FDA aprova Tryngolza (olezarsen) para reduzir triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar

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FDA aprova Tryngolza (olezarsen) para reduzir triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar

CARLSBAD, Califórnia, 19 de dezembro de 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, (Nasdaq: IONS) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Tryngolza (olezarsen) como um complemento à dieta para reduzir os triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), uma forma genética rara de hipertrigliceridemia grave (sHTG) que pode levar à pancreatite aguda (PA) potencialmente fatal. Tryngolza é o primeiro tratamento aprovado pela FDA que reduz significativa e substancialmente os níveis de triglicerídeos em adultos com SQF e proporciona redução clinicamente significativa nos eventos de PA quando usado com uma dieta apropriada (≤20 gramas de gordura por dia). Tryngolza é autoadministrado por meio de um autoinjetor uma vez por mês.

"A aprovação de hoje do Tryngolza pela FDA anuncia a chegada do primeiro tratamento de FCS nos EUA - um momento de transformação para os pacientes e suas famílias. Pela primeira vez, adultos com FCS podem agora ter acesso a um tratamento que reduz substancialmente os triglicerídeos e o risco de pancreatite aguda debilitante e potencialmente fatal", disse Brett P. Monia, Ph.D., diretor executivo da Ionis. "Estamos orgulhosos de nossa parceria de longa data com a comunidade FCS e gratos aos pacientes, familiares e investigadores que participaram de nossos estudos clínicos, permitindo que a Ionis tornasse este novo tratamento uma realidade. A aprovação do Tryngolza pela FDA também é fundamental momento para a Ionis, representando a nossa evolução para uma empresa de biotecnologia totalmente integrada em fase comercial – uma meta que nos propusemos a alcançar há cinco anos. Com o nosso rico pipeline de medicamentos potencialmente transformadores, esperamos que a Tryngolza seja a primeira numa cadência constante. de medicamentos inovadores que forneceremos de forma independente para pessoas que vivem com doenças graves."

A aprovação da FDA foi baseada em dados positivos do ensaio clínico Fase 3 Balance global, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo e duplo-cego em pacientes adultos com FCS geneticamente identificada e níveis de triglicerídeos em jejum ≥880 mg/dL. No estudo Balance, Tryngolza 80 mg demonstrou uma redução média estatisticamente significativa, ajustada por placebo, nos níveis de triglicerídeos de 42,5% desde o início até seis meses (p = 0,0084). As reduções desde o início até 12 meses melhoraram ainda mais, com Tryngolza alcançando uma redução média de 57% nos triglicerídeos ajustada por placebo. Tryngolza também demonstrou uma redução substancial e clinicamente significativa nos eventos de PA ao longo de 12 meses; um paciente (5%) apresentou um episódio de PA no grupo Tryngolza em comparação com sete pacientes (30%) que apresentaram 11 episódios totais de PA no grupo placebo.

Tryngolza demonstrou um perfil de segurança favorável. As reações adversas mais comuns (incidência> 5% dos pacientes tratados com Tryngolza e com frequência> 3% maior que o placebo) foram reações no local da injeção (19% e 9%, respectivamente), diminuição da contagem de plaquetas (12% e 4%, respectivamente) e artralgia (9% e 0%, respectivamente).

Os resultados do estudo Balance de Fase 3 foram publicados anteriormente no The New England Journal of Medicine (NEJM).

"Sem opções de tratamento disponíveis anteriormente, estávamos limitados a depender apenas de dietas extremamente rigorosas e mudanças de estilo de vida como única opção de tratamento preventivo", disse Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, professor clínico de medicina, Rosalind Universidade Franklin de Medicina e Ciência; Investigador do julgamento de equilíbrio. "A aprovação do Tryngolza pela FDA é um momento importante para as pessoas que vivem com FCS, suas famílias e médicos que agora, pela primeira vez, têm um tratamento que reduz significativamente os triglicerídeos e diminui o risco de eventos de pancreatite aguda potencialmente fatais, como um complemento a uma dieta pobre em gorduras, estou entusiasmado por ter um medicamento que posso prescrever aos meus pacientes e que demonstrou alterar o curso da sua doença."

A FCS é uma doença rara, genética e com potencial para a vida. -forma ameaçadora de sHTG que impede o corpo de quebrar as gorduras e prejudica gravemente a capacidade do corpo de remover triglicerídeos da corrente sanguínea devido a uma função prejudicada da enzima lipoproteína lipase (LPL). Embora os níveis saudáveis ​​para adultos estejam abaixo de 150 mg/dL, as pessoas com FCS geralmente apresentam níveis de triglicerídeos superiores a 880 mg/dL e muitas vezes têm histórico de pancreatite. Aqueles que vivem com FCS têm um alto risco de PA potencialmente fatal, que é uma inflamação dolorosa do pâncreas, e problemas de saúde crônicos, como fadiga e dor abdominal intensa e recorrente. As pessoas que vivem com FCS também podem sofrer estresse psicológico e financeiro, o que pode impactar significativamente sua qualidade de vida. Nos EUA, estima-se que a FCS afete aproximadamente 3.000 pessoas, a grande maioria das quais permanece sem diagnóstico.

"Por ser uma doença rara e difícil de diagnosticar, a FCS tem um impacto profundo na vida dos pacientes e familiares. Muitas pessoas que vivem com a FCS experimentaram dores intensas durante toda a vida - às vezes tão intensas que exigem internações prolongadas - e lutam ao longo da vida com fadiga diária, náusea, confusão mental e dor de estômago", disse Lindsey Sutton Bryan, cofundadora e copresidente da FCS Foundation. "Até agora, nossas opções de tratamento têm sido limitadas, contando apenas com dieta para tentar controlar os níveis de triglicerídeos e evitar ataques de pancreatite aguda. Pela primeira vez, adultos com FCS viram sua esperança de um tratamento se tornar realidade."

Tryngolza estará disponível nos EUA antes do final do ano.

A Ionis está comprometida em ajudar as pessoas a ter acesso aos medicamentos prescritos e oferecerá um conjunto de serviços projetados para atender às necessidades exclusivas da comunidade FCS por meio do Ionis Every Step™. Como parte do Ionis Every Step, os pacientes e prestadores de cuidados de saúde terão acesso a serviços durante toda a jornada de tratamento fornecidos por Gestores de Educação de Pacientes e Gestores de Caso Ionis Every Step dedicados, incluindo seguros e suporte de acessibilidade, bem como serviços e recursos, tais como doenças e educação nutricional. Visite Tryngolza.com para obter mais informações.

Tryngolza foi revisado pela FDA sob Revisão Prioritária e já havia recebido a designação Fast Track para o tratamento de FCS, designação de Medicamento Órfão e designação de Terapia Inovadora. Olezarsen está passando por revisão na União Europeia e estão planejados registros regulatórios em outros países. Olezarsen está atualmente sendo avaliado em três ensaios clínicos de Fase 3 – CORE, CORE2 e ESSENCE – para o tratamento de sHTG. Olezarsen não foi revisado ou aprovado para o tratamento de sHTG pelas autoridades reguladoras.

Sobre Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA como um complemento à dieta para reduzir triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Tryngolza é um medicamento direcionado ao RNA desenvolvido para diminuir a produção corporal de apoC-III, uma proteína produzida no fígado que é um regulador chave do metabolismo dos triglicerídeos. É o único tratamento atualmente indicado nos EUA para a FCS, uma doença potencialmente fatal. Para obter mais informações sobre Tryngolza, visite Tryngolza.com.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇACONTRA-INDICAÇÕESTryngolza é contra-indicado em pacientes com histórico de hipersensibilidade grave a Tryngolza ou qualquer um dos excipientes do Tryngolza. Ocorreram reações de hipersensibilidade que exigiram tratamento médico.

ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕESReações de hipersensibilidadeReações de hipersensibilidade (incluindo sintomas de broncoespasmo, eritema difuso, inchaço facial, urticária, calafrios e mialgias) foram relatadas em pacientes tratados com Tryngolza . Aconselhe os pacientes sobre os sinais e sintomas de reações de hipersensibilidade e instrua os pacientes a procurar atendimento médico imediatamente e interromper o uso de Tryngolza se ocorrerem reações de hipersensibilidade.

REAÇÕES ADVERSASAs reações adversas mais comuns ( incidência >5% dos pacientes tratados com Tryngolza e frequência >3% maior que o placebo) foram reações no local da injeção, diminuição da contagem de plaquetas e artralgia.

Sobre a Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS)A FCS é uma doença genética rara caracterizada por níveis extremamente elevados de triglicerídeos. É causada pela função prejudicada da enzima lipoproteína lipase (LPL). Devido à produção ou função limitada da LPL, as pessoas com FCS não conseguem quebrar com eficácia os quilomícrons, partículas de lipoproteínas que são 90% triglicerídeos. Estima-se que a FCS afete aproximadamente 3.000 pessoas nos EUA. Pessoas que vivem com FCS correm alto risco de pancreatite aguda (PA), além de outros problemas crônicos de saúde, como fadiga e dor abdominal intensa e recorrente. As pessoas que vivem com FCS às vezes ficam impossibilitadas de trabalhar, aumentando o fardo da doença.

Sobre o Estudo Balance O Balance é um estudo global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, placebo- estudo controlado de Fase 3 avaliando a eficácia e segurança do olezarsen em pacientes com FCS aos seis e 12 meses. O endpoint primário foi a alteração percentual da linha de base nos níveis de triglicerídeos em jejum aos seis meses em comparação com o placebo. Os desfechos secundários incluíram alterações percentuais nos níveis de triglicerídeos em 12 meses, alterações percentuais em outros parâmetros lipídicos e taxas de eventos de pancreatite aguda adjudicados durante o período de tratamento. Após o tratamento e as avaliações finais do ensaio, os pacientes foram elegíveis para participar de um estudo de extensão aberto para continuar recebendo olezarsen uma vez a cada quatro semanas.

Sobre a Ionis Pharmaceuticals, Inc.Durante três décadas, a Ionis inventou medicamentos que trazem um futuro melhor para pessoas com doenças graves. A Ionis descobriu e desenvolveu seis medicamentos comercializados para doenças graves, incluindo medicamentos inovadores para doenças neurológicas e cardiovasculares. A Ionis possui um pipeline líder em neurologia, cardiologia e outras áreas de grande necessidade de pacientes. Como pioneira em medicamentos direcionados ao RNA, a Ionis continua a impulsionar a inovação em terapias de RNA, além de promover novas abordagens na edição genética. Um profundo conhecimento da biologia das doenças e da tecnologia líder do setor impulsiona nosso trabalho, juntamente com a paixão e a urgência em oferecer avanços que mudem a vida dos pacientes. Para saber mais sobre a Ionis, visite Ionis.com e siga-nos no X (Twitter), LinkedIn e Instagram.

Declarações prospectivas da IonisEste comunicado à imprensa inclui declarações prospectivas sobre os negócios da Ionis e o potencial terapêutico e comercial do Tryngolza, das tecnologias da Ionis e de outros produtos em desenvolvimento. Qualquer declaração que descreva os objetivos, expectativas, projeções financeiras ou outras projeções, intenções ou crenças da Ionis é uma declaração prospectiva e deve ser considerada uma declaração de risco. Tais declarações estão sujeitas a certos riscos e incertezas, incluindo, entre outros, aqueles relacionados aos nossos produtos comerciais e aos medicamentos em nosso pipeline, e particularmente aqueles inerentes ao processo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos que sejam seguros e eficazes para uso como terapêutica humana e no esforço de construir um negócio em torno desses medicamentos. As declarações prospectivas da Ionis também envolvem suposições que, se nunca se materializarem ou se provarem corretas, poderão fazer com que seus resultados sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Embora as declarações prospectivas da Ionis reflitam o julgamento de boa fé de sua administração, essas declarações são baseadas apenas em fatos e fatores atualmente conhecidos pela Ionis. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas por qualquer motivo. Como resultado, alertamos você para não confiar nessas declarações prospectivas. Esses e outros riscos relativos aos programas da Ionis são descritos em detalhes adicionais no relatório anual da Ionis no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, e no Formulário 10-Q mais recente, que estão arquivados na SEC. Cópias destes e de outros documentos estão disponíveis em www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® e Tryngolza™ são marcas registradas da Ionis Pharmaceuticals, Inc.

FONTE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Postou : 2024-12-20 18:00

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