FDA схвалює Voranigo (ворасиденіб) для лікування астроцитоми або олігодендрогліоми 2 ступеня зі сприйнятливою мутацією IDH1 або IDH2

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалило Voranigo (ворасиденіб) для лікування астроцитоми або олігодендрогліоми 2 ступеня зі чутливою мутацією IDH1 або IDH2

6 серпня 2024 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів схвалило ворасиденіб ( Voranigo, Servier Pharmaceuticals LLC), інгібітор ізоцитратдегідрогенази-1 (IDH1) та ізоцитратдегідрогенази-2 (IDH2) для дорослих і дітей віком від 12 років з астроцитомою або олігодендрогліомою 2 ступеня з чутливою мутацією IDH1 або IDH2 після операції включаючи біопсію, субтотальну або тотальну резекцію.

Це перше схвалення FDA системної терапії для пацієнтів з астроцитомою або олігодендрогліомою 2 ступеня зі сприйнятливою мутацією IDH1 або IDH2.

Ефективність і безпека

Ефективність була оцінювали у 331 пацієнта з астроцитомою або олігодендрогліомою 2 ступеня з чутливою мутацією IDH1 або IDH2 після хірургічного втручання, зареєстрованого в INDIGO (NCT04164901), рандомізованому, багатоцентровому, подвійному сліпому, плацебо-контрольованому дослідженні. Пацієнти були рандомізовані 1:1 для прийому ворасиденібу 40 мг перорально один раз на день або плацебо перорально один раз на день до прогресування захворювання або неприйнятної токсичності. Статус мутації IDH1 або IDH2 проспективно визначали за допомогою Oncomine Dx Target Test Corporation Life Technologies. Пацієнтам, рандомізованим у групу плацебо, було дозволено перейти на ворасиденіб після задокументованого прогресування захворювання за допомогою рентгенографії. Пацієнти, які раніше проходили лікування раку, включаючи хіміотерапію або променеву терапію, були виключені.

Основним вимірюванням результату ефективності було виживання без прогресування (ВБП) за допомогою засліпленого незалежного комітету з перегляду за модифікованими критеріями Оцінки відповіді в нейроонкології для гліоми низького ступеня (RANO-LGG). Додатковим показником ефективності був час до наступного втручання. Коефіцієнт ризику для ВБП становив 0,39 (95% ДІ: 0,27, 0,56), p-значення <0,0001. Середній час до наступного втручання не було досягнуто для групи ворасиденібу та становив 17,8 місяців для групи плацебо (HR=0,26; 95% ДІ: [0,15, 0,43], p <0,0001).

Найбільше поширеними (≥15%) побічними реакціями були втома, головний біль, інфекція COVID-19, біль у опорно-руховому апараті, діарея, нудота та судоми. Найпоширенішими відхиленнями лабораторних показників 3 або 4 ступеня (>2%) були підвищення рівня аланінамінотрансферази, підвищення рівня аспартатамінотрансферази, підвищення ГГТ і зниження рівня нейтрофілів.

Рекомендована доза ворасиденібу для дорослих пацієнтів становить 40 мг перорально один раз на день до прогресування захворювання або неприйнятної токсичності. Рекомендована доза ворасиденібу для дітей віком від 12 років залежить від маси тіла:

  • Пацієнти з масою тіла ≥ 40 кг: 40 мг перорально один раз на день.
  • Пацієнти з масою тіла < 40 кг: 20 мг перорально один раз на день.

    • Цей огляд було проведено в рамках проекту Orbis, ініціативи FDA Oncology Center of Excellence. Проект Orbis забезпечує основу для одночасної подачі та перевірки онкологічних препаратів серед міжнародних партнерів. Для цього огляду FDA співпрацювало з Австралійським управлінням терапевтичних товарів (TGA), Бразильським агентством з регулювання охорони здоров’я (ANVISA), Міністерством охорони здоров’я Канади, Швейцарською компанією Swissmedic та Міністерством охорони здоров’я Ізраїлю (IMoH). Перегляд заявок триває в інших регуляторних органах.

    Прискорені програми

    Ця перевірка використовувала Assessment Aid, добровільну заявку від заявника для полегшення оцінки FDA.

    Цю заявку було надано пріоритетний розгляд, прискорене визначення, визначення прориву та визначення препарату-сироти. Прискорені програми FDA описані в Керівництві для промисловості: Прискорені програми для серйозних захворювань – ліки та біопрепарати.

    Медичні працівники повинні повідомляти про всі серйозні побічні явища, які, ймовірно, пов’язані з використанням будь-яких ліків і пристроїв, до системи звітності MedWatch FDA або за телефоном 1-800-FDA-1088.

    Щоб отримати допомогу з одним - IND пацієнта щодо досліджуваних онкологічних продуктів, медичні працівники можуть зв’язатися з проектним центром OCE за номером 240-402-0004 або надіслати електронною поштою [email protected].

    Слідкуйте за онкологічним центром передового досвіду на X @FDAOncology.

    Джерело: FDA

    Опубліковано : 2024-08-07 03:15

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова