FDA keurt Voranigo (vorasidenib) goed voor graad 2 astrocytoom of oligodendroglioom met een gevoelige IDH1- of IDH2-mutatie

Volg Drugslib op

FDA keurt Voranigo (vorasidenib) goed voor graad 2 astrocytoom of oligodendroglioom met een gevoelige IDH1- of IDH2-mutatie

Op 6 augustus 2024 keurde de Food and Drug Administration vorasidenib goed ( Voranigo, Servier Pharmaceuticals LLC), een isocitraatdehydrogenase-1 (IDH1) en isocitraatdehydrogenase-2 (IDH2)-remmer, voor volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met astrocytoom graad 2 of oligodendroglioom met een gevoelige IDH1- of IDH2-mutatie, na een operatie inclusief biopsie, subtotale resectie of bruto totale resectie.

Dit is de eerste goedkeuring door de FDA van een systemische therapie voor patiënten met graad 2 astrocytoom of oligodendroglioom met een gevoelige IDH1- of IDH2-mutatie.

Werkzaamheid en veiligheid

De werkzaamheid was geëvalueerd bij 331 patiënten met astrocytoom graad 2 of oligodendroglioom met een gevoelige IDH1- of IDH2-mutatie na een operatie die deelnamen aan INDIGO (NCT04164901), een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek. Patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar het ontvangen van vorasidenib 40 mg oraal eenmaal daags of placebo oraal eenmaal daags tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. De IDH1- of IDH2-mutatiestatus werd prospectief bepaald door de Life Technologies Corporation Oncomine Dx Target Test. Patiënten gerandomiseerd naar placebo mochten overstappen op vorasidenib na gedocumenteerde radiografische ziekteprogressie. Patiënten die eerder een behandeling tegen kanker hadden ondergaan, waaronder chemotherapie of bestraling, werden uitgesloten.

De belangrijkste uitkomstmaat voor de werkzaamheid was de progressievrije overleving (PFS), waarbij gebruik werd gemaakt van een geblindeerde onafhankelijke beoordelingscommissie volgens de aangepaste criteria voor Response Assessment in Neuro-Oncology for Low Grade Glioma (RANO-LGG). Een aanvullende uitkomstmaat voor de werkzaamheid was de tijd tot de volgende interventie. De risicoratio voor PFS was 0,39 (95%-BI: 0,27; 0,56), p-waarde <0,0001. De mediane tijd tot de volgende interventie werd niet bereikt voor de vorasidenib-arm en was 17,8 maanden voor de placebo-arm (HR=0,26; 95% BI: [0,15, 0,43], p <0,0001).

De meest Vaak voorkomende (≥15%) bijwerkingen waren vermoeidheid, hoofdpijn, COVID-19-infectie, skeletspierpijn, diarree, misselijkheid en toevallen. De meest voorkomende laboratoriumafwijkingen van graad 3 of 4 (>2%) waren verhoogd alanineaminotransferase, verhoogd aspartaataminotransferase, verhoogd GGT en verlaagd aantal neutrofielen.

De aanbevolen dosis vorasidenib bij volwassen patiënten is 40 mg oraal eenmaal daags tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. De aanbevolen dosis vorasidenib bij pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder is gebaseerd op het lichaamsgewicht:

  • Patiënten die ≥ 40 kg wegen: 40 mg oraal eenmaal daags.
  • Patiënten die < 40 wegen. kg: 20 mg oraal eenmaal daags.

    • Deze beoordeling werd uitgevoerd in het kader van Project Orbis, een initiatief van het FDA Oncology Center of Excellence. Project Orbis biedt een raamwerk voor gelijktijdige indiening en beoordeling van oncologische geneesmiddelen door internationale partners. Voor deze beoordeling werkte de FDA samen met de Australian Therapeutic Goods Administration (TGA), de Brazilian Health Regulatory Agency (ANVISA), Health Canada, het Zwitserse Swissmedic en het Israëlische Ministerie van Volksgezondheid (IMOH). De aanvraagbeoordelingen zijn aan de gang bij de andere regelgevende instanties.

    Versnelde programma's

    Bij deze beoordeling werd gebruik gemaakt van de Assessment Aid, een vrijwillige inzending van de aanvrager om de beoordeling door de FDA te vergemakkelijken.

    Deze aanvraag kreeg prioriteitsbeoordeling, snelle aanwijzing, aanwijzing voor doorbraak en aanwijzing als weesgeneesmiddel. De versnelde programma's van de FDA worden beschreven in de Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Condition-Drugs and Biologicals.

    Professionelen in de gezondheidszorg moeten alle ernstige bijwerkingen waarvan wordt vermoed dat ze verband houden met het gebruik van een medicijn of apparaat, melden aan het MedWatch Reporting System van de FDA of door te bellen naar 1-800-FDA-1088.

    Voor hulp bij eenmalig gebruik -patiënten-IND's voor oncologieproducten in onderzoek kunnen beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg contact opnemen met OCE's Project Facilitate op 240-402-0004 of een e-mail sturen naar [email protected].

    Volg het Oncology Center of Excellence op X @FDAOncology.

    Bron: FDA

    Geplaatst : 2024-08-07 03:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden