FDA zatwierdza Veppanu (wepdegestrant) do leczenia zaawansowanego raka piersi ESR1m, ER+/HER2-

FDA zatwierdza Veppanu (vepdegestrant) do leczenia zaawansowanego raka piersi ESR1m, ER+/HER2

NEW HAVEN, Connecticut, 1 maja 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Arvinas, Inc. (Nasdaq: ARVN) ogłosiła dzisiaj wraz ze swoim partnerem firmą Pfizer Inc. (NYSE: PFE), że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Veppanu (wepdegestrant) do leczenia dorosłych chorych na zaawansowanego lub przerzutowego raka piersi z dodatnim receptorem estrogenowym (ER+)/receptorem ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu 2-ujemnego (HER2-), z mutacją receptora estrogenowego 1 (ESR1) lub z przerzutami, wykrytym w teście zatwierdzonym przez FDA, z progresją choroby po co najmniej jednej linii terapii hormonalnej. To zatwierdzenie stanowi pierwszy raz, kiedy FDA zatwierdziła PROteolizę TARgeting Chimera (PROTAC), rodzaj terapii heterobifunkcjonalnym degradatorem białek.

Veppanu™ to pierwszy i jedyny zatwierdzony przez FDA PROTAC, rodzaj heterobifunkcjonalnego degradatora białek

Zatwierdzenie otrzymane przed datą PDUFA nadaną przez FDA 5 czerwca 2026 r.; Arvinas i Pfizer są na dobrej drodze do ogłoszenia wyboru strony trzeciej

Veppanu oferuje nową opcję terapeutyczną w leczeniu zaawansowanego raka piersi z mutacją ER+/HER2, ESR1 lub przerzutami, gdzie oporność na leczenie pozostaje głównym wyzwaniem klinicznym

„Dzisiejsze zatwierdzenie przez FDA to przełomowy moment dla firmy Arvinas, ponieważ wprowadzamy nasz pierwszy zatwierdzony lek i pierwszą w historii zatwierdzoną terapię PROTAC opartą na technologii, której jesteśmy pionierami od 2013 roku” – powiedział dr Randy Teel, prezes i dyrektor generalny firmy Arvinas. „Ten kamień milowy pokazuje, że ukierunkowana degradacja białek może przełożyć się na znaczący wpływ kliniczny. Wzmacnia także naszą pewność co do zakresu i wszechstronności naszego ekscytującego przebiegu badań klinicznych w zakresie onkologii, chorób neurodegeneracyjnych i nerwowo-mięśniowych. Szczególnie zachęca nas otrzymanie zgody FDA przed datą PDUFA 5 czerwca i wspólnie z firmą Pfizer jesteśmy na dobrej drodze do ogłoszenia wyboru strony trzeciej, która tak szybko, jak to możliwe, udostępni pacjentom tę nową opcję leczenia.”

„W przypadku pacjentów żyjących z mutantem ESR1: W przypadku zaawansowanego raka piersi ER+/HER2 opcje leczenia drugiej linii są minimalne, gdy standardowe terapie przestają być skuteczne” – powiedziała Erika Hamilton, dyrektor ds. rozwoju, późna faza i dyrektor ds. badań nad rakiem piersi w Instytucie Badawczym Sarah Cannon, a także główna badaczka badania VERITAC-2. "Wprowadzenie nowego, ukierunkowanego leczenia stanowi zachęcający rozwój dla tej społeczności i podkreśla znaczące innowacje w sposobie leczenia tej choroby. Zatwierdzenie wepdegestrantu daje klinicystom kolejne narzędzie w arsenale leczenia raka piersi i przynosi odnowioną nadzieję osobom, które potrzebują dodatkowych opcji."

Rak piersi to najczęstszy nowotwór występujący u kobiet na całym świecie, a wiele nowotworów wynika z sygnalizacji receptora estrogenowego. Choć terapia hormonalna pozostaje podstawą leczenia raka piersi z przerzutami ER+/HER2-, aż 40–50% pacjentek leczonych hormonoterapią i inhibitorem CDK4/6 ma mutacje w ESR1, co powoduje oporność hormonalną i złe rokowanie. U tych pacjentów często obserwuje się szybki postęp choroby i możliwości leczenia pierwszego rzutu są ograniczone. Zatwierdzenie przez FDA leku Veppanu stanowi odpowiedź na znaczącą niezaspokojoną potrzebę, oferując nową opcję leczenia dorosłych chorych na zaawansowanego raka piersi z mutacją ESR1 i ER+/HER2 poprzez ukierunkowanie na kluczowy biologiczny czynnik powodujący oporność na obecne terapie.

„Zatwierdzenie leku Veppanu to ważny kamień milowy dla pacjentów, ich opiekunów i lekarzy” – powiedział dr Noah Berkowitz, dyrektor medyczny firmy Arvinas. "Veppanu odpowiada na niezaspokojone zapotrzebowanie na pacjentki z tą agresywną postacią raka piersi, u których wystąpiła progresja w trakcie leczenia początkowego. Dzisiejsze zatwierdzenie zapewnia nową opcję leczenia doustnego, która wykazała lepsze przeżycie bez progresji w porównaniu z obecnym standardem leczenia, jakim jest fulwestrant podawany we wstrzyknięciu domięśniowym."

Veppanu zostało odkryte przez firmę Arvinas i opracowane wspólnie przez firmy Arvinas i Pfizer. Zatwierdzenie przez FDA zostało wydane na podstawie danych z VERITAC-2 (NCT05654623), globalnego, randomizowanego, otwartego, kluczowego badania klinicznego III fazy oceniającego wepdegestrant w porównaniu z fulwestrantem. W badaniu wśród pacjentów z mutacją ESR1 (n=270) wepdegestrant wykazał statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę przeżycia wolnego od progresji (PFS), zmniejszając ryzyko progresji choroby lub zgonu o 43% w porównaniu z fulwestrantem. Mediana PFS wyniosła 5 miesięcy (95% CI: 3,7; 7,4) w grupie otrzymującej wepdegestrant i 2,1 miesiąca (95% CI: 1,9; 3,5) w grupie otrzymującej fulwestrant (współczynnik ryzyka 0,57 [95% CI: 0,42; 0,77]; wartość p 0,0001). Całkowite przeżycie było niedojrzałe i w momencie analizy PFS liczba zgonów w tej populacji wynosiła 16%. Większość działań niepożądanych (AE) związanych ze stosowaniem wepdegestrantu miała niski stopień (stopnia 1-2), a najczęstsze (≥10%) działania niepożądane, w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, obejmowały zmniejszenie liczby białych krwinek, zwiększenie aktywności AspAT, ból mięśniowo-szkieletowy, zmęczenie, zmniejszenie stężenia hemoglobiny, zmniejszenie liczby neutrofili, zwiększenie aktywności AlAT, zwiększenie aktywności fosfatazy zasadowej, nudności, zmniejszenie stężenia potasu we krwi, zwiększenie stężenia bilirubiny, zmniejszenie apetytu, wydłużenie odstępu QT w elektrokardiogramie, zmniejszenie liczby płytek krwi i zaparcia.

Arvinas i Pfizer zamierzają wspólnie zidentyfikować i wybrać partnera zewnętrznego posiadającego możliwości i wiedzę specjalistyczną, aby zmaksymalizować potencjał komercyjny Veppanu. Firmy są na dobrej drodze do ogłoszenia wyboru strony trzeciej.

Firma Arvinas została założona w oparciu o pionierskie badania przeprowadzone na Uniwersytecie Yale, gdzie profesor Craig Crews, Ph.D., był współautorem pierwszego w historii artykułu na temat degradatorów białek PROTAC.

Co to jest Veppanu?Veppanu to lek na receptę przeznaczony do leczenia osób z zaawansowanym rakiem piersi z mutacją ESR1 lub rakiem piersi, który rozprzestrzenił się do innych części ciała (z przerzutami) i u których choroba uległa progresji po co najmniej jednej linii terapii hormonalnej.

Twój lekarz przeprowadzi test, aby upewnić się, że Veppanu jest dla Ciebie odpowiedni.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

Co powinienem powiedzieć mojemu lekarzowi przed zażyciem Veppanu?

Wszystkie schorzenia, które występują, w tym jeśli:

masz niewydolność serca lub problemy z rytmem serca, w tym wydłużenie odstępu QTc i zespół długiego QTc

masz niski poziom potasu lub magnezu we krwi

jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę. Veppanu może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku.

Kobiety, które mogą zajść w ciążę:

Twój lekarz może wykonać test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia lekiem Veppanu.

W trakcie leczenia lekiem Veppanu i przez 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki należy stosować skuteczną kontrolę urodzeń (antykoncepcję).

Mężczyźni mający partnerki, które mogą zajść w ciążę:

W trakcie leczenia lekiem Veppanu i przez 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki stosuj skuteczną kontrolę urodzeń (antykoncepcję).

karmisz piersią lub planujesz karmić piersią. Nie wiadomo, czy Veppanu przenika do mleka matki. Nie karmić piersią podczas leczenia lekiem Veppanu i przez 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki.

Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych. Veppanu i inne leki mogą wzajemnie wpływać na swoje działanie i powodować poważne działania niepożądane.

Czego powinienem unikać podczas stosowania Veppanu?Unikaj przyjmowania dziurawca zwyczajnego, spożywania grejpfrutów i picia soku grejpfrutowego podczas leczenia lekiem Veppanu.

Jakie są możliwe skutki uboczne Veppanu?Veppanu może powodować poważne działania niepożądane, w tym:

Zaburzenia rytmu serca (odstęp QTc) przedłużenie stosowania). Veppanu może powodować zmiany w aktywności elektrycznej serca i może zwiększać ryzyko zaburzeń rytmu serca i nagłej śmierci. Twój lekarz sprawdzi Twoje serce za pomocą badania zwanego elektrokardiogramem (EKG) oraz sprawdzi poziom potasu i magnezu we krwi przed leczeniem lekiem Veppanu i w razie potrzeby w jego trakcie. Natychmiast uzyskaj pomoc medyczną, jeśli wystąpią jakiekolwiek oznaki i objawy nieprawidłowego rytmu serca, w tym:

uczucie zawrotów głowy lub omdlenia

zawroty głowy

uczucie bicia lub szybkiego bicia serca (serce kołatanie serca)

duszność

ból w klatce piersiowej

Najczęstsze działania niepożądane leku Veppanu to:

zmniejszona liczba białych krwinek

podwyższone wyniki testów czynności wątroby

bóle mięśni i kości

zmęczenie

zmniejszone liczba czerwonych krwinek

nudności

zmniejszenie poziomu potasu we krwi

zmniejszony apetyt

nieprawidłowy elektrokardiogram (wydłużenie odstępu QT)

zmniejszenie liczby płytek krwi

zaparcia

Pracownik opieki zdrowotnej może zmniejszyć dawkę, tymczasowo przerwać lub całkowicie przerwać leczenie lekiem Veppanu, jeśli wystąpią określone działania niepożądane.

Veppanu może wpływać na płodność u mężczyzn i kobiet zdolnych do zajścia w ciążę. Jeśli Cię to niepokoi, porozmawiaj ze swoim lekarzem. To nie wszystkie możliwe skutki uboczne Veppanu.

Zadzwoń do swojego lekarza w celu uzyskania porady lekarskiej na temat skutków ubocznych.

Zachęcamy do zgłaszania FDA negatywnych skutków ubocznych leków na receptę. Odwiedź www.FDA.gov/medwatch lub zadzwoń pod numer 1-800-FDA-1088.

Informacje o badaniu klinicznym VERITAC-2Badanie kliniczne III fazy VERITAC-2 (NCT05654623) to globalne, randomizowane, otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo wepdegestrantu (ARV-471) w monoterapii w porównaniu z fulwestrantem u pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi ER+/HER2- lub rakiem piersi z przerzutami, wcześniej leczonych inhibitorem CDK4/6 w skojarzeniu z terapią hormonalną. Do badania włączono 624 pacjentów, z których 270 miało chorobę ESR1m-dodatnią, w 213 ośrodkach w 25 krajach.

Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej wepdegestrant raz dziennie doustnie w ciągłym schemacie dawkowania przez 28 dni lub fulwestrant podawany domięśniowo w 1. i 15. dniu cyklu 1, a następnie w 1. dniu każdego 28-dniowego cyklu, począwszy od 1. dnia cyklu 2. W badaniu u 43% pacjentów (n=270) występowały mutacje ESR1 wykryty. Pierwszorzędowym punktem końcowym było przeżycie wolne od progresji (PFS) w populacjach z mutacją ESR1 i zgodnych z zamiarem leczenia, jak określono w zaślepionym niezależnym centralnym przeglądzie.

Informacje o leku VeppanuVeppanu (wepdegestrant) to biodostępna doustnie biodostępna chimera PROTEOLIZA TARgeting Chimera (PROTAC), degradator receptora estrogenowego zatwierdzony w USA do stosowania w monoterapii w leczeniu estrogenami dorosłych receptor dodatni (ER+), receptor ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu 2 ujemny (HER2-), zaawansowany rak piersi lub przerzutowy rak piersi z mutacją ESR1, wykryty testem zatwierdzonym przez FDA, z progresją choroby po co najmniej jednej linii terapii hormonalnej.

W lipcu 2021 r. firma Arvinas ogłosiła globalną współpracę z firmą Pfizer w celu wspólnego rozwoju i komercjalizacji wepdegestrantu; Arvinas i Pfizer podzielą się światowymi kosztami rozwoju, wydatkami na komercjalizację i zyskami. We wrześniu 2025 r. firmy Arvinas i Pfizer ogłosiły plan wspólnego wyboru strony trzeciej do komercjalizacji i potencjalnego dalszego rozwoju wepdegestrantu.

O firmie ArvinasArvinas (Nasdaq: ARVN) to firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, której celem jest poprawa życia pacjentów cierpiących na choroby wyniszczające i zagrażające życiu. Dzięki platformie degradatorów białek PROTAC (PROteolytic TARgeting Chimera) firma Arvinas jest pionierem w opracowywaniu terapii degradacji białek zaprojektowanych w celu wykorzystania naturalnego systemu usuwania białek w organizmie w celu selektywnego i skutecznego rozkładu i usuwania białek chorobotwórczych. Firma Arvinas wraz ze swoim partnerem firmą Pfizer opracowała pierwszy i jedyny zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) PROTAC, rodzaj heterobifunkcjonalnego leku rozkładającego białka, Veppanu (wepdegestrant), do leczenia dorosłych chorych na zaawansowanego lub przerzutowego raka piersi z dodatnim receptorem estrogenowym (ER+)/ujemnym pod względem receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu 2 (HER2-), z mutacją ESR1, zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi, wykrytym przez zatwierdzony przez FDA testu, z progresją choroby po co najmniej jednej linii terapii hormonalnej.

Firma Arvinas prowadzi obecnie prace nad wieloma badanymi lekami w ramach programów rozwoju klinicznego, w tym ARV-102, ukierunkowanym na LRRK2 w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych; ARV-806, ukierunkowany na KRAS G12D w przypadku zmutowanych nowotworów, w tym raka trzustki, jelita grubego i niedrobnokomórkowego raka płuc; ARV-393, ukierunkowany na BCL6 w przypadku nawrotowego/opornego na leczenie chłoniaka nieziarniczego; oraz ARV-027, ukierunkowany na receptor androgenowy ekspandowany poliglutaminą, czyli poliQ-AR, w mięśniach szkieletowych. Siedziba Arvinas znajduje się w New Haven w stanie Connecticut. Więcej informacji o Arvinas można znaleźć na stronie www.arvinas.com oraz na LinkedIn i X.

Stwierdzenia dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., które wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, w tym stwierdzenia dotyczące: wiary firmy Arvinas w potencjał substancji degradujących PROTAC; Plany Arvinas i Pfizer polegają na wspólnej identyfikacji i wyborze partnera zewnętrznego posiadającego możliwości i wiedzę specjalistyczną, aby zmaksymalizować potencjał komercyjny Veppanu™ (vepdegestrant); przekonanie Arvinasa, że wraz z firmą Pfizer jest na dobrej drodze do ogłoszenia wyboru partnera zdolnego do udostępnienia pacjentom leku Veppanu oraz terminu, w którym taki ogłoszony partner zaoferuje pacjentom opcję leczenia; oraz wiara firmy Arvinas w szerokość i wszechstronność jej oferty klinicznej w zakresie onkologii, chorób neurodegeneracyjnych i nerwowo-mięśniowych. Wszystkie stwierdzenia, inne niż stwierdzenia faktów historycznych, zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, w tym stwierdzenia dotyczące strategii Arvinas, przyszłych operacji, przyszłej sytuacji finansowej, przyszłych przychodów, prognozowanych kosztów, perspektyw, planów i celów zarządu, są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość. Słowa „przewidywać”, „wierzyć”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „cel”, „cel”, „potencjalny”, „będzie”, „by”, „mogłoby”, „powinno”, „spodziewać się”, „kontynuować” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te identyfikujące słowa.

Arvinas może w rzeczywistości nie osiągnąć planów, zamierzeń lub oczekiwań ujawnionych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, dlatego też nie należy nadmiernie polegać na takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki lub zdarzenia mogą znacząco różnić się od planów, zamierzeń i oczekiwań ujawnionych w oświadczeniach wybiegających w przyszłość Arvinas ze względu na różne ryzyka i niepewności, w tym między innymi: czy Arvinas i Pfizer pomyślnie wywiążą się ze swoich zobowiązań w ramach współpracy pomiędzy Arvinas i Pfizer; ryzyko i niepewność związana z identyfikacją strony trzeciej na potrzeby komercjalizacji i potencjalnego przyszłego rozwoju Veppanu; czy Veppanu będzie dostępne na rynku, kiedy będzie to oczekiwane; potencjalny popyt i potencjał rynkowy oraz akceptacja Veppanu, w tym szacunki dotyczące potencjalnych możliwości rynkowych; krajobraz konkurencyjny dla Veppanu; ryzyko związane z oczekiwaniami firmy Arvinas w zakresie potencjalnych korzyści klinicznych wynikających ze stosowania leku Veppanu dla pacjentów; ryzyko, że wszelkie zatwierdzenia organów regulacyjnych mogą podlegać znaczącym ograniczeniom w stosowaniu lub wycofaniu bądź innym niekorzystnym działaniom ze strony właściwego organu regulacyjnego; niepewność nieodłącznie związana z badaniami i rozwojem, w tym z wynikami badań klinicznych; działania regulacyjne lub opóźnienia lub ogólnie regulacje rządowe; zdolność Arvinas do ochrony swojego portfela własności intelektualnej; zależność Arvinas od osób trzecich; czy Arvinas będzie w stanie pozyskać kapitał w razie potrzeby; czy zasoby środków pieniężnych i ich ekwiwalentów Arvinas wystarczą do sfinansowania przewidywalnych i nieprzewidywalnych wydatków operacyjnych oraz wymogów w zakresie nakładów inwestycyjnych; oraz inne ważne czynniki omówione w sekcji „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym Arvinas na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r. oraz w kolejnych innych raportach znajdujących się w aktach amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym odzwierciedlają aktualne poglądy Arvinas na temat przyszłych wydarzeń, a Arvinas nie przyjmuje obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo. Nie należy uważać, że niniejsze stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają poglądy firmy Arvinas na dzień następujący po dacie niniejszego komunikatu.

Źródło: Arvinas, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Arvinas ogłasza akceptację przez FDA wniosku o nowy lek dla wepdegestrantu do leczenia zaawansowanego raka piersi z ESR1m, ER+/HER2 – 8 sierpnia 2025 r.

Arvinas ogłasza złożenie wniosku o nowy lek dla pacjentów z wepdegestrantem do amerykańskiej FDA z mutacją ESR1 ER+/HER2 – zaawansowany lub przerzutowy rak piersi – 6 czerwca 2025 r.

Veppanu (wepdegestrant) Historia zatwierdzeń FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Nowy lek Zezwolenia

Zastosowania nowych leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zasubskrybuj nasz podcast biuletyn

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-05-02 14:26

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.