وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Voranigo (vorasidenib) لعلاج الورم النجمي من الدرجة الثانية أو ورم الدبقيات قليلة التغصن مع طفرة IDH1 أو IDH2 المعرضة للإصابة

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار فورانيجو (فوراسيدينيب) لعلاج الورم النجمي من الدرجة الثانية أو ورم الدبقيات قليلة التغصن مع طفرة محتملة في IDH1 أو IDH2

في 6 أغسطس 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء على عقار فوراسيدينيب ( Voranigo، Servier Pharmaceuticals LLC)، مثبط إيزوسيترات ديهيدروجينيز -1 (IDH1) ومثبط إيزوسيترات ديهيدروجينيز -2 (IDH2)، للمرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من ورم نجمي من الدرجة الثانية أو ورم دبقي قليل التغصن مع طفرة IDH1 أو IDH2 الحساسة، بعد الجراحة بما في ذلك الخزعة، أو الاستئصال الجزئي، أو الاستئصال الكلي الإجمالي.

هذه هي الموافقة الأولى من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جهازي للمرضى الذين يعانون من ورم الخلايا النجمية من الدرجة الثانية أو ورم الدبقيات قليلة التغصن مع طفرة حساسة لـ IDH1 أو IDH2.

الفعالية والسلامة

كانت الفعالية تم تقييمه على 331 مريضًا مصابًا بالورم النجمي من الدرجة الثانية أو ورم الدبقيات قليلة التغصن مع طفرة IDH1 أو IDH2 الحساسة بعد الجراحة المسجلة في INDIGO (NCT04164901)، وهي تجربة عشوائية متعددة المراكز ومزدوجة التعمية ومضبوطة بالعلاج الوهمي. تم اختيار المرضى بصورة عشوائية 1:1 لتلقي 40 ملغ من فوراسيدينيب عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا أو دواء وهمي عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا حتى تطور المرض أو حدوث سمية غير مقبولة. تم تحديد حالة طفرة IDH1 أو IDH2 مستقبليًا من خلال اختبار الهدف Oncomine Dx لشركة Life Technologies Corporation. تم السماح للمرضى الذين تم اختيارهم بصورة عشوائية للعلاج الوهمي بالعبور إلى فوراسيدينيب بعد تطور المرض الشعاعي الموثق. تم استبعاد المرضى الذين تلقوا علاجًا سابقًا مضادًا للسرطان، بما في ذلك العلاج الكيميائي أو العلاج الإشعاعي.

كان مقياس نتائج الفعالية الرئيسي هو البقاء على قيد الحياة بدون تقدم المرض (PFS) باستخدام لجنة مراجعة مستقلة عمياء وفقًا لتقييم الاستجابة المعدل في علم الأورام العصبية لمعايير الورم الدبقي منخفض الدرجة (RANO-LGG). وكان قياس نتائج الفعالية الإضافية هو الوقت المناسب للتدخل التالي. كانت نسبة الخطر لـ PFS 0.39 (95٪ CI: 0.27، 0.56)، القيمة p <0.0001. لم يتم الوصول إلى متوسط ​​الوقت اللازم للتدخل التالي بالنسبة لذراع vorasidenib وكان 17.8 شهرًا بالنسبة لذراع الدواء الوهمي (HR=0.26; 95% CI: [0.15, 0.43], p <0.0001).

الأكثر كانت التفاعلات الجانبية الشائعة (≥15%) هي التعب، والصداع، وعدوى كوفيد-19، وآلام العضلات والعظام، والإسهال، والغثيان، والنوبات المرضية. كانت التشوهات المختبرية الأكثر شيوعًا من الدرجة 3 أو 4 (> 2%) هي زيادة ناقلة أمين الألانين، وزيادة ناقلة أمين الأسبارتات، وزيادة GGT، وانخفاض العدلات.

الجرعة الموصى بها للمرضى البالغين هي 40 ملغ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا حتى تطور المرض أو حدوث سمية غير مقبولة. تعتمد جرعة فوراسيدينيب الموصى بها لدى مرضى الأطفال بعمر 12 عامًا فما فوق على وزن الجسم:

  • المرضى الذين يزنون ≥ 40 كجم: 40 مجم عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا.
  • المرضى الذين يقل وزنهم عن 40 كجم: 20 ملغ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا.

    • تم إجراء هذه المراجعة في إطار مشروع Orbis، وهي مبادرة من مركز التميز للأورام التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية. يوفر مشروع Orbis إطارًا لتقديم ومراجعة أدوية الأورام بشكل متزامن بين الشركاء الدوليين. في هذه المراجعة، تعاونت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مع إدارة السلع العلاجية الأسترالية (TGA)، ووكالة تنظيم الصحة البرازيلية (ANVISA)، ووزارة الصحة الكندية، وشركة Swissmedic السويسرية، ووزارة الصحة الإسرائيلية (IMoH). وتستمر مراجعات الطلبات لدى الهيئات التنظيمية الأخرى.

    البرامج المعجلة

    استخدمت هذه المراجعة أداة التقييم، وهي عبارة عن تقديم طوعي من مقدم الطلب لتسهيل تقييم إدارة الغذاء والدواء.

    تم منح هذا الطلب أولوية المراجعة، وتعيين المسار السريع، وتعيين الاختراق، وتعيين الدواء اليتيم. تم وصف برامج إدارة الغذاء والدواء المعجلة في إرشادات الصناعة: البرامج المعجلة للحالات الخطيرة - الأدوية والمستحضرات البيولوجية.

    يجب على المتخصصين في الرعاية الصحية الإبلاغ عن جميع الأحداث السلبية الخطيرة التي يشتبه في أنها مرتبطة باستخدام أي دواء أو جهاز إلى نظام الإبلاغ MedWatch التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو عن طريق الاتصال بالرقم 1-800-FDA-1088.

    للمساعدة في علاج فردي - INDs للمرضى للحصول على منتجات علاج الأورام الاستقصائية، يمكن لمتخصصي الرعاية الصحية الاتصال بـ OCE's Project Facilitate على الرقم 240-402-0004 أو إرسال بريد إلكتروني إلى [email protected].

    تابع مركز التميز للأورام على X @FDAOncology.

    المصدر: FDA

    نشر : 2024-08-07 03:15

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية