Η FDA εγκρίνει το Voranigo (vorasidenib) για Αστροκύτωμα Βαθμού 2 ή Ολιγοδενδρογλίωμα με Ευαίσθητη Μετάλλαξη IDH1 ή IDH2

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει το Voranigo (vorasidenib) για Αστροκύτωμα Βαθμού 2 ή Ολιγοδενδρογλίωμα με ευαίσθητη μετάλλαξη IDH1 ή IDH2

Στις 6 Αυγούστου 2024, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το vorasidenib ( Voranigo, Servier Pharmaceuticals LLC), ένας αναστολέας της ισοκιτρικής αφυδρογονάσης-1 (IDH1) και της ισοσιτρικής αφυδρογονάσης-2 (IDH2), για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς 12 ετών και άνω με αστροκύτωμα Βαθμού 2 ή ολιγοδενδρογλίωμα με ευαίσθητη μετάλλαξη IDH2 ή μετάλλαξη IDH2, συμπεριλαμβανομένης της βιοψίας, της υποολικής εκτομής ή της ολικής εκτομής.

Πρόκειται για την πρώτη έγκριση από τον FDA για συστηματική θεραπεία για ασθενείς με αστροκύτωμα Βαθμού 2 ή ολιγοδενδρογλίωμα με ευαίσθητη μετάλλαξη IDH1 ή IDH2.

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια

Η αποτελεσματικότητα ήταν αξιολογήθηκε σε 331 ασθενείς με αστροκύτωμα Βαθμού 2 ή ολιγοδενδρογλίωμα με ευαίσθητη μετάλλαξη IDH1 ή IDH2 μετά από χειρουργική επέμβαση που εγγράφηκαν στην INDIGO (NCT04164901), μια τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1 για να λάβουν vorasidenib 40 mg από του στόματος μία φορά την ημέρα ή εικονικό φάρμακο από το στόμα μία φορά την ημέρα μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την απαράδεκτη τοξικότητα. Η κατάσταση μετάλλαξης IDH1 ή IDH2 προσδιορίστηκε μελλοντικά από τη δοκιμή στόχου της Life Technologies Corporation Oncomine Dx. Οι ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν σε εικονικό φάρμακο αφέθηκαν να περάσουν στο vorasidenib μετά από τεκμηριωμένη ακτινογραφική εξέλιξη της νόσου. Οι ασθενείς που έλαβαν προηγούμενη αντικαρκινική θεραπεία, συμπεριλαμβανομένης της χημειοθεραπείας ή της ακτινοθεραπείας, αποκλείστηκαν.

Το κύριο μέτρο έκβασης αποτελεσματικότητας ήταν η επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) χρησιμοποιώντας μια τυφλή ανεξάρτητη επιτροπή αναθεώρησης ανά τροποποιημένη αξιολόγηση απόκρισης στη νευρο-ογκολογία για χαμηλού βαθμού γλοίωμα (RANO-LGG). Ένα επιπλέον μέτρο αποτελεσμάτων αποτελεσματικότητας ήταν ο χρόνος για την επόμενη παρέμβαση. Ο λόγος κινδύνου για το PFS ήταν 0,39 (95% CI: 0,27, 0,56), τιμή p <0,0001. Ο διάμεσος χρόνος μέχρι την επόμενη παρέμβαση δεν επιτεύχθηκε για το σκέλος vorasidenib και ήταν 17,8 μήνες για το σκέλος εικονικού φαρμάκου (HR=0,26; 95% CI: [0,15, 0,43], p <0,0001).

Το μεγαλύτερο μέρος συχνές (≥15%) ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν κόπωση, πονοκέφαλος, λοίμωξη COVID-19, μυοσκελετικός πόνος, διάρροια, ναυτία και επιληπτικές κρίσεις. Οι πιο συχνές εργαστηριακές ανωμαλίες Βαθμού 3 ή 4 (>2%) ήταν αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης, αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση, αυξημένη GGT και μειωμένα ουδετερόφιλα.

Η συνιστώμενη δόση vorasidenib σε ενήλικες ασθενείς είναι 40 mg από του στόματος μία φορά την ημέρα μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την μη αποδεκτή τοξικότητα. Η συνιστώμενη δόση vorasidenib σε παιδιατρικούς ασθενείς 12 ετών και άνω βασίζεται στο σωματικό βάρος:

  • Ασθενείς βάρους ≥ 40 kg: 40 mg από του στόματος μία φορά την ημέρα.
  • Ασθενείς βάρους < 40 kg: 20 mg από το στόμα μία φορά την ημέρα.

    • Αυτή η ανασκόπηση πραγματοποιήθηκε στο πλαίσιο του Project Orbis, μια πρωτοβουλία του Κέντρου Αριστείας Ογκολογίας του FDA. Το Project Orbis παρέχει ένα πλαίσιο για ταυτόχρονη υποβολή και αναθεώρηση ογκολογικών φαρμάκων μεταξύ διεθνών εταίρων. Για αυτήν την ανασκόπηση, η FDA συνεργάστηκε με την Αυστραλιανή Διοίκηση Θεραπευτικών Προϊόντων (TGA), τη Ρυθμιστική Υπηρεσία Υγείας της Βραζιλίας (ANVISA), την Health Canada, την Swissmedic της Ελβετίας και το Υπουργείο Υγείας του Ισραήλ (IMoH). Οι έλεγχοι των εφαρμογών βρίσκονται σε εξέλιξη στους άλλους ρυθμιστικούς φορείς.

    Επιταχυμένα προγράμματα

    Αυτή η ανασκόπηση χρησιμοποίησε το Assessment Aid, μια εθελοντική υποβολή από τον αιτούντα για να διευκολυνθεί η αξιολόγηση του FDA.

    Αυτή η εφαρμογή έλαβε έλεγχο προτεραιότητας, προσδιορισμό ταχείας διαδρομής, καθορισμό καινοτομίας και χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου. Τα ταχεία προγράμματα του FDA περιγράφονται στην Καθοδήγηση για τη βιομηχανία: Ταχεία προγράμματα για σοβαρές καταστάσεις-Ναρκωτικά και βιολογικά προϊόντα.

    Οι επαγγελματίες υγείας θα πρέπει να αναφέρουν όλες τις σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες για τις οποίες υπάρχει υποψία ότι σχετίζονται με τη χρήση οποιουδήποτε φαρμάκου και συσκευής στο Σύστημα Αναφορών MedWatch του FDA ή καλώντας στο 1-800-FDA-1088.

    Για βοήθεια σχετικά με το μεμονωμένο άτομο. -Οι IND ασθενών για ερευνητικά προϊόντα ογκολογίας, οι επαγγελματίες υγείας μπορούν να επικοινωνήσουν με το Project Facilitate του OCE στο 240-402-0004 ή να στείλουν email στο [email protected].

    Ακολουθήστε το Oncology Center of Excellence στο X @FDAOncology.

    Πηγή: FDA

    Δημοσιεύτηκε : 2024-08-07 03:15

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά