FDA, Ailesel Şilomikronemi Sendromlu Yetişkinlerde Trigliseritleri Azaltmak İçin Tryngolza'nın (olezarsen) Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Ailesel Şilomikronemi Sendromlu Yetişkinlerde Trigliseritleri Azaltmak İçin Tryngolza'yı (olezarsen) Onayladı

CARLSBAD, Kaliforniya, 19 Aralık 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) onayladığını duyurdu Tryngolza (olezarsen), potansiyel olarak yaşamı tehdit eden akut pankreatite (AP) yol açabilen şiddetli hipertrigliserideminin (sHTG) nadir, genetik bir formu olan ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) olan yetişkinlerde trigliseritleri azaltmak için diyete yardımcı olarak kullanılır. Tryngolza, FCS'li yetişkinlerde trigliserit düzeylerini önemli ölçüde ve önemli ölçüde azaltan ve uygun bir diyetle (günde ≤20 gram yağ) birlikte kullanıldığında AP olaylarında klinik olarak anlamlı azalma sağlayan, FDA onaylı ilk tedavidir. Tryngolza, ayda bir kez otomatik enjektör aracılığıyla kendi kendine uygulanır.

"Tryngolza'nın bugünkü FDA onayı, ABD'de ilk FCS tedavisinin gelişini müjdeliyor; hastalar ve aileleri için dönüşümsel bir an. FCS'li yetişkinler artık ilk kez trigliseritleri önemli ölçüde azaltan bir tedaviye erişebiliyor ve Ionis'in CEO'su Brett P. Monia, Ph.D., "zayıflatıcı ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden akut pankreatit riski" dedi. "FCS topluluğuyla uzun süredir devam eden ortaklığımızdan gurur duyuyoruz ve Ionis'in bu yeni tedaviyi gerçeğe dönüştürmesini sağlayan klinik çalışmalarımıza katılan hastalara, ailelerine ve araştırmacılara minnettarız. Tryngolza'nın FDA onayı da çok önemli. Ionis için bu an, tam entegre bir ticari aşama biyoteknoloji şirketine doğru gelişimimizi temsil ediyor; bu, beş yıl önce başarmak için yola çıktığımız bir hedef, potansiyel olarak hayat değiştiren ilaçlardan oluşan zengin ürün portföyümüzle, Tryngolza'nın istikrarlı bir tempoda ilk olmasını bekliyoruz. ciddi hastalıklarla yaşayan insanlara bağımsız olarak sunacağımız yenilikçi ilaçlar."

FDA onayı, küresel, çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü, çift kör Faz 3 Dengesi klinik deneyinden elde edilen olumlu verilere dayanıyordu. genetik olarak tanımlanmış FCS'li ve açlık trigliserit düzeyleri ≥880 mg/dL olan yetişkin hastalarda. Balance çalışmasında, Tryngolza 80 mg, başlangıçtan altı aya kadar trigliserit düzeylerinde istatistiksel olarak anlamlı, plaseboya göre düzeltilmiş ortalama %42,5 azalma göstermiştir (p=0,0084). Başlangıçtan 12 aya kadar olan azalmalar daha da iyileştirildi; Tryngolza, trigliseridlerde plaseboya göre düzeltilmiş %57'lik ortalama bir azalma elde etti. Tryngolza ayrıca 12 ay boyunca AP olaylarında önemli, klinik olarak anlamlı bir azalma olduğunu gösterdi; Tryngolza grubunda bir hasta (%5) bir AP atağı yaşarken, plasebo grubunda toplam 11 AP atağı yaşayan yedi hasta (%30) vardı.

Tryngolza olumlu bir güvenlik profili sergiledi. En sık görülen advers reaksiyonlar (Tryngolza ile tedavi edilen hastalarda görülme sıklığı >%5 ve plaseboya göre >%3 daha yüksek sıklıkta) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (sırasıyla %19 ve %9), trombosit sayısında azalma (%12 ve %4, sırasıyla) ve artralji (sırasıyla %9 ve %0).

Faz 3 Denge çalışmasının sonuçları daha önce The New England Journal of Medicine'de (NEJM) yayınlanmıştı.

FNLA, FACC, FAHA, Rosalind klinik tıp profesörü Alan Brown, "Daha önce mevcut hiçbir tedavi seçeneği olmadığından, tek koruyucu tedavi seçeneği olarak yalnızca son derece katı diyet ve yaşam tarzı değişikliklerine güvenmekle sınırlıydık" dedi Franklin Tıp ve Bilim Üniversitesi; Denge denemesi araştırmacısı. "Tryngolza'nın FDA tarafından onaylanması, FCS ile yaşayan insanlar, aileleri ve doktorlar için önemli bir an; bu kişiler artık ilk kez trigliseritleri önemli ölçüde azaltan ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden akut pankreatit olaylarının riskini azaltan bir tedaviye sahipler. Az yağlı bir diyete ek olarak, hastalıklarının gidişatını değiştirdiği kanıtlanmış hastalarıma reçete edebileceğim bir ilaca sahip olduğum için heyecanlıyım."

FCS nadir görülen, genetik ve potansiyel olarak yaşamsal bir hastalıktır. -tehdit şekli Vücudun yağları parçalamasını önleyen ve lipoprotein lipaz (LPL) enziminin işlev bozukluğu nedeniyle vücudun trigliseritleri kan dolaşımından çıkarma yeteneğini ciddi şekilde bozan sHTG. Yetişkinler için sağlıklı seviyeler 150 mg/dL'nin altında olsa da, FCS'li kişilerin trigliserit seviyeleri sıklıkla 880 mg/dL'nin üzerindedir ve sıklıkla pankreatit geçmişi vardır. FCS ile yaşayanlar, pankreasın ağrılı bir iltihabı olan potansiyel olarak ölümcül AP ve yorgunluk ve şiddetli, tekrarlayan karın ağrısı gibi kronik sağlık sorunları açısından yüksek riske sahiptir. FCS ile yaşayan insanlar aynı zamanda yaşam kalitelerini önemli ölçüde etkileyebilecek psikolojik ve finansal stres de yaşayabilirler. ABD'de FCS'nin yaklaşık 3.000 kişiyi etkilediği tahmin ediliyor ve bunların büyük çoğunluğuna teşhis konulamamış durumda.

"Nadir ve teşhis edilmesi zor bir hastalık olan FCS, hastaların ve ailelerinin yaşamları üzerinde derin bir etkiye sahiptir. FCS ile yaşayan birçok kişi, tüm yaşamları boyunca şiddetli ağrılar yaşamıştır; bazen o kadar yoğundur ki, hastanede uzun süre kalmayı gerektirir - ve mücadele etmeye başlarlar. FCS Vakfı'nın kurucu ortağı ve eş başkanı Lindsey Sutton Bryan, "Hayat boyunca günlük yorgunluk, mide bulantısı, bilinç bulanıklığı ve mide ağrısıyla mücadele ediyorum" dedi. "Şimdiye kadar tedavi seçeneklerimiz sınırlıydı; trigliserit düzeylerini yönetmek ve akut pankreatit ataklarını uzak tutmak için yalnızca diyete güveniyorduk. FCS'li yetişkinler ilk kez tedavi umutlarının gerçeğe dönüştüğünü gördü."

Tryngolza yıl sonundan önce ABD'de satışa sunulacak.

Ionis, insanların kendilerine reçete edilen ilaçlara erişmelerine yardımcı olmaya kararlıdır ve Ionis Every Step™ aracılığıyla FCS topluluğunun benzersiz ihtiyaçlarını karşılamak üzere tasarlanmış bir hizmet paketi sunacaktır. Ionis Every Step'in bir parçası olarak hastalar ve sağlık hizmeti sağlayıcıları, tedavi yolculukları boyunca özel Hasta Eğitim Yöneticileri ve Ionis Every Step Vaka Yöneticileri tarafından sağlanan sigorta ve uygun fiyat desteğinin yanı sıra hastalık ve sağlık hizmetleri gibi hizmet ve kaynaklara erişime sahip olacaklar. beslenme eğitimi. Daha fazla bilgi için Tryngolza.com'u ziyaret edin.

Tryngolza, Öncelikli İnceleme kapsamında FDA tarafından incelendi ve daha önce FCS tedavisi için Hızlı Yol tanımı, Yetim İlaç tanımı ve Çığır Açan Tedavi tanımına layık görüldü. Olezarsen Avrupa Birliği'nde inceleme aşamasındadır ve diğer ülkelerde düzenleyici başvuruların yapılması planlanmaktadır. Olezarsen şu anda sHTG tedavisi için üç Faz 3 klinik çalışmada (CORE, CORE2 ve ESSENCE) değerlendiriliyor. Olezarsen, düzenleyici makamlar tarafından sHTG tedavisi için incelenmedi veya onaylanmadı.

Tryngolza (olezarsen) hakkındaTryngolza (olezarsen), ailesel şilomikronemi sendromlu (FCS) yetişkinlerde trigliseritleri azaltmak için diyete yardımcı olarak ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylandı. Tryngolza, karaciğerde üretilen ve trigliserit metabolizmasının önemli bir düzenleyicisi olan bir protein olan apoC-III'ün vücudun üretimini azaltmak için tasarlanmış RNA hedefli bir ilaçtır. Şu anda ABD'de potansiyel olarak yaşamı tehdit eden bir hastalık olan FCS için endike olan tek tedavi yöntemidir. Tryngolza hakkında daha fazla bilgi için Tryngolza.com'u ziyaret edin.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİKONTRENDİKASYONLARTryngolza, Tryngolza'ya veya Tryngolza'ya karşı ciddi aşırı duyarlılık öyküsü olan hastalarda kontrendikedir. Tryngolza'daki yardımcı maddelerden herhangi biri. Tıbbi tedaviyi gerektiren aşırı duyarlılık reaksiyonları meydana geldi.

UYARI VE ÖNLEMLERAşırı Duyarlılık ReaksiyonlarıTryngolza ile tedavi edilen hastalarda aşırı duyarlılık reaksiyonları (bronkospazm, yaygın eritem, yüz şişmesi, ürtiker, üşüme ve miyalji semptomları dahil) rapor edilmiştir. . Hastalara aşırı duyarlılık reaksiyonlarının belirti ve semptomları konusunda tavsiyelerde bulunun ve hastalara, aşırı duyarlılık reaksiyonları meydana gelirse derhal tıbbi yardım almaları ve Tryngolza kullanmayı bırakmaları talimatını verin.

ADVERS REAKSİYONLAREn sık görülen advers reaksiyonlar ( Tryngolza ile tedavi edilen hastalarda görülme sıklığı >%5 ve plaseboya göre >%3 daha yüksek sıklık) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, azalmış trombosit sayısı ve artraljiydi.

Ailevi Şilomikronemi Sendromu (FCS) HakkındaFCS, aşırı derecede yüksek trigliserit düzeyleriyle karakterize edilen nadir, genetik bir hastalıktır. Lipoprotein lipaz (LPL) enziminin fonksiyon bozukluğundan kaynaklanır. Sınırlı LPL üretimi veya işlevi nedeniyle FCS'li kişiler, %90'ı trigliserit olan lipoprotein parçacıkları olan şilomikronları etkili bir şekilde parçalayamaz. FCS'nin ABD'de yaklaşık 3.000 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. FCS ile yaşayan kişiler, yorgunluk ve şiddetli, tekrarlayan karın ağrısı gibi diğer kronik sağlık sorunlarının yanı sıra, yüksek akut pankreatit (AP) riski altındadır. FCS ile yaşayan insanlar bazen çalışamamakta, bu da hastalık yükünü artırmaktadır.

Denge Çalışması Hakkında Denge küresel, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo- FCS'li hastalarda olezarsenin altıncı ve 12. ayda etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren kontrollü Faz 3 çalışma. Birincil son nokta, plaseboya kıyasla altı ayda açlık trigliserit düzeylerinde başlangıca göre yüzde değişimdi. İkincil son noktalar arasında 12 ayda trigliserit seviyelerindeki yüzde değişimleri, diğer lipit parametrelerindeki yüzde değişimleri ve tedavi süresi boyunca karara bağlanan akut pankreatit olay oranları yer aldı. Tedavinin ve deneme sonu değerlendirmelerinin ardından hastalar, dört haftada bir olezarsen almaya devam etmek için açık etiketli bir uzatma çalışmasına katılmaya hak kazandı.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. HakkındaIonis, otuz yıldır ciddi hastalıkları olan insanlara daha iyi gelecekler getiren ilaçlar icat ediyor. Ionis, nörolojik ve kardiyovasküler hastalıklara yönelik çığır açan ilaçlar da dahil olmak üzere, ciddi hastalıklara yönelik altı adet pazarlanan ilaç keşfetti ve geliştirdi. Ionis nöroloji, kardiyoloji ve hasta ihtiyacının yüksek olduğu diğer alanlarda lider bir ürün yelpazesine sahiptir. RNA hedefli ilaçlarda öncü olan Ionis, gen düzenlemede yeni yaklaşımlar geliştirmenin yanı sıra RNA terapilerinde yenilikleri teşvik etmeye devam ediyor. Hastalık biyolojisi ve endüstri lideri teknolojiye ilişkin derin bir anlayış, hastalara hayat değiştiren ilerlemeler sunma tutkusu ve aciliyetiyle birlikte çalışmalarımızı ilerletmektedir. Ionis hakkında daha fazla bilgi edinmek için Ionis.com'u ziyaret edin ve bizi X (Twitter), LinkedIn ve Instagram'da takip edin.

Ionis'in İleriye Dönük BeyanlarıBu basın bülteni ileriye dönük beyanlar içermektedir. Ionis'in işi ve Tryngolza'nın terapötik ve ticari potansiyeli, Ionis'in teknolojileri ve geliştirilmekte olan diğer ürünleri ile ilgili. Ionis'in hedeflerini, beklentilerini, finansal veya diğer tahminlerini, niyetlerini veya inançlarını açıklayan herhangi bir beyan ileriye dönük bir beyandır ve risk altında olan bir beyan olarak değerlendirilmelidir. Bu tür beyanlar, ticari ürünlerimiz ve üretim hattımızdaki ilaçlarla ilgili olanlar ve özellikle de kullanım için güvenli ve etkili olan ilaçları keşfetme, geliştirme ve ticarileştirme sürecinin doğasında bulunanlar dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere belirli risklere ve belirsizliklere tabidir. insan tedavileri ve bu tür ilaçlar etrafında bir iş kurma çabası içindeyiz. Ionis'in ileriye dönük beyanları, hiçbir zaman gerçekleşmemeleri veya doğru olmadıkları takdirde, sonuçlarının bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek varsayımları da içerir. Ionis'in ileriye dönük beyanları, yönetiminin iyi niyetli muhakemesini yansıtsa da, bu beyanlar yalnızca Ionis tarafından şu anda bilinen gerçeklere ve faktörlere dayanmaktadır. Yasaların gerektirdiği durumlar dışında, ileriye dönük beyanları herhangi bir nedenle güncelleme yükümlülüğümüz yoktur. Sonuç olarak, bu ileriye dönük beyanlara güvenmemeniz konusunda uyarılırsınız. Ionis'in programlarıyla ilgili bu ve diğer riskler, Ionis'in 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için Form 10-K'ye ilişkin yıllık raporunda ve SEC'de dosyada bulunan en güncel Form 10-Q'da daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bunların ve diğer belgelerin kopyalarına www.Ionis.com adresinden ulaşılabilir.

Ionis Pharmaceuticals® ve Tryngolza™, Ionis Pharmaceuticals, Inc.'nin ticari markalarıdır.

KAYNAK Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2024-12-20 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler