FDA zatwierdza Voranigo (vorasidenib) do leczenia glejaka z mutacją IDH stopnia 2

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Voranigo (vorasidenib) do leczenia glejaka z mutacją IDH stopnia 2.

BOSTON, Massachusetts – 6 sierpnia 2024 r. – Firma Servier ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Voranigo, inhibitor dehydrogenazy izocytrynianowej-1 (IDH1) i dehydrogenazy izocytrynianowej-2 (IDH2), wskazany do leczenia dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z chorobą Grade 2 gwiaździak lub skąpodrzewiak z podatną mutacją IDH1 lub IDH2 po operacji, w tym biopsji, resekcji subtotalnej lub resekcji całkowitej brutto. Dostępny jest lek Voranigo, który zapewnia pacjentom z glejakiem możliwość aktywnego leczenia choroby za pomocą wygodnej pigułki przyjmowanej raz dziennie.

Glejaki to rodzaje raka mózgu, które mogą utrudniać normalne funkcjonowanie mózgu i powodować różnorodne objawy. Glejaki rozlane z mutacjami IDH są najczęstszymi pierwotnymi nowotworami złośliwymi mózgu rozpoznawanymi u dorosłych w wieku poniżej 50 lat. Nie można ich wyleczyć obecnymi terapiami, a bez leczenia nadal rosną i naciekają normalną tkankę mózgową.1 2 3

„Dzisiejsze zatwierdzenie leku Voranigo to ogromny krok naprzód w leczeniu raka i decydujący moment dla ludzi żyje z glejakiem z mutacją IDH stopnia 2” – powiedział Arjun H. Prasad, dyrektor handlowy Servier Pharmaceuticals. „Voranigo, które stanowi pierwszy przełom w tej konkretnej chorobie od prawie 25 lat, oferuje pacjentom niespotykaną dotąd poprawę przeżycia wolnego od progresji. Jesteśmy dumni, że możemy dostarczać tę pierwszą w swoim rodzaju terapię pacjentom w potrzebie i nadal angażujemy się w dostarczanie innowacyjnych terapii celowanych osobom chorym na raka.”

W zdrowych komórkach ludzkich rodzina genów zwanych dehydrogenazami izocytrynianowymi (IDH) pomaga rozkładać składniki odżywcze i wytwarzać energię dla komórek. Mutacje w IDH1 i IDH2 są powiązane z różnymi nowotworami, gdzie uniemożliwiają komórkom różnicowanie się, czyli specjalizację, w taki rodzaj komórek, jakim ostatecznie mają się stać. Kiedy komórki nie mogą się prawidłowo różnicować, mogą zacząć wymykać się spod kontroli.4 W przypadku glejaków z mutacją IDH Voranigo działa poprzez zmniejszenie aktywności zmutowanych enzymów IDH1 i IDH2, aby pomóc w kontrolowaniu choroby.

„ Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH stopnia 2. od dawna stawiają czoła trudnej rzeczywistości nieuleczalnej choroby, w której możliwości leczenia pooperacyjnego są bardzo ograniczone” – powiedział Ralph DeVitto, prezes i dyrektor generalny American Brain Tumor Association. „Zatwierdzenie przez FDA leku Voranigo oznacza monumentalny przełom w leczeniu glejaka, dając odnowioną nadzieję pacjentom i ich rodzinom cierpiącym na tę nieubłaganą chorobę”. 

Zatwierdzenie leku Voranigo potwierdzają wyniki kluczowego badania klinicznego III fazy INDIGO opublikowane w The New England Journal of Medicine i zaprezentowane podczas sesji plenarnej dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2023 r., które wykazali, że Voranigo znacząco wydłużał czas przeżycia bez progresji choroby i czas do następnej interwencji w porównaniu z placebo. Badanie INDIGO wykazało, że lek Voranigo był dobrze tolerowany, a jego profil bezpieczeństwa był zgodny z wynikami badań I fazy. Najczęstszymi (≥15%) działaniami niepożądanymi były zmęczenie, COVID-19, ból mięśniowo-szkieletowy, biegunka i drgawki.5

„Glejak to wyjątkowy nowotwór. Wielu pacjentów, których spotkałem, ma 30 i 40 lat i jest w kwiecie wieku. Mają małe dzieci i są u szczytu kariery. Diagnoza glejaka jest druzgocąca. Voranigo może dać pacjentom i ich rodzinom nadzieję na przyszłość” – powiedział David K. Lee, dyrektor generalny Servier Pharmaceuticals. „W miarę udoskonalania terapii celowanych identyfikacja mutacji i zrozumienie wpływu tych mutacji na raka i jego progresję mają kluczowe znaczenie, aby pomóc właściwym pacjentom w znalezieniu odpowiedniego leczenia we właściwym czasie. Czujemy się zaszczyceni, że możemy przewodzić w dziedzinie hamowania mutantów IDH i jesteśmy zaangażowani w badanie jego zastosowania w leczeniu glejaka i innych nowotworów.”

Informacje o fazie 3 badania INDIGO (NCT04164901)5

INDIGO, fazie kluczowej W trzecim badaniu klinicznym osiągnięto główny wynik skuteczności, jakim był czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) według zaślepionej niezależnej komisji oceniającej (BIRC) i kluczowy drugorzędowy punkt końcowy, jakim był czas do następnej interwencji (TTNI), we wcześniej określonej drugiej analizie okresowej. Główny wynik dotyczący skuteczności, PFS, był istotny statystycznie i klinicznie na korzyść grupy worasidenibu. Mediana PFS wyniosła 27,7 miesiąca w grupie worasidenibu w porównaniu z 11,1 miesiąca w grupie placebo (współczynnik ryzyka [HR] 0,39; 95% przedział ufności [CI] 0,27 do 0,56; jednostronne p < 0,001). TTNI było również istotne statystycznie (HR, 0,26; 95% CI, 0,15 do 0,43; jednostronne P <0,001). Mediana TTNI nie została osiągnięta dla worasidenibu i wyniosła 17,8 miesiąca dla placebo. Wykazano także, że worasidenib zmniejszał objętość guza średnio o 2,5% (TGR –2,5%; 95% CI: –4,7% do –0,2%) co 6 miesięcy, podczas gdy objętość guza zwiększała się średnio o 13,9% (TGR wynoszący 13,9%; 95% CI: 11,1% do 16,8%) co 6 miesięcy w przypadku pacjentów przydzielonych losowo do grupy placebo, zgodnie z pomiarem BIRC.

Badanie INDIGO wykazało, że worasidenib był dobrze tolerowany, a jego profil bezpieczeństwa był zgodny z wynikami badań I fazy.

INDIGO było umożliwiającym rejestrację globalnym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem III fazy, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, oceniającym worasidenib u pacjentów z resztkowym lub nawrotowym glejakiem stopnia 2. z mutacją dehydrogenazy izocytrynianowej 1/2 (IDH1/2) którzy przeszli operację jako jedyne leczenie.

Informacje o glejaku6

Glejaki to nowotwory wywodzące się z komórek glejowych lub prekursorowych w obrębie centralny układ nerwowy (OUN). Klasyfikacja Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2021 r. uwzględnia cztery główne grupy glejaków, z których jedną stanowią glejaki rozsiane typu dorosłego. Te rozsiane glejaki są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych. Patogeneza i rokowanie tych nowotworów są ściśle powiązane z mutacjami (lub ich brakiem) w enzymie metabolicznym dehydrogenazie izocytrynianowej (IDH), dlatego do postawienia prawidłowej diagnozy wymagane są badania molekularne. Od 2021 r. glejaki rozsiane typu dorosłego dzieli się tylko na trzy kategorie:

  • Gwiaździak, mutant IDH ( CNS WHO stopnie 2-4)
  • Oligodendroglioma, mutant IDH i delecja 1p19q (stopnie 2-3 CNS WHO)
  • Glejak wielopostaciowy, typ dziki IDH (stopień 4 CNS WHO)O firmie Servier w onkologii

    Servier to światowy lider w onkologii, zarządzany przez fundację non-profit. Servier podchodzi do innowacji z długoterminową wizją, wolną od wpływów odpowiedzialności powierniczej.

    Servier jest liderem w dziedzinie terapii celowanych przeciwko mutantom IDH i przeznacza ponad 65% swojego budżetu na badania i rozwój onkologii. Servier pragnie udoskonalać bardziej ukierunkowane terapie poprzez identyfikację mutacji i zrozumienie, w jaki sposób mutacje te wpływają na raka i jego postęp. Servier wierzy, że możemy służyć większej liczbie osób, pomagając właściwym pacjentom w znalezieniu odpowiedniego leczenia we właściwym czasie.

    Servier stosuje podejście One Innovation Engine do badań i rozwoju i aktywnie poszukuje sojuszy, partnerstw i przejęć na różnych etapach portfela.

    Więcej informacji na temat współpracy z firmą Servier w celu zapewnienia obietnicy jutra pacjentom, którym służy, można znaleźć na stronie Servier.us.

    WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

    Co to jest Voranigo?

    Voranigo (tabletki 40 mg) to lek na receptę stosowany w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z pewnymi typami guzów mózgu, tzw. gwiaździak lub skąpodrzewiak z mutacją dehydrogenazy izocytrynianowej-1 (IDH1) lub dehydrogenazy izocytrynianowej-2 (IDH2) po operacji. Twój lekarz przeprowadzi badanie, aby upewnić się, że Voranigo jest dla Ciebie właściwym lekiem. Nie wiadomo, czy Voranigo jest bezpieczny i skuteczny u dzieci w wieku poniżej 12 lat.

    Jakie są możliwe skutki uboczne Voranigo?

    Voranigo może powodować poważne skutki uboczne, w tym:

  • Problemy z wątrobą. Podczas leczenia lekiem Voranigo mogą wystąpić zmiany w wynikach badań czynności wątroby, które mogą być poważne. Twój lekarz zleci badania krwi, aby sprawdzić czynność wątroby przed i w trakcie leczenia lekiem Voranigo. Należy natychmiast powiedzieć swojemu lekarzowi, jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych objawów przedmiotowych i podmiotowych problemów z wątrobą:
  • zażółcenie skóry lub białej części oczu (żółtaczka)
  • ciemny mocz w kolorze herbaty
  • utrata apetytu
  • ból w prawej górnej części brzucha
  • uczucie bardzo zmęczenia lub osłabienia

    • Najczęstsze działania niepożądane leku Voranigo obejmują:

  • zwiększony poziom enzymów wątrobowych u krew
  • brak energii, zmęczenie
  • ból głowy
  • COVID-19
  • bóle lub sztywność mięśni
  • biegunka
  • nudności
  • napad drgawkowy

    • Twój lekarz może zmienić Twoją dawkę, tymczasowo przerwać lub trwale przerwać leczenie lekiem Voranigo, jeśli pacjent mają pewne skutki uboczne.

    Voranigo może wpływać na płodność u kobiet i mężczyzn, co może wpływać na zdolność do posiadania dzieci. Jeśli Cię to niepokoi, porozmawiaj ze swoim lekarzem.

    To nie wszystkie możliwe skutki uboczne Voranigo.

    Przed przyjęciem leku Voranigo należy poinformować lekarza o wszystkich swoich schorzeniach, w tym o:

  • masz problemy z wątrobą
  • masz problemy z nerkami lub jesteś dializowany
  • palisz tytoń
  • jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę. Voranigo może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku.

    • Kobiety, które mogą zajść w ciążę:

  • Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Voranigo lekarz przeprowadzi test ciążowy.
  • W trakcie leczenia lekiem Voranigo i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki należy stosować skuteczną niehormonalną antykoncepcję. Voranigo może wpływać na działanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych (kontroli urodzeń) i powodować ich nieprawidłowe działanie. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o metodach kontroli urodzeń, które mogą być dla Ciebie odpowiednie podczas leczenia lekiem Voranigo
  • Natychmiast powiedz swojemu lekarzowi, jeśli zajdziesz w ciążę lub podejrzewasz, że możesz być w ciąży w trakcie leczenia lekiem Voranigo

    • Mężczyźni mający partnerki zdolne do zajścia w ciążę:

  • Powinieneś używać skuteczną kontrolę urodzeń podczas leczenia lekiem Voranigo i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki
  • Natychmiast powiedz swojemu lekarzowi, jeśli Twoja partnerka zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​może być w ciąży w trakcie leczenia lekiem Voranigo

    • Poinformuj swojego lekarza, jeśli karmisz piersią lub planujesz karmić piersią. Nie wiadomo, czy Voranigo przenika do mleka matki. Nie należy karmić piersią podczas leczenia lekiem Voranigo i przez 2 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki.

    Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych. Voranigo może wpływać na działanie innych leków, a inne leki mogą wpływać na działanie Voranigo.

    Ujawnienia Niniejsza informacja zawiera ogólne informacje na temat Grupy Servier i jej podmiotów (zwane dalej „Servier i jej Podmioty stowarzyszone”) i ma wyłącznie charakter informacyjny. Informacje uważa się za wiarygodne; jednakże Servier i jej Spółki stowarzyszone nie składają żadnych oświadczeń co do dokładności lub kompletności informacji zawartych w niniejszym dokumencie lub dostarczonych w inny sposób i nie przyjmują żadnej odpowiedzialności kontraktowej, deliktowej, wynikającej z zaniedbania lub innej, w przypadku gdy informacje okażą się niedokładne lub niekompletne pod jakimkolwiek względem. Firma Servier i jej Spółki stowarzyszone nie pełnią roli doradcy odbiorcy tych informacji, a ostateczna decyzja o przystąpieniu do jakiejkolwiek transakcji należy wyłącznie do odbiorcy tych informacji. Dlatego przed zawarciem jakiejkolwiek proponowanej transakcji odbiorca tych informacji powinien określić, bez polegania na firmie Servier lub jej Spółkach stowarzyszonych, ryzyko ekonomiczne i zalety, a także charakterystykę prawną, podatkową i księgową oraz konsekwencje transakcji oraz że jest w stanie przyjąć na siebie to ryzyko. Niniejsze stwierdzenie zawiera również stwierdzenia dotyczące przyszłości, które obarczone są różnym poziomem niepewności i ryzyka. Badane nowe leki i wskazania podlegają dalszej ocenie naukowej i medycznej oraz zatwierdzeniu przez organy regulacyjne. Nie są one zatwierdzone do użytku przez FDA. Wszelkie poleganie na tym dokumencie odbywa się całkowicie na ryzyko osoby, która tak polega. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie stanowią oferty sprzedaży ani zaproszenia do złożenia oferty zawarcia transakcji. Treść tego dokumentu ma charakter jedynie podsumowujący, nie jest kompletna i nie obejmuje wszystkich istotnych informacji o firmie Servier i jej Spółkach stowarzyszonych, w tym o potencjalnych konfliktach interesów. W maksymalnym zakresie dozwolonym przez obowiązujące przepisy prawa i regulacje Servier i jej Spółki stowarzyszone zrzekają się wszelkich oświadczeń, rękojmi, warunków i gwarancji, wyraźnych, dorozumianych, ustawowych lub innego rodzaju, ani nie przyjmują żadnych obowiązków wobec jakiejkolwiek osoby w związku z niniejszą dokument. Bez uszczerbku dla ogólności powyższego, Servier i jej Spółki stowarzyszone nie gwarantują ani nie oświadczają, że informacje lub opinie zawarte w tym dokumencie są dokładne lub kompletne. W maksymalnym zakresie dozwolonym przez obowiązujące przepisy prawa i regulacje Servier i jej Spółki stowarzyszone nie ponoszą odpowiedzialności za jakiekolwiek straty, szkody lub wydatki, bezpośrednie lub pośrednie, niezależnie od ich powstania, czy to wynikające z umowy, czynu niedozwolonego (w tym zaniedbania), odpowiedzialności bezpośredniej lub z innego powodu za szkody bezpośrednie, pośrednie, przypadkowe, wtórne, karne lub specjalne wynikające z niniejszego dokumentu lub z nim związane, w tym (bez ograniczeń) za wszelkie działania podjęte na jego podstawie. Szacunki, strategie i poglądy wyrażone w tym dokumencie opierają się na przeszłych lub bieżących danych i informacjach i mogą ulec zmianie bez powiadomienia.

    Odniesienia

    1. Mandonnet E, Delattre JY, Tanguy ML i in. Ciągły wzrost średniej średnicy guza w podgrupie glejaków stopnia II. Ann Neurol 2003;53:524-528.

    2. Rees J., Watt H., Jäger HR i in. Objętość i tempo wzrostu nieleczonych dorosłych glejaków o niskim stopniu złośliwości wskazują na ryzyko wczesnej transformacji złośliwej. Eur J Radiol 2009;72:54-64.

    3. Miller JJ, Gonzalez Castro LN, McBrayer S i in. Glejaki z mutacją dehydrogenazy izocytrynianowej (IDH): przegląd konsensusu Towarzystwa Neuro-Onkologicznego (SNO) w sprawie diagnozy, leczenia i przyszłych kierunków. Neuro Oncol 2023;25:4-25.

    4. Julie Grisham poniedziałek, J. 1. (2019, 1 lipca). Badania wyjaśniają, w jaki sposób mutacje IDH powodują raka. Centrum Onkologii Pamięci Sloana Ketteringa. https://www.mskcc.org/news/research-clarify -jak-idh-mutacje-przyczyna

    5. Mellinghoff, I. K., van den Bent, M. J., Blumenthal, D. T., Touat, M., Peters, K. B., Clarke, J., Mendez, J., Yust-Katz, S., Welsh, L., Mason, W. P., Ducray , F., Umemura, Y., Nabors, B., Holdhoff, M., Hottinger, A. F., Arakawa, Y., Sepulveda, J. M., Wick, W., Soffietti, R., … Cloughesy, T. F. (2023). Worasidenib w glejaku o niskim stopniu złośliwości z mutacją idh1 lub IDH2. New England Journal of Medicine, 389 (7), 589–601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194

    6. Louis DN, Perry A, Wesseling P, Brat DJ, Cree IA, Figarella-Branger D, Hawkins C, Ng HK, Pfister SM, Reifenberger G, Soffietti R, von Deimling A, Ellison DW. Klasyfikacja nowotworów ośrodkowego układu nerwowego WHO 2021: podsumowanie. Neuro Onkol. 2021 2 sierpnia;23(8):1231-1251. doi: 10.1093/neuonc/noab106. PMID: 34185076; PMCID: PMC8328013.

    Źródło: Servier

    Wysłano : 2024-08-07 09:15

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe