FDA schvaluje přípravek Voquezna (vonoprazan) pro léčbu erozivního GERD a zmírnění pálení žáhy spojeného s erozivním GERD u dospělých

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje přípravek Voquezna (vonoprazan) pro léčbu erozivního GERD a úlevu od pálení žáhy spojeného s erozivním GERD u dospělých

FLORHAM PARK, N.J., 01. listopadu 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Phathom Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: PHAT), biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj a komercializaci nových způsobů léčby gastrointestinálních (GI) onemocnění, dnes oznámila Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil tablety Voquezna® (vonoprazan) 10 mg a 20 mg, nový blokátor kyselin kompetitivní s draslíkem (PCAB), jako novou léčbu pro dospělé pro hojení všech stupňů erozivní ezofagitidy. známý jako erozivní GERD (gastroezofageální refluxní choroba), udržení hojení všech stupňů erozivní GERD a úleva od pálení žáhy spojeného s erozivní GERD.2

„Toto schválení demonstruje odhodlání společnosti Phathom změnit prostředí léčby GI pro pacienty a poskytovatele zdravotní péče a přináší první velkou inovaci na americký trh erozivních GERD za více než 30 let,“ řekla Terrie Curran, prezidentka a generální ředitelka společnosti Phathom. „Erozivní GERD může být extrémně bolestivá a často má významný dopad na pacienty. Výzkum ukázal, že pacienti a poskytovatelé zdravotní péče jsou do značné míry nespokojeni se současnou léčbou, a jsme nadšeni schválením prvotřídní léčebné možnosti, která má potenciál uspokojit velké neuspokojené lékařské potřeby.“

Erozivní GERD, také označovaná jako erozivní ezofagitida nebo erozivní kyselý reflux, je hlavním typem GERD, který postihuje přibližně 20 milionů lidí v USA3,4 Kromě obtížných příznaků pálení žáhy mohou pacienti s nedostatečně léčenou erozivní GERD rozvinout závažnější onemocnění včetně Barrettova jícnu, což je stav, kdy změny tkáně jícnu mohou přejít v rakovinu.3

Toto schválení je založeno na pozitivních výsledcích studie PHALCON-EE fáze 3 (NCT04124926). Stěžejní studie byla randomizovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie, která zahrnovala 1 024 pacientů s erozivním GERD v USA a Evropě a porovnávala přípravek Voquezna s PPI lansoprazolem při hojení a udržování hojení erozivního GERD a souvisejícím zmírnění příznaků pálení žáhy.1

Výsledky ukázaly, že přípravek Voquezna 20 mg splnil primární cíl non-inferiority (p<0,0001) pro úplné zhojení do 8. týdne u pacientů se všemi stupni erozivního GERD s mírou hojení 93 % ve srovnání s 85 % pro lansoprazol 30 mg, s lepší rychlostí hojení prokázanou v sekundárním cíli u pacientů se středně těžkým až těžkým onemocněním (LA stupeň C/D) v týdnu 2 ve srovnání s lansoprazolem (70 % pro Voquezna 20 mg a 53 % pro lansoprazol 30 mg) ( p=0,0008). Voquezna 20 mg také prokázala non-inferioritu oproti lansoprazolu 30 mg v průměrném procentu 24hodinových dnů bez pálení žáhy během období hojení. V udržovací fázi studie byla Voquezna 10 mg lepší než lansoprazol 15 mg v udržení hojení po šesti měsících u všech randomizovaných pacientů (79 % pro Voquezna 10 mg, ve srovnání se 72 % pro lansoprazol 15 mg), stejně jako v podskupině pacientů se středně těžkou až těžkou erozivní GERD (75 % pro přípravek Voquezna 10 mg, ve srovnání s 61 % pro lansoprazol 15 mg) (p=0,0490). Kromě toho byl přípravek Voquezna 10 mg hodnocen jako sekundární cíl pro zmírnění pálení žáhy u pacientů s erozivní GERD a prokázal non-inferioritu oproti lansoprazolu 15 mg po dobu šesti měsíců.

