FDA schvaluje Voranigo (vorasidenib) pro léčbu IDH-mutantního gliomu 2. stupně

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Voranigo (vorasidenib) pro léčbu IDH-mutantního gliomu 2. stupně

BOSTON, Mass. – 6. srpna 2024 – Společnost Servier dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Voranigo, inhibitor isocitrátdehydrogenázy-1 (IDH1) a isocitrátdehydrogenázy-2 (IDH2), indikovaný k léčbě dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších s Grade 2 astrocytom nebo oligodendrogliom s citlivou mutací IDH1 nebo IDH2 po operaci včetně biopsie, subtotální resekce nebo celkové totální resekce. Voranigo je k dispozici a nabízí pacientům s gliomem možnost aktivně zvládat jejich onemocnění s pohodlím pilulky podávané jednou denně.

Gliomy jsou typy rakoviny mozku, které mohou bránit normální funkci mozku a způsobit řadu příznaků. Difuzní gliomy s IDH mutacemi představují nejčastější maligní primární mozkové nádory diagnostikované u dospělých mladších 50 let. Nedají se vyléčit současnými terapiemi a bez léčby pokračují v růstu a infiltrují normální mozkovou tkáň.1 2 3

„Dnešní schválení Voraniga je obrovským skokem vpřed v péči o rakovinu a určujícím okamžikem pro lidi žijící s gliomem mutantu IDH 2. stupně,“ řekl Arjun H. Prasad, obchodní ředitel společnosti Servier Pharmaceuticals. „Voranigo, které je prvním průlomem v této specifické oblasti onemocnění za téměř 25 let, nabízí pacientům bezprecedentní zlepšení přežití bez progrese. Jsme hrdí na to, že můžeme poskytovat tuto první terapii svého druhu pacientům v nouzi, a zůstáváme odhodláni přinášet inovativní cílené terapie lidem s rakovinou.“

Ve zdravých lidských buňkách pomáhá rodina genů nazývaná isocitrátdehydrogenázy (IDH) rozkládat živiny a vytvářet energii pro buňky. Mutace v IDH1 a IDH2 jsou spojeny s různými druhy rakoviny, kde brání buňkám v diferenciaci nebo specializaci na typ buněk, kterými se nakonec mají stát. Když se buňky nemohou správně diferencovat, mohou začít růst nekontrolovaně.4 U gliomů s mutantem IDH Voranigo působí tak, že snižuje aktivitu mutantních enzymů IDH1 a IDH2 a pomáhá tak kontrolovat onemocnění.

“ Pacienti žijící s IDH-mutantními gliomy 2. stupně již dlouho čelí tvrdé realitě nevyléčitelné nemoci s velmi omezenými možnostmi pooperační léčby,“ řekl Ralph DeVitto, prezident a generální ředitel Americké asociace mozkových nádorů. "Schválení Voraniga FDA znamená monumentální průlom v léčbě gliomů a nabízí obnovenou naději pro pacienty a jejich rodiny žijící s touto neúprosnou nemocí." 

Schválení přípravku Voranigo je podpořeno výsledky klíčové klinické studie fáze 3 INDIGO publikované v The New England Journal of Medicine a prezentované během plenárního zasedání na výročním zasedání Americké společnosti klinické onkologie (ASCO) v roce 2023, které ukázal, že Voranigo významně prodloužil přežití bez progrese a čas do další intervence ve srovnání s placebem. Studie INDIGO prokázala, že přípravek Voranigo byl dobře snášen a jeho bezpečnostní profil byl v souladu s výsledky studií fáze 1. Nejčastějšími (≥15 %) nežádoucími účinky byly únava, COVID-19, muskuloskeletální bolest, průjem a záchvaty.5

„Gliom je unikátní rakovina. Mnoho pacientů, které jsem potkal, je ve věku 30 a 40 let a jsou na vrcholu svého života. Mají malé děti a jsou na vrcholu kariéry. Diagnóza gliomu je zničující. Voranigo může pacientům a jejich rodinám nabídnout naději do budoucnosti,“ řekl David K. Lee, generální ředitel společnosti Servier Pharmaceuticals. „Jak postupujeme v cílenějších terapiích, identifikace mutací a pochopení toho, jak tyto mutace ovlivňují rakovinu a její progresi, jsou klíčem k tomu, abychom pomohli správným pacientům najít správnou léčbu ve správný čas. S pokorou vedeme oblast inhibice mutantů IDH a jsme odhodláni zkoumat její použitelnost u gliomů a jiných druhů rakoviny.“

O zkušební fázi INDIGO 3 (NCT04164901)5

INDIGO, klíčová fáze 3 klinické studie splnila svůj hlavní výsledek účinnosti přežití bez progrese (PFS) podle zaslepené nezávislé hodnotící komise (BIRC) a klíčový sekundární cílový ukazatel doby do další intervence (TTNI) v předem specifikované druhé průběžné analýze. Hlavní výsledek účinnosti, PFS, byl statisticky významný a klinicky významný ve prospěch ramene s vorasidenibem. Medián PFS byl 27,7 měsíce ve skupině s vorasidenibem ve srovnání s 11,1 měsíce ve skupině s placebem (poměr rizika [HR], 0,39; 95% interval spolehlivosti [CI], 0,27 až 0,56; jednostranné P<0,001). TTNI byl také statisticky významný (HR, 0,26; 95% CI, 0,15 až 0,43; 1-sided P<0,001). Medián TTNI nebyl dosažen u vorasidenibu a byl 17,8 měsíce u placeba. Bylo také prokázáno, že vorasidenib snižuje objem nádoru v průměru o 2,5 % (TGR -2,5 %; 95% CI: -4,7 % až -0,2 %) každých 6 měsíců, zatímco objem nádoru se zvýšil v průměru o 13,9 % (TGR 13,9 % CI: 11,1 % až 16,8 %) každých 6 měsíců u pacientů randomizovaných do ramene s placebem, měřeno pomocí BIRC.

Studie INDIGO prokázala, že vorasidenib byl dobře snášen a jeho bezpečnostní profil byl v souladu s výsledky studií fáze 1.

INDIGO byla globální, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 umožňující registraci u pacientů s reziduálním nebo rekurentním gliomem 2. stupně s mutací isocitrátdehydrogenázy 1/2 (IDH1/2) kteří podstoupili operaci jako jedinou léčbu.

O gliomu6

Gliomy jsou nádory, které vznikají z gliových nebo prekurzorových buněk v centrální nervový systém (CNS). Klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2021 rozeznává čtyři obecné skupiny gliomů, z nichž jednou jsou difuzní gliomy dospělého typu. Tyto difuzní gliomy jsou nejčastější primární maligní mozkové nádory u dospělých. Patogeneze a prognóza těchto nádorů je úzce spojena s mutacemi (nebo jejich nedostatkem) v metabolickém enzymu isocitrátdehydrogenáze (IDH) a pro správnou diagnózu je nutné molekulární testování. Od roku 2021 jsou difúzní gliomy dospělého typu rozděleny pouze do tří kategorií:

  • Astrocytom, IDH-mutant ( CNS WHO stupně 2-4)
  • Oligodendrogliom, IDH-mutant a 1p19q-kódovaný (CNS WHO stupně 2-3)
  • Glioblastom, IDH-divoký typ (CNS WHO stupeň 4)O společnosti Servier v onkologii

    Servier je globálním lídrem v onkologii, který řídí nezisková nadace. Servier přistupuje k inovacím s dlouhodobou vizí, bez vlivu svěřeneckých povinností.

    Servier je lídrem v cílených terapiích s mutanty IDH a věnuje více než 65 % svého rozpočtu na výzkum a vývoj onkologii. Servier usiluje o pokrok v cílenějších terapiích identifikací mutací a pochopením toho, jak tyto mutace ovlivňují rakovinu a její progresi. Servier věří, že můžeme sloužit více lidem tím, že pomůžeme správným pacientům najít správnou léčbu ve správný čas.

    Servier zaujímá k výzkumu a vývoji přístup One Innovation Engine a aktivně hledá spojenectví, partnerství a akvizice v různých fázích portfolia.

    Další informace o spolupráci se společností Servier s cílem přinést příslib zítřka pacientům, kterým slouží, naleznete na stránce Servier.us.

    DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    Co je Voranigo?

    Voranigo (40 mg tablety) je lék na předpis používaný k léčbě dospělých a dětí ve věku 12 let a starších s určitými typy mozkových nádorů tzv. astrocytom nebo oligodendrogliom s mutací isocitrátdehydrogenázy-1 (IDH1) nebo isocitrátdehydrogenázy-2 (IDH2) po operaci. Váš poskytovatel zdravotní péče provede test, aby se ujistil, že Voranigo je pro vás to pravé. Není známo, zda je přípravek Voranigo bezpečný a účinný u dětí mladších 12 let.

    Jaké jsou možné vedlejší účinky přípravku Voranigo?

    Voranigo může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně:

  • Potíže s játry. Během léčby přípravkem Voranigo se mohou objevit změny v krevních testech jaterních funkcí, které mohou být závažné. Váš poskytovatel zdravotní péče vám před a během léčby přípravkem Voranigo provede krevní testy, aby zkontroloval funkci jater. Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud se u Vás objeví některý z následujících příznaků a příznaků jaterních problémů:
  • zežloutnutí kůže nebo bílé části vašich očí (žloutenka)
  • moč zbarvená tmavým čajem
  • ztráta chuti k jídlu
  • bolest v pravé horní části břicha
  • pocit velké únavy nebo slabosti

    • Mezi nejčastější vedlejší účinky přípravku Voranigo patří:

  • zvýšené hladiny jaterních enzymů v krev
  • nedostatek energie, únava
  • bolest hlavy
  • COVID-19
  • bolesti svalů nebo ztuhlost
  • průjem
  • nevolnost
  • záchvat

    • Váš poskytovatel zdravotní péče může změnit dávku, dočasně přerušit nebo trvale ukončit léčbu přípravkem Voranigo, pokud mít určité vedlejší účinky.

    Voranigo může ovlivnit plodnost u žen a mužů, což může ovlivnit schopnost mít děti. Pokud vás to znepokojuje, poraďte se se svým poskytovatelem zdravotní péče.

    Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Voranigo.

    Před užitím přípravku Voranigo informujte svého poskytovatele zdravotní péče o všech svých zdravotních potížích, včetně toho, zda:

  • máte problémy s játry
  • máte problémy s ledvinami nebo jste na dialýze
  • kouříte tabák
  • jste těhotná nebo plánujete otěhotnět. Voranigo může poškodit vaše nenarozené dítě

    • Ženy, které mohou otěhotnět:

  • Váš poskytovatel zdravotní péče vám před zahájením léčby přípravkem Voranigo provede těhotenský test
  • Během léčby přípravkem Voranigo a 3 měsíce po poslední dávce byste měli používat účinnou nehormonální antikoncepci. Přípravek Voranigo může ovlivnit fungování hormonální antikoncepce (antikoncepce) a způsobit, že nebude dobře fungovat. Poraďte se se svým poskytovatelem zdravotní péče o metodách antikoncepce, které pro vás mohou být během léčby přípravkem Voranigo vhodné
  • Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud během léčby přípravkem Voranigo otěhotníte nebo si myslíte, že byste mohla být těhotná

    • Muži s partnerkami, kteří mohou otěhotnět:

  • Měli byste použít účinná antikoncepce během léčby přípravkem Voranigo a po dobu 3 měsíců po poslední dávce
  • Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud vaše partnerka během léčby přípravkem Voranigo otěhotní nebo si myslí, že by mohla být těhotná

    • Sdělte svému poskytovateli zdravotní péče, pokud kojíte nebo plánujete kojit. Není známo, zda přípravek Voranigo přechází do mateřského mléka. Během léčby přípravkem Voranigo a 2 měsíce po poslední dávce nekojte.

    Sdělte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků. Voranigo může ovlivnit způsob účinku jiných léků a jiné léky mohou ovlivnit účinek přípravku Voranigo.

    Prohlášení Tato zpráva obsahuje obecné informace o skupině Servier a jejích subjektech (dále jen „Servier a jeho přidružené společnosti“) a je určen pouze pro informační účely. Informace jsou považovány za spolehlivé; nicméně společnost Servier a její přidružené společnosti nečiní žádná prohlášení, pokud jde o přesnost nebo úplnost informací zde obsažených nebo jinak poskytnutých, a nepřijímají žádnou odpovědnost nebo ručení, ve smlouvě, v případě deliktu, z nedbalosti nebo jinak, pokud by se zjistilo, že informace jsou nepřesné. nebo v žádném ohledu neúplné. Společnost Servier a její přidružené společnosti nejednají jako poradce příjemce těchto informací a konečné rozhodnutí o provedení jakékoli transakce spočívá výhradně na příjemci těchto informací. Proto před uzavřením jakékoli navrhované transakce by měl příjemce těchto informací určit, aniž by se spoléhal na společnost Servier nebo její přidružené společnosti, ekonomická rizika a výhody, jakož i právní, daňové a účetní charakteristiky a důsledky transakce a že je schopen tato rizika převzít. Toto prohlášení také obsahuje výhledová prohlášení, která podléhají různým úrovním nejistoty a rizika. Vyšetřované nové léky a indikace podléhají dalšímu vědeckému a lékařskému přezkoumání a schválení regulačními orgány. Nejsou schváleny pro použití FDA. Jakékoli spoléhání se na tento dokument je prováděno výhradně na riziko osoby, která se na tento dokument spoléhá. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou nabídkou k prodeji ani žádostí o nabídku k uzavření transakce. Obsah tohoto dokumentu je pouze souhrn, není úplný a neobsahuje všechny podstatné informace o společnosti Servier a jejích přidružených společnostech, včetně potenciálních střetů zájmů. V maximálním rozsahu povoleném příslušnými zákony a předpisy se společnost Servier a její přidružené společnosti zříkají veškerých prohlášení, záruk, podmínek a záruk, ať už výslovných, předpokládaných, zákonných nebo jiného druhu, ani nepřijímá žádné povinnosti vůči jakékoli osobě v souvislosti s tímto dokument. Aniž by byla dotčena obecnost výše uvedeného, ​​společnost Servier a její přidružené společnosti nezaručují ani neprohlašují, že informace nebo názory obsažené v tomto dokumentu jsou přesné nebo úplné. V maximálním rozsahu povoleném platnými zákony a předpisy nenesou společnost Servier a její přidružené společnosti odpovědnost za jakoukoli ztrátu, poškození nebo výdaje, ať už přímé nebo nepřímé, ať už vzniknou ve smlouvě, deliktu (včetně nedbalosti), objektivní odpovědnosti nebo jinak. , za přímé, nepřímé, náhodné, následné, represivní nebo zvláštní škody vzniklé z tohoto dokumentu nebo v souvislosti s ním, včetně (bez omezení) jakéhokoli postupu přijatého na jeho základě. Odhady, strategie a názory vyjádřené v tomto dokumentu jsou založeny na minulých nebo současných datech a informacích a mohou se bez upozornění změnit.

    Odkazy

    1. Mandonnet E, Delattre JY, Tanguy ML a kol. Kontinuální růst středního průměru nádoru u podskupiny gliomů II. stupně. Ann Neurol 2003;53:524-528.

    2. Rees J, Watt H, Jäger HR a kol. Objemy a rychlosti růstu neléčených dospělých gliomů nízkého stupně indikují riziko časné maligní transformace. Eur J Radiol 2009;72:54-64.

    3. Miller JJ, Gonzalez Castro LN, McBrayer S, a kol. Izocitrátdehydrogenázové (IDH) mutantní gliomy: Společný přehled o diagnóze, léčbě a budoucích směrech Společnosti pro neuro-onkologii (SNO). Neuro Oncol 2023;25:4-25.

    4. Julie Grisham pondělí, J. 1. (2019, 1. července). Výzkum objasňuje, jak mutace IDH způsobují rakovinu. Memorial Sloan Kettering Cancer Center. https://www.mskcc.org/news/research-clarifying -how-idh-mutations-cause

    5. Mellinghoff, I. K., van den Bent, M. J., Blumenthal, D. T., Touat, M., Peters, K. B., Clarke, J., Mendez, J., Yust-Katz, S., Welsh, L., Mason, W. P., Ducray , F., Umemura, Y., Nabors, B., Holdhoff, M., Hottinger, A. F., Arakawa, Y., Sepulveda, J. M., Wick, W., Soffietti, R., … Cloughesy, T. F. (2023). Vorasidenib u idh1- nebo IDH2-mutantního gliomu nízkého stupně. New England Journal of Medicine, 389(7), 589–601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194

    6. Louis DN, Perry A, Wesseling P, Brat DJ, Cree IA, Figarella-Branger D, Hawkins C, Ng HK, Pfister SM, Reifenberger G, Soffietti R, von Deimling A, Ellison DW. Klasifikace nádorů centrálního nervového systému 2021 WHO: shrnutí. Neuro Oncol. 2. srpna 2021;23(8):1231-1251. doi: 10.1093/neuonc/noab106. PMID: 34185076; PMCID: PMC8328013.

    Zdroj: Server

    Vyslán : 2024-08-07 09:15

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova