FDA одобрило препарат Трынголза (олезарсен) для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии

Следите за Drugslib на

FDA одобрило препарат Трынголза (олезарсен) для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии

КАРЛСБАД, Калифорния, 19 декабря 2024 г. /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, (Nasdaq: IONS) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Трынголза (олезарсен) в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (СХС), редкой генетической формой тяжелой гипертриглицеридемии (сГТГ), которая может привести к потенциально опасному для жизни острому панкреатиту (АП). Трынголза — это первый в истории препарат, одобренный FDA, который значительно и существенно снижает уровень триглицеридов у взрослых с ФКС и обеспечивает клинически значимое снижение частоты событий ОП при использовании с соответствующей диетой (<20 граммов жира в день). Трынголза вводится самостоятельно с помощью автоинъектора один раз в месяц.

"Сегодняшнее одобрение препарата Трингольза FDA знаменует появление первого в истории лечения ФКС в США – момент трансформации для пациентов и их семей. Впервые взрослые с ФКС теперь могут получить доступ к лечению, которое существенно снижает уровень триглицеридов и риск изнурительного и потенциально опасного для жизни острого панкреатита», — сказал Бретт П. Мониа, доктор философии, генеральный директор Ionis. «Мы гордимся нашим давним партнерством с сообществом FCS и благодарны пациентам, семьям и исследователям, которые участвовали в наших клинических исследованиях, что позволило Ionis воплотить этот новый метод лечения в реальность. Одобрение препарата Трингольза FDA также является ключевым моментом. момент для Ionis, олицетворяющий нашу эволюцию в полностью интегрированную коммерческую биотехнологическую компанию – цель, которую мы поставили перед собой пять лет назад. Благодаря нашему богатому портфолио потенциально изменяющих жизнь лекарств мы ожидаем, что Tryngolza станет первым в устойчивом развитии. каденцию инновационных лекарств, которые мы будем доставлять независимо людям, живущим с серьезными заболеваниями».

Одобрение FDA было основано на положительных данных глобального, многоцентрового, рандомизированного, плацебо-контролируемого, двойного слепого клинического исследования Balance фазы 3. исследование на взрослых пациентах с генетически идентифицированным FCS и уровнем триглицеридов натощак ≥880 мг/дл. В исследовании Balance Трынголза в дозе 80 мг продемонстрировал статистически значимое скорректированное на плацебо среднее снижение уровня триглицеридов на 42,5% от исходного уровня до шести месяцев (p=0,0084). Снижение уровня триглицеридов от исходного уровня до 12 месяцев было дополнительно улучшено: Трынголза достиг скорректированного на плацебо среднего снижения уровня триглицеридов на 57%. Трынгольза также продемонстрировал существенное, клинически значимое снижение частоты событий ОП в течение 12 месяцев; у одного пациента (5%) наблюдался один эпизод ОП в группе Трынгольца по сравнению с семью пациентами (30%), которые испытали всего 11 эпизодов ОП в группе плацебо.

Трынголза продемонстрировал благоприятный профиль безопасности. Наиболее частыми побочными реакциями (частота >5% пациентов, принимавших Трингользу, и с частотой >3% выше, чем плацебо) были реакции в месте инъекции (19% и 9% соответственно), снижение количества тромбоцитов (12% и 4%, соответственно) и артралгии (9% и 0% соответственно).

Результаты исследования Balance 3 фазы были ранее опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии (NEJM).

"Поскольку ранее не было доступных вариантов лечения, мы были ограничены тем, что полагались только на чрезвычайно строгую диету и изменение образа жизни в качестве единственного варианта профилактического лечения", - сказал Алан Браун, доктор медицинских наук, FNLA, FACC, FAHA, клинический профессор медицины Розалинда. Университет медицины и науки Франклина; Следователь по судебному разбирательству по балансу. «Одобрение Трынгольца FDA является важным моментом для людей, живущих с ФКС, их семей и врачей, которые теперь впервые имеют лечение, которое значительно снижает уровень триглицеридов и снижает риск потенциально опасных для жизни событий острого панкреатита. в качестве дополнения к диете с низким содержанием жиров. Я рад, что у меня есть лекарство, которое я могу назначать своим пациентам, которое, как было доказано, меняет течение их заболевания».

ФКС — это редкое, генетическое, потенциально потенциальное заболевание. опасная для жизни форма SHTG, которая не позволяет организму расщеплять жиры и серьезно ухудшает способность организма выводить триглицериды из кровотока из-за нарушения функции фермента липопротеинлипазы (ЛПЛ). В то время как здоровые уровни триглицеридов для взрослых ниже 150 мг/дл, у людей с ФКС уровень триглицеридов часто превышает 880 мг/дл и часто в анамнезе имеется панкреатит. Люди, живущие с ФКС, имеют высокий риск потенциально смертельного ОП, который представляет собой болезненное воспаление поджелудочной железы, а также хронических проблем со здоровьем, таких как усталость и сильные, периодические боли в животе. Люди, живущие с ФКС, также могут испытывать психологический и финансовый стресс, который может существенно повлиять на качество их жизни. По оценкам, в США FCS поражает примерно 3000 человек, подавляющее большинство из которых остается недиагностированным.

«Будучи редким и трудно диагностируемым заболеванием, ФКС оказывает глубокое влияние на жизнь пациентов и их семей. Многие люди, живущие с ФКС, всю свою жизнь испытывают сильную боль – иногда настолько сильную, что требуют длительной госпитализации – и борются с ней. по жизни с ежедневной усталостью, тошнотой, туманом в голове и болью в желудке», — сказала Линдси Саттон Брайан, соучредитель и сопрезидент Фонда FCS. «До сих пор наши варианты лечения были ограничены: мы полагались только на диету, чтобы контролировать уровень триглицеридов и предотвращать приступы острого панкреатита. Впервые взрослые с FCS увидели, что их надежда на лечение стала реальностью». /p>

Tryngolza будет доступна в США до конца года.

Ionis стремится помочь людям получить доступ к прописанным им лекарствам и предложит комплекс услуг, предназначенных для удовлетворения уникальных потребностей сообщества FCS, посредством Ionis Every Step™. В рамках Ionis Every Step пациенты и поставщики медицинских услуг будут иметь доступ к услугам на протяжении всего пути лечения, предоставляемым специальными менеджерами по обучению пациентов и менеджерами по работе с клиентами Ionis Every Step, включая страхование и поддержку доступности, а также услуги и ресурсы, такие как болезни и образование в области питания. Посетите Tryngolza.com для получения дополнительной информации.

Tryngolza был рассмотрен FDA в рамках приоритетной проверки и ранее получил статус ускоренного режима для лечения FCS, статус орфанного препарата и статус прорывной терапии. Олезарсен находится на рассмотрении в Европейском Союзе, и планируется подача документов в регулирующие органы в других странах. Олезарсен в настоящее время проходит оценку в трех клинических исследованиях фазы 3 – CORE, CORE2 и ESSENCE – для лечения гТГ. Олезарсен не был рассмотрен и не одобрен регулирующими органами для лечения sHTG.

О Трынголзе (олезарсене)Трынголза (олезарсен) была одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (ССХ). Трынголза — это лекарство, нацеленное на РНК, предназначенное для снижения выработки организмом апоС-III, белка, вырабатываемого в печени и являющегося ключевым регулятором метаболизма триглицеридов. В настоящее время это единственный метод лечения ФКС, потенциально опасного для жизни заболевания, в США. Для получения дополнительной информации о Трынголзе посетите сайт Tryngolza.com.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИПРОТИВОПОКАЗАНИЯТрынголза противопоказан пациентам с серьезной гиперчувствительностью к Трингользе в анамнезе или любой из вспомогательных веществ препарата Трынголза. Возникли реакции гиперчувствительности, требующие медицинского лечения.

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИРеакции гиперчувствительностиУ пациентов, принимавших Трингользу, были зарегистрированы реакции гиперчувствительности (включая симптомы бронхоспазма, диффузную эритему, отек лица, крапивницу, озноб и миалгии). . Проинформируйте пациентов о признаках и симптомах реакций гиперчувствительности и проинструктируйте пациентов о необходимости незамедлительно обратиться за медицинской помощью и прекратить применение Трынгольца в случае возникновения реакций гиперчувствительности.

ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИНаиболее распространенные побочные реакции ( Частота >5% пациентов, принимавших Трынгользу, и >3% более высокая частота, чем плацебо), были реакции в месте инъекции, снижение количества тромбоцитов и артралгия.

О синдроме семейной хиломикронемии (СХМ)ССК — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся чрезвычайно повышенным уровнем триглицеридов. Это вызвано нарушением функции фермента липопротеинлипазы (ЛПЛ). Из-за ограниченного производства или функции ЛПЛ люди с ФКС не могут эффективно расщеплять хиломикроны, липопротеиновые частицы, которые на 90% состоят из триглицеридов. По оценкам, FCS затрагивает примерно 3000 человек в США. Люди, живущие с FCS, подвергаются высокому риску острого панкреатита (ОП) в дополнение к другим хроническим проблемам со здоровьем, таким как усталость и сильные, периодические боли в животе. Люди, живущие с FCS, иногда не могут работать, что усугубляет бремя болезни.

Об исследовании Balance Balance — это глобальное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое плацебо-исследование. контролируемое исследование фазы 3, оценивающее эффективность и безопасность олезарсена у пациентов с ФКС через шесть и 12 месяцев. Первичной конечной точкой было процентное изменение уровня триглицеридов натощак по сравнению с исходным уровнем через шесть месяцев по сравнению с плацебо. Вторичные конечные точки включали процентные изменения уровней триглицеридов через 12 месяцев, процентные изменения других параметров липидов и частоту случаев острого панкреатита за период лечения. После лечения и оценки в конце исследования пациенты имели право участвовать в открытом расширенном исследовании для продолжения приема олезарсена один раз в четыре недели.

О компании Ionis Pharmaceuticals, Inc.В течение трех десятилетий компания Ionis изобретает лекарства, которые обеспечивают лучшее будущее людям с серьезными заболеваниями. Компания Ionis открыла и разработала шесть лекарственных препаратов для лечения серьезных заболеваний, в том числе революционные лекарства для лечения неврологических и сердечно-сосудистых заболеваний. Компания Ionis располагает передовыми разработками в области неврологии, кардиологии и других областей, требующих повышенного внимания пациентов. Являясь пионером в области лекарств, нацеленных на РНК, Ionis продолжает внедрять инновации в РНК-терапии, а также продвигать новые подходы к редактированию генов. Глубокое понимание биологии заболеваний и передовых технологий стимулирует нашу работу в сочетании со страстью и настойчивостью в предоставлении инновационных решений, которые изменят жизнь пациентов. Чтобы узнать больше об Ionis, посетите Ionis.com и подпишитесь на нас в X (Twitter), LinkedIn и Instagram.

Прогнозные заявления IonisНастоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно бизнеса Ionis, а также терапевтического и коммерческого потенциала Tryngolza, технологий Ionis и других продуктов, находящихся в стадии разработки. Любое заявление, описывающее цели, ожидания, финансовые или другие прогнозы, намерения или убеждения Ionis, является прогнозным заявлением и должно рассматриваться как заявление, подверженное риску. Такие заявления сопряжены с определенными рисками и неопределенностями, включая, помимо прочего, те, которые связаны с нашими коммерческими продуктами и лекарствами, находящимися в разработке, и особенно те, которые присущи процессу открытия, разработки и коммерциализации лекарств, которые безопасны и эффективны для использования в качестве лекарств. человеческая терапия, а также в стремлении построить бизнес на таких лекарствах. Прогнозные заявления Ionis также включают предположения, которые, если они никогда не материализуются или не окажутся верными, могут привести к тому, что ее результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Хотя прогнозные заявления Ionis отражают добросовестное суждение ее руководства, эти заявления основаны только на фактах и ​​факторах, известных в настоящее время Ionis. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений по любой причине. В результате вас предупреждают, что не следует полагаться на эти прогнозные заявления. Эти и другие риски, связанные с программами Ionis, более подробно описаны в годовом отчете Ionis по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2023 года, и в самой последней форме 10-Q, которые находятся в досье SEC. Копии этих и других документов доступны на сайте www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® и Tryngolza™ являются товарными знаками Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ИСТОЧНИК Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2024-12-20 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова