La FDA approva Voranigo (vorasidenib) per l'astrocitoma o l'oligodendroglioma di grado 2 con una mutazione IDH1 o IDH2 suscettibile

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La FDA approva Voranigo (vorasidenib) per l'astrocitoma o l'oligodendroglioma di grado 2 con una mutazione IDH1 o IDH2 sensibile

Il 6 agosto 2024, la Food and Drug Administration ha approvato vorasidenib ( Voranigo, Servier Pharmaceuticals LLC), un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi-1 (IDH1) e dell'isocitrato deidrogenasi-2 (IDH2), per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2 con una mutazione IDH1 o IDH2 suscettibile, dopo intervento chirurgico inclusa biopsia, resezione subtotale o resezione totale lorda.

Questa è la prima approvazione da parte della FDA di una terapia sistemica per pazienti con astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2 con una mutazione IDH1 o IDH2 suscettibile.

Efficacia e sicurezza

L'efficacia è stata valutato in 331 pazienti con astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2 con una mutazione IDH1 o IDH2 suscettibile dopo intervento chirurgico arruolati nello studio INDIGO (NCT04164901), uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere vorasidenib 40 mg per via orale una volta al giorno o placebo per via orale una volta al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. Lo stato della mutazione IDH1 o IDH2 è stato determinato in modo prospettico mediante il test Oncomine Dx Target di Life Technologies Corporation. Ai pazienti randomizzati al placebo è stato consentito di passare a vorasidenib dopo la progressione radiografica documentata della malattia. Sono stati esclusi i pazienti che avevano ricevuto in precedenza un trattamento antitumorale, inclusa la chemioterapia o la radioterapia.

La principale misura dell'esito di efficacia è stata la sopravvivenza libera da progressione (PFS) utilizzando un comitato di revisione indipendente in cieco secondo i criteri di valutazione della risposta modificata in neuro-oncologia per glioma di basso grado (RANO-LGG). Un’ulteriore misura dell’esito di efficacia era il tempo necessario all’intervento successivo. L’hazard ratio per la PFS è stato 0,39 (IC al 95%: 0,27; 0,56), valore p <0,0001. Il tempo mediano all'intervento successivo non è stato raggiunto per il braccio vorasidenib ed è stato di 17,8 mesi per il braccio placebo (HR=0,26; IC 95%: [0,15, 0,43], p <0,0001).

Il tempo più le reazioni avverse comuni (≥15%) sono state affaticamento, mal di testa, infezione da COVID-19, dolore muscoloscheletrico, diarrea, nausea e convulsioni. Le anomalie di laboratorio di grado 3 o 4 più comuni (>2%) erano aumento dell'alanina aminotransferasi, aumento dell'aspartato aminotransferasi, aumento della GGT e diminuzione dei neutrofili.

La dose raccomandata di vorasidenib nei pazienti adulti è di 40 mg per via orale una volta al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. La dose raccomandata di vorasidenib nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni si basa sul peso corporeo:

  • Pazienti di peso ≥ 40 kg: 40 mg per via orale una volta al giorno.
  • Pazienti di peso < 40 kg: 20 mg per via orale una volta al giorno.

    • Questa revisione è stata condotta nell'ambito del Progetto Orbis, un'iniziativa del Centro di eccellenza oncologico della FDA. Il progetto Orbis fornisce un quadro per la presentazione e la revisione simultanea di farmaci oncologici tra partner internazionali. Per questa revisione, la FDA ha collaborato con l’Australian Therapeutic Goods Administration (TGA), l’Agenzia brasiliana di regolamentazione sanitaria (ANVISA), Health Canada, Swissmedic svizzero e il Ministero della Salute israeliano (IMoH). Le revisioni delle domande sono in corso presso le altre agenzie di regolamentazione.

    Programmi accelerati

    Questa revisione ha utilizzato l'Assessment Aid, una presentazione volontaria da parte del richiedente per facilitare la valutazione della FDA.

    A questa domanda è stata concessa la revisione prioritaria, la designazione accelerata, la designazione di innovazione e la designazione di farmaco orfano. I programmi accelerati della FDA sono descritti nella Guida per l'industria: programmi accelerati per patologie gravi-farmaci e prodotti biologici.

    Gli operatori sanitari devono segnalare tutti gli eventi avversi gravi sospettati di essere associati all'uso di qualsiasi medicinale e dispositivo al MedWatch Reporting System della FDA o chiamando il numero 1-800-FDA-1088.

    Per assistenza con singoli -pazienti IND per prodotti oncologici sperimentali, gli operatori sanitari possono contattare Project Facilitate di OCE al numero 240-402-0004 o inviare un'e-mail a [email protected].

    Segui il Centro di eccellenza oncologico su X @FDAOncology.

    Fonte: FDA

    Pubblicato : 2024-08-07 03:15

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