FDA схвалює Tryngolza (olezarsen) для зниження тригліцеридів у дорослих із синдромом сімейної хіломікронемії

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалило Tryngolza (олезарсен) для зниження тригліцеридів у дорослих із синдромом сімейної хіломікронемії

КАРЛСБАД, Каліфорнія, 19 грудня 2024 р. /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) оголосила сьогодні, що U.S. Food і Управління з лікарських засобів (FDA) схвалило Tryngolza (олезарсен) як доповнення до дієти для зниження тригліцеридів у дорослих із синдромом сімейної хіломікронемії (FCS), рідкісною генетичною формою важкої гіпертригліцеридемії (sHTG), яка може призвести до потенційно небезпечного для життя гострого панкреатит (ПН). Tryngolza є першим в історії схваленим FDA препаратом, який суттєво знижує рівень тригліцеридів у дорослих із ФКС і забезпечує клінічно значуще зниження подій АП при застосуванні з відповідною дієтою (≤20 грамів жиру на день). Tryngolza вводиться самостійно за допомогою автоін’єктора один раз на місяць.

«Сьогоднішнє схвалення FDA препарату Tryngolza віщує появу першого в історії лікування FCS у США – момент трансформації для пацієнтів та їхніх родин. Уперше дорослі з FCS тепер можуть отримати доступ до лікування, яке суттєво знижує тригліцериди та ризик виснажливого та потенційно небезпечного для життя гострого панкреатиту», – сказав Бретт П. Монія, доктор філософії, головний виконавчий директор, Ionis. «Ми пишаємося нашим давнім партнерством із спільнотою FCS і вдячні пацієнтам, сім’ям і дослідникам, які брали участь у наших клінічних дослідженнях, що дозволило Ionis втілити це нове лікування в реальність. Схвалення FDA Tryngolza також є ключовим момент для Ionis, представляючи нашу еволюцію в повністю інтегровану комерційну біотехнологічну компанію – ціль, яку ми поставили перед собою п’ять років тому завдяки нашому багатому потенціалу ліків, які змінюють життя, ми очікуємо, що Tryngolza стане першим у стабільній серії інноваційних ліків, які ми будемо самостійно надавати людям із серйозними захворюваннями». багатоцентрове, рандомізоване, плацебо-контрольоване, подвійне сліпе клінічне дослідження фази 3 Balance за участю дорослих пацієнтів із генетично ідентифікованим ФКС та рівнем тригліцеридів натщесерце ≥880 мг/дл. У дослідженні Balance Tryngolza 80 мг продемонструвала статистично значуще середнє зниження рівнів тригліцеридів на 42,5% з поправкою на плацебо від вихідного рівня до шести місяців (p=0,0084). Зниження рівня тригліцеридів у порівнянні з початковим рівнем до 12 місяців було додатково покращено, при цьому Tryngolza досягла середнього зниження тригліцеридів на 57% з поправкою на плацебо. Tryngolza також продемонструвала значне, клінічно значуще зниження подій AP протягом 12 місяців; один пацієнт (5%) пережив один епізод ГП у групі Трингользи порівняно з семи пацієнтами (30%), у яких було 11 епізодів ГП у групі плацебо.

Tryngolza продемонструвала сприятливий профіль безпеки. Найпоширенішими побічними реакціями (частота >5% пацієнтів, які отримували Тринголзу, і на >3% вища, ніж плацебо) були реакції у місці ін’єкції (19% і 9% відповідно), зниження кількості тромбоцитів (12% і 4%, відповідно) та артралгія (9% і 0% відповідно).

Результати дослідження Phase 3 Balance були раніше опубліковані в The New England Journal of Медицина (NEJM).

«Оскільки раніше не було доступних варіантів лікування, ми були обмежені покладатися лише на надзвичайно сувору дієту та зміну способу життя як єдиний варіант профілактичного лікування», — сказав Алан Браун, доктор медичних наук, FNLA, FACC, FAHA, клінічний професор медицини Розалінд Університет медицини та науки Франкліна; Дослідник судового розгляду балансу. «Схвалення FDA препарату Трингольза є важливим моментом для людей, які живуть із ФКС, їхніх сімей і лікарів, які тепер, уперше, отримують лікування, яке значно знижує рівень тригліцеридів і знижує ризик потенційно небезпечних для життя явищ гострого панкреатиту, як як доповнення до дієти з низьким вмістом жиру хвороба."

FCS — це рідкісна, генетична, потенційно небезпечна для життя форма sHTG, яка перешкоджає організму розщеплювати жири та серйозно порушує здатність організму виводити тригліцериди з крові через порушення функції фермент ліпопротеїнліпаза (LPL). У той час як здорові рівні для дорослих нижче 150 мг/дл, люди з ФКС часто мають рівень тригліцеридів понад 880 мг/дл і часто мають історію панкреатиту. Ті, хто живе з FCS, мають високий ризик потенційно смертельного AP, який є болісним запаленням підшлункової залози, і хронічних проблем зі здоров’ям, таких як втома та сильний рецидивуючий біль у животі. Люди, які живуть із ФКС, також можуть відчувати психологічний та фінансовий стрес, що може значно вплинути на якість їхнього життя. У США, за оцінками, FCS вражає приблизно 3000 людей, переважній більшості з яких не діагностовано.

"Як рідкісне захворювання, яке важко діагностувати, FCS має глибокий вплив на життя пацієнтів і їхніх сімей. Багато людей, які живуть із FCS, все життя відчували сильний біль – інколи настільки інтенсивний, що потрібна тривала госпіталізація – та бореться протягом життя зі щоденною втомою, нудотою, туманом у мозку та болем у шлунку», – сказала Ліндсі Саттон Браян, співзасновник і співпрезидент FCS Foundation. «Дотепер наші можливості лікування були обмеженими, покладаючись лише на дієту, щоб спробувати контролювати рівень тригліцеридів і стримати напади гострого панкреатиту. Вперше дорослі з ФКС побачили, що їхня надія на лікування стала реальністю».

Tryngolza буде доступний у США до кінця року.

Ionis прагне допомогти людям отримати доступ до призначених їм ліків і запропонує набір послуг, призначених для задоволення унікальних потреб спільноти FCS через Ionis Every Step™. У рамках програми Ionis Every Step пацієнти та постачальники медичних послуг матимуть доступ до послуг протягом усього шляху лікування, які надають спеціальні менеджери з навчання пацієнтів і менеджери Ionis Every Step Case, включаючи страхування та підтримку доступності, а також послуги та ресурси, такі як хвороби та освіта з питань харчування. Відвідайте Tryngolza.com для отримання додаткової інформації.

Tryngolza була розглянута FDA у рамках пріоритетного розгляду, і раніше їй було надано позначення Fast Track для лікування FCS, позначення Orphan Drug і Breakthrough Therapy позначення. Olezarsen проходить перевірку в Європейському Союзі, і планується подання нормативних документів в інших країнах. Олезарсен наразі оцінюється у трьох фазах 3 клінічних випробувань – CORE, CORE2 та ESSENCE – для лікування ГТГ. Олезарсен не перевірявся та не схвалювався для лікування СТГ регуляторними органами.

Про Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) було схвалено Управлінням з харчових продуктів і медикаментів США як доповнення до дієти для зниження рівня тригліцеридів у дорослих із синдромом сімейної хіломікронемії (FCS). Tryngolza — це лікарський засіб, націлений на РНК, призначений для зниження вироблення організмом apoC-III, білка, що виробляється в печінці і є ключовим регулятором метаболізму тригліцеридів. Це єдине лікування, яке наразі показано в США для FCS, захворювання, яке потенційно загрожує життю. Для отримання додаткової інформації про Tryngolza відвідайте Tryngolza.com.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИПРОТИПОКАЗАННЯTryngolza протипоказаний пацієнтам із серйозною гіперчутливістю до Tryngolza або будь-яка з допоміжних речовин Трингользи. Виникали реакції гіперчутливості, які вимагали лікування.

ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯРеакції гіперчутливостіПовідомлялося про реакції гіперчутливості (включаючи симптоми бронхоспазму, дифузної еритеми, набряку обличчя, кропив’янки, ознобу та міалгії) у пацієнтів, які отримували Тринголзу. . Проконсультуйте пацієнтів щодо ознак і симптомів реакцій гіперчутливості та проінструктуйте пацієнтів негайно звернутися за медичною допомогою та припинити використання Трингользи у разі виникнення реакцій гіперчутливості.

ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇНайчастіші побічні реакції ( частота >5% пацієнтів, які отримували Тринголзу та >3% вища частота, ніж плацебо) були реакції у місці ін’єкції, зниження тромбоцитів кол і артралгія.

Про синдром сімейної хіломікронемії (СХС)СІХ – це рідкісне генетичне захворювання, що характеризується надзвичайно підвищеним рівнем тригліцеридів. Це викликано порушенням функції ферменту ліпопротеїнліпази (LPL). Через обмежене виробництво або функцію LPL люди з FCS не можуть ефективно розщеплювати хіломікрони, ліпопротеїнові частинки, які на 90% складаються з тригліцеридів. За оцінками, ФКС впливає приблизно на 3000 людей у ​​США. Люди, які живуть з ФКС, мають високий ризик розвитку гострого панкреатиту (ГП) на додаток до інших хронічних проблем зі здоров’ям, таких як втома та сильний рецидивуючий біль у животі. Люди, які живуть із FCS, іноді не можуть працювати, що додає тягар хвороби.

Про дослідження Balance Balance — це глобальне, багатоцентрове, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо- контрольоване дослідження фази 3, що оцінює ефективність і безпеку олезарсену у пацієнтів із ФКС через 6 і 12 місяців. Первинною кінцевою точкою була відсоткова зміна рівня тригліцеридів натще через шість місяців порівняно з плацебо. Вторинні кінцеві точки включали відсоткові зміни рівнів тригліцеридів через 12 місяців, відсоткові зміни інших ліпідних параметрів і оцінену частоту випадків гострого панкреатиту протягом періоду лікування. Після лікування та оцінки наприкінці випробування пацієнти мали право брати участь у відкритому розширеному дослідженні, щоб продовжувати приймати олезарсен один раз на чотири тижні.

Про Ionis Pharmaceuticals, Inc.Протягом трьох десятиліть компанія Ionis винаходила ліки, які забезпечують краще майбутнє людям із серйозними захворюваннями. Йоніс виявив і розробив шість лікарських засобів для серйозних захворювань, включаючи проривні ліки від неврологічних і серцево-судинних захворювань. Ionis має провідну базу в неврології, кардіології та інших галузях, які потребують пацієнтів. Будучи піонером у РНК-націлених ліках, Йоніс продовжує розвивати інновації в РНК-терапії на додаток до просування нових підходів до редагування генів. Глибоке розуміння біології захворювання та передові технології спонукають нашу роботу в поєднанні з пристрастю та невідкладністю досягнення досягнень, які змінюють життя пацієнтів. Щоб дізнатися більше про Ionis, відвідайте Ionis.com і слідкуйте за нами в X (Twitter), LinkedIn та Instagram.

Прогнозні заяви IonisЦей прес-реліз містить прогнозні заяви щодо бізнесу Ionis та терапевтичного та комерційного потенціалу Tryngolza, технологій Ionis та інших продуктів у розробці. Будь-яка заява, що описує цілі, очікування, фінансові чи інші прогнози, наміри або переконання Ionis, є прогнозною заявою і повинна розглядатися як заява про ризик. Такі заяви підлягають певним ризикам і невизначеностям, включаючи, але не обмежуючись, тими, що пов’язані з нашими комерційними продуктами та лікарськими засобами, які ми розробляємо, і особливо тими, що невід’ємні від процесу відкриття, розробки та комерціалізації ліків, які є безпечними та ефективними для використання як лікування людини, а також у спробі побудувати бізнес навколо таких ліків. Прогнозні заяви компанії Ionis також включають припущення, які, якщо вони ніколи не здійсняться або не виявляться правильними, можуть призвести до того, що її результати суттєво відрізнятимуться від тих, які виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Хоча прогнозні заяви Ionis відображають добросовісне судження керівництва, ці заяви ґрунтуються лише на фактах і факторах, відомих Ionis на даний момент. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви з будь-якої причини. Тому ми застерігаємо вас не покладатися на ці прогнозні заяви. Ці та інші ризики, пов’язані з програмами Ionis, детально описані в річному звіті Ionis за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2023 року, і в останній формі 10-Q, які зберігаються в SEC. Копії цих та інших документів доступні на www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® і Tryngolza™ є товарними знаками Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ДЖЕРЕЛО Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Опубліковано : 2024-12-20 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова