La FDA approuve Voquezna (vonoprazan) pour le traitement du RGO érosif et le soulagement des brûlures d'estomac associées au RGO érosif chez les adultes

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La FDA approuve Voquezna (vonoprazan) pour le traitement du RGO érosif et le soulagement des brûlures d'estomac associées au RGO érosif chez les adultes

FLORHAM PARK, N.J., 1er novembre 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Phathom Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : PHAT), une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les maladies gastro-intestinales (GI), a annoncé aujourd'hui le La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé les comprimés Voquezna® (vonoprazan) à 10 mg et 20 mg, un nouvel bloqueur d'acide compétitif avec le potassium (PCAB), comme nouveau traitement pour les adultes pour la guérison de tous les grades d'œsophagite érosive, ainsi que connu sous le nom de RGO érosif (reflux gastro-œsophagien), maintien de la guérison de tous les grades de RGO érosif et soulagement des brûlures d'estomac associées au RGO érosif.2

« Cette approbation démontre l'engagement de Phathom à changer le paysage du traitement gastro-intestinal pour les patients et les prestataires de soins de santé, en apportant la première innovation majeure sur le marché américain du RGO érosif depuis plus de 30 ans », a déclaré Terrie Curran, présidente et directrice générale de Phathom. « Le RGO érosif peut être extrêmement douloureux et a souvent un impact important sur les patients. La recherche a montré que les patients et les prestataires de soins de santé sont largement insatisfaits des traitements actuels et nous sommes enthousiasmés par l'approbation d'une option de traitement de première classe qui a le potentiel de répondre à un important besoin médical non satisfait. »

Le RGO érosif, également appelé œsophagite érosive ou reflux acide érosif, est un type majeur de RGO érosif qui touche environ 20 millions de personnes aux États-Unis.3,4 En plus de présenter des symptômes troublants de brûlures d'estomac, les patients atteints de RGO érosif insuffisamment traité peuvent développer des maladies plus graves, notamment l'œsophage de Barrett, une affection dans laquelle des modifications du tissu œsophagien peuvent évoluer vers un cancer.3

Cette approbation est basée sur les résultats positifs de l'étude de phase 3 PHALCON-EE (NCT04124926). L'essai pivot était une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, qui a recruté 1 024 patients atteints de RGO érosif aux États-Unis et en Europe et a comparé Voquezna au lansoprazole IPP dans la guérison et le maintien de la guérison du RGO érosif et le soulagement des symptômes de brûlures d'estomac associés.1

Les résultats ont montré que Voquezna 20 mg répondait au critère principal de non-infériorité (p<0,0001) pour une guérison complète à la semaine 8 chez les patients présentant tous les grades de RGO érosif, avec un taux de guérison de 93 %, contre 85 % pour le lansoprazole 30. mg, avec des taux de guérison supérieurs démontrés dans un critère d'évaluation secondaire chez les patients atteints d'une maladie modérée à sévère (LA Grade C/D) à la semaine 2 par rapport au lansoprazole (70 % pour Voquezna 20 mg et 53 % pour le lansoprazole 30 mg) ( p=0,0008). Voquezna 20 mg a également démontré une non-infériorité par rapport au lansoprazole 30 mg en ce qui concerne le pourcentage moyen de jours sans brûlures d'estomac sur 24 heures au cours de la période de guérison. Dans la phase d'entretien de l'essai, Voquezna 10 mg s'est révélé supérieur au lansoprazole 15 mg pour maintenir la guérison à six mois chez tous les patients randomisés (79 % pour Voquezna 10 mg, contre 72 % pour le lansoprazole 15 mg), ainsi que dans le sous-groupe des patients atteints de RGO érosif modéré à sévère (75 % pour Voquezna 10 mg, contre 61 % pour le lansoprazole 15 mg) (p = 0,0490). De plus, Voquezna 10 mg a été évalué comme critère d'évaluation secondaire pour le soulagement des brûlures d'estomac chez les patients atteints de RGO érosif et a démontré une non-infériorité par rapport au lansoprazole 15 mg sur six mois.

Les taux d'événements indésirables (EI) pour Voquezna étaient comparables à ceux du lansoprazole dans l'essai. Les EI les plus fréquents pendant la phase de guérison (≥ 2 % dans le bras de traitement Voquezna) étaient la gastrite (3,0 % pour Voquezna 20 mg et 2,0 % pour le lansoprazole 30 mg), la diarrhée (2,0 % pour Voquezna 20 mg et 3,0 % pour le lansoprazole 30 mg). mg), distension abdominale (2,0 % pour Voquezna 20 mg et 1,0 % pour lansoprazole 30 mg), douleurs abdominales (2,0 % pour Voquezna 20 mg et 1,0 % pour lansoprazole 30 mg) et nausées (2,0 % pour Voquezna 20 mg et 1,0 % pour le lansoprazole 30 mg). Les EI les plus fréquents au cours de la phase d'entretien (≥ 3 % dans le bras de traitement Voquezna) pour Voquezna 10 mg par rapport au lansoprazole 15 mg étaient la gastrite (6,0 % contre 3,0 %), les douleurs abdominales (4,0 % contre 2,0 %), la dyspepsie. (4,0 % contre 3,0 %), l'hypertension (3,0 % contre 2,0 %) et les infections des voies urinaires (3,0 % contre 2,0 %). Ce ne sont pas tous les effets secondaires potentiels associés à l’utilisation de Voquezna. Veuillez consulter les informations importantes en matière de sécurité ci-dessous et les informations de prescription complètes de Voquezna pour plus d'informations.

« Pour de nombreux patients atteints de RGO et d'œsophagite érosive, la réponse au traitement actuel est sous-optimale, ce qui les laisse avec une guérison incomplète et des symptômes persistants5 », a déclaré Colin W. Howden, MD, professeur émérite de la faculté de médecine de l'Université du Tennessee. « L'approbation de Voquezna (vonoprazan) par la FDA offre aux prestataires de soins de santé une nouvelle option thérapeutique de première classe qui a démontré une guérison plus rapide chez les patients atteints de RGO, plus difficiles à traiter, atteints d'œsophagite érosive. De plus, le Voquezna (vonoprazan) a permis un maintien supérieur de la guérison dans tous les grades d'œsophagite érosive, par rapport au lansoprazole, un IPP couramment prescrit, et a fourni un soulagement des brûlures d'estomac pendant 24 heures la plupart des jours de l'essai. »

Voquezna devrait être disponible aux États-Unis en décembre 2023 et sera commercialisé exclusivement par Phathom Pharmaceuticals, Inc.

Sur la base des termes de l'accord de financement des intérêts sur les revenus de Phathom, l'approbation par la FDA de Voquezna pour le RGO érosif donne également à l'entreprise le droit de recevoir un paiement de 175,0 millions de dollars. Ce capital non dilutif permettra de financer le lancement commercial.

À propos de Voquezna®Les comprimés Voquezna®, Voquezna® TRIPLE PAK® (vonoprazan, amoxicilline, clarithromycine) et Voquezna® DUAL PAK® (vonoprazan, amoxicilline) contiennent du vonoprazan, une petite molécule orale de potassium- bloqueur d'acide compétitif (PCAB). Les PCAB constituent une nouvelle classe de médicaments qui bloquent la sécrétion d'acide dans l'estomac, et Voquezna est le premier PCAB à être approuvé aux États-Unis. Le Vonoprazan a montré son potentiel de suppression de l'acide pouvant atteindre des niveaux de pH importants pour améliorer l'efficacité du traitement. Phathom a obtenu une licence pour les droits américains, européens et canadiens sur le vonoprazan auprès de Takeda, qui commercialise le produit au Japon et dans de nombreux autres pays d'Asie et d'Amérique latine.

À propos du RGO érosifLe RGO érosif est un type majeur de reflux gastro-œsophagien (RGO) caractérisé par des érosions de la muqueuse gastrique causées par le reflux acide du contenu de l'estomac dans l'œsophage.3 On estime qu'il y a plus de 65 millions de personnes atteintes de RGO aux États-Unis, dont environ 30 % souffrent de RGO érosif.4,6,7 En plus de présenter des symptômes troublants de brûlures d'estomac, les patients atteints de RGO érosif insuffisamment traités peuvent évoluer vers des maladies plus graves, notamment l'œsophage de Barrett et le cancer de l'œsophage. .4

À propos de Phathom Pharmaceuticals, Inc.Phathom Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les maladies gastro-intestinales. Phathom a obtenu les droits exclusifs aux États-Unis, en Europe et au Canada sur le vonoprazan, un bloqueur d'acide compétitif pour le potassium (PCAB), le premier de sa catégorie. Pour plus d'informations sur Phathom, visitez le site Web de la société à l'adresse www.phathompharma.com et suivez la société sur LinkedIn et Twitter.

INDICATION ET INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

Qu'est-ce que Voquezna ?Voquezna® (vonoprazan) est un médicament sur ordonnance utilisé chez les adultes :

  • pendant 8 semaines pour guérir les dommages causés par l'acide à la muqueuse de l'œsophage (appelés œsophagite érosive ou reflux acide érosif) et pour soulager les brûlures d'estomac liées au reflux acide érosif.
  • pendant jusqu'à 6 mois pour maintenir la guérison du reflux acide érosif et pour soulager les brûlures d'estomac liées au reflux acide érosif.

    • On ne sait pas si Voquezna est sûr et efficace chez les enfants.

    Ne prenez pas Voquezna si vous :

  • êtes allergique au vonoprazan ou à l'un des autres ingrédients de Voquezna. Les symptômes de réaction allergique peuvent inclure des difficultés respiratoires, des éruptions cutanées, des démangeaisons et un gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.
  • vous prenez un médicament contenant de la rilpivirine (EDURANT, COMPLERA, JULUCA, ODEFSEY, CABENUVA) utilisé pour traiter le VIH-1 (virus de l'immunodéficience humaine).

    • Avant de prendre Voquezna, informez votre professionnel de la santé de tous vos problèmes de santé, y compris si vous :

  • avez un faible taux de magnésium, de calcium ou potassium dans votre sang, ou si vous prenez un médicament pour augmenter l'urine (diurétique).
  • avez des problèmes rénaux ou hépatiques.
  • êtes enceinte, pensez l'être ou envisagez de le faire. tomber enceinte. On ne sait pas si Voquezna nuira à votre bébé à naître.
  • vous allaitez ou envisagez d'allaiter. On ne sait pas si Voquezna passe dans le lait maternel. Vous et votre professionnel de la santé devez décider si vous prendrez Voquezna ou si vous allaiterez. Vous ne devriez pas faire les deux.

    • Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes. Gardez-en une liste pour la montrer à votre professionnel de la santé et à votre pharmacien lorsque vous recevez un nouveau médicament.

    Voquezna peut affecter le fonctionnement d'autres médicaments, et d'autres médicaments peuvent affecter le fonctionnement de Voquezna. Informez particulièrement votre professionnel de la santé si vous prenez des médicaments contenant de la rilpivirine (EDURANT, COMPLERA, JULUCA, ODEFSEY, CABENUVA).

    Quels sont les effets secondaires possibles de Voquezna ? Voquezna peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

    Un type de problème rénal (néphrite tubulo-interstitielle aiguë) : certaines personnes qui prennent Voquezna peuvent développer un problème rénal appelé néphrite tubulo-interstitielle aiguë. Appelez immédiatement votre médecin si vous constatez une diminution de la quantité que vous urinez ou si vous remarquez du sang dans vos urines.

    Diarrhée causée par une infection (Clostridioides difficile) dans vos intestins : appelez immédiatement votre médecin si vous avez des selles liquides, une douleur et une fièvre qui ne disparaissent pas.

    Fractures osseuses (hanche, poignet ou colonne vertébrale) : des fractures osseuses de la hanche, du poignet ou de la colonne vertébrale peuvent survenir chez les personnes qui prennent plusieurs doses quotidiennes d'un autre type de médicament qui réduit l'acide dans votre l’estomac, appelés inhibiteurs de la pompe à protons (médicaments IPP), pendant une longue période (un an ou plus). Informez votre médecin si vous avez une fracture osseuse, en particulier au niveau de la hanche, du poignet ou de la colonne vertébrale.

    Réactions cutanées graves : Voquezna peut provoquer des réactions cutanées rares mais graves pouvant affecter n'importe quelle partie de votre corps. Ces réactions cutanées graves peuvent nécessiter un traitement à l'hôpital et peuvent mettre la vie en danger :

  • Éruption cutanée pouvant entraîner des cloques, une desquamation ou un saignement sur n'importe quelle partie de votre peau. .
  • Vous pouvez également avoir de la fièvre, des frissons, des courbatures, un essoufflement ou une hypertrophie des ganglions lymphatiques.

    • Si vous ressentez l'un de ces symptômes, arrêtez de prendre Voquezna et appelez immédiatement votre professionnel de la santé. Ces symptômes peuvent être le premier signe d'une réaction cutanée grave.

    Faibles niveaux de vitamine B-12 : Voquezna réduit la quantité d'acide dans votre estomac. L'acide gastrique est nécessaire pour absorber correctement la vitamine B12. Informez votre professionnel de la santé si vous présentez des symptômes de faibles taux de vitamine B12, notamment un rythme cardiaque irrégulier, un essoufflement, des étourdissements, des picotements ou un engourdissement dans les bras ou les jambes, une faiblesse musculaire, une peau pâle, une sensation de fatigue ou des changements d'humeur. Discutez avec votre professionnel de la santé du risque de faibles niveaux de vitamine B12 si vous prenez Voquezna depuis longtemps.

    De faibles niveaux de magnésium dans le corps peuvent survenir chez les personnes qui prennent Voquezna. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des symptômes de faibles niveaux de magnésium, notamment des convulsions, des étourdissements, un rythme cardiaque irrégulier, de l'énervement, des douleurs ou une faiblesse musculaires ou des spasmes des mains, des pieds ou de la voix.

    Excroissances de l'estomac (polypes des glandes fundiques) : un certain type de croissance de l'estomac appelé polypes des glandes fundiques peut survenir chez les personnes qui prennent un autre type de médicament qui réduit l'acide dans l'estomac, appelé inhibiteurs de la pompe à protons ( médicaments IPP) depuis longtemps. Discutez avec votre professionnel de la santé de la possibilité de polypes des glandes fundiques si vous prenez Voquezna depuis longtemps.

    Les effets secondaires les plus courants de Voquezna pour le traitement du reflux acide érosif comprennent :

  • inflammation de l'estomac
  • diarrhée
  • ballonnements d'estomac
  • douleurs d'estomac
  • nausées
  • indigestion
  • hypertension artérielle
  • infection des voies urinaires

    • Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Voquezna. Pour plus d'informations, demandez à votre fournisseur de soins de santé ou votre pharmacien. Appelez votre professionnel de la santé pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires.

    Nous vous encourageons à signaler les effets indésirables suspectés en contactant Phathom Pharmaceuticals au 1-888-775-PHAT (7428) ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

    Déclaration prospectiveCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Les investisseurs sont priés de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives, y compris aux déclarations concernant le moment du lancement commercial aux États-Unis du vonoprazan pour le traitement du RGO érosif, l'utilisation du produit de l'accord de financement des intérêts sur les revenus, la taille de la population de patients atteints de RGO érosif. et le potentiel du vonoprazan à satisfaire l'important besoin médical non satisfait. L'inclusion de déclarations prospectives ne doit pas être considérée comme une déclaration de Phathom selon laquelle l'un de ses plans sera réalisé. Les résultats réels peuvent différer de ceux présentés dans ce communiqué de presse en raison des risques et des incertitudes inhérents aux activités de Phathom, y compris, sans s'y limiter : nous pourrions ne pas être en mesure de commercialiser avec succès Voquezna, ce qui dépendra d'un certain nombre de facteurs, notamment des niveaux de couverture et de remboursement. des autorités gouvernementales et des assureurs maladie ainsi que l'acceptation du marché par les prestataires de soins de santé ; la Société dispose d'un large pouvoir discrétionnaire dans l'utilisation du produit de l'accord de financement des intérêts sur les revenus ; les données futures générées par notre programme de stabilité peuvent être différentes des données soumises à la FDA à ce jour et peuvent ne pas démontrer que nos efforts d'atténuation continueront à maintenir le niveau d'impureté nitrosamine en dessous du niveau d'apport acceptable (AI) tout au long de la durée de conservation de les produits contenant du vonoprazan, qui pourraient entraîner une action sur le marché ou une réduction de la durée de conservation ; les risques associés à la fabrication du produit ou aux modifications de formulation qui doivent être apportées dans le cadre de l'atteinte de l'IA ; les risques inhérents au développement clinique du vonoprazan ; La dépendance de Phathom à l'égard de tiers dans le cadre de la fabrication de produits, de la recherche et des tests précliniques et cliniques ; les évolutions réglementaires aux États-Unis et dans les pays étrangers ; les effets secondaires indésirables inattendus ou l'efficacité inadéquate du vonoprazan qui peuvent limiter son développement, son approbation réglementaire et/ou sa commercialisation, ou peuvent entraîner des rappels ou des réclamations en responsabilité du fait du produit ; La capacité de Phathom à accéder à des capitaux supplémentaires dans le cadre de sa facilité de prêt à terme et de ses accords de financement d'intérêts de redevances est soumise à certaines conditions ; La capacité de Phathom à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle du vonoprazan ; La capacité de Phathom à respecter son accord de licence avec Takeda ; et d'autres risques décrits dans les communiqués de presse antérieurs de la société et dans les documents déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), y compris sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport annuel de la société sur formulaire 10-K et dans tout dépôt ultérieur auprès de la SEC. Vous êtes averti de ne pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives, qui ne sont valables qu'à la date des présentes, et Phathom ne s'engage aucunement à mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui existent après la date des présentes. Toutes les déclarations prospectives sont qualifiées dans leur intégralité par cette mise en garde, qui est faite conformément aux dispositions de la sphère de sécurité de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995.

    RÉFÉRENCES

  • Laine L, DeVault K, Katz P, et al. Vonoprazan versus Lansoprazole pour la guérison et le maintien de la guérison de l'œsophagite érosive : un essai randomisé. Gastro-entérologie. 10 octobre 2022. https://doi.org/10.1053/ j.gastro.2022.09.041
  • Informations de prescription de Voquezna, Phathom Pharmaceuticals, 2023.
  • Dickman R, Maradey-Romero C, Gingold-Belfer R, Fass R. Besoins non satisfaits dans le traitement du reflux gastro-œsophagien. J Neurogastroenterol Motil. 30 juillet 2015;21(3):309-19. doi : 10.5056/jnm15105.
  • Savarino E, de Bortoli N, De Cassan C, et al. L'histoire naturelle du reflux gastro-œsophagien : une revue complète. Dis œsophage. 2017;30(2):1-9.
  • Vaezi MF, Brunton S, Mark Fendrick A, et al. Parcours du patient atteint d'œsophagite érosive : perspectives réelles de médecins et de patients américains. Gastroentérologie ouverte BMJ. 2022;9 :e000941. doi : 10.1136/bmjgast-2022-000941
  • Machicado J.D., Greer J.B., Yadav D. (2020) Épidémiologie des maladies gastro-intestinales. Dans : Pitchumoni C., Dharmarajan T. (éd.) Gastroentérologie gériatrique. Springer, Cham. https://doi.org/10.1007/978-3-319-90761-1_7-1.
  • États-Unis Bureau de recensement. Horloge démographique des États-Unis et du monde. Consulté en mai 2022. https://www.census.gov/popclock.

    • Source : Phathom Pharmaceuticals, Inc.

    Publié : 2023-11-02 06:52

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