Četnost nežádoucích účinků (AE) u přípravku Voquezna byla ve studii srovnatelná s lansoprazolem. Nejčastějšími nežádoucími účinky ve fázi hojení (≥ 2 % v rameni s léčbou Voquezna) byly gastritida (3,0 % pro Voquezna 20 mg a 2,0 % pro lansoprazol 30 mg), průjem (2,0 % pro Voquezna 20 mg a 3,0 % pro lansoprazol 30 mg), abdominální distenze (2,0 % pro Voquezna 20 mg a 1,0 % pro lansoprazol 30 mg), bolest břicha (2,0 % pro Voquezna 20 mg a 1,0 % pro lansoprazol 30 mg) a nauzeu (2,0 % pro Voquezna 20 mg a 1,0 % pro lansoprazol 30 mg). Nejčastějšími nežádoucími účinky v udržovací fázi (≥ 3 % v rameni s léčbou Voqueznou) pro přípravek Voquezna 10 mg ve srovnání s lansoprazolem 15 mg byly gastritida (6,0 % vs. 3,0 %), bolest břicha (4,0 % vs. 2,0 %), dyspepsie (4,0 % vs. 3,0 %), hypertenze (3,0 % vs. 2,0 %) a infekce močových cest (3,0 % vs. 2,0 %). To nejsou všechny potenciální nežádoucí účinky spojené s užíváním přípravku Voquezna. Další informace naleznete v níže uvedených důležitých bezpečnostních informacích a v úplných informacích o předepisování přípravku Voquezna.

„Pro mnoho pacientů s GERD s erozivní ezofagitidou je odezva na současnou léčbu suboptimální, takže u nich dochází k neúplnému vyléčení a přetrvávajícím symptomům5,“ řekl Colin W. Howden, MD, emeritní profesor, University of Tennessee College of Medicine. „Schválení společnosti Voquezna (vonoprazan) FDA poskytuje poskytovatelům zdravotní péče novou prvotřídní terapeutickou možnost, která prokázala rychlejší hojení u obtížněji léčitelných pacientů s GERD s erozivní ezofagitidou. Kromě toho Voquezna (vonoprazan) poskytoval lepší udržení hojení ve všech stupních erozivní ezofagitidy ve srovnání s lansoprazolem, běžně předepisovaným PPI, a poskytoval 24hodinovou úlevu od pálení žáhy po většinu dní ve studii.“

Očekává se, že Voquezna bude k dispozici v USA v prosinci 2023 a bude prodávána výhradně společností Phathom Pharmaceuticals, Inc.

Na základě podmínek smlouvy o financování úrokových výnosů společnosti Phathom, schválení společnosti Voquezna FDA pro Erosivní GERD také opravňuje společnost k obdržení platby 175,0 milionů USD. Tento neředící kapitál pomůže financovat komerční spuštění.

O přípravku Voquezna®Voquezna® tablety, Voquezna® TRIPLE PAK® (vonoprazan, amoxicilin, klarithromycin) a Voquezna® DUAL PAK® (vonoprazan, amoxicilin) ​​obsahují vonoprazan, perorální malou molekulu draslíku- kompetitivní blokátor kyselin (PCAB). PCAB jsou novou třídou léků, které blokují sekreci kyseliny v žaludku, a Voquezna je první PCAB, který byl schválen v USA. Vonoprazan prokázal potenciál poskytnout potlačení kyselosti, které může dosáhnout hodnot pH, které jsou důležité pro zvýšení účinnosti léčby. Phathom udělil licenci na americká, evropská a kanadská práva na vonoprazan společnosti Takeda, která tento produkt prodává v Japonsku a mnoha dalších zemích Asie a Latinské Ameriky.

O erozivní GERDErozivní GERD je hlavním typem gastroezofageální refluxní choroby (GERD) charakterizované erozemi v žaludeční sliznici způsobenými kyselým refluxem obsahu žaludku do jícnu.3 Odhaduje se, že více než 65 milionů jedinců s GERD v USA, z nichž přibližně 30 % má erozivní GERD.4,6,7 Kromě obtížných příznaků pálení žáhy mohou pacienti s nedostatečně léčenou erozivní GERD progredovat do závažnějších onemocnění, včetně Barrettova jícnu a rakoviny jícnu .4

O Phathom Pharmaceuticals, Inc.Phathom Pharmaceuticals je biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj a komercializaci nových způsobů léčby gastrointestinálních onemocnění. Phathom udělil výhradní práva ve Spojených státech, Evropě a Kanadě na vonoprazan, prvotřídní blokátor kyseliny kompetitivní s draslíkem (PCAB). Pro více informací o Phathom navštivte webové stránky společnosti na adrese www.phathompharma.com a sledujte společnost na LinkedIn a Twitteru.

INDIKACE A DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

Co je Voquezna?Voquezna® (vonoprazan) je lék na předpis používaný u dospělých:

  • po dobu 8 týdnů k vyléčení poškození sliznice jícnu způsobeného kyselinou (nazývané erozivní ezofagitida nebo erozivní kyselý reflux) a ke zmírnění pálení žáhy souvisejícího s erozivním kyselým refluxem.
  • po dobu až 6 měsíců pro udržení hojení Erossive Acid Reflux a pro úlevu od pálení žáhy související s Erosivním Acid Refluxem.

    • Není známo, zda je přípravek Voquezna bezpečný a účinný u dětí.

    Neužívejte přípravek Voquezna, pokud:

  • jste alergický na vonoprazan nebo na kteroukoli další složky přípravku Voquezna. Příznaky alergické reakce mohou zahrnovat potíže s dýcháním, vyrážku, svědění a otok obličeje, rtů, jazyka nebo hrdla.
  • užíváte lék, který obsahuje rilpivirin (EDURANT, COMPLERA, JULUCA, ODEFSEY, CABENUVA) používaný k léčit HIV-1 (virus lidské imunodeficience).

    • Než začnete užívat přípravek Voquezna, informujte svého poskytovatele zdravotní péče o všech svých zdravotních potížích, včetně toho, zda:

  • máte nízký obsah hořčíku, vápníku nebo draslíku v krvi nebo užíváte léky na zvýšení moči (diuretikum).
  • máte problémy s ledvinami nebo játry.
  • jste těhotná, domníváte se, že byste mohla být těhotná, nebo plánujete těhotenství otěhotnět. Není známo, zda Voquezna poškodí vaše nenarozené dítě.
  • kojíte nebo kojíte. Není známo, zda přípravek Voquezna přechází do mateřského mléka. Vy a váš poskytovatel zdravotní péče byste se měli rozhodnout, zda budete přípravek Voquezna užívat nebo kojit. Neměli byste dělat obojí.

    • Sdělte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků. Uchovávejte si jejich seznam, abyste je mohli ukázat svému poskytovateli zdravotní péče a lékárníkovi, když dostanete nový lék.

    Voquezna může ovlivnit účinek jiných léků a jiné léky mohou ovlivnit účinek přípravku Voquezna. Zejména informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud užíváte léky, které obsahují rilpivirin (EDURANT, COMPLERA, JULUCA, ODEFSEY, CABENUVA).

    Jaké jsou možné vedlejší účinky přípravku Voquezna? Voquezna může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně:

    Typ problému s ledvinami (akutní tubulointersticiální nefritida): U některých lidí, kteří užívají přípravek Voquezna, se může rozvinout problém s ledvinami nazývaný akutní tubulointersticiální nefritida. Okamžitě zavolejte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud se sníží množství moči nebo pokud si všimnete krve v moči.

    Průjem způsobený infekcí (Clostridioides difficile) ve střevech: Pokud máte vodnatou stolici, žaludek, okamžitě zavolejte svého poskytovatele zdravotní péče bolest a horečka, která neustupuje.

    Zlomeniny kostí (kyčle, zápěstí nebo páteře): Ke zlomeninám kyčle, zápěstí nebo páteře může dojít u lidí, kteří užívají více denních dávek jiného typu léku, který snižuje kyselinu žaludku známé jako inhibitory protonové pumpy (léky PPI) po dlouhou dobu (rok nebo déle). Informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte zlomeninu kosti, zejména v kyčli, zápěstí nebo páteři.

    Závažné kožní reakce: Voquezna může způsobit vzácné, ale závažné kožní reakce, které mohou postihnout kteroukoli část vašeho těla. Tyto závažné kožní reakce mohou vyžadovat léčbu v nemocnici a mohou být život ohrožující:

  • Kožní vyrážka, která může mít puchýře, olupování nebo krvácení na kterékoli části kůže .
  • Můžete mít také horečku, zimnici, bolesti těla, dušnost nebo zvětšené lymfatické uzliny.

    • Pokud zaznamenáte některý z těchto příznaků, přestaňte přípravek Voquezna užívat a ihned zavolejte svému poskytovateli zdravotní péče. Tyto příznaky mohou být prvním příznakem závažné kožní reakce.

    Nízké hladiny vitaminu B-12: Voquezna snižuje množství kyseliny ve vašem žaludku. Žaludeční kyselina je nezbytná pro správné vstřebávání vitamínu B12. Informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte příznaky nízké hladiny vitaminu B12, včetně nepravidelného srdečního tepu, dušnosti, točení hlavy, brnění nebo necitlivosti v pažích nebo nohou, svalové slabosti, bledé kůže, pocitu únavy nebo změn nálady. Promluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o riziku nízkých hladin vitaminu B12, pokud jste byli na Voquezně dlouhou dobu.

    Nízké hladiny hořčíku v tělese mohou objevit u lidí, kteří užívají přípravek Voquezna. Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud máte příznaky nízké hladiny hořčíku, včetně záchvatů, závratí, nepravidelného srdečního tepu, nervozity, bolesti svalů nebo slabosti nebo křečí rukou, nohou nebo hlasu.

    Výrůstky žaludku (polypy fundických žláz): U lidí, kteří užívají jiný typ léku, který snižuje kyselinu v žaludku, známý jako inhibitory protonové pumpy ( léky PPI) po dlouhou dobu. Promluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o možnosti polypů fundických žláz, pokud jste byli na Voquezně dlouhou dobu.

    Mezi nejčastější vedlejší účinky přípravku Voquezna při léčbě erozivního kyselého refluxu patří:

  • zánět žaludku
  • průjem
  • nadýmání žaludku
  • bolest žaludku
  • nevolnost
  • poruchy trávení
  • vysoký krevní tlak
  • infekce močových cest

    • Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Voquezna. Další informace získáte od svého poskytovatele zdravotní péče nebo lékárníka. Zavolejte svého poskytovatele zdravotní péče a požádejte o radu ohledně vedlejších účinků.

    Doporučujeme vám hlásit podezření na nežádoucí účinky kontaktováním Phathom Pharmaceuticals na čísle 1-888-775-PHAT (7428) nebo FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

    Výhledové prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení. Upozorňujeme investory, aby se příliš nespoléhali na tato výhledová prohlášení, včetně prohlášení o načasování komerčního uvedení vonoprazanu v USA pro Erosivní GERD, využití výnosů z dohody o financování úroků z výnosů, velikosti populace pacientů s Erozivní GERD a potenciál vonoprazanu uspokojit velké nenaplněné lékařské potřeby. Zahrnutí výhledových prohlášení by nemělo být považováno za prohlášení společnosti Phathom, že bude dosaženo jakéhokoli z jejích plánů. Skutečné výsledky se mohou lišit od výsledků uvedených v této tiskové zprávě kvůli rizikům a nejistotám spojeným s podnikáním Phathomu, mimo jiné včetně: nemusíme být schopni úspěšně komercializovat Voquezna, což bude záviset na řadě faktorů včetně pokrytí a úrovní úhrad. ze strany vládních úřadů a zdravotních pojišťoven, jakož i tržní akceptace ze strany poskytovatelů zdravotní péče; Společnost má širokou volnost při použití výnosů ze smlouvy o financování úrokových výnosů; budoucí údaje generované z našeho programu stability se mohou lišit od údajů předložených FDA k dnešnímu dni a nemusí prokazovat, že naše úsilí o zmírnění bude i nadále udržovat hladinu nitrosaminové nečistoty pod úrovní přijatelného příjmu (AI) po celou dobu použitelnosti přípravky obsahující vonoprazan, které by mohly vést k akci na trhu nebo ke zkrácení doby použitelnosti; rizika spojená s výrobou produktu nebo změnami složení, které je třeba provést v souvislosti s dosažením AI; inherentní rizika klinického vývoje vonoprazanu; závislost Phathom na třetích stranách v souvislosti s výrobou produktů, výzkumem a preklinickým a klinickým testováním; regulační vývoj ve Spojených státech a v zahraničí; neočekávané nepříznivé vedlejší účinky nebo nedostatečná účinnost vonoprazanu, které mohou omezit jeho vývoj, schválení regulačními orgány a/nebo komercializaci nebo mohou vést ke stažení z trhu nebo nárokům na odpovědnost za výrobek; Schopnost společnosti Phathom získat přístup k dodatečnému kapitálu v rámci jejího termínovaného úvěru a smluv o financování licenčních poplatků podléhá určitým podmínkám; schopnost Phathomu získat a udržovat ochranu duševního vlastnictví pro vonoprazan; schopnost Phathomu dodržovat licenční smlouvu se společností Takeda; a další rizika popsaná v předchozích tiskových zprávách Společnosti a v podáních Společnosti Komisi pro cenné papíry (SEC), včetně pod nadpisem „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě Společnosti na formuláři 10-K a všech následných podáních u SEC. Upozorňujeme vás, že se nesmíte příliš spoléhat na tato výhledová prohlášení, která hovoří pouze k datu tohoto dokumentu, a společnost Phathom se nezavazuje aktualizovat taková prohlášení, aby odrážela události, které nastanou nebo okolnosti, které nastaly po datu tohoto dokumentu. Všechna výhledová prohlášení jsou v plném rozsahu kvalifikována tímto varovným prohlášením, které je učiněno podle ustanovení o bezpečném přístavu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995.

    ODKAZY

  • Laine L, DeVault K, Katz P a kol. Vonoprazan verše Lansoprazol pro hojení a udržování hojení erozivní ezofagitidy: Randomizovaná studie. Gastroenterologie. 10. října 2022. https://doi.org/10.1053/ j.gastro.2022.09.041
  • Voquezna Prescription Information, Phathom Pharmaceuticals, 2023.
  • Dickman R, Maradey-Romero C, Gingold-Belfer R, Fass R. Neuspokojené potřeby při léčbě gastroezofageální refluxní choroby. J Neurogastroenterol Motil. 30. července 2015;21(3):309-19. doi: 10.5056/jnm15105.
  • Savarino E, de Bortoli N, De Cassan C, et al. Přirozená historie gastroezofageální refluxní choroby: komplexní přehled. Dis Esophagus. 2017;30(2):1-9.
  • Vaezi MF, Brunton S, Mark Fendrick A, et al. Cesta pacienta u erozivní ezofagitidy: pohledy amerických lékařů a pacientů z reálného světa. Otevřená gastroenterologie BMJ. 2022;9:e000941. doi: 10.1136/bmjgast-2022-000941
  • Machicado J.D., Greer J.B., Yadav D. (2020) Epidemiology of Gastrointestinal Diseases. In: Pitchumoni C., Dharmarajan T. (eds.) Geriatrická gastroenterologie. Springer, Cham. https://doi.org/10.1007/978-3-319-90761-1_7-1.
  • U.S. Úřad pro sčítání lidu. Hodiny americké a světové populace. Přístup z května 2022. https://www.census.gov/popclock.

    • Zdroj: Phathom Pharmaceuticals, Inc.

    Vyslán : 2023-11-02 06:52

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova