FDA keurt Tryngolza (olezarsen) goed om triglyceriden te verminderen bij volwassenen met familiaal chylomicronemiesyndroom

Volg Drugslib op

FDA keurt Tryngolza (olezarsen) goed om triglyceriden te verlagen bij volwassenen met familiaal chylomicronemiesyndroom

CARLSBAD, Californië, 19 december 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Tryngolza heeft goedgekeurd (olezarsen) als aanvulling op een dieet om triglyceriden te verlagen bij volwassenen met familiaal chylomicronemia syndroom (FCS), een zeldzame, genetische vorm van ernstige hypertriglyceridemie (sHTG) die kan leiden tot mogelijk levensbedreigende acute pancreatitis (AP). Tryngolza is de allereerste door de FDA goedgekeurde behandeling die de triglyceridenspiegels bij volwassenen met FCS aanzienlijk en substantieel verlaagt en zorgt voor een klinisch betekenisvolle vermindering van AP-voorvallen bij gebruik in combinatie met een geschikt dieet (≤20 gram vet per dag). Tryngolza wordt eenmaal per maand door uzelf toegediend via een auto-injector.

"De goedkeuring van Tryngolza door de FDA vandaag luidt de komst in van de allereerste FCS-behandeling in de VS – een transformerend moment voor patiënten en hun families. Voor het eerst hebben volwassenen met FCS nu toegang tot een behandeling die de triglyceriden aanzienlijk vermindert en het risico op slopende en mogelijk levensbedreigende acute pancreatitis”, zegt Brett P. Monia, Ph.D., CEO van Ionis. "We zijn trots op onze langdurige samenwerking met de FCS-gemeenschap en zijn de patiënten, families en onderzoekers dankbaar die hebben deelgenomen aan onze klinische onderzoeken, waardoor Ionis deze nieuwe behandeling werkelijkheid heeft kunnen maken. De goedkeuring door de FDA van Tryngolza is ook een cruciaal onderdeel moment voor Ionis, dat onze evolutie naar een volledig geïntegreerd biotechnologiebedrijf in de commerciële fase vertegenwoordigt – een doel dat we vijf jaar geleden wilden bereiken. Met onze rijke pijplijn van potentieel levensveranderende medicijnen verwachten we dat Tryngolza de eerste in een gestage reeks zal zijn van innovatieve medicijnen die we onafhankelijk zullen leveren aan mensen die leven met ernstige ziekten."

De goedkeuring van de FDA was gebaseerd op positieve gegevens van de mondiale, multicentrische, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde Fase 3 Balance klinische studie in volwassen patiënten met genetisch geïdentificeerde FCS en nuchtere triglyceridenwaarden ≥880 mg/dl. In het Balance-onderzoek vertoonde Tryngolza 80 mg een statistisch significante, voor placebo gecorrigeerde gemiddelde verlaging van de triglyceridenspiegels van 42,5% ten opzichte van de uitgangssituatie tot zes maanden (p=0,0084). De verlagingen ten opzichte van de uitgangswaarde tot 12 maanden werden verder verbeterd, waarbij Tryngolza een voor placebo gecorrigeerde gemiddelde verlaging van de triglyceriden van 57% bereikte. Tryngolza toonde ook een substantiële, klinisch betekenisvolle vermindering van AP-voorvallen gedurende 12 maanden; één patiënt (5%) ervoer één episode van AP in de Tryngolza-groep, vergeleken met zeven patiënten (30%) die in totaal elf episoden van AP ervoeren in de placebogroep.

Tryngolza vertoonde een gunstig veiligheidsprofiel. De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie >5% van de met Tryngolza behandelde patiënten en met een >3% hogere frequentie dan placebo) waren reacties op de injectieplaats (respectievelijk 19% en 9%), een verlaagd aantal bloedplaatjes (12% en 4%, respectievelijk) en artralgie (respectievelijk 9% en 0%)).

De resultaten van de Fase 3 Balance-studie zijn eerder gepubliceerd in The New England Journal of Medicine (NEJM).

"Omdat er voorheen geen behandelingsopties beschikbaar waren, waren we beperkt tot het vertrouwen op uiterst strikte veranderingen in dieet en levensstijl als enige preventieve behandelingsoptie", zegt Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, klinisch hoogleraar geneeskunde, Rosalind Franklin Universiteit voor Geneeskunde en Wetenschap; Onderzoeker van het evenwichtsonderzoek. “De goedkeuring door de FDA van Tryngolza is een belangrijk moment voor mensen met FCS, hun families en artsen die nu voor het eerst een behandeling krijgen die de triglyceriden significant verlaagt en het risico op potentieel levensbedreigende acute pancreatitis-gebeurtenissen verkleint. Ik ben blij dat ik een medicijn kan voorschrijven aan mijn patiënten waarvan is aangetoond dat het het verloop van hun ziekte verandert."

FCS is een zeldzame, genetische en potentieel zeldzame ziekte. levensbedreigende vorm van sHTG die verhindert dat het lichaam vetten afbreekt en het vermogen van het lichaam om triglyceriden uit de bloedbaan te verwijderen ernstig schaadt als gevolg van een verminderde functie van het enzym lipoproteïnelipase (LPL). Terwijl de gezonde waarden voor volwassenen lager zijn dan 150 mg/dl, hebben mensen met FCS vaak triglyceridenwaarden van meer dan 880 mg/dl en hebben ze vaak een voorgeschiedenis van pancreatitis. Degenen die leven met FCS lopen een hoog risico op mogelijk fatale AP, een pijnlijke ontsteking van de alvleesklier, en op chronische gezondheidsproblemen zoals vermoeidheid en ernstige, terugkerende buikpijn. Mensen met FCS kunnen ook psychologische en financiële stress ervaren, wat een aanzienlijke invloed kan hebben op hun levenskwaliteit. In de VS wordt geschat dat FCS ongeveer 3.000 mensen treft, van wie de overgrote meerderheid nog steeds niet gediagnosticeerd is.

"Als zeldzame en moeilijk te diagnosticeren ziekte heeft FCS een diepgaande impact op de levens van patiënten en families. Veel mensen met FCS hebben hun hele leven ernstige pijn ervaren – soms zo intens dat langdurige ziekenhuisopnames nodig zijn – en worstelen ermee door het leven met dagelijkse vermoeidheid, misselijkheid, hersenmist en maagpijn”, zegt Lindsey Sutton Bryan, medeoprichter en medevoorzitter van de FCS Foundation. "Tot nu toe waren onze behandelingsopties beperkt en vertrouwden we alleen op een dieet om de triglyceridenniveaus onder controle te houden en acute aanvallen van pancreatitis op afstand te houden. Voor het eerst hebben volwassenen met FCS hun hoop op een behandeling werkelijkheid zien worden." /p>

Tryngolza zal vóór het einde van het jaar verkrijgbaar zijn in de VS.

Ionis zet zich in om mensen te helpen toegang te krijgen tot de medicijnen die zij hebben voorgeschreven en zal via Ionis Every Step™ een reeks diensten aanbieden die zijn ontworpen om aan de unieke behoeften van de FCS-gemeenschap te voldoen. Als onderdeel van Ionis Every Step hebben patiënten en zorgverleners gedurende het hele behandeltraject toegang tot diensten die worden aangeboden door toegewijde Patient Education Managers en Ionis Every Step Case Managers, inclusief ondersteuning op het gebied van verzekeringen en betaalbaarheid, evenals diensten en middelen, zoals ziekte- en voedingseducatie. Bezoek Tryngolza.com voor meer informatie.

Tryngolza werd beoordeeld door de FDA onder Priority Review en had eerder de status Fast Track gekregen voor de behandeling van FCS, de status Weesgeneesmiddel en Doorbraaktherapie. Olezarsen wordt momenteel onderzocht in de Europese Unie en registraties bij de toezichthouders in andere landen zijn gepland. Olezarsen wordt momenteel geëvalueerd in drie klinische fase 3-onderzoeken – CORE, CORE2 en ESSENCE – voor de behandeling van sHTG. Olezarsen is niet beoordeeld of goedgekeurd voor de behandeling van sHTG door regelgevende instanties.

Over Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) is door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurd als aanvulling op een dieet om triglyceriden te verminderen bij volwassenen met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS). Tryngolza is een op RNA gericht geneesmiddel dat is ontworpen om de productie van apoC-III door het lichaam te verlagen, een eiwit dat in de lever wordt geproduceerd en een belangrijke regulator is van het triglyceridenmetabolisme. Het is de enige behandeling die momenteel in de VS is geïndiceerd voor FCS, een potentieel levensbedreigende ziekte. Bezoek Tryngolza.com voor meer informatie over Tryngolza.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIECONTRA-INDICATIESTryngolza is gecontra-indiceerd bij patiënten met een voorgeschiedenis van ernstige overgevoeligheid voor Tryngolza of één van de hulpstoffen in Tryngolza. Er zijn overgevoeligheidsreacties opgetreden die medische behandeling vereisen.

WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELENOvergevoeligheidsreactiesOvergevoeligheidsreacties (waaronder symptomen van bronchospasme, diffuus erytheem, zwelling van het gezicht, urticaria, koude rillingen en spierpijn) zijn gemeld bij patiënten die werden behandeld met Tryngolza . Adviseer patiënten over de tekenen en symptomen van overgevoeligheidsreacties en instrueer patiënten om onmiddellijk medische hulp in te roepen en het gebruik van Tryngolza te staken als overgevoeligheidsreacties optreden.

BIJWERKINGENDe meest voorkomende bijwerkingen ( incidentie >5% van de met Tryngolza behandelde patiënten en >3% hogere frequentie dan placebo) waren reacties op de injectieplaats, verlaagd aantal bloedplaatjes en artralgie.

Over familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS)FCS is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door extreem verhoogde triglycerideniveaus. Het wordt veroorzaakt door een verminderde werking van het enzym lipoproteïnelipase (LPL). Vanwege de beperkte productie of functie van LPL kunnen mensen met FCS chylomicronen, lipoproteïnedeeltjes die voor 90% uit triglyceriden bestaan, niet effectief afbreken. Er wordt geschat dat FCS ongeveer 3.000 mensen in de VS treft. Mensen met FCS lopen een hoog risico op acute pancreatitis (AP), naast andere chronische gezondheidsproblemen zoals vermoeidheid en ernstige, terugkerende buikpijn. Mensen met FCS kunnen soms niet werken, wat de ziektelast vergroot.

Over de Balance Study Balance is een mondiaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo- gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van olezarsen bij patiënten met FCS na zes en twaalf maanden. Het primaire eindpunt was de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in nuchtere triglyceridenwaarden na zes maanden vergeleken met placebo. Secundaire eindpunten omvatten procentuele veranderingen in triglyceridenniveaus na 12 maanden, procentuele veranderingen in andere lipidenparameters en beoordeelde incidentie van acute pancreatitis gedurende de behandelingsperiode. Na de behandeling en de evaluaties aan het einde van de studie kwamen patiënten in aanmerking voor deelname aan een open-label verlengingsonderzoek om olezarsen eens in de vier weken te blijven ontvangen.

Over Ionis Pharmaceuticals, Inc.Al dertig jaar lang heeft Ionis medicijnen uitgevonden die een betere toekomst bieden aan mensen met ernstige ziekten. Ionis heeft zes geneesmiddelen voor ernstige ziekten ontdekt en ontwikkeld, waaronder baanbrekende geneesmiddelen voor neurologische en hart- en vaatziekten. Ionis heeft een toonaangevende pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden waar de patiënt veel behoefte aan heeft. Als pionier op het gebied van op RNA gerichte medicijnen blijft Ionis innovatie op het gebied van RNA-therapieën stimuleren, naast het bevorderen van nieuwe benaderingen op het gebied van genbewerking. Een diepgaand begrip van de ziektebiologie en toonaangevende technologie drijft ons werk aan, gekoppeld aan de passie en urgentie om levensveranderende vooruitgang voor patiënten te realiseren. Ga voor meer informatie over Ionis naar Ionis.com en volg ons op X (Twitter), LinkedIn en Instagram.

Toekomstgerichte verklaringen van IonisDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot de activiteiten van Ionis en het therapeutische en commerciële potentieel van Tryngolza, de technologieën van Ionis en andere producten in ontwikkeling. Elke verklaring waarin de doelstellingen, verwachtingen, financiële of andere projecties, intenties of overtuigingen van Ionis worden beschreven, is een toekomstgerichte verklaring en moet worden beschouwd als een risicoverklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden, inclusief maar niet beperkt tot de risico's en onzekerheden die verband houden met onze commerciële producten en de medicijnen in onze pijplijn, en in het bijzonder de risico's en onzekerheden die inherent zijn aan het proces van het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van medicijnen die veilig en effectief zijn voor gebruik als menselijke therapieën, en in de poging een bedrijf rond dergelijke medicijnen op te bouwen. De toekomstgerichte verklaringen van Ionis omvatten ook veronderstellingen die, als ze nooit werkelijkheid worden of correct blijken te zijn, ertoe kunnen leiden dat de resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Hoewel de toekomstgerichte verklaringen van Ionis het goede vertrouwen van het management weerspiegelen, zijn deze verklaringen uitsluitend gebaseerd op feiten en factoren die momenteel bij Ionis bekend zijn. Behalve zoals vereist door de wet, zijn wij niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen om welke reden dan ook bij te werken. Als gevolg hiervan wordt u gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze en andere risico's met betrekking tot de programma's van Ionis worden gedetailleerder beschreven in het jaarverslag van Ionis op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2023, en het meest recente formulier 10-Q, dat bij de SEC is ingediend. Kopieën van deze en andere documenten zijn beschikbaar op www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® en Tryngolza™ zijn handelsmerken van Ionis Pharmaceuticals, Inc.

BRON Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Geplaatst : 2024-12-20 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden