FDA、IDH1 または IDH2 の感受性変異を伴うグレード 2 の星状細胞腫または希突起膠腫に対してボラニゴ (ボラシデニブ) を承認

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FDA、IDH1 または IDH2 の感受性変異を伴うグレード 2 の星状細胞腫または希突起膠腫の治療薬としてボラシデニブを承認

2024 年 8 月 6 日、食品医薬品局はボラシデニブを承認しました ( Voranigo、Servier Pharmaceuticals LLC)、イソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1 (IDH1) およびイソクエン酸デヒドロゲナーゼ-2 (IDH2) 阻害剤で、感受性の IDH1 または IDH2 変異を持つグレード 2 の星状細胞腫または希突起膠腫の手術後の 12 歳以上の成人および小児患者を対象としています。生検、亜全切除、または全切除が含まれます。

これは、感受性の IDH1 または IDH2 変異を持つグレード 2 の星状細胞腫または希突起膠腫の患者に対する全身療法の FDA による初めての承認です。

有効性と安全性

有効性は、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験であるINDIGO (NCT04164901)に登録された、手術後に感受性のIDH1またはIDH2変異を有するグレード2の星状細胞腫または希突起膠腫の患者331人を対象に評価された。患者は、疾患の進行または許容できない毒性が発現するまで、ボラシデニブ 40 mg を 1 日 1 回経口投与する群とプラセボを 1 日 1 回経口投与する群に 1:1 で無作為に割り付けられました。 IDH1 または IDH2 の変異状態は、Life Technologies Corporation Oncomine Dx Target Test によって前向きに決定されました。プラセボに無作為に割り付けられた患者は、X線検査で疾患の進行が記録された後、ボラシデニブに切り替えることが許可された。化学療法や放射線療法を含む抗がん剤治療を受けた患者は除外されました。

主要な有効性アウトカム尺度は、低悪性度神経腫瘍に対する神経腫瘍学における修正反応評価 (RANO-LGG) 基準に基づく盲検独立審査委員会を用いた無増悪生存期間 (PFS) でした。追加の有効性結果の尺度は、次の介入までの時間でした。 PFS のハザード比は 0.39 (95% CI: 0.27、0.56)、p 値 <0.0001 でした。次の介入までの期間の中央値は、ボラシデニブ群では達成されず、プラセボ群では 17.8 か月でした (HR=0.26; 95% CI: [0.15, 0.43], p <0.0001)。

一般的な（15％以上）副作用は、疲労、頭痛、新型コロナウイルス感染症、筋骨格系の痛み、下痢、吐き気、発作でした。最も一般的なグレード 3 または 4 の検査異常（2% 以上）は、アラニン アミノトランスフェラーゼの増加、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加、GGT の増加、および好中球の減少でした。

成人患者におけるボラシデニブの推奨用量は、疾患が進行するか許容できない毒性が発現するまで、1 日 1 回 40 mg を経口投与します。 12 歳以上の小児患者におけるボラシデニブの推奨用量は体重に基づいています。

  • 体重 40 kg 以上の患者: 1 日 1 回 40 mg を経口投与します。
  • 体重 40 歳未満の患者kg: 20 mg を 1 日 1 回経口投与。

    • このレビューは、FDA 腫瘍学センター オブ エクセレンスの取り組みである Project Orbis の下で実施されました。 Project Orbis は、国際パートナー間で腫瘍治療薬を同時に申請および審査するためのフレームワークを提供します。このレビューのために、FDA はオーストラリア医薬品局 (TGA)、ブラジル保健規制庁 (ANVISA)、カナダ保健省、スイスのスイスメディック、イスラエル保健省 (IMoH) と協力しました。申請の審査は他の規制当局で進行中です。

    迅速プログラム

    このレビューでは、FDA の評価を促進するために申請者から自発的に提出された評価補助を使用しました。

    この申請は優先審査、ファストトラック指定、ブレークスルー指定、希少疾病用医薬品指定を受けました。 FDA の迅速プログラムについては、「業界向けガイダンス: 重篤な症状に対する迅速プログラム - 医薬品および生物製剤」に記載されています。

    医療専門家は、医薬品および機器の使用に関連すると疑われるすべての重篤な有害事象を、FDA の MedWatch 報告システムに報告するか、1-800-FDA-1088 に電話して報告する必要があります。

    単一の治療に関するサポートについては、FDA の MedWatch 報告システムに報告する必要があります。 - 腫瘍学治験製品の患者 IND については、医療専門家は、OCE の Project Facilitate（240-402-0004）またはメールで [email protected] にご連絡ください。

    Oncology Center of Excellence on X @FDAOncology をフォローしてください。

    出典: FDA

    投稿しました : 2024-08-07 03:15

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