FDA aprobă Tryngolza (olezarsen) pentru a reduce trigliceridele la adulții cu sindrom de chilomicronemie familială

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Tryngolza (olezarsen) pentru reducerea trigliceridelor la adulții cu sindrom chilomicronemie familial

CARLSBAD, California, 19 decembrie 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Tryngolza (olezarsen) ca adjuvant la dietă pentru reducerea trigliceridelor la adulții cu sindrom chilomicronemie familial (FCS), o formă genetică rară de hipertrigliceridemie severă (sHTG) care poate duce la pancreatită acută (AP) care poate pune viața în pericol. Tryngolza este primul tratament aprobat de FDA care reduce semnificativ și substanțial nivelul de trigliceride la adulții cu FCS și oferă o reducere semnificativă clinic a evenimentelor AP atunci când este utilizat cu o dietă adecvată (≤20 grame de grăsime pe zi). Tryngolza se auto-administra printr-un auto-injector o dată pe lună.

„Aprobarea de astăzi a FDA pentru Tryngolza anunță sosirea primului tratament FCS în SUA – un moment de transformare pentru pacienți și familiile acestora. Pentru prima dată, adulții cu FCS pot accesa acum un tratament care reduce substanțial trigliceridele și riscul de pancreatită acută debilitantă și care poate pune viața în pericol”, a spus Brett P. Monia, Ph.D., director executiv ofițer, Ionis. „Suntem mândri de parteneriatul nostru de lungă durată cu comunitatea FCS și suntem recunoscători pacienților, familiilor și anchetatorilor care au participat la studiile noastre clinice, permițându-i lui Ionis să transforme acest nou tratament în realitate. Aprobarea FDA pentru Tryngolza este, de asemenea, un element esențial. moment pentru Ionis, reprezentând evoluția noastră într-o companie de biotehnologie comercială complet integrată – un obiectiv pe care ne-am propus să-l atingem în urmă cu cinci ani, cu potențialul nostru bogat medicamente care schimbă viața, ne așteptăm ca Tryngolza să fie primul dintr-o cadență constantă de medicamente inovatoare pe care le vom livra în mod independent persoanelor care trăiesc cu boli grave.”

Aprobarea FDA s-a bazat pe date pozitive de la nivel global, Studiu clinic multicentric, randomizat, controlat cu placebo, dublu-orb de faza 3 Balance la pacienti adulti cu FCS identificat genetic si niveluri de trigliceride a jeun ≥880 mg/dL. În studiul Balance, Tryngolza 80 mg a demonstrat o reducere medie semnificativă statistic, ajustată cu placebo, a nivelurilor trigliceridelor de 42,5% de la momentul inițial la șase luni (p=0,0084). Reducerile de la momentul inițial la 12 luni au fost îmbunătățite în continuare, Tryngolza realizând o reducere medie de 57% ajustată cu placebo a trigliceridelor. Tryngolza a demonstrat, de asemenea, o reducere substanțială, semnificativă clinic a evenimentelor AP pe parcursul a 12 luni; un pacient (5%) a prezentat un episod de PA în grupul Tryngolza, comparativ cu șapte pacienți (30%) care au prezentat un total de 11 episoade de PA în grupul placebo.

Tryngolza a demonstrat un profil de siguranță favorabil. Cele mai frecvente reacții adverse (incidență >5% dintre pacienții tratați cu Tryngolza și cu o frecvență >3% mai mare decât placebo) au fost reacții la locul injectării (19% și, respectiv, 9%), scăderea numărului de trombocite (12% și 4%, respectiv) și artralgie (9% și, respectiv, 0%).

Rezultatele studiului de faza 3 Balance au fost publicate anterior în The New England Journal of Medicină (NEJM).

„Fără opțiuni de tratament disponibile anterior, ne-am limitat să ne bazăm doar pe o dietă extrem de strictă și pe modificări ale stilului de viață ca singura opțiune de tratament preventiv”, a spus Alan Brown, MD, FNLA, FACC, FAHA, profesor clinic de medicină, Rosalind Universitatea de Medicină și Știință Franklin; Investigator al procesului de echilibru. „Aprobarea FDA pentru Tryngolza este un moment important pentru persoanele care trăiesc cu FCS, familiile lor și medicii care acum, pentru prima dată, au un tratament care scade semnificativ trigliceridele și scade riscul de pancreatită acută care poate pune viața în pericol, ca un adjuvant la o dietă cu conținut scăzut de grăsimi sunt încântat să am un medicament pe care îl pot prescrie pacienților mei și care s-a dovedit că le schimbă boala."

FCS este o formă rară, genetică, care poate pune viața în pericol, de sHTG, care împiedică organismul să descompună grăsimile și afectează grav capacitatea organismului de a elimina trigliceridele din sânge din cauza unei funcții afectate de enzima lipoprotein lipaza (LPL). În timp ce nivelurile sănătoase pentru adulți sunt sub 150 mg/dL, persoanele cu FCS au adesea niveluri de trigliceride de peste 880 mg/dL și au adesea un istoric de pancreatită. Cei care trăiesc cu FCS au un risc mare de AP potențial letal, care este o inflamație dureroasă a pancreasului și probleme cronice de sănătate, cum ar fi oboseala și dureri abdominale severe și recurente. Persoanele care trăiesc cu FCS pot experimenta, de asemenea, stres psihologic și financiar, care le poate afecta semnificativ calitatea vieții. În S.U.A., se estimează că FCS va afecta până la aproximativ 3.000 de persoane, dintre care marea majoritate rămân nediagnosticate.

„Fiind o boală rară și dificil de diagnosticat, FCS are un impact profund asupra vieții pacienților și a familiilor. Mulți oameni care trăiesc cu FCS au experimentat dureri severe toată viața – uneori atât de intense încât necesită spitalizare îndelungată – și se luptă. prin viață cu oboseală zilnică, greață, ceață creierului și dureri de stomac”, a declarat Lindsey Sutton Bryan, co-fondator și co-președinte, Fundația FCS. „Până acum, opțiunile noastre de tratament au fost limitate, bazându-ne doar pe dietă pentru a încerca să gestionăm nivelul trigliceridelor și să țină la distanță atacurile de pancreatită acută. Pentru prima dată, adulții cu FCS și-au văzut speranța pentru un tratament devenind realitate.”

Tryngolza va fi disponibil în S.U.A. înainte de sfârșitul anului.

Ionis se angajează să ajute oamenii să acceseze medicamentele care le sunt prescrise și va oferi o suită de servicii concepute pentru a satisface nevoile unice ale comunității FCS prin Ionis Every Step™. Ca parte a Ionis Every Step, pacienții și furnizorii de asistență medicală vor avea acces la servicii pe toată durata tratamentului oferite de manageri dedicati educației pacienților și manageri de caz Ionis Every Step, inclusiv asigurare și suport pentru accesibilitate, precum și servicii și resurse, cum ar fi boli și educație nutrițională. Vizitați Tryngolza.com pentru mai multe informații.

Tryngolza a fost revizuit de FDA în cadrul Priority Review și i s-a acordat anterior desemnarea Fast Track pentru tratamentul FCS, denumirea de medicament orfan și denumirea de Breakthrough Therapy. Olezarsen este în curs de revizuire în Uniunea Europeană și sunt planificate dosare de reglementare în alte țări. Olezarsen este în prezent evaluat în trei studii clinice de fază 3 - CORE, CORE2 și ESSENCE - pentru tratamentul sHTG. Olezarsen nu a fost revizuit sau aprobat pentru tratamentul sHTG de către autoritățile de reglementare.

Despre Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) a fost aprobat de U.S. Food and Drug Administration ca un adjuvant al dietei pentru reducerea trigliceridelor la adulții cu sindrom chilomicronemia familial (FCS). Tryngolza este un medicament ARN-țintit conceput pentru a reduce producția de apoC-III de către organism, o proteină produsă în ficat care este un regulator cheie al metabolismului trigliceridelor. Este singurul tratament indicat în prezent în SUA pentru FCS, o boală care poate pune viața în pericol. Pentru mai multe informații despre Tryngolza, vizitați Tryngolza.com.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂCONTRAINDICAȚIITryngolza este contraindicat la pacienții cu antecedente de hipersensibilitate gravă la Tryngolza sau oricare dintre excipienții din Tryngolza. Au apărut reacții de hipersensibilitate care necesită tratament medical.

AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚIIReacții de hipersensibilitateReacții de hipersensibilitate (inclusiv simptome de bronhospasm, eritem difuz, umflare facială, urticarie, frisoane și mialgii) au fost raportate la pacienții tratați cu Tryngolza . Consiliați pacienții cu privire la semnele și simptomele reacțiilor de hipersensibilitate și instruiți-i să solicite imediat asistență medicală și să întrerupă utilizarea Tryngolza dacă apar reacții de hipersensibilitate.

REACȚII ADVERSEReacțiile adverse cele mai frecvente ( incidență >5% dintre pacienții tratați cu Tryngolza și frecvență >3% mai mare decât placebo) au fost reacții la locul injectării, scăderea numărului de trombocite și artralgie.

Despre sindromul chilomicronemiei familiale (FCS)FCS este o boală genetică rară, caracterizată prin niveluri extrem de ridicate ale trigliceridelor. Este cauzată de funcționarea afectată a enzimei lipoprotein lipazei (LPL). Din cauza producției sau funcției limitate a LPL, persoanele cu FCS nu pot descompune eficient chilomicronii, particulele de lipoproteine ​​care sunt 90% trigliceride. Se estimează că FCS va afecta până la aproximativ 3.000 de persoane din SUA. Persoanele care trăiesc cu FCS prezintă un risc ridicat de pancreatită acută (AP), pe lângă alte probleme cronice de sănătate, cum ar fi oboseala și durerile abdominale severe și recurente. Persoanele care trăiesc cu FCS sunt uneori incapabile să lucreze, ceea ce adaugă la povara bolii.

Despre studiul Balance Balance este un studiu global, multicentric, randomizat, dublu-orb, placebo- studiu controlat de fază 3 care evaluează eficacitatea și siguranța olezarsen la pacienții cu FCS la șase și 12 luni. Obiectivul principal a fost modificarea procentuală față de valoarea inițială a nivelurilor trigliceridelor a jeun la șase luni, comparativ cu placebo. Obiectivele secundare au inclus modificări procentuale ale nivelurilor de trigliceride la 12 luni, modificări procentuale ale altor parametri lipidici și ratele adjudecate ale evenimentelor de pancreatită acută pe perioada tratamentului. În urma tratamentului și a evaluărilor de la sfârșitul studiului, pacienții au fost eligibili pentru a intra într-un studiu de extensie deschis pentru a continua să primească olezarsen o dată la patru săptămâni.

Despre Ionis Pharmaceuticals, Inc.Timp de trei decenii, Ionis a inventat medicamente care aduc un viitor mai bun persoanelor cu boli grave. Ionis a descoperit și dezvoltat șase medicamente comercializate pentru boli grave, inclusiv medicamente inovatoare pentru boli neurologice și cardiovasculare. Ionis are o conductă de top în neurologie, cardiologie și alte domenii de mare nevoie de pacient. În calitate de pionier în medicamentele țintite pe ARN, Ionis continuă să impulsioneze inovația în terapiile cu ARN, pe lângă promovarea unor noi abordări în editarea genelor. O înțelegere profundă a biologiei bolii și a tehnologiei de vârf în industrie propulsează munca noastră, împreună cu pasiunea și urgența de a oferi pacienților progrese care vor schimba viața. Pentru a afla mai multe despre Ionis, vizitați Ionis.com și urmăriți-ne pe X (Twitter), LinkedIn și Instagram.

Declarații prospective IonisAcest comunicat de presă include declarații prospective. privind afacerile lui Ionis și potențialul terapeutic și comercial al Tryngolza, tehnologiile Ionis și alte produse în dezvoltare. Orice declarație care descrie obiectivele, așteptările, proiecțiile financiare sau de altă natură, intențiile sau convingerile lui Ionis este o declarație prospectivă și ar trebui considerată o declarație de risc. Asemenea declarații sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la cele legate de produsele noastre comerciale și medicamentele din conducta noastră, și în special de cele inerente procesului de descoperire, dezvoltare și comercializare a medicamentelor care sunt sigure și eficiente pentru utilizare ca terapiei umane și în efortul de a construi o afacere în jurul unor astfel de medicamente. Declarațiile prospective ale lui Ionis implică, de asemenea, ipoteze care, dacă nu se concretizează niciodată sau se dovedesc corecte, ar putea face ca rezultatele sale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații anticipative. Deși declarațiile prospective ale lui Ionis reflectă judecata de bună-credință a conducerii sale, aceste declarații se bazează doar pe fapte și factori cunoscuți în prezent de Ionis. Cu excepția cazurilor cerute de lege, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza orice declarații anticipative din orice motiv. Ca urmare, sunteți avertizat să nu vă bazați pe aceste declarații prospective. Aceste și alte riscuri referitoare la programele lui Ionis sunt descrise mai detaliat în raportul anual al lui Ionis pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și cel mai recent Formularul 10-Q, care se află în dosarul SEC. Copii ale acestor documente și ale altor documente sunt disponibile la www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® și Tryngolza™ sunt mărci comerciale ale Ionis Pharmaceuticals, Inc.

SURSA Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2024-12-20 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare