FDA одобрило препарат Вораниго (воразидениб) для лечения глиомы с мутацией IDH 2 степени тяжести

Следите за Drugslib на

FDA одобрило вораниго (воразидениб) для лечения глиомы с мутацией IDH 2 степени

БОСТОН, Массачусетс – 6 августа 2024 г. – Сегодня компания «Сервье» объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Voranigo, ингибитор изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1) и изоцитратдегидрогеназы-2 (IDH2), показанный для лечения взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше со степенью 2 астроцитома или олигодендроглиома с чувствительной мутацией IDH1 или IDH2 после хирургического вмешательства, включая биопсию, субтотальную резекцию или полную тотальную резекцию. Voranigo доступен и предлагает пациентам с глиомой возможность активно контролировать свое заболевание, принимая таблетку один раз в день.

Глиомы – это виды рака головного мозга, которые могут нарушать нормальную работу мозга и вызывать различные симптомы. Диффузные глиомы с мутациями IDH представляют собой наиболее распространенные злокачественные первичные опухоли головного мозга, диагностируемые у взрослых моложе 50 лет. Их невозможно вылечить современными методами лечения, и без лечения они продолжают расти и проникать в нормальную ткань мозга.1 2 3

«Сегодняшнее одобрение Voranigo — это огромный шаг вперед в лечении рака и определяющий момент для людей. живущих с глиомой с мутацией IDH 2 степени», — сказал Арджун Х. Прасад, коммерческий директор Servier Pharmaceuticals. «Voranigo, который является первым прорывом в этой конкретной области заболеваний почти за 25 лет, предлагает пациентам беспрецедентное улучшение выживаемости без прогрессирования. Мы гордимся тем, что предоставляем эту первую в своем роде терапию нуждающимся пациентам, и мы по-прежнему стремимся предоставлять инновационные таргетные методы лечения людям, больным раком».

В здоровых клетках человека семейство генов, называемых изоцитратдегидрогеназами (IDH), помогает расщеплять питательные вещества и генерировать энергию для клеток. Мутации в IDH1 и IDH2 связаны с различными видами рака, при которых они препятствуют дифференцировке или специализации клеток в тот тип клеток, которыми они в конечном итоге должны стать. Когда клетки не могут дифференцироваться должным образом, они могут начать выходить из-под контроля.4 При глиомах с мутацией IDH Voranigo действует путем снижения активности мутантных ферментов IDH1 и IDH2, чтобы помочь контролировать заболевание.

» Пациенты, живущие с глиомами с мутацией IDH 2 степени, уже давно столкнулись с суровой реальностью неизлечимого заболевания с очень ограниченными возможностями послеоперационного лечения», — сказал Ральф ДеВитто, президент и генеральный директор Американской ассоциации опухолей головного мозга. «Одобрение Voranigo FDA знаменует собой монументальный прорыв в лечении глиомы, дающий новую надежду пациентам и их семьям, живущим с этим неизлечимым заболеванием». 

Одобрение Voranigo подтверждается результатами ключевого клинического исследования INDIGO фазы 3, опубликованными в Медицинском журнале Новой Англии и представленными на пленарном заседании Ежегодного собрания Американского общества клинической онкологии (ASCO) 2023 года, которое показали, что Вораниго значительно увеличил выживаемость без прогрессирования и время до следующего вмешательства по сравнению с плацебо. Исследование INDIGO показало, что Вораниго хорошо переносится, а его профиль безопасности соответствует результатам исследований фазы 1. Наиболее распространенными (≥15%) побочными реакциями были усталость, COVID-19, скелетно-мышечная боль, диарея и судороги.5

«Глиома — это уникальный рак. Многим из пациентов, которых я встречал, было от 30 до 40 лет, и они находились в расцвете сил. У них маленькие дети, и они находятся на пике карьеры. Диагноз глиомы является разрушительным. Voranigo может дать пациентам и их семьям надежду на будущее», — сказал Дэвид К. Ли, генеральный директор Servier Pharmaceuticals. «Поскольку мы разрабатываем более целенаправленные методы лечения, выявление мутаций и понимание того, как эти мутации влияют на рак и его прогрессирование, являются ключом к тому, чтобы помочь нужным пациентам найти правильное лечение в нужное время. Для нас большая честь возглавить область ингибирования мутаций IDH, и мы стремимся исследовать его применимость при глиоме и других видах рака».

О исследовании INDIGO фазы 3 (NCT04164901)5

INDIGO, ключевой этап 3, достигли основного результата эффективности — выживаемости без прогрессирования заболевания (ВБП) по данным слепого независимого экспертного комитета (BIRC) и ключевой вторичной конечной точки времени до следующего вмешательства (TTNI) в заранее указанном втором промежуточном анализе. Основной результат эффективности, ВБП, был статистически значимым и клинически значимым в пользу группы воразидениба. Медиана ВБП составила 27,7 месяцев в группе воразидениба по сравнению с 11,1 месяца в группе плацебо (отношение рисков [ОР], 0,39; 95% доверительный интервал [ДИ] от 0,27 до 0,56; односторонний P<0,001). TTNI также был статистически значимым (ОР 0,26; 95% ДИ от 0,15 до 0,43; односторонний P<0,001). Медиана TTNI не была достигнута для ворадениба и составила 17,8 месяцев для плацебо. Также было показано, что ворасидениб уменьшает объем опухоли в среднем на 2,5% (TGR –2,5%; 95% ДИ: от -4,7% до -0,2%) каждые 6 месяцев, в то время как объем опухоли увеличивается в среднем на 13,9% (TGR 13,9%; 95% ДИ: 11,1–16,8%) каждые 6 месяцев для пациентов, рандомизированных в группу плацебо, по данным BIRC.

Исследование INDIGO показало, что воразидениб хорошо переносится, а его профиль безопасности соответствует результатам исследований фазы 1.

INDIGO представляло собой глобальное, рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 применения воразидениба у пациентов с резидуальной или рецидивирующей глиомой 2 степени тяжести с мутацией изоцитратдегидрогеназы 1/2 (IDH1/2). которые перенесли операцию как единственное лечение.

О глиоме6

Глиомы — это опухоли, возникающие из глиальных клеток или клеток-предшественников внутри центральная нервная система (ЦНС). Классификация Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 2021 года выделяет четыре основные группы глиом, одна из которых — диффузные глиомы взрослого типа. Эти диффузные глиомы являются наиболее распространенными первичными злокачественными опухолями головного мозга у взрослых. Патогенез и прогноз этих опухолей тесно связаны с мутациями (или их отсутствием) метаболического фермента изоцитратдегидрогеназы (ИДГ), и для правильной диагностики необходимы молекулярные исследования. По состоянию на 2021 год диффузные глиомы взрослого типа подразделяются всего на три категории:

  • Астроцитома, IDH-мутант ( ЦНС 2-4 степени по ВОЗ)
  • Олигодендроглиома, IDH-мутантная и коделетированная 1p19q (ЦНС 2-3 степени по ВОЗ)
  • Глиобластома, IDH-дикого типа (ЦНС 4-я степень по ВОЗ)
  • Глиобластома, IDH-дикого типа (ЦНС 4 степени по ВОЗ)

    О компании «Сервье» в онкологии

    Сервье — мировой лидер в области онкологии, управляемый некоммерческим фондом. Компания «Сервье» подходит к инновациям с долгосрочным видением, свободным от фидуциарных обязанностей.

    Сервье является лидером в области таргетной терапии IDH-мутантов и выделяет более 65 % своего бюджета на исследования и разработки в области онкологии. Компания «Сервье» стремится продвигать более целенаправленные методы лечения, выявляя мутации и понимая, как эти мутации влияют на рак и его прогрессирование. В компании «Сервье» верят, что мы можем обслужить больше людей, помогая нужным пациентам найти правильное лечение в нужное время.

    Сервье применяет подход «Единый двигатель инноваций» к исследованиям и разработкам и активно ищет альянсы, партнерства и приобретения на различных этапах. портфолио.

    Для получения дополнительной информации о сотрудничестве с Servier, направленном на то, чтобы дать обещание завтрашнего дня пациентам, которых она обслуживает, посетите Servier.us.

    ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

    Что такое вораниго?

    Вораниго (таблетки по 40 мг) — это лекарство, отпускаемое по рецепту и используемое для лечения взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с определенными типами опухолей головного мозга, называемыми астроцитома или олигодендроглиома с мутацией изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1) или изоцитратдегидрогеназы-2 (IDH2) после хирургического вмешательства. Ваш лечащий врач проведет тест, чтобы убедиться, что Вораниго подходит вам. Неизвестно, безопасен ли Вораниго и эффективен у детей до 12 лет.

    Каковы возможные побочные эффекты Вораниго?

    Вораниго может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе:

  • Проблемы с печенью. Изменения в анализах крови на функцию печени могут произойти во время лечения Вораниго и могут быть серьезными. Ваш лечащий врач проведет анализы крови, чтобы проверить функцию печени до и во время лечения Вораниго. Немедленно сообщите своему врачу, если у вас появятся какие-либо из следующих признаков и симптомов проблем с печенью:
  • пожелтение кожи или белой части глаз (желтуха)
  • моча темного цвета чая
  • потеря аппетита
  • боль в верхней правой части желудка
  • чувство сильной усталости или слабости

    • К наиболее частым побочным эффектам Вораниго относятся:

  • повышение уровня ферментов печени у кровь
  • нехватка энергии, усталость
  • головная боль
  • COVID-19
  • мышечные боли или скованность
  • диарея
  • тошнота
  • судороги

    • Ваш лечащий врач может изменить вашу дозу, временно прекратить или полностью прекратить лечение Вораниго, если вы имеют определенные побочные эффекты.

    Вораниго может влиять на фертильность у женщин и мужчин, что может повлиять на способность иметь детей. Поговорите со своим лечащим врачом, если это вас беспокоит.

    Это не все возможные побочные эффекты Вораниго.

    Прежде чем принимать Вораниго, сообщите своему врачу обо всех ваших заболеваниях, в том числе, если вы:

  • имеете проблемы с печенью
  • имеете проблемы с почками или находитесь на диализе
  • курите табак
  • беременны или планируете забеременеть. Вораниго может нанести вред вашему будущему ребенку.

    • Женщины, способные забеременеть:

  • Ваш лечащий врач проведет тест на беременность, прежде чем вы начнете лечение Вораниго.
  • Вам следует использовать эффективные негормональные противозачаточные средства во время лечения Вораниго и в течение 3 месяцев после приема последней дозы. Вораниго может повлиять на работу гормональных контрацептивов (противозачаточных средств) и привести к их неэффективному действию. Поговорите со своим врачом о методах контроля над рождаемостью, которые могут подойти вам во время лечения Вораниго.
  • Немедленно сообщите своему врачу, если вы забеременели или думаете, что можете забеременеть во время лечения Вораниго.

    • Мужчины с партнершами-женщинами, способные забеременеть:

  • Вам следует использовать эффективный контроль над рождаемостью во время лечения Вораниго и в течение 3 месяцев после приема последней дозы.
  • Немедленно сообщите своему врачу, если ваша партнерша забеременела или думает, что она может забеременеть во время вашего лечения Вораниго.
    • ul>

    Сообщите своему врачу, если вы кормите грудью или планируете кормить грудью. Неизвестно, проникает ли Вораниго в грудное молоко. Не кормите грудью во время лечения Вораниго и в течение 2 месяцев после приема последней дозы.

    Сообщите своему врачу обо всех лекарствах, которые вы принимаете, включая лекарства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины и растительные добавки. Voranigo может влиять на действие других лекарств, а другие лекарства могут влиять на действие Voranigo.

    Раскрытие информации Этот выпуск содержит общую информацию о Группе компаний «Сервье» и ее подразделениях (далее «Сервье и ее Аффилированные лица») и предназначена исключительно для информационных целей. Информация считается достоверной; тем не менее, компания «Сервье» и ее Аффилированные лица не делают никаких заявлений относительно точности или полноты информации, содержащейся в настоящем документе или иным образом предоставленной, и не принимают на себя никакой ответственности по контракту, в результате правонарушения, халатности или иным образом, если информация будет признана неточной. или неполным в каком-либо отношении. Компания «Сервье» и ее Аффилированные лица не выступают в качестве консультантов получателя этой информации, и окончательное решение о продолжении любой транзакции остается исключительно за получателем этой информации. Таким образом, до заключения любой предлагаемой сделки получатель этой информации должен определить, не полагаясь на «Сервье» или ее Аффилированные лица, экономические риски и преимущества, а также юридические, налоговые и бухгалтерские характеристики и последствия сделки и что он способен принять на себя эти риски. Настоящее заявление также содержит прогнозные заявления, которые подвержены различным уровням неопределенности и риска. Исследуемые новые лекарства и показания подлежат дальнейшей научной и медицинской экспертизе и одобрению регулирующих органов. Они не одобрены к использованию FDA. Любое доверие к этому документу осуществляется полностью на риск лица, доверяющего этому документу. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не является ни предложением о продаже, ни призывом к заключению сделки. Содержание этого документа является лишь кратким, не является полным и не включает всю существенную информацию о компании «Сервье» и ее филиалах, включая потенциальные конфликты интересов. В максимальной степени, разрешенной применимыми законами и правилами, «Сервье» и ее Аффилированные лица отказываются от всех заявлений, гарантий, условий и гарантий, явных, подразумеваемых, установленных законом или иного рода, а также не принимают на себя никаких обязательств перед каким-либо лицом в связи с настоящим. документ. Без ущерба для общности вышеизложенного, «Сервье» и ее Аффилированные лица не гарантируют и не заявляют, что информация или мнения, содержащиеся в этом документе, являются точными или полными. В максимальной степени, разрешенной применимыми законами и правилами, «Сервье» и ее Аффилированные лица не несут ответственности за любые убытки, ущерб или расходы, прямые или косвенные, независимо от того, возникают ли они по контракту, правонарушению (включая халатность), строгой ответственности или иным образом. , за прямой, косвенный, случайный, косвенный, штрафной или особый ущерб, возникший из или в связи с настоящим документом, включая (без ограничений) любые действия, предпринятые на его основе. Оценки, стратегии и мнения, выраженные в этом документе, основаны на прошлых или текущих данных и информации и могут быть изменены без предварительного уведомления.

    Ссылки

    1. Мандонне Э., Делатр Дж.Ю., Танги М.Л. и др. Непрерывный рост среднего диаметра опухоли в группе глиом II степени. Энн Нейрол 2003;53:524-528.

    <р>2. Рис Дж., Уотт Х., Джагер Х.Р. и др. Объемы и темпы роста нелеченых глиом низкой степени злокачественности у взрослых указывают на риск ранней злокачественной трансформации. Eur J Radiol 2009;72:54-64.

    3. Миллер Дж.Дж., Гонсалес Кастро Л.Н., Макбрайер С. и др. Мутантные глиомы изоцитратдегидрогеназы (IDH): консенсусный обзор Общества нейроонкологии (SNO) по диагностике, лечению и будущим направлениям. Нейро Онкол 2023;25:4-25.

    <р>4. Джули Гришэм Понедельник, Дж. 1. (1 июля 2019 г.). Исследования проясняют, как мутации IDH вызывают рак. Мемориальный онкологический центр Слоана-Кеттеринга. https://www.mskcc.org/news/research-clarifying -как-idh-мутации-причина

    5. Меллингхофф, И.К., ван ден Бент, М.Дж., Блюменталь, Д.Т., Туа, М., Петерс, К.Б., Кларк, Дж., Мендес, Дж., Юст-Кац, С., Уэлш, Л., Мейсон, В.П., Дюкрей , Ф., Умемура, Ю., Нэборс, Б., Холдхофф, М., Хоттингер, А.Ф., Аракава, Ю., Сепульведа, Дж.М., Уик, В., Соффиетти, Р.,… Клоузи, Т.Ф. (2023). Ворасидениб при глиоме низкой степени злокачественности с мутациями idh1 или IDH2. Медицинский журнал Новой Англии, 389 (7), 589–601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194

    <р>6. Луи Д.Н., Перри А., Весселинг П., Брат Д.Д., Кри И.А., Фигарелла-Брэнгер Д., Хокинс С., Нг Х.К., Пфистер С.М., Райфенбергер Г., Соффиетти Р., фон Даймлинг А., Эллисон Д.В. Классификация опухолей центральной нервной системы ВОЗ 2021 г.: резюме. Нейро Онкол. 2 августа 2021 г.; 23 (8): 1231–1251. doi: 10.1093/neuonc/noab106. PMID: 34185076; PMCID: PMC8328013.

    Источник: Servier

    Опубликовано : 2024-08-07 09:15

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова