FDA schvaluje Vykat XR (Diazoxid Cholin) k léčbě hyperfagie v Prader-Williho syndromu

Sledujte Drugslib

Redwood City, Kalifornie, 26. března 2025 (Globe Newswire)-Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SKNO), biofarmaceutická společnost vyvíjející nové terapeutika pro léčbu vzácných onemocnění, dnes oznámila, že americké potravinářské a lékové správy (FDA) (FDA) se schválila, která byla revidována, která byla revidována, aby byla revidována, aby byla revidována, aby byla revidována, aby se vydala na to, aby se vydala s návykem, aby byla revidována, aby byla revidována, aby byla revidována s názvem Potravinářské a podávání léčiv (FDA). DCCR, pro léčbu hyperfagie u dospělých a dětí ve věku 4 let a starší se syndromem Prader-Willi (PWS). Soleno očekává, že společnost Vykat XR bude k dispozici v USA počínaje dubnem 2025. „Jsme hluboce vděční mnoha jednotlivcům s PWS, jejich pečovateli a klinickými místy, kteří se účastnili našich pokusů, advokačních skupin, včetně FPWR a PWSA | USA, zastáncům, kteří neúnavně podpořili souhlasí s souhlasem s pws, a/p>.

„Schválení FDA společnosti Vykat XR je neuvěřitelným úspěchem pro celou komunitu PWS,“ řekla Jennifer Miller, M.D., profesorka dětské endokrinologie na University of Florida, Gainesville, která se specializuje na léčbu dětí a dospělých s PWS a je hlavním vyšetřovatelkou programu VYKAT XR. "Jsem nadšený, že mám k dispozici Vykat XR, aby pomohl léčit hyperfagii, což je nejvíce omezující aspekt PWS Krok vpřed při řešení dlouhodobých neuspokojených potřeb jednotlivců žijících s PWS a jejich rodinami, “řekl Stacy Ward, generální ředitel Asociace syndromů Prader-Willi | USA. "Naše rodiny zažívají konstantní a rušivé výzvy hyperfagie a Vykat XR nabízí naději tolik."

„Toto schválení je důkazem síly vytrvalosti, vědy a obhajoby,“ řekla Susan Hedstrom, výkonná ředitelka nadace pro výzkum Prader-Willi. „Po celá léta se rodiny a výzkumníci pracovali na možnosti léčby, která skutečně řeší složitost PWS. Dnes děláme hlavní krok vpřed při změně budoucnosti pro jednotlivce, kteří navigují hyperfagii spojenou s PWS.“

Schválení FDA souhlasilo s komplexním programem Clinical Development. Účinnost byla stanovena během 16týdenního randomizovaného období odběru studie 2-RWP (studie C602-RWP), vícecentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 3. Jednotlivci randomizovaní pro přechod na placebo prokázali statisticky významné zhoršení hyperfagie ve srovnání s jedinci, kteří zůstali na Vykat XR. Před účastí na období randomizovaného výběru dostávali všichni jednotlivci dvojitě slepý a/nebo otevřený VYKAT XR po dobu průměrného trvání 3,3 roku.

Vykat XR má dobře zavedený bezpečnostní profil s více než čtyřmi lety dat ve čtyřech dvojitě slepých a/nebo otevřených studiích štítků. Primární bezpečnostní analýzy jsou založeny na studii 1 (Studie C601) a nejčastějších nežádoucích účincích vyskytujících se u větších nebo rovných 10% jednotlivců, kteří dostávají Vykat XR, a o 2% větší než placebo zahrnoval hypertrichózu, Edém, Hyperglycémie a vyrážka. ONETM , komplexní program podpory pacientů. Informace o programu jsou k dispozici na adrese vykatxr.com . Tým Soleno One lze dosáhnout bezplatného na 1- (833) -Soleno-1 (1-833-765-3661) od od 8:00 do 20:00. ET od pondělí do pátku . Poskytovatelé zdravotní péče, kteří chtějí předložit recepty, mohou navštívit Vykatxrhcp.com , aby dokončili počáteční formulář, který iniciuje proces přístupu k léčbě.

o syndromu Prader-Williho syndromu Prader-Williho syndrom (PWS) je vzácná genetická neurodevelopmentální porucha způsobená abnormalitou v expresi genu na chromozomu 15. Asociace Pradera-Williho syndromu u USA odhaduje, že PWS se vyskytuje při jednom z každých 15 000 živých narození. Definujícím příznakem PWS je hyperfagie, chronický a život ohrožující stav charakterizovaný intenzivním přetrvávajícím pocitem hladu doprovázeného zaujetí potravin, extrémní snahou o konzumaci potravin, problémů s chováním souvisejícím s potravinami a nedostatkem normální sytosti, který může vážně zmenšit kvalitu života pro jednotlivce s PW a jejich rodinami. Hyperfagie může vést k významné úmrtnosti (např. Rupturu žaludku, udušení, náhodné smrt v důsledku chování při hledání potravy) a dlouhodobějším komorbiditami, jako je diabetes, obezita a kardiovaskulární onemocnění.

Indikace Vykat XR je indikován pro léčbu hyperfagie u dospělých a dětských pacientů ve věku 4 let a starší se syndromem Prader-Willi (PWS).

důležité bezpečnostní informace

kontraindikace Použití Vykat XR je kontraindikováno u pacientů, kteří mají známou přecitlivělost vůči diazoxidu, jiné složky Vykat XR, nebo na thiazidy.

varování a preventivní opatření

hyperglykémie hyperglykémie, včetně diabetické ketoacidózy. Před zahájením Vykat XR testujte plazmatickou glukózu nalačno (FPG) a HbA1c; Optimalizujte glukózu v krvi u pacientů, kteří mají hyperglykémii. Během léčby pravidelně monitorujte glukózu nalačno (FPG nebo glukóza krve nalačno) a HbA1c. Během prvních několika týdnů léčby u pacientů s rizikovými faktory hyperglykémie monitorujte půst Glukóza častěji.

Riziko přetížení tekutin edém, včetně závažných reakcí spojených s přetížením tekutin, bylo hlášeno. Monitorujte příznaky nebo příznaky otoku nebo přetížení tekutin. Vykat XR nebyl studován u pacientů s kompromitovanou srdeční rezervou a měl by být u těchto pacientů používán s opatrností.

Přečtěte si prosím plné předepisovací informace, včetně medikačního průvodce .

O Soleno Therapeutics, Inc. Soleno se zaměřuje na vývoj a komercializaci nových terapeutik pro léčbu vzácných onemocnění. První komerční produkt společnosti, Vykat XR (Diazoxid Cholin) tablety s prodlouženým uvolňováním, dříve známým jako DCCR, je jednou denně orální léčbou hyperfágii u dospělých a dětí ve věku 4 let a starší s syndromem Prader-Willi. Pro více informací navštivte www.soleno.life.

výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934, ve znění pozdějších předpisů. Všechna jiná prohlášení než prohlášení o historických skutečnostech obsažených v této tiskové zprávě jsou výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se načasování komercializace Vykat XR pro léčbu hyperfagie u jedinců s PWS, potenciální tržní příležitost pro Vykat XR a schopnost Vykat XR za účelem oslovení nepokojných potřeb PWS komunity. V některých případech můžete identifikovat výhledová prohlášení podle podmínek jako „květen“, „Will“, „by měl“, „očekávat“, „plán“, „předvídat“, „by mohl“, „zamýšlel“, „cíl“, „uvažuje“, „věří“, „odhady“, „odhaduje“, „předpovídá“, „potenciální“ nebo „negativní“ nebo jiné podobné výrazy. Tato výhledová prohlášení hovoří pouze ke datu této tiskové zprávy a podléhají řadě rizik, nejistot a předpokladů, včetně těch, které jsou popsány v předchozích tiskových zprávách společnosti a v pravidelných zprávách, které IT soubory se SEC. Události a okolnosti, které se odrážejí v výhledových prohlášeních společnosti, nemusí být dosaženy nebo dojde a skutečné výsledky by se mohly výrazně lišit od událostí, které jsou promítnuty v výhledových prohlášeních. S výjimkou případů, kdy je to vyžadováno platným zákonem, společnost neplánuje veřejně aktualizovat nebo revidovat žádná výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak.

Zdroj: Soleno Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2025-03-27 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova