FDA zatwierdza Voranigo (vorasidenib) w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia 2 z podatną mutacją IDH1 lub IDH2

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Voranigo (vorasidenib) w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia 2 z podatną mutacją IDH1 lub IDH2

6 sierpnia 2024 r. Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła worasidenib ( Voranigo, Servier Pharmaceuticals LLC), inhibitor dehydrogenazy izocytrynianowej-1 (IDH1) i dehydrogenazy izocytrynianowej-2 (IDH2), dla dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z gwiaździakiem stopnia 2 lub skąpodrzewiakiem stopnia 2 z podatną mutacją IDH1 lub IDH2, po operacji w tym biopsję, resekcję częściową lub resekcję całkowitą brutto.

Jest to pierwsze zatwierdzenie przez FDA leczenia systemowego pacjentów z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem stopnia 2. z podatną mutacją IDH1 lub IDH2.

Skuteczność i bezpieczeństwo

Skuteczność została określona oceniano u 331 pacjentów z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem stopnia 2. z podatną mutacją IDH1 lub IDH2 po operacji, włączonych do randomizowanego, wieloośrodkowego badania INDIGO (NCT04164901) z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo. Pacjentów przydzielono losowo w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej worasidenib w dawce 40 mg doustnie raz na dobę lub placebo doustnie raz na dobę do czasu progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. Status mutacji IDH1 lub IDH2 określono prospektywnie za pomocą testu docelowego Oncomine Dx firmy Life Technologies Corporation. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo mogli przejść na worasidenib po udokumentowanej radiologicznie progresji choroby. Wykluczono pacjentów, którzy otrzymali wcześniej leczenie przeciwnowotworowe, w tym chemioterapię lub radioterapię.

Głównym kryterium oceny skuteczności był czas przeżycia wolny od progresji (PFS) przeprowadzony za pomocą zaślepionej niezależnej komisji oceniającej według zmodyfikowanych kryteriów oceny odpowiedzi w neuroonkologii w przypadku glejaka o niskim stopniu złośliwości (RANO-LGG). Dodatkową miarą wyniku skuteczności był czas do następnej interwencji. Współczynnik ryzyka dla PFS wyniósł 0,39 (95% CI: 0,27; 0,56), wartość p <0,0001. Mediana czasu do następnej interwencji nie została osiągnięta w przypadku grupy worasidenib i wyniosła 17,8 miesiąca w grupie placebo (HR=0,26; 95% CI: [0,15; 0,43], p <0,0001).

Najbardziej częstymi (≥15%) działaniami niepożądanymi były zmęczenie, ból głowy, infekcja COVID-19, ból mięśniowo-szkieletowy, biegunka, nudności i drgawki. Najczęstszymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi stopnia 3. lub 4. (>2%) były: zwiększona aktywność aminotransferazy alaninowej, zwiększona aktywność aminotransferazy asparaginianowej, zwiększenie aktywności GGT i zmniejszenie liczby neutrofili.

Zalecana dawka worasidenibu u dorosłych pacjentów wynosi 40 mg doustnie raz na dobę do czasu progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. Zalecana dawka worasidenibu u dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych zależy od masy ciała:

  • Pacjenci o masie ciała ≥ 40 kg: 40 mg doustnie raz na dobę.
  • Pacjenci o masie ciała < 40 kg: 20 mg doustnie raz dziennie.

    • Ten przegląd przeprowadzono w ramach Projektu Orbis, inicjatywy Centrum Doskonałości Onkologii FDA. Projekt Orbis zapewnia ramy dla jednoczesnego zgłaszania i przeglądu leków onkologicznych wśród partnerów międzynarodowych. W ramach tego przeglądu FDA współpracowała z Australijską Agencją ds. Towarów Terapeutycznych (TGA), Brazylijską Agencją Regulacji Zdrowia (ANVISA), Health Canada, szwajcarską firmą Swissmedic i izraelskim Ministerstwem Zdrowia (IMoH). W pozostałych agencjach regulacyjnych trwają oceny wniosków.

    Programy przyspieszone

    W tym przeglądzie wykorzystano pomoc w ocenie – dobrowolne zgłoszenie wnioskodawcy w celu ułatwienia oceny FDA.

    Wnioskowi przyznano priorytetową ocenę, przyznano mu oznaczenie przyspieszonej ścieżki, oznaczenie przełomu i oznaczenie leku sierocego. Przyspieszone programy FDA opisano w Wytycznych dla przemysłu: Przyspieszone programy dotyczące poważnych schorzeń – leki i leki biologiczne.

    Pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać wszystkie poważne zdarzenia niepożądane, co do których istnieje podejrzenie, że są związane ze stosowaniem jakiegokolwiek leku lub urządzenia, do systemu raportowania MedWatch FDA lub dzwoniąc pod numer 1-800-FDA-1088.

    Aby uzyskać pomoc w przypadku pojedynczego -pacjentów IND w celu uzyskania eksperymentalnych produktów onkologicznych, pracownicy służby zdrowia mogą skontaktować się z Project Facilitate OCE pod numerem 240-402-0004 lub wysłać e-mail na adres [email protected].

    Śledź Centrum Doskonałości Onkologii na X @FDAOncology.

    Źródło: FDA

    Wysłano : 2024-08-07 03:15

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe