FDA、グレード2のIDH変異型神経膠腫の治療薬としてボラニゴ（ボラシデニブ）を承認

ドラッグスリブをフォローしてください

FDA、グレード 2 IDH 変異型神経膠腫の治療薬としてボラニゴ (ボラシデニブ) を承認

マサチューセッツ州ボストン – 2024 年 8 月 6 日 – Servier社は本日、米国食品医薬品局（FDA）がイソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1（IDH1）およびイソクエン酸デヒドロゲナーゼ-2（IDH2）阻害剤であるVoranigoを承認したことを発表した。この薬はグレードのある12歳以上の成人および小児患者の治療を適応とする。 2.生検、亜全切除、または全切除を含む手術後に感受性のあるIDH1またはIDH2変異を伴う星状細胞腫または希突起膠腫。 Voranigo は利用可能であり、神経膠腫患者に 1 日 1 回の錠剤の手軽さで病気を積極的に管理できるようにします。

神経膠腫は脳腫瘍の一種で、正常な脳機能を妨げ、さまざまな症状を引き起こす可能性があります。 IDH 変異を伴うびまん性神経膠腫は、50 歳未満の成人で診断される最も一般的な悪性原発性脳腫瘍です。現在の治療法では治癒できず、治療しなければ増殖を続け、正常な脳組織に浸潤します。1 2 3

「今日のヴォラニーゴの承認は、がん治療における大きな進歩であり、人々にとって決定的な瞬間です。」グレード 2 の IDH 変異型神経膠腫を抱えています」とセルヴィエ ファーマシューティカルズの最高商務責任者、アルジュン H. プラサド氏は述べています。 「Voranigoは、この特定の疾患分野において約25年ぶりの画期的な進歩であり、患者の無増悪生存期間において前例のない改善をもたらします。私たちは、この他に類を見ない治療法を必要としている患者さんに提供できることを誇りに思っており、今後もがん患者さんに革新的な標的療法を提供することに尽力していきます。」

健康な人間の細胞では、イソクエン酸デヒドロゲナーゼ (IDH) と呼ばれる遺伝子ファミリーが栄養素を分解し、細胞のエネルギーを生成するのに役立ちます。 IDH1 および IDH2 の変異はさまざまながんに関連しており、細胞が最終的になるはずの種類の細胞に分化または特殊化することが妨げられます。細胞が適切に分化できない場合、細胞は制御不能なほど増殖し始める可能性があります。4 IDH 変異型神経膠腫では、Voranigo は変異型 IDH1 および IDH2 酵素の活性を低下させることで疾患の制御に役立ちます。

」グレード2のIDH変異型神経膠腫を抱えて生きる患者は、手術後の治療選択肢が非常に限られている不治の病という厳しい現実に長い間直面している」と米国脳腫瘍協会のラルフ・デヴィート会長兼最高経営責任者（CEO）は述べた。 「VoranigoのFDA承認は、神経膠腫治療における画期的な進歩を示し、この容赦ない病気とともに生きる患者とその家族に新たな希望をもたらします。」 

Voranigo の承認は、The New England Journal of Medicine に掲載され、2023 年の米国臨床腫瘍学会 (ASCO) 年次総会の本会議で発表された極めて重要な第 3 相 INDIGO 臨床試験の結果によって裏付けられています。 Voranigoは、プラセボと比較して、無増悪生存期間と次の介入までの時間を大幅に延長したことを示しました。 INDIGO 研究では、Voranigo の忍容性が良好であり、その安全性プロファイルは第 1 相研究の結果と一致していることが示されました。最も一般的（15% 以上）の副作用は、疲労、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）、筋骨格系の痛み、下痢、発作でした。5

「神経膠腫は独特のがんです。私がこれまで出会ってきた患者さんの多くは30代、40代の働き盛りの方々です。彼らには小さな子供がおり、キャリアの絶頂期にあります。神経膠腫の診断は悲惨です。ボラニーゴは患者とその家族に将来への希望を与えることができます」とセルヴィエ・ファーマシューティカルズの最高経営責任者（CEO）デビッド・K・リー氏は語った。 「より標的療法を進める中で、変異を特定し、それらの変異ががんやその進行にどのような影響を与えるかを理解することは、適切な患者が適切なタイミングで適切な治療法を見つけられるようにするための鍵となります。私たちは IDH 変異阻害の分野をリードできることを謙虚に思っており、神経膠腫やその他の癌への応用可能性の研究に全力で取り組んでいます。」

INDIGO フェーズ 3 試験 (NCT04164901) について5

極めて重要なフェーズである INDIGO 3 つの臨床試験は、盲検独立審査委員会 (BIRC) による無増悪生存期間 (PFS) という主要な有効性結果と、事前に指定された 2 回目の中間解析で主要な副次評価項目である次の介入までの時間 (TTNI) を達成しました。主要な有効性結果である PFS は統計的に有意であり、ボラシデニブ群が臨床的に有意でした。 PFS中央値は、ボラシデニブ群では27.7カ月であったのに対し、プラセボ群では11.1カ月でした（ハザード比[HR]、0.39、95%信頼区間[CI]、0.27～0.56、片側P<0.001）。 TTNI は統計的にも有意でした (HR、0.26; 95% CI、0.15 ～ 0.43; 片側 P<0.001)。 TTNI中央値はボラシデニブでは達成されず、プラセボでは17.8カ月でした。ボラシデニブは、6 か月ごとに腫瘍体積を平均 2.5% (TGR -2.5%、95% CI: -4.7% ～ -0.2%) 減少させる一方、腫瘍体積は平均 13.9% (TGR) 増加することも示されました。 BIRC によって測定された、プラセボ群に無作為に割り付けられた患者に対して 6 か月ごとの 95% CI: 13.9%。

INDIGO 研究では、ボラシデニブの忍容性が良好であり、その安全性プロフィールは第 1 相研究の結果と一致していることが示されました。

INDIGO は、イソクエン酸デヒドロゲナーゼ 1/2 (IDH1/2) 変異を有する残存または再発のグレード 2 神経膠腫患者を対象としたボラシデニブの登録を可能にする第 3 相国際無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。唯一の治療法として手術を受けた人。

神経膠腫について6

神経膠腫は、体内のグリア細胞または前駆細胞から発生する腫瘍です。中枢神経系（CNS）。 2021 年の世界保健機関 (WHO) 分類では、神経膠腫を 4 つの一般的なグループに分類しており、そのうちの 1 つは成人型びまん性神経膠腫です。これらのびまん性神経膠腫は、成人における最も一般的な原発性悪性脳腫瘍です。これらの腫瘍の病因と予後は、代謝酵素イソクエン酸デヒドロゲナーゼ（IDH）の変異（またはその欠如）と密接に関係しており、適切な診断には分子検査が必要です。 2021 年現在、成人型びまん性神経膠腫は 3 つのカテゴリーのみに細分されています:

  • 星状細胞腫、IDH 変異 ( CNS WHO グレード 2 ～ 4)
  • 希突起膠腫、IDH 変異型および 1p19q コード欠失 (CNS WHO グレード 2 ～ 3)
  • 膠芽腫、IDH 野生型 (CNS WHO グレード 4)
    • リ>

    腫瘍学における Servier について

    Servier は、非営利財団によって運営されている腫瘍学の世界的リーダーです。セルヴィエは、受託者責任の影響を受けることなく、長期的なビジョンを持ってイノベーションに取り組みます。

    Servier は IDH 変異標的療法のリーダーであり、研究開発予算の 65% 以上を腫瘍学に充てています。セルヴィエ氏は、変異を特定し、これらの変異ががんとその進行にどのような影響を与えるかを理解することで、より標的を絞った治療法を進歩させたいと考えている。 Servier は、適切な患者が適切な治療法を適切なタイミングで見つけられるように支援することで、より多くの人々にサービスを提供できると信じています。

    Servier は、研究開発に対して One Innovation Engine アプローチを採用しており、さまざまな段階で提携、パートナーシップ、買収を積極的に模索しています。ポートフォリオの。

    Servier と協力して患者に明日の約束をもたらすことについて詳しくは、Servier.us をご覧ください。

    重要な安全情報

    Voranigo とは何ですか?

    Voranigo (40 mg 錠剤) は、脳腫瘍と呼ばれる特定の種類の成人および 12 歳以上の小児の治療に使用される処方薬です。手術後のイソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1 (IDH1) またはイソクエン酸デヒドロゲナーゼ-2 (IDH2) 変異を伴う星状細胞腫または稀突起神経膠腫。医療提供者は、Voranigo があなたに適しているかどうかを確認するために検査を実施します。 Voranigo が 12 歳未満の子供にとって安全で効果的かどうかは不明です。

    Voranigo で考えられる副作用は何ですか?

    Voranigo は次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

  • 肝臓の問題。 肝機能血液検査の変化は、Voranigo による治療中に発生する可能性があり、深刻な場合があります。医療提供者は、Voranigo による治療前および治療中に肝機能をチェックするために血液検査を行います。肝臓疾患の次の兆候や症状が現れた場合は、すぐに医療従事者に伝えてください:
  • 皮膚または白い部分が黄色くなる目の前（黄疸）
  • 濃い茶色の尿
  • 食欲不振
  • 胃の上部右側の痛み
  • 非常に疲れている、または衰弱していると感じる

    • Voranigo の最も一般的な副作用は次のとおりです:

  • 肝酵素レベルの上昇血液
  • エネルギー不足、疲労
  • 頭痛
  • 新型コロナウイルス感染症
  • 筋肉痛または凝り
  • 下痢
  • 吐き気
  • 発作

    • 次のような場合、医療提供者は、Voranigo の投与量を変更したり、Voranigo による治療を一時的に中止したり、永久に中止したりすることがあります。特定の副作用があります。

    Voranigo は女性と男性の生殖能力に影響を及ぼし、子供を産む能力に影響を与える可能性があります。これが懸念される場合は、医療提供者に相談してください。

    これらは、Voranigo で起こり得る副作用のすべてではありません。

    Voranigo を服用する前に、次のような病状についてすべて医療提供者に伝えてください。

  • 肝臓に問題がある
  • 腎臓に問題がある、または透析を受けている
  • タバコを吸う
  • 妊娠している、または妊娠する予定がある。 Voranigo は胎児に悪影響を与える可能性があります

    • 妊娠可能な女性:

  • Voranigo による治療を開始する前に、医療提供者が妊娠検査を行います。
  • Voranigo による治療中および最後の投与後 3 か月間は、効果的な非ホルモン性避妊薬を使用する必要があります。ヴォラニーゴは、ホルモン避妊薬（避妊薬）の作用に影響を与え、うまく作用しなくなる可能性があります。 Voranigo による治療中にあなたに適した避妊方法について医療従事者に相談してください
  • Voranigo による治療中に妊娠した場合、または妊娠の可能性があると思われる場合は、すぐに医療従事者に伝えてください

    • 妊娠可能な女性パートナーを持つ男性:

  • 以下を使用する必要があります。ヴォラニーゴ治療中および最後の投与後 3 か月間は効果的な避妊を行ってください
  • ヴォラニーゴ治療中にパートナーが妊娠した場合、または妊娠している可能性があると思われる場合は、すぐに医療従事者に伝えてください
    • ul>

    母乳育児中、または母乳育児を計画している場合は、医療提供者に伝えてください。ヴォラニーゴが母乳に移行するかどうかは不明です。 Voranigo による治療中および最後の投与後 2 か月間は授乳をしないでください。

    処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、服用しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。 Voranigo は他の医薬品の作用に影響を与える可能性があり、他の医薬品は Voranigo の作用に影響を与える可能性があります。

    開示情報 このリリースには、Servier グループとその事業体 (以下「Servier および Servier および」) に関する一般情報が含まれています。その関連会社」）は情報提供のみを目的としています。その情報は信頼できると考えられています。ただし、Servier およびその関連会社は、ここに含まれる情報、またはその他の方法で提供される情報の正確性または完全性についていかなる表明も行わず、情報が不正確であることが判明した場合でも、契約、不法行為、過失、またはその他の責任または責任を負いません。または何らかの点で不完全。 Servier およびその関連会社は、この情報の受信者に対するアドバイザーとしての役割を果たしておらず、取引を続行するかどうかの最終的な決定は、この情報の受信者のみに委ねられます。したがって、提案された取引を開始する前に、この情報の受領者は、Servier またはその関連会社に依存することなく、取引の経済的リスクとメリット、および法的、税金、会計上の特徴と結果を判断する必要があります。これらのリスクを引き受けることができるということです。 この記述には、さまざまなレベルの不確実性とリスクの影響を受ける将来の見通しに関する記述も含まれています。治験中の新薬および適応症は、さらなる科学的および医学的審査と規制当局の承認の対象となります。これらは FDA によって使用が承認されていません。 この文書に依存する場合は、そのような依存を行う人のリスクを完全に負うものとします。この文書に含まれる情報は、販売の申し込みでも、取引の申し込みの勧誘でもありません。 この文書の内容は概要のみであり、完全ではなく、潜在的な利益相反を含む、Servier およびその関連会社に関するすべての重要な情報は含まれていません。 適用される法律および規制で許可される最大限の範囲で、Servier およびその関連会社は、明示的、黙示的、法的またはその他の種類を問わず、すべての表明、保証、条件および保証を否認し、これに関連していかなる人物に対しても義務を負いません。書類。前述の一般性を損なうことなく、Servier およびその関連会社は、本書に含まれる情報または意見が正確または完全であることを保証または表明しません。 適用される法律および規制で許可される最大限の範囲で、サーバーおよびその関連会社は、直接的か間接的か、契約、不法行為（過失を含む）、厳格責任その他の原因を問わず、いかなる損失、損害、または費用についても責任を負わないものとします。 、本書に基づいて講じられた一連の行動を含みますが、これに限定されない、本書に起因または関連して生じる直接的、間接的、偶発的、結果的、懲罰的または特別な損害について。この文書に記載されている見積もり、戦略、見解は過去または現在のデータと情報に基づいており、予告なく変更される場合があります。

    参考資料

    1. Mandonnet E、Delattre JY、Tanguy ML、他。グレード II 神経膠腫のサブセットにおける平均腫瘍直径の継続的な増殖。アン・ニューロル、2003;53:524-528。

    2.リース J、ワット H、イェーガー HR、他未治療の成人の低悪性度神経膠腫の体積と増殖率は、早期悪性転換のリスクを示します。 Eur J Radiol 2009;72:54-64。

    3.ミラー JJ、ゴンザレス カストロ LN、マクブレイヤー S 他イソクエン酸デヒドロゲナーゼ (IDH) 変異型神経膠腫: 診断、管理、および将来の方向性に関する神経腫瘍学会 (SNO) のコンセンサス レビュー。 Neuro Oncol 2023;25:4-25.

    4.ジュリー・グリシャム 月曜日、J. 1. (2019 年 7 月 1 日)。研究により、IDH 変異がどのようにがんを引き起こすのかが明らかになりました。記念スローン ケタリングがんセンター。 https://www.mskcc.org/news/research-clarify -how-idh-mutations-cause

    5. I.K.メリングホフ、M.J.ブルーメンタール、D.T.、トゥアット、M.、ピーターズ、K.B.、クラーク、J.、メンデス、J.、ユーストカッツ、S.、ウェールズ、L.、メイソン、W.P.、デュクレー、F.、梅村、Y.、Nabors、B.、Holdhoff、M.、Hottinger、A.F.、Arakawa、Y.、Sepulveda、J.M.、Wick、W.、Soffietti、R.、…Cloughesy、T.F. (2023)。 idh1 または IDH2 変異型の低悪性度神経膠腫に対するボラシデニブ。ニューイングランド医学ジャーナル、389(7)、589–601。 https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194

    6.ルイス DN、ペリー A、ウェセリング P、ブラット DJ、クリー IA、フィガレラ ブランガー D、ホーキンス C、Ng HK、フィスター SM、ライフェンバーガー G、ソフィエッティ R、フォン ダイムリング A、エリソン DW。 2021 年 WHO 中枢神経系腫瘍分類: 概要。ニューロオンコル。 2021 8 2;23(8):1231-1251。土井：10.1093/neuonc/noab106。 PMID: 34185076; PMCID: PMC8328013。

    ソース: サーバー

    投稿しました : 2024-08-07 09:15

    続きを読む

    免責事項

    Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

    特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

    人気のキーワード