وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Voquezna (vonoprazan) لعلاج ارتجاع المريء التآكلي وتخفيف حرقة المعدة المرتبطة بتآكل ارتجاع المريء لدى البالغين

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Voquezna (vonoprazan) لعلاج تآكل الارتجاع المعدي المريئي وتخفيف حرقة المعدة المرتبطة بتآكل الارتجاع المعدي المريئي لدى البالغين

فلورهام بارك، نيوجيرسي، 01 نوفمبر 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت اليوم شركة Phathom Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: PHAT)، وهي شركة أدوية حيوية تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة لأمراض الجهاز الهضمي (GI)، عن وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أقراص Voquezna® (vonoprazan) 10 مجم و20 مجم، وهو مانع حمض تنافسي للبوتاسيوم (PCAB)، كعلاج جديد للبالغين لشفاء جميع درجات التهاب المريء التآكلي، وكذلك المعروف باسم ارتجاع المريء التآكلي (مرض الجزر المعدي المريئي)، والحفاظ على شفاء جميع درجات ارتجاع المريء التآكلي، وتخفيف حرقة المعدة المرتبطة بالارتجاع المريئي التآكلي.2

"توضح هذه الموافقة التزام Pathom بتغيير مشهد علاج الجهاز الهضمي للمرضى ومقدمي الرعاية الصحية، مما يجلب أول ابتكار رئيسي إلى سوق الارتجاع المريئي التآكلي في الولايات المتحدة منذ أكثر من 30 عامًا،" قال تيري كوران، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Pathom. "يمكن أن يكون ارتجاع المريء التآكلي مؤلمًا للغاية وغالبًا ما يكون له تأثير كبير على المرضى. وقد أظهرت الأبحاث أن المرضى ومقدمي الرعاية الصحية غير راضين إلى حد كبير عن العلاجات الحالية، ونحن متحمسون للموافقة على خيار العلاج الأول في فئته والذي لديه القدرة على تلبية الاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة.

ارتجاع المريء التآكلي، والذي يشار إليه أيضًا باسم التهاب المريء التآكلي أو ارتجاع حمض التآكل، هو نوع رئيسي من ارتجاع المريء الذي يؤثر على ما يقرب من 20 مليون شخص في الولايات المتحدة. الإصابة بأمراض أكثر خطورة بما في ذلك مريء باريت، وهي حالة يمكن أن تتطور فيها تغيرات أنسجة المريء إلى السرطان.3

تعتمد هذه الموافقة على النتائج الإيجابية من دراسة المرحلة الثالثة لـ PHALCON-EE (NCT04124926). كانت التجربة المحورية عبارة عن دراسة عشوائية مزدوجة التعمية ومتعددة المراكز سجلت 1024 مريضًا يعانون من ارتجاع المريء التآكلي في الولايات المتحدة وأوروبا وقارنت بين Voquezna وPPI lansoprazole في شفاء وصيانة شفاء ارتجاع المريء التآكلي وتخفيف أعراض حرقة المعدة المرتبطة به. / ع>

أظهرت النتائج أن فوكويزنا 20 ملغ قد حقق نقطة النهاية الأولية وهي عدم النقص (p<0.0001) للشفاء التام بحلول الأسبوع الثامن لدى المرضى الذين يعانون من جميع درجات ارتجاع المريء التآكلي بمعدل شفاء 93% مقارنة بـ 85% للانسوبرازول 30. ملغ، مع معدلات شفاء فائقة تظهر في نقطة النهاية الثانوية في المرضى الذين يعانون من مرض متوسط ​​إلى شديد (درجة LA C / D) في الأسبوع 2 مقارنة باللانسوبرازول (70٪ لـ Voquezna 20 mg و 53٪ للانسوبرازول 30 ملغ) ( ع = 0.0008). أظهر Voquezna 20 mg أيضًا عدم النقص في lansoprazole 30 mg في متوسط ​​النسبة المئوية للأيام الخالية من حرقة المعدة على مدار 24 ساعة خلال فترة الشفاء. في مرحلة المداومة من التجربة، كان Voquezna 10 mg متفوقًا على Lansoprazole 15 mg في الحفاظ على الشفاء لمدة ستة أشهر في جميع المرضى العشوائيين (79% لـ Voquezna 10 mg، مقارنة بـ 72% لانسوبرازول 15 mg) وكذلك في المجموعة الفرعية. من المرضى الذين يعانون من ارتجاع المريء التآكلي المتوسط ​​إلى الشديد (75% لـ Voquezna 10 mg، مقارنة بـ 61% لـ lansoprazole 15 mg) (قيمة الاحتمال = 0.0490). بالإضافة إلى ذلك، تم تقييم Voquezna 10 mg كنقطة نهاية ثانوية لتخفيف حرقة المعدة لدى مرضى الارتجاع المعدي المريئي التآكلي وأظهر عدم النقصان في lansoprazole 15 mg على مدى ستة أشهر.

كانت معدلات الأحداث الضائرة (AE) لـ Voquezna مماثلة للانسوبرازول في التجربة. كانت التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا في مرحلة الشفاء (≥ 2% في مجموعة علاج Voquezna) هي التهاب المعدة (3.0% في علاج Voquezna 20 مجم و2.0% في علاج lansoprazole 30 mg)، والإسهال (2.0% في علاج Voquezna 20 مجم و3.0% في علاج lansoprazole 30). (ملغ)، وانتفاخ البطن (2.0% لفوكويزنا 20 ملغ و1.0% لانسوبرازول 30 ملغ)، وآلام في البطن (2.0% لفوكويزنا 20 ملغ و1.0% لانسوبرازول 30 ملغ)، وغثيان (2.0% لفوكويزنا 20 ملغ و1.0%). لانسوبرازول 30 ملغ). كانت التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعاً في مرحلة المداومة (≥ 3% في ذراع علاج Voquezna) لـVoquezna 10 ملغ مقارنة مع lansoprazole 15 mg هي التهاب المعدة (6.0% مقابل 3.0%)، وآلام البطن (4.0% مقابل 2.0%)، وعسر الهضم. (4.0% مقابل 3.0%)، وارتفاع ضغط الدم (3.0% مقابل 2.0%)، والتهاب المسالك البولية (3.0% مقابل 2.0%). هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة المرتبطة باستخدام فوكيزنا. يرجى الاطلاع على معلومات السلامة الهامة أدناه ومعلومات الوصف الكاملة لـVoquezna لمزيد من المعلومات.

"بالنسبة للعديد من مرضى ارتجاع المريء الذين يعانون من التهاب المريء التآكلي، فإن الاستجابة للعلاج الحالي هي دون المستوى الأمثل، مما يتركهم غير مكتملين للشفاء وأعراضًا مستمرة5"، قال كولين دبليو هودن، دكتوراه في الطب، وأستاذ فخري، كلية الطب بجامعة تينيسي. "توفر موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Voquezna (vonoprazan) لمقدمي الرعاية الصحية خيارًا علاجيًا جديدًا من الدرجة الأولى أظهر شفاءً أسرع في علاج مرضى ارتجاع المريء الذين يعانون من التهاب المريء التآكلي والذين يصعب علاجهم. بالإضافة إلى ذلك، قدم Voquezna (vonoprazan) صيانة فائقة للشفاء في جميع درجات التهاب المريء التآكلي، مقارنةً باللانسوبرازول، وهو أحد مثبطات مضخة البروتون الموصوفة بشكل شائع، كما قدم تخفيفًا لحرقة المعدة على مدار 24 ساعة في معظم أيام التجربة.

من المتوقع أن يكون Voquezna متاحًا في الولايات المتحدة في ديسمبر 2023 وسيتم تسويقه حصريًا بواسطة شركة Phathom Pharmaceuticals, Inc.

استنادًا إلى شروط اتفاقية تمويل فوائد الإيرادات الخاصة بشركة Pathom، فإن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Voquezna لعلاج ارتجاع المريء التآكلي تخول الشركة أيضًا الحصول على دفعة قدرها 175.0 مليون دولار. سيساعد رأس المال غير المخفف هذا في تمويل الإطلاق التجاري.

حول Voquezna تحتوي أقراص Voquezna®، وVoquezna® TRIPLE PAK® (فونوبرازان، أموكسيسيلين، كلاريثروميسين)، وVoquezna® DUAL PAK® (فونوبرازان، أموكسيسيلين) على فونوبرازان، وهو جزيء صغير من البوتاسيوم عن طريق الفم. مانع الأحماض التنافسية (PCAB). PCABs هي فئة جديدة من الأدوية التي تمنع إفراز الحمض في المعدة، وVoquezna هو أول PCBA يتم اعتماده في الولايات المتحدة. وقد أظهر Vonoprazan القدرة على توفير قمع الحمض الذي يمكن أن يحقق مستويات الرقم الهيدروجيني التي تعتبر مهمة في تعزيز فعالية العلاج. قامت شركة Pathom بترخيص الحقوق الأمريكية والأوروبية والكندية الخاصة بعقار vonoprazan من شركة Takeda، التي تقوم بتسويق المنتج في اليابان والعديد من البلدان الأخرى في آسيا وأمريكا اللاتينية.

حول ارتجاع المريء التآكلي يعد ارتجاع المريء التآكلي نوعًا رئيسيًا من مرض الجزر المعدي المريئي (GERD) الذي يتميز بالتآكل في الغشاء المخاطي للمعدة الناجم عن الارتجاع الحمضي لمحتويات المعدة إلى المريء.3 تشير التقديرات إلى وجود أكثر من 65 مليون فرد يعانون من ارتجاع المريء في الولايات المتحدة، منهم ما يقرب من 30٪ يعانون من ارتجاع المريء التآكلي. .4

نبذة عن شركة Pathom Pharmaceuticals, Inc. Phathom Pharmaceuticals هي شركة أدوية حيوية تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة لأمراض الجهاز الهضمي. قامت شركة Pathom بترخيص الحقوق الحصرية في الولايات المتحدة وأوروبا وكندا لعقار vonoprazan، وهو مانع حمض البوتاسيوم التنافسي (PCAB) الأول من نوعه. لمزيد من المعلومات حول Pathom، قم بزيارة موقع الشركة على www.phathompharma.com وتابع الشركة على LinkedIn وTwitter.

الإشارة ومعلومات السلامة المهمة

ما هو فوكيزنا؟Voquezna® (فونوبرازان) هو دواء موصوف طبيًا يستخدم للبالغين:

من غير المعروف ما إذا كان دواء فوكويزنا آمنًا وفعالًا عند الأطفال.

لا تتناول دواء فوكويزنا إذا كنت:

قبل تناول دواء فوكيزنا، أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بجميع حالاتك الطبية، بما في ذلك إذا كنت:

أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها، بما في ذلك الأدوية الموصوفة طبيًا والأدوية المتاحة دون وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية. احتفظ بقائمة بها لعرضها على مقدم الرعاية الصحية والصيدلي عند حصولك على دواء جديد.

من الممكن أن يؤثر دواء ڤوكويزنا على طريقة عمل أدوية أخرى، كما أن أدوية أخرى قد تؤثر على طريقة عمل ڤوكويزنا. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بشكل خاص إذا كنت تتناول دواء يحتوي على ريلبيفيرين (EDURANT، COMPLERA، JULUCA، ODEFSEY، CABENUVA).

ما هي الآثار الجانبية المحتملة لفوكيزنا؟ قد يسبب دواء فوكويزنا آثارًا جانبية خطيرة منها:

أحد أنواع مشاكل الكلى (التهاب الكلية النبيبي الخلالي الحاد): قد يصاب بعض الأشخاص الذين يتناولون دواء فوكويزنا بمشكلة في الكلى تسمى التهاب الكلية النبيبي الخلالي الحاد. اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك انخفاض في كمية التبول أو إذا لاحظت وجود دم في البول.

الإسهال الناجم عن عدوى (المطثية العسيرة) في الأمعاء: اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كان لديك براز مائي أو معدة. الألم، والحمى التي لا تزول.

كسور العظام (الورك أو الرسغ أو العمود الفقري): قد تحدث كسور العظام في الورك أو الرسغ أو العمود الفقري لدى الأشخاص الذين يتناولون جرعات يومية متعددة من نوع آخر من الأدوية التي تقلل الحمض في جسمك. المعدة المعروفة باسم مثبطات مضخة البروتون (أدوية PPI) لفترة طويلة من الزمن (سنة أو أكثر). أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا كنت تعاني من كسر في العظام، خاصة في الورك أو الرسغ أو العمود الفقري.

تفاعلات جلدية حادة: يمكن أن يسبب فوكويزنا تفاعلات جلدية نادرة ولكنها حادة قد تؤثر على أي جزء من الجسم. قد تحتاج هذه التفاعلات الجلدية الخطيرة إلى العلاج في المستشفى وقد تكون مهددة للحياة:

إذا كنت تعاني من أي من هذه الأعراض، توقف عن تناول دواء فوكويزنا واتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور. قد تكون هذه الأعراض أول علامة على رد فعل جلدي حاد.

انخفاض مستويات فيتامين ب 12: فوكويزنا يخفض كمية الحمض في معدتك. هناك حاجة إلى حمض المعدة لامتصاص فيتامين ب 12 بشكل صحيح. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا كان لديك أعراض انخفاض مستويات فيتامين ب 12، بما في ذلك عدم انتظام ضربات القلب، وضيق في التنفس، والدوار، وخز أو تنميل في الذراعين أو الساقين، وضعف العضلات، وشحوب الجلد، والشعور بالتعب، أو تغيرات المزاج. تحدث مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول خطر انخفاض مستويات فيتامين ب12 إذا كنت تتناول دواء فوكيزنا لفترة طويلة.

من الممكن أن يحدث انخفاض مستويات المغنيسيوم في الجسم عند الأشخاص الذين يتناولون دواء ڤوكويزنا. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا كانت لديك أعراض انخفاض مستويات المغنيسيوم، بما في ذلك النوبات، أو الدوخة، أو عدم انتظام ضربات القلب، أو العصبية، أو آلام العضلات أو الضعف، أو تشنجات اليدين أو القدمين أو الصوت.

نمو المعدة (سلائل الغدة القاعدية): قد يحدث نوع معين من نمو المعدة يسمى سلائل الغدة القاعدية لدى الأشخاص الذين يتناولون نوعًا آخر من الأدوية التي تقلل الحمض في المعدة المعروفة باسم مثبطات مضخة البروتون ( أدوية PPI) لفترة طويلة. تحدث مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول احتمالية الإصابة بسلائل الغدة القاعدية إذا كنت تتناول دواء فوكويزنا لفترة طويلة.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء فوكويزنا لعلاج ارتجاع حمض التآكل ما يلي:

هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لدواء فوكيزنا. لمزيد من المعلومات، اسأل طبيبك أو الصيدلي. اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية.

ننصحك بالإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها عن طريق الاتصال بشركة Pathom Pharmaceuticals على الرقم 1-888-775-PHAT (7428) أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

بيان تطلعييحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. يتم تحذير المستثمرين من عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك البيانات حول توقيت الإطلاق التجاري الأمريكي لدواء فونوبرازان لعلاج ارتجاع المريء المتآكل، واستخدام العائدات من اتفاقية تمويل فوائد الإيرادات، وحجم عدد مرضى ارتجاع المريء المتآكل. وإمكانات الفونوبرزان في تلبية الاحتياجات الطبية الكبيرة غير الملباة. لا ينبغي اعتبار تضمين البيانات التطلعية بمثابة إقرار من Pathom بأنه سيتم تحقيق أي من خططها. قد تختلف النتائج الفعلية عن تلك المنصوص عليها في هذا البيان الصحفي بسبب المخاطر والشكوك الكامنة في أعمال Pathom، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: قد لا نكون قادرين على تسويق Voquezna بنجاح والذي سيعتمد على عدد من العوامل بما في ذلك مستويات التغطية والسداد من السلطات الحكومية وشركات التأمين الصحي بالإضافة إلى قبول السوق من قبل مقدمي الرعاية الصحية؛ تتمتع الشركة بسلطة تقديرية واسعة في استخدام العائدات من اتفاقية تمويل فوائد الإيرادات؛ قد تختلف البيانات المستقبلية الناتجة عن برنامج الاستقرار لدينا عن البيانات المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء حتى الآن وقد لا تثبت أن جهود التخفيف التي نبذلها ستستمر في الحفاظ على مستوى شوائب النيتروزامين أقل من مستوى المدخول المقبول (AI) طوال فترة صلاحية المنتج. المنتجات التي تحتوي على فونوبرازان، والتي يمكن أن تؤدي إلى تحركات في السوق أو تقليل مدة الصلاحية؛ المخاطر المرتبطة بتصنيع المنتج أو تغييرات الصياغة المطلوب إجراؤها فيما يتعلق بتحقيق الذكاء الاصطناعي؛ المخاطر الكامنة في التطور السريري للفونوبرزان؛ اعتماد Pathom على أطراف ثالثة فيما يتعلق بتصنيع المنتجات والأبحاث والاختبارات قبل السريرية والسريرية؛ التطورات التنظيمية في الولايات المتحدة والدول الأجنبية؛ آثار جانبية ضارة غير متوقعة أو فعالية غير كافية لفونوبرزان والتي قد تحد من تطويره و/أو موافقته التنظيمية و/أو تسويقه، أو قد تؤدي إلى سحب المنتج أو مطالبات بالمسؤولية عن المنتج؛ تخضع قدرة Pathom على الوصول إلى رأس مال إضافي بموجب تسهيلات القرض لأجل واتفاقيات تمويل فوائد حقوق الملكية لشروط معينة؛ قدرة فاثوم على الحصول على حماية الملكية الفكرية والحفاظ عليها لفونوبرزان؛ وقدرة "فاتوم" على الالتزام باتفاقية الترخيص المبرمة مع "تاكيدا"؛ والمخاطر الأخرى الموضحة في البيانات الصحفية السابقة للشركة وملفات الشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC)، بما في ذلك تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي للشركة في النموذج 10-K وأي ملفات لاحقة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. يتم تحذيرك من عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، والتي لا تتحدث إلا اعتبارًا من تاريخها، ولا تتحمل شركة Pathom أي التزام بتحديث هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف الموجودة بعد تاريخ هذا التاريخ. جميع البيانات التطلعية مؤهلة في مجملها من خلال هذا البيان التحذيري، والذي تم إعداده بموجب أحكام الملاذ الآمن في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995.

المراجع