FDA keurt Voranigo (vorasidenib) goed voor de behandeling van graad 2 IDH-mutant glioom

Volg Drugslib op

FDA keurt Voranigo (vorasidenib) goed voor de behandeling van graad 2 IDH-mutant glioom

BOSTON, Massachusetts – 6 augustus 2024 – Servier heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Voranigo heeft goedgekeurd, een isocitraatdehydrogenase-1 (IDH1) en isocitraatdehydrogenase-2 (IDH2)-remmer, geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met graad 2 astrocytoom of oligodendroglioom met een gevoelige IDH1- of IDH2-mutatie na een operatie inclusief biopsie, subtotale resectie of bruto totale resectie. Voranigo is beschikbaar en biedt glioompatiënten de mogelijkheid hun ziekte actief te beheersen met het gemak van een eenmaal daagse pil.

Gliomen zijn vormen van hersenkanker die de normale hersenfunctie kunnen belemmeren en een verscheidenheid aan symptomen kunnen veroorzaken. Diffuse gliomen met IDH-mutaties vertegenwoordigen de meest voorkomende kwaadaardige primaire hersentumoren die worden gediagnosticeerd bij volwassenen jonger dan 50 jaar. Ze zijn niet te genezen met de huidige therapieën en zonder behandeling blijven ze groeien en infiltreren in normaal hersenweefsel.1 2 3

“De goedkeuring van Voranigo vandaag is een enorme sprong voorwaarts in de kankerzorg, en een beslissend moment voor mensen leven met graad 2 IDH-mutant glioom”, zegt Arjun H. Prasad, Chief Commercial Officer, Servier Pharmaceuticals. “Voranigo, de eerste doorbraak in dit specifieke ziektegebied in bijna 25 jaar, biedt patiënten een ongekende verbetering in progressievrije overleving. We zijn er trots op dat we deze unieke therapie kunnen leveren aan patiënten in nood, en we blijven ons inzetten voor het aanbieden van innovatieve, gerichte therapieën aan mensen met kanker.”

In gezonde menselijke cellen helpt een familie van genen, isocitraatdehydrogenasen (IDH), genaamd, voedingsstoffen af ​​te breken en energie voor de cellen te genereren. Mutaties in IDH1 en IDH2 worden in verband gebracht met een verscheidenheid aan vormen van kanker, waarbij ze voorkomen dat cellen zich differentiëren of specialiseren tot het soort cellen dat ze uiteindelijk zouden moeten worden. Wanneer cellen niet goed kunnen differentiëren, kunnen ze uit de hand lopen.4 Bij IDH-mutante gliomen werkt Voranigo door de activiteit van de mutante IDH1- en IDH2-enzymen te verminderen, om de ziekte onder controle te helpen houden.

“ Patiënten met graad 2 IDH-mutante gliomen worden al lang geconfronteerd met de harde realiteit van een ongeneeslijke ziekte met zeer beperkte behandelingsopties na de operatie”, aldus Ralph DeVitto, President & CEO van de American Brain Tumor Association. “De goedkeuring door de FDA van Voranigo markeert een monumentale doorbraak in de behandeling van gliomen en biedt hernieuwde hoop voor patiënten en hun families die met deze meedogenloze ziekte leven.” 

De goedkeuring van Voranigo wordt ondersteund door de resultaten van de cruciale klinische fase 3-studie INDIGO, gepubliceerd in The New England Journal of Medicine en gepresenteerd tijdens de plenaire zitting van de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2023, die toonde aan dat Voranigo de progressievrije overleving en de tijd tot de volgende interventie aanzienlijk verlengde in vergelijking met placebo. Uit het INDIGO-onderzoek bleek dat Voranigo goed werd verdragen en dat het veiligheidsprofiel consistent was met de resultaten van de fase 1-onderzoeken. De meest voorkomende (≥15%) bijwerkingen waren vermoeidheid, COVID-19, pijn aan het bewegingsapparaat, diarree en toevallen.5

“Glioom is een unieke vorm van kanker. Veel van de patiënten die ik heb ontmoet, zijn in de dertig en veertig en in de bloei van hun leven. Ze hebben kleine kinderen en bevinden zich op het hoogtepunt van hun carrière. Een glioomdiagnose is verwoestend. Voranigo kan patiënten en hun families hoop bieden voor de toekomst”, aldus David K. Lee, CEO van Servier Pharmaceuticals. “Naarmate we meer gerichte therapieën ontwikkelen, zijn het identificeren van mutaties en het begrijpen hoe deze mutaties kanker en de progressie ervan beïnvloeden van cruciaal belang om de juiste patiënten te helpen de juiste behandeling op het juiste moment te vinden. We voelen ons nederig om leiding te mogen geven op het gebied van remming van IDH-mutanten, en we zijn toegewijd aan het onderzoeken van de toepasbaarheid ervan bij glioom en andere vormen van kanker.”

Over de INDIGO Fase 3-proef (NCT04164901)5

INDIGO, de cruciale fase Het belangrijkste resultaat van de klinische studie, namelijk progressievrije overleving (PFS), werd behaald volgens een geblindeerde onafhankelijke beoordelingscommissie (BIRC) en het belangrijkste secundaire eindpunt van de tijd tot de volgende interventie (TTNI) bij de vooraf gespecificeerde tweede tussentijdse analyse. Het belangrijkste werkzaamheidsresultaat, PFS, was statistisch significant en klinisch betekenisvol in het voordeel van de vorasidenib-arm. De mediane PFS was 27,7 maanden in de vorasidenibgroep, vergeleken met 11,1 maanden in de placebogroep (Hazard Ratio [HR], 0,39; 95% betrouwbaarheidsinterval [BI], 0,27 tot 0,56; 1-zijdige P<0,001). TTNI was ook statistisch significant (HR, 0,26; 95% BI, 0,15 tot 0,43; 1-zijdige P<0,001). De mediane TTNI werd niet bereikt voor vorasidenib en bedroeg 17,8 maanden voor placebo. Er werd ook aangetoond dat vorasidenib het tumorvolume elke 6 maanden met gemiddeld 2,5% (TGR van –2,5%; 95% BI: -4,7% tot -0,2%) verminderde, terwijl het tumorvolume met gemiddeld 13,9% toenam (TGR van 13,9%; 95% BI: 11,1% tot 16,8%) elke 6 maanden voor patiënten gerandomiseerd naar de placebo-arm, zoals gemeten door een BIRC.

Uit het INDIGO-onderzoek bleek dat vorasidenib goed werd verdragen en dat het veiligheidsprofiel consistent was met de resultaten van de fase 1-onderzoeken.

INDIGO was een wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar vorasidenib bij patiënten met resterend of recidiverend glioom van graad 2 met een isocitraatdehydrogenase 1/2 (IDH1/2)-mutatie die registratie mogelijk maakte. die als enige behandeling een operatie hebben ondergaan.

Over glioom6

Gliomen zijn tumoren die ontstaan ​​uit gliale of voorlopercellen in de centrale zenuwstelsel (CZS). De classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) uit 2021 erkent vier algemene groepen gliomen, waarvan er één diffuse gliomen van het volwassen type zijn. Deze diffuse gliomen zijn de meest voorkomende primaire kwaadaardige hersentumoren bij volwassenen. De pathogenese en prognose van deze tumoren zijn nauw verbonden met mutaties (of het ontbreken daarvan) in het metabolische enzym isocitraatdehydrogenase (IDH), en moleculair testen is vereist voor een juiste diagnose. Vanaf 2021 zijn diffuse gliomen van het volwassen type onderverdeeld in slechts drie categorieën:

  • Astrocytoom, IDH-mutant ( CNS WHO-graad 2-4)
  • Oligodendroglioom, IDH-mutant en 1p19q-codeleted (CNS WHO-graad 2-3)
  • Glioblastoom, IDH-wildtype (CNS WHO graad 4)

  • Over Servier in de oncologie

    Servier is een wereldleider in de oncologie, bestuurd door een stichting zonder winstoogmerk. Servier benadert innovatie met een langetermijnvisie, vrij van invloed van fiduciaire verantwoordelijkheden.

    Servier is leider op het gebied van doelgerichte therapieën op IDH-mutanten en besteedt meer dan 65% van zijn onderzoeks- en ontwikkelingsbudget aan oncologie. Servier streeft ernaar om meer gerichte therapieën te bevorderen door mutaties te identificeren en te begrijpen hoe deze mutaties kanker en de progressie ervan beïnvloeden. Servier gelooft dat we meer mensen kunnen helpen door de juiste patiënten te helpen de juiste behandeling te vinden, op het juiste moment.

    Servier hanteert een One Innovation Engine-benadering van R&D en is actief op zoek naar allianties, partnerschappen en overnames in verschillende stadia van de portefeuille.

    Ga naar Servier.us voor meer informatie over de samenwerking met Servier om de belofte van morgen waar te maken aan de patiënten die het bedient.

    BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

    Wat is Voranigo?

    Voranigo (40 mg tabletten) is een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder met bepaalde soorten hersentumoren, genaamd astrocytoom of oligodendroglioom met een isocitraat dehydrogenase-1 (IDH1) of isocitraat dehydrogenase-2 (IDH2) mutatie, na een operatie. Uw zorgverlener zal een test uitvoeren om er zeker van te zijn dat Voranigo geschikt voor u is. Het is niet bekend of Voranigo veilig en effectief is bij kinderen jonger dan 12 jaar.

    Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van Voranigo?

    Voranigo kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

  • Leverproblemen. Veranderingen in de bloedtesten van de leverfunctie kunnen optreden tijdens de behandeling met Voranigo en kunnen ernstig zijn. Uw zorgverlener zal voor en tijdens de behandeling met Voranigo bloedonderzoek doen om uw leverfunctie te controleren. Vertel het uw zorgverlener onmiddellijk als u een van de volgende tekenen en symptomen van leverproblemen krijgt:
  • gele verkleuring van uw huid of het witte gedeelte van uw ogen (geelzucht)
  • donkere theekleurige urine
  • verlies van eetlust
  • pijn rechtsboven in uw maagstreek
  • zich erg moe of zwak voelen

    • De meest voorkomende bijwerkingen van Voranigo zijn onder meer: ​​

  • verhoogde leverenzymspiegels in het bloed
  • gebrek aan energie, vermoeidheid
  • hoofdpijn
  • COVID-19
  • spierpijn of stijfheid
  • diarree
  • misselijkheid
  • toevallen

    • Uw zorgverlener kan uw dosis veranderen, de behandeling met Voranigo tijdelijk stopzetten of definitief stopzetten als u bepaalde bijwerkingen hebben.

    Voranigo kan de vruchtbaarheid bij vrouwen en mannen beïnvloeden, wat het vermogen om kinderen te krijgen kan beïnvloeden. Neem contact op met uw arts als u zich hier zorgen over maakt.

    Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Voranigo.

    Informeer uw zorgverlener voordat u Voranigo inneemt over al uw medische aandoeningen, ook als u:

  • leverproblemen heeft
  • nierproblemen heeft of dialyse ondergaat
  • tabak rookt
  • zwanger bent of van plan bent zwanger te worden. Voranigo kan uw ongeboren baby schaden

    • Vrouwtjes die zwanger kunnen worden:

  • Uw zorgverlener zal een zwangerschapstest doen voordat u start met de behandeling met Voranigo
  • U moet effectieve niet-hormonale anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling met Voranigo en gedurende 3 maanden na de laatste dosis. Voranigo kan de werking van hormonale anticonceptiva (anticonceptie) beïnvloeden en ervoor zorgen dat deze niet goed werken. Praat met uw zorgverlener over anticonceptiemethoden die voor u geschikt kunnen zijn tijdens de behandeling met Voranigo
  • Vertel uw zorgverlener onmiddellijk als u zwanger wordt of denkt dat u zwanger zou kunnen zijn tijdens de behandeling met Voranigo

    • Mannen met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden:

  • Je moet gebruiken effectieve anticonceptie tijdens de behandeling met Voranigo en gedurende 3 maanden na de laatste dosis
  • Vertel uw arts onmiddellijk als uw partner zwanger wordt of denkt dat ze zwanger is tijdens uw behandeling met Voranigo
    • ul>

    Vertel uw zorgverlener als u borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven. Het is niet bekend of Voranigo in de moedermelk terechtkomt. Geen borstvoeding tijdens de behandeling met Voranigo en gedurende 2 maanden na de laatste dosis.

    Informeer uw zorgverlener over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief receptgeneesmiddelen en zelfzorggeneesmiddelen, vitamines en kruidensupplementen. Voranigo kan de manier beïnvloeden waarop andere geneesmiddelen werken, en andere geneesmiddelen kunnen de werking van Voranigo beïnvloeden.

    Openbaarmakingen Dit persbericht bevat algemene informatie over de Servier Group en haar entiteiten (hierna “Servier en haar dochterondernemingen”) en is uitsluitend bedoeld voor informatieve doeleinden. De informatie wordt als betrouwbaar beschouwd; Servier en zijn dochterondernemingen doen echter geen uitspraken over de juistheid of volledigheid van de informatie die hierin is opgenomen of op andere wijze wordt verstrekt en aanvaarden geen verantwoordelijkheid of aansprakelijkheid, contractueel, onrechtmatig, uit nalatigheid of anderszins, mocht de informatie onnauwkeurig blijken te zijn. of in enig opzicht onvolledig. Servier en zijn dochterondernemingen treden niet op als adviseur voor de ontvanger van deze informatie, en de uiteindelijke beslissing om door te gaan met een transactie ligt uitsluitend bij de ontvanger van deze informatie. Daarom moet de ontvanger van deze informatie, voordat hij een voorgestelde transactie aangaat,, zonder te vertrouwen op Servier of zijn dochterondernemingen, de economische risico's en voordelen, evenals de juridische, fiscale en boekhoudkundige kenmerken en gevolgen van de transactie bepalen en dat zij deze risico's kan aanvaarden. Deze verklaring bevat ook toekomstgerichte verklaringen die onderhevig zijn aan verschillende niveaus van onzekerheid en risico. Nieuwe geneesmiddelen en indicaties voor onderzoek zijn onderworpen aan verdere wetenschappelijke en medische beoordeling en goedkeuring door de regelgevende instanties. Ze zijn niet goedgekeurd voor gebruik door de FDA. Elk vertrouwen dat op dit document wordt gesteld, gebeurt geheel op risico van de persoon die een dergelijk vertrouwen stelt. De informatie in dit document is noch een aanbod tot verkoop, noch een uitnodiging tot het doen van een aanbod om een ​​transactie aan te gaan. De inhoud van dit document is slechts een samenvatting, is niet volledig en bevat niet alle materiële informatie over Servier en zijn dochterondernemingen, inclusief potentiële belangenconflicten. Voor zover maximaal toegestaan ​​door de toepasselijke wet- en regelgeving, wijzen Servier en haar dochterondernemingen alle verklaringen, garanties, voorwaarden en garanties af, expliciet, impliciet, wettelijk of van andere aard, noch aanvaarden zij enige plicht jegens wie dan ook, in verband met deze document. Zonder afbreuk te doen aan de algemeenheid van het voorgaande, garanderen of verklaren Servier en haar dochterondernemingen niet dat de informatie of meningen in dit document accuraat of volledig zijn. Voor zover maximaal toegestaan ​​door de toepasselijke wet- en regelgeving zijn Servier en haar dochterondernemingen niet aansprakelijk voor enig verlies, schade of kosten, direct of indirect, op welke wijze dan ook ontstaan, hetzij contractueel, onrechtmatige daad (inclusief nalatigheid), strikte aansprakelijkheid of anderszins. , voor directe, indirecte, incidentele, gevolg-, punitieve of speciale schade die voortvloeit uit of in verband staat met dit document, inclusief (zonder beperking) enige actie die op basis hiervan wordt ondernomen. De schattingen, strategieën en standpunten in dit document zijn gebaseerd op eerdere of huidige gegevens en informatie en kunnen zonder voorafgaande kennisgeving worden gewijzigd.

    Referenties

    1. Mandonnet E, Delattre JY, Tanguy ML, et al. Continue groei van de gemiddelde tumordiameter in een subset van graad II-gliomen. Ann Neurol 2003;53:524-528.

    2. Rees J, Watt H, Jäger HR, et al. Volumes en groeisnelheden van onbehandelde volwassen laaggradige gliomen wijzen op het risico van vroege kwaadaardige transformatie. Eur J Radiol 2009;72:54-64.

    3. Miller JJ, Gonzalez Castro LN, McBrayer S, et al. Isocitraatdehydrogenase (IDH) mutante gliomen: een consensusoverzicht van de Society for Neuro-Oncology (SNO) over diagnose, management en toekomstige richtingen. Neuro Oncol 2023;25:4-25.

    4. Julie Grisham maandag, J. 1. (2019, 1 juli). Onderzoek maakt duidelijk hoe IDH-mutaties kanker veroorzaken. Memorial Sloan Kettering Cancer Center. https://www.mskcc.org/news/research-verduidelijkt -hoe-idh-mutaties-oorzaak

    5. Mellinghoff, I.K., van den Bent, M.J., Blumenthal, D.T., Touat, M., Peters, K.B., Clarke, J., Mendez, J., Yust-Katz, S., Welsh, L., Mason, W.P., Ducray , F., Umemura, Y., Nabors, B., Holdhoff, M., Hottinger, A.F., Arakawa, Y., Sepulveda, J.M., Wick, W., Soffietti, R., … Cloughesy, T.F. (2023). Vorasidenib bij idh1- of IDH2-mutant laaggradig glioom. New England Journal of Medicine, 389(7), 589-601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194

    6. Louis DN, Perry A, Wesseling P, Brat DJ, Cree IA, Figarella-Branger D, Hawkins C, Ng HK, Pfister SM, Reifenberger G, Soffietti R, von Deimling A, Ellison DW. De WHO-classificatie van tumoren van het centrale zenuwstelsel uit 2021: een samenvatting. Neuro Oncol. 2021 2 augustus;23(8):1231-1251. doi: 10.1093/neuonc/noab106. PMID: 34185076; PMCID: PMC8328013.

    Bron: Servier

    Geplaatst : 2024-08-07 09:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden