FDA aprobă Voquezna (vonoprazan) pentru tratamentul GERD eroziv și ameliorarea arsurilor la stomac asociate cu GERD eroziv la adulți

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Voquezna (vonoprazan) pentru tratamentul GERD eroziv și ameliorarea arsurilor la stomac asociate cu GERD eroziv la adulți

FLORHAM PARK, N.J., 01 noiembrie 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Phathom Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: PHAT), o companie biofarmaceutică axată pe dezvoltarea și comercializarea de noi tratamente pentru boli gastrointestinale (GI), a anunțat astăzi Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat comprimatele Voquezna® (vonoprazan) 10 mg și 20 mg, un nou blocant al acidului competitiv pentru potasiu (PCAB), ca un nou tratament pentru adulți pentru vindecarea tuturor gradelor de esofagită erozivă, de asemenea cunoscut sub numele de GERD eroziv (boala de reflux gastroesofagian), menținerea vindecării tuturor gradelor de GERD eroziv și ameliorarea arsurilor la stomac asociate cu GERD eroziv.2

„Această aprobare demonstrează angajamentul lui Phathom de a schimba peisajul tratamentului gastrointestinal pentru pacienți și furnizorii de servicii medicale, aducând prima inovație majoră pe piața SUA Erosive GERD în peste 30 de ani”, a declarat Terrie Curran, Președinte și Chief Executive Officer la Phathom. „BRGE eroziv poate fi extrem de dureroasă și are adesea un impact semnificativ asupra pacienților. Cercetările au arătat că pacienții și furnizorii de asistență medicală sunt în mare parte nemulțumiți de tratamentele actuale și suntem încântați de aprobarea unei opțiuni de tratament de primă clasă, care are potențialul de a satisface o nevoie medicală mare nesatisfăcută.”

BRGE erozivă, denumită și esofagita erozivă sau refluxul de acid eroziv, este un tip major de BRGE care afectează aproximativ 20 de milioane de oameni din S.U.A.3,4 Pe lângă simptome tulburătoare de arsuri la stomac, pacienții cu BRGE eroziv tratați inadecvat pot dezvolta boli mai severe, inclusiv esofagul Barrett, o afecțiune în care modificările țesutului esofagian pot evolua spre cancer.3

Această aprobare se bazează pe rezultatele pozitive ale studiului de fază 3 PHALCON-EE (NCT04124926). Studiul pivot a fost un studiu randomizat, dublu-orb, multicentric, care a înrolat 1.024 de pacienți cu BRGE eroziv din SUA și Europa și a comparat Voquezna cu lansoprazolul PPI în vindecarea și menținerea vindecării BRGE erozivă și ameliorarea simptomelor arsurilor la stomac asociate.1

Rezultatele au arătat că Voquezna 20 mg a îndeplinit obiectivul principal de non-inferioritate (p<0,0001) pentru vindecarea completă până în săptămâna 8 la pacienții cu toate gradele de BRGE eroziv, cu o rată de vindecare de 93%, comparativ cu 85% pentru lansoprazol 30. mg, cu rate superioare de vindecare demonstrate într-un obiectiv secundar la pacienții cu boală moderată până la severă (grad LA C/D) în săptămâna 2 comparativ cu lansoprazol (70% pentru Voquezna 20 mg și 53% pentru lansoprazol 30 mg) ( p=0,0008). Voquezna 20 mg a demonstrat, de asemenea, non-inferioritate față de lansoprazol 30 mg în procentul mediu de zile de 24 de ore fără arsuri la stomac pe perioada de vindecare. În faza de întreținere a studiului, Voquezna 10 mg a fost superior lansoprazol 15 mg în menținerea vindecării la șase luni la toți pacienții randomizați (79% pentru Voquezna 10 mg, comparativ cu 72% pentru lansoprazol 15 mg), precum și în subgrup. dintre pacienții cu BRGE eroziv moderat până la sever (75% pentru Voquezna 10 mg, comparativ cu 61% pentru lansoprazol 15 mg) (p=0,0490). În plus, Voquezna 10 mg a fost evaluat ca obiectiv secundar pentru ameliorarea arsurilor la stomac la pacienții cu BRGE eroziv și a demonstrat neinferioritatea față de lansoprazol 15 mg timp de șase luni.

Ratele evenimentelor adverse (AE) pentru Voquezna au fost comparabile cu lansoprazol în studiu. Cele mai frecvente reacții adverse în faza de vindecare (≥ 2% în brațul de tratament cu Voquezna) au fost gastrita (3,0% pentru Voquezna 20 mg și 2,0% pentru lansoprazol 30 mg), diareea (2,0% pentru Voquezna 20 mg și 3,0% pentru lansoprazol 30). mg), distensie abdominală (2,0% pentru Voquezna 20 mg și 1,0% pentru lansoprazol 30 mg), dureri abdominale (2,0% pentru Voquezna 20 mg și 1,0% pentru lansoprazol 30 mg) și greață (2,0% pentru Voquezna 20 mg și 1,0% pentru lansoprazol 30 mg). Cele mai frecvente reacții adverse în faza de întreținere (≥ 3% în brațul de tratament Voquezna) pentru Voquezna 10 mg comparativ cu lansoprazol 15 mg au fost gastrita (6,0% față de 3,0%), durerea abdominală (4,0% față de 2,0%), dispepsia (4,0% față de 3,0%), hipertensiune arterială (3,0% față de 2,0%) și infecții ale tractului urinar (3,0% față de 2,0%). Acestea nu sunt toate efectele secundare potențiale asociate cu utilizarea Voquezna. Vă rugăm să consultați informațiile importante despre siguranță de mai jos și informațiile complete de prescriere pentru Voquezna pentru mai multe informații.

„Pentru mulți pacienți cu BRGE cu esofagită erozivă, răspunsul la tratamentul actual este suboptim, lăsându-i cu vindecare incompletă și simptome continue5”, a spus Colin W. Howden, MD, profesor emerit, Universitatea din Tennessee, Colegiul de Medicină. „Aprobarea Voquezna (vonoprazan) de FDA oferă furnizorilor de servicii medicale o nouă opțiune terapeutică de primă clasă, care a demonstrat o vindecare mai rapidă la pacienții cu BRGE mai dificil de tratat cu esofagită erozivă. În plus, Voquezna (vonoprazan) a asigurat menținerea superioară a vindecării în toate gradele de esofagită erozivă, în comparație cu lansoprazol, un IPP prescris în mod obișnuit, și a oferit ameliorarea arsurilor la stomac timp de 24 de ore în majoritatea zilelor din studiu.”

Se așteaptă ca Voquezna să fie disponibil în S.U.A. în decembrie 2023 și va fi comercializat exclusiv de Phathom Pharmaceuticals, Inc.

Pe baza termenilor acordului de finanțare cu dobândă a veniturilor lui Phathom, aprobarea Voquezna de către FDA pentru Erosive GERD dă, de asemenea, dreptul companiei să primească o plată de 175,0 milioane USD. Acest capital nediluant va ajuta la finanțarea lansării comerciale.

Despre Voquezna® Comprimatele Voquezna®, Voquezna® TRIPLE PAK® (vonoprazan, amoxicilină, claritromicină) și Voquezna® DUAL PAK® (vonoprazan, amoxicilină) conțin vonoprazan, o moleculă mică de potasiu pe cale orală. blocant al acidului competitiv (PCAB). PCAB-urile sunt o clasă nouă de medicamente care blochează secreția acidă în stomac, iar Voquezna este primul PCAB aprobat în S.U.A. Vonoprazan a demonstrat potențialul de a asigura supresia acidului care poate atinge niveluri de pH care sunt importante în creșterea eficacității tratamentului. Phathom a licențiat drepturile din SUA, Europa și Canada asupra vonoprazanului de la Takeda, care comercializează produsul în Japonia și în numeroase alte țări din Asia și America Latină.

Despre GERD erozivBRGE eroziv este un tip major de boală de reflux gastroesofagian (BRGE) caracterizată prin eroziuni ale mucoasei gastrice cauzate de refluxul acid al conținutului stomacului în esofag.3 Se estimează că există peste 65 de milioane de persoane cu GERD în S.U.A., dintre care aproximativ 30% au GERD eroziv.4,6,7 În plus față de simptome tulburătoare de arsuri la stomac, pacienții cu GERD eroziv tratat inadecvat pot evolua către boli mai severe, inclusiv esofagul Barrett și cancerul esofagian .4

Despre Phathom Pharmaceuticals, Inc.Phathom Pharmaceuticals este o companie biofarmaceutică axată pe dezvoltarea și comercializarea de noi tratamente pentru boli gastrointestinale. Phathom a licențiat drepturi exclusive în Statele Unite, Europa și Canada pentru vonoprazan, un blocant al acidului competitiv pentru potasiu (PCAB) de primă clasă. Pentru mai multe informații despre Phathom, vizitați site-ul web al companiei la www.phathompharma.com și urmăriți compania pe LinkedIn și Twitter.

INDICAȚII ȘI INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

Ce este Voquezna?Voquezna® (vonoprazan) este un medicament prescris la adulți:

  • până la 6 luni pentru a menține vindecarea refluxului de acid eroziv și pentru ameliorarea arsurilor la stomac legate de refluxul de acid eroziv.

    • Nu se știe dacă Voquezna este sigură și eficientă la copii.

    Nu luați Voquezna dacă:

  • sunteți alergic la vonoprazan sau la oricare dintre alte ingrediente din Voquezna. Simptomele reacției alergice pot include dificultăți de respirație, erupții cutanate, mâncărime și umflarea feței, buzelor, limbii sau gâtului.
  • luați un medicament care conține rilpivirină (EDURANT, COMPLERA, JULUCA, ODEFSEY, CABENUVA) utilizat pentru trata HIV-1 (Virusul Imunodeficienței Umane).

    • Înainte de a lua Voquezna, spuneți medicului dumneavoastră despre toate afecțiunile dumneavoastră medicale, inclusiv dacă:

  • aveți un nivel scăzut de magneziu, calciu sau potasiu în sânge sau luați un medicament pentru creșterea urinei (diuretic).
  • aveți probleme cu rinichii sau ficatul.
  • sunteți gravidă, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâne însărcinată. Nu se știe dacă Voquezna va face rău copilului dumneavoastră nenăscut.
  • alăptați sau intenționați să îl alăptați. Nu se știe dacă Voquezna trece în laptele matern. Dumneavoastră și furnizorul dumneavoastră de asistență medicală trebuie să decideți dacă veți lua Voquezna sau veți alăpta. Nu ar trebui să le faci pe amândouă.

    • Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care le luați, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante. Păstrați o listă a acestora pentru a arăta furnizorului de servicii medicale și farmacistului atunci când primiți un medicament nou.

    Voquezna poate afecta modul în care acționează alte medicamente, iar alte medicamente pot afecta modul în care acționează Voquezna. În special, spuneți medicului dumneavoastră dacă luați medicamente care conțin rilpivirină (EDURANT, COMPLERA, JULUCA, ODEFSEY, CABENUVA).

    Care sunt posibilele efecte secundare ale Voquezna? Voquezna poate provoca reacții adverse grave, inclusiv:

    Un tip de problemă renală (nefrită tubulointerstițială acută): unele persoane care iau Voquezna pot dezvolta o problemă renală numită nefrită tubulointerstițială acută. Sunați imediat furnizorul de asistență medicală dacă aveți o scădere a cantității de urinat sau dacă observați sânge în urină.

    Diaree cauzată de o infecție (Clostridioides difficile) în intestine: sunați imediat furnizorul de asistență medicală dacă aveți scaune apoase, stomac durere și febră care nu dispare.

    Fracturi osoase (șold, încheietura mâinii sau coloana vertebrală): fracturile osoase la nivelul șoldului, încheieturii mâinii sau coloanei vertebrale pot apărea la persoanele care iau mai multe doze zilnice dintr-un alt tip de medicament care reduce aciditatea din stomac cunoscut sub numele de inhibitori ai pompei de protoni (medicamente IPP) pentru o perioadă lungă de timp (un an sau mai mult). Spuneți medicului dumneavoastră dacă aveți o fractură osoasă, în special la șold, încheietura mâinii sau coloana vertebrală.

    Reacții cutanate severe: Voquezna poate provoca reacții cutanate rare, dar severe, care vă pot afecta orice parte a corpului. Aceste reacții grave ale pielii pot fi tratate într-un spital și pot pune viața în pericol:

  • Erupție cutanată care poate avea vezicule, descuamare sau sângerare pe orice parte a pielii. .
  • De asemenea, este posibil să aveți febră, frisoane, dureri corporale, dificultăți de respirație sau ganglioni limfatici măriți.

    • Dacă prezentați oricare dintre aceste simptome, încetați să luați Voquezna și sunați imediat medicului dumneavoastră. Aceste simptome pot fi primul semn al unei reacții severe a pielii.

    Niveluri scăzute de vitamina B-12: Voquezna scade cantitatea de acid din stomac. Acidul din stomac este necesar pentru a absorbi corect vitamina B12. Spuneți medicului dumneavoastră dacă aveți simptome ale nivelului scăzut de vitamina B12, inclusiv bătăi neregulate ale inimii, dificultăți de respirație, amețeli, furnicături sau amorțeli la nivelul brațelor sau picioarelor, slăbiciune musculară, piele palidă, senzație de oboseală sau modificări ale dispoziției. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre riscul unui nivel scăzut de vitamina B12 dacă ați luat Voquezna de mult timp.

    Nivelurile scăzute de magneziu din organism se pot întâmpla la persoanele care iau Voquezna. Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți simptome de nivel scăzut de magneziu, inclusiv convulsii, amețeli, bătăi neregulate ale inimii, nervozitate, dureri sau slăbiciune musculară sau spasme la mâini, picioare sau voce.

    Excrescențe ale stomacului (polipi ai glandei fundice): un anumit tip de creștere a stomacului numit polipi ai glandei fundice poate apărea la persoanele care iau un alt tip de medicament care reduce aciditatea din stomac, cunoscut sub numele de inhibitori ai pompei de protoni ( medicamente PPI) pentru o lungă perioadă de timp. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre posibilitatea apariției polipilor glandei fundice dacă ați fost pe Voquezna de mult timp.

    Cele mai frecvente efecte secundare ale Voquezna pentru tratamentul refluxului de acid eroziv includ:

  • inflamația stomacului
  • diaree
  • balonare la stomac
  • durere de stomac
  • greață
  • indigestie
  • tensiune arterială ridicată
  • infecția tractului urinar

    • Aceste nu sunt toate efectele secundare posibile ale Voquezna. Pentru mai multe informații, întrebați furnizorul de servicii medicale sau farmacistul. Sună-ți furnizorul de asistență medicală pentru sfaturi medicale despre efectele secundare.

    Sunteți încurajat să raportați reacțiile adverse suspectate contactând Phathom Pharmaceuticals la 1-888-775-PHAT (7428) sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

    Declarație prospectivăAcest comunicat de presă conține declarații prospective. Investitorii sunt atenționați să nu se bazeze în mod nejustificat pe aceste declarații prospective, inclusiv declarații despre momentul lansării comerciale în SUA pentru vonoprazan pentru Erosive GERD, utilizarea încasărilor din acordul de finanțare a dobânzilor pentru venituri, dimensiunea populației de pacienți cu GERD eroziv. și potențialul vonoprazan de a satisface nevoia medicală mare nesatisfăcută. Includerea declarațiilor prospective nu ar trebui să fie privită ca o reprezentare de către Phathom că oricare dintre planurile sale va fi realizat. Rezultatele reale pot diferi de cele prezentate în acest comunicat de presă din cauza riscurilor și incertitudinilor inerente afacerii lui Phathom, inclusiv, fără a se limita la: este posibil să nu putem comercializa cu succes Voquezna, care va depinde de o serie de factori, inclusiv nivelurile de acoperire și rambursare. din partea autorităților guvernamentale și a asigurătorilor de sănătate, precum și acceptarea pieței de către furnizorii de servicii medicale; Compania are o largă libertate de apreciere în utilizarea încasărilor din acordul de finanțare cu dobândă a veniturilor; Datele viitoare generate din programul nostru de stabilitate pot fi diferite de datele transmise la FDA până în prezent și ar putea să nu demonstreze că eforturile noastre de atenuare vor continua să mențină nivelul de impuritate de nitrozamină sub nivelul de aport acceptabil (AI) pe toată durata de valabilitate a produse care conțin vonoprazan, care ar putea duce la acțiune pe piață sau la reducerea duratei de valabilitate; riscurile asociate cu fabricarea produsului sau modificările de formulare care trebuie făcute în legătură cu realizarea IA; riscurile inerente ale dezvoltării clinice a vonoprazanului; Dependența Phathom de terți în legătură cu fabricarea produselor, cercetarea și testele preclinice și clinice; evoluții de reglementare în Statele Unite și țări străine; reacții adverse neașteptate sau eficacitate inadecvată a vonoprazanului care poate limita dezvoltarea, aprobarea de reglementare și/sau comercializarea acestuia sau poate duce la retrageri sau reclamații de răspundere pentru produs; Capacitatea Phathom de a accesa capital suplimentar în cadrul facilității sale de împrumut pe termen și a acordurilor de finanțare cu dobândă de redevențe este supusă anumitor condiții; capacitatea lui Phathom de a obține și de a menține protecția proprietății intelectuale pentru vonoprazan; capacitatea Phathom de a respecta acordul de licență cu Takeda; și alte riscuri descrise în comunicatele de presă anterioare ale Companiei și în dosarele Companiei la Securities and Exchange Commission (SEC), inclusiv la rubrica „Factori de risc” din Raportul anual al Companiei pe Formularul 10-K și orice depuneri ulterioare la SEC. Sunteți avertizat să nu vă bazați în mod necorespunzător pe aceste declarații prospective, care vorbesc doar de la data prezentului, iar Phathom nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimentele care au loc sau circumstanțe care există după data prezentului. Toate declarațiile prospective sunt calificate în întregime de această declarație de avertizare, care este făcută în temeiul dispozițiilor privind sfera de siguranță ale Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995.

    REFERINȚE

  • Laine L, DeVault K, Katz P și colab. Vonoprazan Verse Lansoprazol pentru vindecarea și menținerea vindecării esofagitei erozive: un studiu randomizat. Gastroenterologie. 10 octombrie 2022. https://doi.org/10.1053/ j.gastro.2022.09.041
  • Voquezna Prescribing Information, Phathom Pharmaceuticals, 2023.
  • Dickman R, Maradey-Romero C, Gingold-Belfer R, Fass R. Nevoi nesatisfăcute în tratamentul bolii de reflux gastroesofagian. J Neurogastroenterol Motil. 2015 Iul 30;21(3):309-19. doi: 10.5056/jnm15105.
  • Savarino E, de Bortoli N, De Cassan C, et al. Istoria naturală a bolii de reflux gastro-esofagian: o revizuire cuprinzătoare. Dis esofag. 2017;30(2):1-9.
  • Vaezi MF, Brunton S, Mark Fendrick A, et al. Călătoria pacientului în esofagita erozivă: perspective din lumea reală de la medici și pacienți din SUA. BMJ Gastroenterologie deschisă. 2022;9:e000941. doi: 10.1136/bmjgast-2022-000941
  • Machicado J.D., Greer J.B., Yadav D. (2020) Epidemiology of Gastrointestinal Diseases. În: Pitchumoni C., Dharmarajan T. (eds) Geriatric Gastroenterology. Springer, Cham. https://doi.org/10.1007/978-3-319-90761-1_7-1.
  • S.U.A. Biroul de recensământ. Ceasul populației din SUA și din lume. Accesat în mai 2022. https://www.census.gov/popclock.

    • Sursa: Phathom Pharmaceuticals, Inc.

    Postat : 2023-11-02 06:52

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare