FDA, 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 치료용으로 Voranigo(vorasidenib) 승인

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FDA, 2등급 IDH 돌연변이 신경교종 치료용으로 Voranigo(vorasidenib) 승인

매사추세츠주 보스턴 – 2024년 8월 6일 – 세르비에는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 이소시트레이트 탈수소효소-1(IDH1) 및 이소시트레이트 탈수소효소-2(IDH2) 억제제인 ​​보라니고(Voranigo)를 승인했다고 발표했습니다. 이 억제제는 12세 이상 성인 및 소아 환자의 치료에 사용됩니다. 2 생검, 소계 절제술 또는 총체 절제술을 포함한 수술 후 감수성 IDH1 또는 IDH2 돌연변이가 있는 성상세포종 또는 희돌기교종. Voranigo는 신경교종 환자에게 하루에 한 번 복용하는 편리함을 통해 질병을 적극적으로 관리할 수 있는 능력을 제공합니다.

신경교종은 정상적인 뇌 기능을 방해하고 다양한 증상을 유발할 수 있는 뇌암의 일종입니다. IDH 돌연변이가 있는 미만성 신경교종은 50세 미만의 성인에서 진단되는 가장 흔한 악성 원발성 뇌종양을 나타냅니다. 현재의 치료법으로는 치료가 불가능하며 치료 없이는 계속해서 성장하여 정상적인 뇌 조직에 침투합니다.1 2 3

“오늘 Voranigo의 승인은 암 치료에 있어 엄청난 도약이며 사람들에게 결정적인 순간입니다. 2등급 IDH 돌연변이 신경교종을 앓고 있습니다.”라고 Servier Pharmaceuticals의 최고 상업 책임자인 Arjun H. Prasad가 말했습니다. “거의 25년 만에 이 특정 질병 분야에서 최초로 획기적인 발전을 이룬 Voranigo는 환자의 무진행 생존율에서 전례 없는 개선을 제공합니다. 우리는 이 최초의 치료법을 도움이 필요한 환자들에게 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각하며, 암 환자들에게 혁신적인 표적 치료법을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다.”

건강한 인간 세포에서는 IDH(이소시트레이트 탈수소효소)라는 유전자 계열이 영양분을 분해하고 세포에 에너지를 생성하는 데 도움을 줍니다. IDH1 및 IDH2의 돌연변이는 다양한 암과 관련되어 있으며, 이는 세포가 궁극적으로 될 것으로 예상되는 종류의 세포로 분화되거나 전문화되는 것을 방지합니다. 세포가 적절하게 분화할 수 없으면 통제할 수 없을 정도로 성장하기 시작할 수 있습니다.4 IDH 돌연변이 신경교종에서 Voranigo는 돌연변이 IDH1 및 IDH2 효소의 활성을 감소시켜 질병을 조절하는 데 도움을 줍니다.

“ 2등급 IDH 돌연변이 신경교종을 앓고 있는 환자들은 수술 후 치료 옵션이 매우 제한된 난치병이라는 가혹한 현실에 오랫동안 직면해 왔습니다.”라고 미국 뇌종양 협회 회장 겸 CEO인 Ralph DeVitto가 말했습니다. “Voranigo의 FDA 승인은 신경교종 치료에 있어 기념비적인 돌파구이며, 이 끊임없는 질병을 앓고 있는 환자와 그 가족에게 새로운 희망을 제공합니다.” 

Voranigo의 승인은 The New England Journal of Medicine에 게재되고 2023년 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의 전체 세션에서 발표된 중추적인 3상 INDIGO 임상 시험의 결과에 의해 뒷받침됩니다. Voranigo는 위약과 비교했을 때 무진행 생존 기간과 다음 중재까지의 시간을 크게 연장한 것으로 나타났습니다. INDIGO 연구에서는 Voranigo의 내약성이 우수하고 안전성 프로필이 1상 연구 결과와 일치하는 것으로 나타났습니다. 가장 흔한(≥15%) 이상반응은 피로, 코로나19, 근골격계 통증, 설사, 발작이었습니다.5

“신경교종은 독특한 암입니다. 제가 만난 환자 중에는 인생의 전성기를 누리고 있는 30~40대가 많습니다. 그들은 어린 자녀를 두고 있으며 경력의 정점에 있습니다. 신경교종 진단은 충격적입니다. Voranigo는 환자와 그 가족에게 미래에 대한 희망을 제공할 수 있습니다.”라고 Servier Pharmaceuticals의 CEO인 David K. Lee는 말했습니다. “우리가 더 많은 표적 치료법을 발전시키면서 돌연변이를 식별하고 이러한 돌연변이가 암과 그 진행에 어떻게 영향을 미치는지 이해하는 것이 올바른 환자가 적시에 올바른 치료법을 찾는 데 도움이 되는 핵심입니다. 우리는 IDH 돌연변이 억제 분야를 선도하게 된 것을 영광으로 생각하며 신경교종과 기타 암에 대한 적용 가능성을 연구하는 데 전념하고 있습니다.”

INDIGO 3단계 시험 정보(NCT04164901)5

중추적인 단계인 INDIGO 3개 임상시험은 맹검독립심사위원회(BIRC)에 따른 무진행생존기간(PFS)이라는 주요 효능 결과를 충족했고, 미리 지정된 2차 중간 분석에서 다음 개입까지의 시간(TTNI)이라는 주요 2차 평가변수를 충족했습니다. 주요 효능 결과인 PFS는 보라시데닙군에 유리한 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미가 있었습니다. PFS 중앙값은 보라시데닙군에서 27.7개월인 반면, 위약군에서는 11.1개월이었습니다(위험비[HR], 0.39; 95% 신뢰구간[CI], 0.27~0.56; 일측 P<0.001). TTNI도 통계적으로 유의했습니다(HR, 0.26; 95% CI, 0.15~0.43; 단면 P<0.001). TTNI 중앙값은 보라시데닙의 경우 도달하지 못했고 위약의 경우 17.8개월이었습니다. 보라시데닙은 또한 6개월마다 종양 부피를 평균 2.5%(TGR –2.5%, 95% CI: -4.7% ~ -0.2%) 감소시키는 반면, 종양 부피는 평균 13.9%(TGR) 증가하는 것으로 나타났습니다. BIRC에 의해 측정된 바와 같이 위약군에 무작위 배정된 환자의 경우 6개월마다 13.9%; 95% CI: 11.1% ~ 16.8%).

INDIGO 연구에서는 보라시데닙의 내약성이 우수하고 안전성 프로필이 1상 연구 결과와 일치하는 것으로 나타났습니다.

INDIGO는 이소시트레이트 탈수소효소 1/2(IDH1/2) 돌연변이가 있는 잔류 또는 재발성 2등급 신경교종 환자를 대상으로 보라시데닙을 투여하는 등록이 가능한 3상 글로벌, 무작위, 이중 맹검 위약 대조 연구였습니다. 유일한 치료법으로 수술을 받은 환자입니다.

신경교종 정보6

신경교종은 신경교종 또는 전구 세포에서 발생하는 종양입니다. 중추신경계(CNS). 2021년 세계보건기구(WHO) 분류에서는 신경교종을 4가지 일반적인 그룹으로 인식하며, 그 중 하나는 성인형 미만성 신경교종입니다. 이러한 미만성 신경교종은 성인에서 가장 흔한 원발성 악성 뇌종양입니다. 이러한 종양의 병인 및 예후는 대사 효소 이소시트레이트 탈수소효소(IDH)의 돌연변이(또는 돌연변이 부족)와 밀접하게 연관되어 있으며 적절한 진단을 위해서는 분자 검사가 필요합니다. 2021년 현재, 성인형 미만성 신경교종은 세 가지 범주로만 세분됩니다:

  • 성상세포종, IDH 돌연변이( CNS WHO 등급 2-4)
  • 희소돌기아교종, IDH 돌연변이 및 1p19q 코드화(CNS WHO 등급 2-3)
  • 교모세포종, IDH-야생형(CNS WHO 등급 4)
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    종양학 분야의 Servier 소개

    Servier는 비영리 재단의 관리를 받는 종양학 분야의 글로벌 리더입니다. Servier는 수탁 책임으로부터 영향을 받지 않고 장기적인 비전을 가지고 혁신에 접근합니다.

    Servier는 IDH 돌연변이 표적 치료법의 선두주자이며 연구 개발 예산의 65% 이상을 종양학에 투자하고 있습니다. Servier는 돌연변이를 식별하고 이러한 돌연변이가 암과 그 진행에 어떤 영향을 미치는지 이해함으로써 더 많은 표적 치료법을 발전시키기를 열망하고 있습니다. Servier는 적절한 환자가 적시에 적절한 치료법을 찾을 수 있도록 도움으로써 더 많은 사람들에게 서비스를 제공할 수 있다고 믿습니다.

    Servier는 R&D에 대한 단일 혁신 엔진 접근 방식을 취하고 다양한 단계에서 적극적으로 제휴, 파트너십 및 인수를 모색하고 있습니다. 포트폴리오의.

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    중요 안전 정보

    Voranigo란 무엇인가요?

    Voranigo(40mg 정제)는 성인과 12세 이상의 어린이에게 뇌종양이라고 불리는 특정 유형의 뇌종양을 치료하는 데 사용되는 처방약입니다. 수술 후 이소시트레이트 탈수소효소-1(IDH1) 또는 이소시트레이트 탈수소효소-2(IDH2) 돌연변이가 있는 성상세포종 또는 희돌기교종. 귀하의 의료 서비스 제공자는 Voranigo가 귀하에게 적합한지 확인하기 위해 테스트를 수행할 것입니다. Voranigo가 12세 미만의 어린이에게 안전하고 효과적인지는 알려지지 않았습니다.

    Voranigo의 가능한 부작용은 무엇입니까?

    Voranigo는 다음을 포함하여 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다.

  • 간 문제. Voranigo로 치료하는 동안 간 기능 혈액 검사의 변화가 발생할 수 있으며 심각할 수 있습니다. 귀하의 의료 서비스 제공자는 Voranigo로 치료하기 전과 치료 중에 간 기능을 확인하기 위해 혈액 검사를 실시할 것입니다. 다음과 같은 간 문제의 징후 및 증상이 나타나면 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.
  • 피부 또는 흰 부분이 노랗게 변함 눈의 황달(황달)
  • 짙은 차색 소변
  • 식욕부진
  • 복부 오른쪽 상단의 통증
  • 매우 피곤하거나 허약한 느낌

    • Voranigo의 가장 일반적인 부작용은 다음과 같습니다.

  • 간 효소 수치 증가 혈액
  • 에너지 부족, 피로
  • 두통
  • COVID-19
  • 근육통 또는 경직
  • 설사
  • 메스꺼움
  • 발작

    • 다음과 같은 경우 담당 의료 서비스 제공자가 Voranigo 치료의 복용량을 변경하거나 일시적으로 중단하거나 영구적으로 중단할 수 있습니다. 특정 부작용이 있습니다.

    Voranigo는 여성과 남성의 생식능력에 영향을 미칠 수 있으며, 이는 출산 능력에 영향을 미칠 수 있습니다. 이것이 걱정된다면 담당 의료 서비스 제공자와 상담하세요.

    Voranigo로 인해 발생할 수 있는 부작용이 전부는 아닙니다.

    Voranigo를 복용하기 전에 다음을 포함한 모든 건강 상태에 대해 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

  • 간 문제가 있는 경우
  • 신장 문제가 있거나 투석 중인 경우
  • 담배
  • 임신 중이거나 임신할 계획이 있는 경우. Voranigo는 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다.

    • 임신할 수 있는 여성:

  • 귀하의 의료 서비스 제공자는 Voranigo 치료를 시작하기 전에 임신 테스트를 실시할 것입니다.
  • Voranigo 치료 기간 동안과 마지막 복용 후 3개월 동안 효과적인 비호르몬 피임법을 사용해야 합니다. Voranigo는 호르몬 피임약(피임)의 작동 방식에 영향을 주어 제대로 작동하지 않게 할 수 있습니다. Voranigo 치료 중 귀하에게 적합할 수 있는 피임 방법에 대해 의료 서비스 제공자와 상담하세요.
  • Voranigo 치료 중에 임신했거나 임신했을 가능성이 있다고 생각되면 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리세요.

    • 임신할 수 있는 여성 파트너가 있는 남성:

  • 다음을 사용해야 합니다. Voranigo로 치료하는 동안 및 마지막 복용 후 3개월 동안 효과적인 피임
  • Voranigo로 치료하는 동안 파트너가 임신했거나 임신했을 수도 있다고 생각하는 경우 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.
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    모유수유 중이거나 모유수유할 계획이라면 담당 의료인에게 알리십시오. Voranigo가 모유에 전달되는지는 알려지지 않았습니다. Voranigo 치료 기간 및 마지막 투여 후 2개월 동안 모유 수유를 하지 마십시오.

    의료 서비스 제공자에게 처방약, 일반의약품, 비타민, 약초 보조제 등 복용 중인 모든 약에 대해 알리세요. Voranigo는 다른 의약품의 작용 방식에 영향을 미칠 수 있으며, 다른 의약품은 Voranigo의 작용 방식에 영향을 미칠 수 있습니다.

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    참고자료

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    출처: Servier

    게시됨 : 2024-08-07 09:15

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