FDA zatwierdza Tryngolzę (olezarsen) w celu zmniejszenia stężenia trójglicerydów u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Tryngolzę (olezarsen) w celu zmniejszenia stężenia trójglicerydów u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii

CARLSBAD, Kalifornia, 19 grudnia 2024 r. /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Tryngolza (olezarsen) jako dodatek do diety w celu zmniejszenia stężenia trójglicerydów u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), rzadką, genetyczną postacią ciężkiej hipertriglicerydemii (sHTG), która może prowadzić do potencjalnie zagrażającego życiu ostrego zapalenia trzustki (AP). Tryngolza to pierwszy w historii lek zatwierdzony przez FDA, który znacząco i zasadniczo zmniejsza poziom trójglicerydów u dorosłych z FCS i zapewnia klinicznie znaczącą redukcję zdarzeń AP, jeśli jest stosowany z odpowiednią dietą (≤20 gramów tłuszczu dziennie). Lek Tryngolza podaje się samodzielnie za pomocą automatycznego wstrzykiwacza raz w miesiącu.

„Dzisiejsze zatwierdzenie przez FDA leku Tryngolza zwiastuje pojawienie się w USA pierwszego w historii leku FCS – moment transformacyjny dla pacjentów i ich rodzin. Po raz pierwszy dorośli z FCS mogą teraz uzyskać dostęp do leczenia, które znacznie zmniejsza stężenie trójglicerydów i ryzyko wyniszczającego i potencjalnie zagrażającego życiu ostrego zapalenia trzustki” – powiedział dr Brett P. Monia, dyrektor generalny Ionis. „Jesteśmy dumni z naszego długotrwałego partnerstwa ze społecznością FCS i jesteśmy wdzięczni pacjentom, rodzinom i badaczom, którzy wzięli udział w naszych badaniach klinicznych, dzięki którym firma Ionis mogła urzeczywistnić to nowe leczenie. Zatwierdzenie przez FDA leku Tryngolza jest również kluczowym czynnikiem moment dla Ionis, reprezentujący naszą ewolucję w w pełni zintegrowaną firmę biotechnologiczną na etapie komercyjnym – cel, który wyznaczyliśmy sobie pięć lat temu Dzięki naszemu bogatemu asortymentowi leków potencjalnie zmieniających życie, spodziewamy się, że Tryngolza będzie pierwszą firmą na rynku rytm innowacyjnych leków, które będziemy niezależnie dostarczać osobom cierpiącym na poważne choroby.”

Zatwierdzenie FDA zostało oparte na pozytywnych danych z globalnego, wieloośrodkowego, randomizowanego, kontrolowanego placebo, podwójnie ślepego badania klinicznego fazy 3 Balance badanie z udziałem dorosłych pacjentów z genetycznie zidentyfikowanym FCS i poziomem trójglicerydów na czczo ≥880 mg/dl. W badaniu Balance lek Tryngolza 80 mg wykazał statystycznie istotne, skorygowane względem placebo, średnie zmniejszenie stężenia trójglicerydów o 42,5% w stosunku do wartości początkowej do sześciu miesięcy (p=0,0084). Redukcje w porównaniu z wartością wyjściową do 12 miesięcy uległy dalszej poprawie, przy czym Tryngolza osiągnęła średnie zmniejszenie stężenia triglicerydów, skorygowane o placebo, o 57%. Tryngolza wykazała także znaczną, klinicznie znaczącą redukcję zdarzeń AP w ciągu 12 miesięcy; u jednego pacjenta (5%) w grupie otrzymującej Tryngolza wystąpił jeden epizod AP w porównaniu z siedmioma pacjentami (30%), u których w grupie placebo wystąpiło łącznie 11 epizodów AP.

Tryngolza wykazała korzystny profil bezpieczeństwa. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania >5% pacjentów leczonych lekiem Tryngolza i >3% większa niż w przypadku placebo) były reakcje w miejscu wstrzyknięcia (odpowiednio 19% i 9%), zmniejszenie liczby płytek krwi (12% i 4%, odpowiednio) i bóle stawów (odpowiednio 9% i 0%).

Wyniki badania fazy 3 Balance zostały wcześniej opublikowane w The New England Journal of Medicine (NEJM).

„Wobec braku dostępnych wcześniej opcji leczenia, byliśmy ograniczeni do polegania wyłącznie na niezwykle rygorystycznych zmianach diety i stylu życia jako jedynej opcji leczenia zapobiegawczego” – powiedział Alan Brown, lekarz medycyny, FNLA, FACC, FAHA, profesor medycyny klinicznej, Rosalind Uniwersytet Medycyny i Nauki Franklina; Badacz próby równowagi. „Zatwierdzenie przez FDA leku Tryngolza to ważny moment dla osób cierpiących na FCS, ich rodzin i lekarzy, którzy teraz po raz pierwszy mają możliwość leczenia znacząco obniżającego poziom trójglicerydów i zmniejszającego ryzyko potencjalnie zagrażających życiu ostrych zapaleń trzustki, jako jako dodatek do diety niskotłuszczowej. Bardzo się cieszę, że mogę przepisać moim pacjentom lek, który, jak wykazano, zmienia przebieg ich choroby.”

FCS jest rzadką chorobą genetyczną. potencjalnie zagrażająca życiu postać sHTG, która uniemożliwia organizmowi rozkład tłuszczów i poważnie upośledza zdolność organizmu do usuwania trójglicerydów z krwiobiegu z powodu upośledzenia funkcji enzymu lipazy lipoproteinowej (LPL). Podczas gdy zdrowy poziom trójglicerydów u dorosłych wynosi poniżej 150 mg/dl, osoby z FCS często mają poziom trójglicerydów większy niż 880 mg/dl i często przechodzą zapalenie trzustki w przeszłości. Osoby cierpiące na FCS są obarczone wysokim ryzykiem potencjalnie śmiertelnego AP, czyli bolesnego zapalenia trzustki i przewlekłych problemów zdrowotnych, takich jak zmęczenie i silny, nawracający ból brzucha. Osoby żyjące z FCS mogą również doświadczać stresu psychicznego i finansowego, który może znacząco wpłynąć na jakość ich życia. Szacuje się, że w USA FCS dotyka aż około 3000 osób, z których zdecydowana większość pozostaje niezdiagnozowana.

„Jako rzadka i trudna do zdiagnozowania choroba, FCS ma głęboki wpływ na życie pacjentów i ich rodzin. Wiele osób cierpiących na FCS doświadczyło przez całe życie silnego bólu – czasami tak intensywnego, że wymagało długich pobytów w szpitalu – i zmagało się przez życie z codziennym zmęczeniem, nudnościami, zamgleniem mózgu i bólem brzucha” – powiedziała Lindsey Sutton Bryan, współzałożycielka i współprezes Fundacji FCS. „Do tej pory nasze możliwości leczenia były ograniczone i polegały wyłącznie na diecie, aby kontrolować poziom trójglicerydów i zapobiegać atakom ostrego zapalenia trzustki. Po raz pierwszy dorośli z FCS zobaczyli, że ich nadzieja na leczenie stała się rzeczywistością.”

Tryngolza będzie dostępna w USA przed końcem roku.

Ionis stara się pomagać ludziom w dostępie do przepisanych im leków i za pośrednictwem Ionis Every Step™ będzie oferować pakiet usług opracowanych z myślą o zaspokojeniu wyjątkowych potrzeb społeczności FCS. W ramach Ionis Every Step pacjenci i świadczeniodawcy będą mieli dostęp do usług na całej długości leczenia świadczonych przez dedykowanych menedżerów ds. edukacji pacjentów i menedżerów ds. przypadków Ionis Every Step, w tym do ubezpieczenia i wsparcia przystępności cenowej, a także usług i zasobów, takich jak choroby i edukacja żywieniowa. Więcej informacji można znaleźć na stronie Tryngolza.com.

Tryngolza została poddana ocenie przez FDA w ramach przeglądu priorytetowego i wcześniej uzyskała oznaczenie Fast Track w leczeniu FCS, lek sierocy i oznaczenie terapii przełomowej. Olezarsen jest poddawany przeglądowi w Unii Europejskiej i planowane są zgłoszenia regulacyjne w innych krajach. Olezarsen jest obecnie oceniany w trzech badaniach klinicznych III fazy – CORE, CORE2 i ESSENCE – pod kątem leczenia sHTG. Olezarsen nie został sprawdzony ani zatwierdzony do leczenia sHTG przez organy regulacyjne.

Informacje o Tryngolzie (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) została zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków jako dodatek do diety w celu zmniejszenia stężenia trójglicerydów u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS). Tryngolza to lek ukierunkowany na RNA, opracowany w celu zmniejszenia wytwarzania w organizmie apoC-III – białka wytwarzanego w wątrobie, które jest kluczowym regulatorem metabolizmu trójglicerydów. Jest to jedyna metoda leczenia obecnie wskazana w USA w przypadku FCS, choroby potencjalnie zagrażającej życiu. Więcej informacji o Tryngolza można znaleźć na stronie Tryngolza.com.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWAPRZEWSKAZANIATryngolza jest przeciwwskazana u pacjentów, u których w wywiadzie występowała poważna nadwrażliwość na Tryngolza lub którakolwiek z substancji pomocniczych leku Tryngolza. Wystąpiły reakcje nadwrażliwości wymagające leczenia.

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCIReakcje nadwrażliwościU pacjentów leczonych lekiem Tryngolza zgłaszano reakcje nadwrażliwości (w tym objawy skurczu oskrzeli, rozlany rumień, obrzęk twarzy, pokrzywkę, dreszcze i bóle mięśni). . Należy poinformować pacjentów o oznakach i objawach reakcji nadwrażliwości oraz poinstruować ich, aby w przypadku wystąpienia reakcji nadwrażliwości niezwłocznie zgłosili się do lekarza i zaprzestali stosowania leku Tryngolza.

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANENajczęstsze działania niepożądane ( częstość występowania >5% pacjentów leczonych Tryngolzą i >3% większa niż w przypadku placebo) to reakcje w miejscu wstrzyknięcia, zmniejszenie liczby płytek krwi i bóle stawów.

Informacje o rodzinnym zespole chylomikronemii (FCS)FCS to rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się wyjątkowo podwyższonym poziomem trójglicerydów. Jest to spowodowane upośledzoną funkcją enzymu lipazy lipoproteinowej (LPL). Ze względu na ograniczoną produkcję lub funkcję LPL osoby z FCS nie mogą skutecznie rozkładać chylomikronów, cząstek lipoprotein składających się w 90% z trójglicerydów. Szacuje się, że FCS dotyka nawet około 3000 osób w USA. Osoby cierpiące na FCS są obarczone wysokim ryzykiem ostrego zapalenia trzustki (AP), oprócz innych chronicznych problemów zdrowotnych, takich jak zmęczenie i silny, nawracający ból brzucha. Osoby cierpiące na FCS czasami są niezdolne do pracy, co zwiększa obciążenie chorobą.

Informacje o badaniu Balance Balance Balance jest globalnym, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniem opartym na placebo kontrolowane badanie III fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo olezarsenu u pacjentów z FCS w wieku 6 i 12 miesięcy. Pierwszorzędowym punktem końcowym była procentowa zmiana w stężeniu trójglicerydów na czczo po sześciu miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową w porównaniu z placebo. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały procentowe zmiany w stężeniu trójglicerydów po 12 miesiącach, procentowe zmiany w innych parametrach lipidowych i ustaloną częstość występowania ostrego zapalenia trzustki w okresie leczenia. Po leczeniu i ocenie na koniec badania pacjenci kwalifikowali się do wzięcia udziału w otwartym badaniu kontynuacyjnym w celu kontynuacji przyjmowania olezarsenu raz na cztery tygodnie.

O firmie Ionis Pharmaceuticals, Inc.Przez trzydzieści lat firma Ionis opracowywała leki, które zapewniają lepszą przyszłość osobom cierpiącym na poważne choroby. Firma Ionis odkryła i opracowała sześć wprowadzonych na rynek leków na poważne choroby, w tym przełomowe leki na choroby neurologiczne i sercowo-naczyniowe. Ionis ma wiodącą pozycję w dziedzinie neurologii, kardiologii i innych dziedzin o dużych potrzebach pacjentów. Jako pionier leków ukierunkowanych na RNA, Ionis w dalszym ciągu wprowadza innowacje w terapiach RNA, a także rozwija nowe podejścia do edycji genów. Głębokie zrozumienie biologii chorób i wiodąca w branży technologia napędzają naszą pracę, w połączeniu z pasją i pilnością zapewniania pacjentom postępów zmieniających życie. Aby dowiedzieć się więcej o Ionis, odwiedź Ionis.com i śledź nas na X (Twitter), LinkedIn i Instagramie.

Oświadczenia Ionis dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości dotyczące działalności Ionis oraz potencjału terapeutycznego i komercyjnego Tryngolzy, technologii Ionis i innych produktów w fazie rozwoju. Wszelkie oświadczenia opisujące cele, oczekiwania, prognozy finansowe lub inne, zamiary lub przekonania firmy Ionis są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość i należy je traktować jako oświadczenia obarczone ryzykiem. Takie stwierdzenia obarczone są pewnym ryzykiem i niepewnością, w tym między innymi tymi związanymi z naszymi produktami komercyjnymi i lekami w przygotowaniu, a w szczególności tymi związanymi z procesem odkrywania, opracowywania i komercjalizacji leków, które są bezpieczne i skuteczne w stosowaniu jako terapii człowieka oraz w wysiłkach budowania biznesu wokół takich leków. Stwierdzenia dotyczące przyszłości firmy Ionis obejmują również założenia, które, jeśli nigdy się nie zmaterializują lub nie okażą się prawidłowe, mogą spowodować, że wyniki spółki Ionis będą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Chociaż stwierdzenia Ionis dotyczące przyszłości odzwierciedlają ocenę kierownictwa spółki Ionis w dobrej wierze, stwierdzenia te opierają się wyłącznie na faktach i czynnikach obecnie znanych Ionis. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie zobowiązujemy się do aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości z jakiegokolwiek powodu. W związku z tym ostrzegamy, aby nie polegać na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te i inne ryzyka związane z programami Ionis opisano bardziej szczegółowo w raporcie rocznym Ionis na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz w najnowszym formularzu 10-Q, które znajdują się w aktach SEC. Kopie tych i innych dokumentów są dostępne na stronie www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® i Tryngolza™ są znakami towarowymi firmy Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ŹRÓDŁO Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2024-12-20 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe