah perjalanan penyakit mereka."

FCS ialah bentuk sHTG yang jarang berlaku, genetik, berpotensi mengancam nyawa yang menghalang tubuh daripada memecahkan lemak dan menjejaskan keupayaan badan untuk mengeluarkan trigliserida daripada aliran darah akibat gangguan fungsi enzim lipoprotein lipase (LPL). Walaupun tahap sihat untuk orang dewasa adalah di bawah 150 mg/dL, orang yang mempunyai FCS selalunya mempunyai tahap trigliserida lebih daripada 880 mg/dL dan selalunya mempunyai sejarah pankreatitis. Mereka yang hidup dengan FCS mempunyai risiko tinggi AP yang boleh membawa maut, iaitu keradangan pankreas yang menyakitkan, dan masalah kesihatan kronik seperti keletihan dan sakit perut yang teruk dan berulang. Orang yang tinggal dengan FCS juga boleh mengalami tekanan psikologi dan kewangan, yang boleh memberi kesan ketara kepada kualiti hidup mereka. Di A.S., FCS dianggarkan memberi kesan kepada kira-kira 3,000 orang, yang sebahagian besarnya masih belum didiagnosis.

"Sebagai penyakit yang jarang berlaku dan sukar untuk didiagnosis, FCS mempunyai kesan yang mendalam terhadap kehidupan pesakit dan keluarga. Ramai orang yang hidup dengan FCS telah mengalami kesakitan yang teruk sepanjang hidup mereka – kadangkala begitu kuat sehingga memerlukan kemasukan ke hospital yang lama – dan bergelut melalui kehidupan dengan keletihan harian, loya, kabus otak dan sakit perut," kata Lindsey Sutton Bryan, pengasas bersama dan presiden bersama, Yayasan FCS. "Sehingga kini, pilihan rawatan kami adalah terhad, bergantung kepada diet sahaja untuk cuba menguruskan tahap trigliserida dan mengelakkan serangan pankreatitis akut. Buat pertama kalinya, orang dewasa dengan FCS telah melihat harapan mereka untuk rawatan menjadi kenyataan."

Tryngolza akan tersedia di A.S. sebelum akhir tahun.

Ionis komited untuk membantu orang ramai mengakses ubat yang mereka preskripsi dan akan menawarkan rangkaian perkhidmatan yang direka untuk memenuhi keperluan unik komuniti FCS melalui Ionis Every Step™. Sebagai sebahagian daripada Ionis Every Step, pesakit dan penyedia penjagaan kesihatan akan mendapat akses kepada perkhidmatan sepanjang perjalanan rawatan yang disediakan oleh Pengurus Pendidikan Pesakit yang berdedikasi dan Pengurus Kes Ionis Every Step, termasuk insurans dan sokongan kemampuan, serta perkhidmatan dan sumber, seperti penyakit dan pendidikan pemakanan. Lawati Tryngolza.com untuk mendapatkan maklumat lanjut.

Tryngolza telah disemak oleh FDA di bawah Kajian Keutamaan dan sebelum ini telah diberikan jawatan Fast Track untuk rawatan FCS, penetapan Ubat Yatim dan Penentuan Terapi Terobosan. Olezarsen sedang menjalani semakan di Kesatuan Eropah dan pemfailan peraturan di negara lain sedang dirancang. Olezarsen kini sedang dinilai dalam tiga ujian klinikal Fasa 3 - TERAS, CORE2 dan ESSENCE - untuk rawatan sHTG. Olezarsen belum disemak atau diluluskan untuk rawatan sHTG oleh pihak berkuasa kawal selia.

Mengenai Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. sebagai tambahan kepada diet untuk mengurangkan trigliserida pada orang dewasa dengan sindrom chylomicronemia keluarga (FCS). Tryngolza ialah ubat sasaran RNA yang direka untuk mengurangkan pengeluaran badan apoC-III, protein yang dihasilkan dalam hati yang merupakan pengawal selia utama metabolisme trigliserida. Ia adalah satu-satunya rawatan yang ditunjukkan pada masa ini di A.S. untuk FCS, penyakit yang berpotensi mengancam nyawa. Untuk maklumat lanjut tentang Tryngolza, lawati Tryngolza.com.

MAKLUMAT PENTING KESELAMATANKONTRAINDIKASITryngolza dikontraindikasikan pada pesakit yang mempunyai sejarah hipersensitiviti yang serius kepada Tryngolza atau mana-mana eksipien dalam Tryngolza. Reaksi hipersensitiviti yang memerlukan rawatan perubatan telah berlaku.

AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGAReaksi HipersensitivitiReaksi hipersensitiviti (termasuk gejala bronkospasme, eritema meresap, bengkak muka, urtikaria, menggigil dan mialgia) telah dilaporkan pada pesakit yang dirawat dengan Tryngolza . Nasihatkan pesakit tentang tanda dan simptom tindak balas hipersensitiviti dan arahkan pesakit untuk segera mendapatkan rawatan perubatan dan hentikan penggunaan Tryngolza jika tindak balas hipersensitiviti berlaku.

REAKSI BURUKReaksi buruk yang paling biasa ( Insiden> 5% pesakit yang dirawat Tryngolza dan> 3% kekerapan lebih tinggi daripada plasebo) adalah tindak balas tapak suntikan, penurunan kiraan platelet dan artralgia.

Mengenai Sindrom Kilomikronemia Keluarga (FCS)FCS ialah penyakit genetik yang jarang berlaku yang dicirikan oleh tahap trigliserida yang sangat tinggi. Ia disebabkan oleh gangguan fungsi enzim lipoprotein lipase (LPL). Kerana pengeluaran atau fungsi LPL yang terhad, orang yang mempunyai FCS tidak dapat memecahkan kilomikron, zarah lipoprotein yang 90% trigliserida dengan berkesan. FCS dianggarkan memberi kesan kepada kira-kira 3,000 orang di A.S. Orang yang hidup dengan FCS berisiko tinggi untuk pankreatitis akut (AP) di samping isu kesihatan kronik yang lain seperti keletihan dan sakit perut yang teruk dan berulang. Orang yang hidup dengan FCS kadangkala tidak dapat bekerja, menambah beban penyakit.

Mengenai Kajian Baki Baki ialah global, berpusat berbilang, rawak, buta dua kali, plasebo- kajian Fasa 3 terkawal yang menilai keberkesanan dan keselamatan olezarsen pada pesakit dengan FCS pada enam dan 12 bulan. Titik akhir utama ialah peratus perubahan dari garis dasar dalam tahap trigliserida puasa pada enam bulan berbanding plasebo. Titik akhir sekunder termasuk peratus perubahan dalam tahap trigliserida pada 12 bulan, peratus perubahan dalam parameter lipid lain dan kadar kejadian pankreatitis akut yang ditentukan sepanjang tempoh rawatan. Berikutan rawatan dan penilaian akhir percubaan, pesakit layak memasuki kajian lanjutan label terbuka untuk terus menerima olezarsen setiap empat minggu sekali.

Mengenai Ionis Pharmaceuticals, Inc.Selama tiga dekad, Ionis telah mencipta ubat-ubatan yang membawa masa depan yang lebih baik kepada penghidap penyakit serius. Ionis telah menemui dan membangunkan enam ubat yang dipasarkan untuk penyakit serius, termasuk ubat terobosan untuk penyakit neurologi dan kardiovaskular. Ionis mempunyai saluran paip terkemuka dalam neurologi, kardiologi dan bidang lain yang memerlukan pesakit yang tinggi. Sebagai perintis dalam ubat-ubatan yang disasarkan RNA, Ionis terus memacu inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baharu dalam penyuntingan gen. Pemahaman mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi peneraju industri mendorong kerja kami, ditambah pula dengan semangat dan keterdesakan untuk menyampaikan kemajuan yang mengubah hidup untuk pesakit. Untuk mengetahui lebih lanjut tentang Ionis, lawati Ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter), LinkedIn dan Instagram.

Kenyataan Pandangan Ke Hadapan IonisSiaran akhbar ini termasuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengenai perniagaan Ionis dan potensi terapeutik dan komersial Tryngolza, teknologi Ionis dan produk lain dalam pembangunan. Sebarang kenyataan yang menerangkan matlamat, jangkaan, unjuran kewangan atau lain-lain, niat atau kepercayaan Ionis ialah kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan harus dianggap sebagai kenyataan berisiko. Kenyataan sedemikian tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu, termasuk tetapi tidak terhad kepada yang berkaitan dengan produk komersial kami dan ubat-ubatan dalam saluran paip kami, dan khususnya yang wujud dalam proses menemui, membangunkan dan mengkomersialkan ubat-ubatan yang selamat dan berkesan untuk digunakan sebagai terapeutik manusia, dan dalam usaha membina perniagaan di sekitar ubat-ubatan tersebut. Kenyataan Ionis yang berpandangan ke hadapan juga melibatkan andaian bahawa, jika ia tidak menjadi kenyataan atau terbukti betul, boleh menyebabkan keputusannya berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Walaupun kenyataan Ionis yang berpandangan ke hadapan mencerminkan pertimbangan niat baik pengurusannya, kenyataan ini hanya berdasarkan fakta dan faktor yang diketahui oleh Ionis pada masa ini. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan atas sebarang sebab. Akibatnya, anda diberi amaran untuk tidak bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Risiko ini dan risiko lain yang berkaitan dengan program Ionis diterangkan secara terperinci dalam laporan tahunan Ionis pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Dis 2023 dan Borang 10-Q terbaharu, yang ada dalam fail dengan SEC. Salinan dokumen ini dan dokumen lain boleh didapati di www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® dan Tryngolza™ ialah tanda dagangan Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2024-12-20 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular