Το FDA εγκρίνει το Vykat XR (διαζοξείδιο χολίνης) για τη θεραπεία της υπερφαγίας στο σύνδρομο Prader-Willi
Redwood City, Καλιφόρνια, 26 Μαρτίου 2025 (Globe Newswire)-Η Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που αναπτύσσει νέα θεραπευτικά για τη θεραπεία των σπάνιων ασθενειών, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική διαχείριση τροφίμων και φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει το VYKAT XR (Diazoxide) Extende-Stedend-Stedend-Stedend-Stedend-releets. DCCR, για τη θεραπεία της υπερφαγίας σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 4 ετών και άνω με το σύνδρομο Prader-Willi (PWS). Η Soleno αναμένει ότι η Vykat XR θα είναι διαθέσιμη στις Η.Π.Α. που αρχίζει τον Απρίλιο του 2025. "Η έγκριση του Vykat XR είναι ένα σημαντικό ορόσημο για τον Soleno και, κυρίως, για την κοινότητα PWS που δεν είχε επιλογές για να αντιμετωπίσει την πιο διαταραχή της ασθένειας αυτής", δήλωσε ο Anish Bhatnagar, M.D. "Είμαστε βαθιά ευγνώμονες για τα πολλά άτομα με PWS, τους φροντιστές και τους κλινικούς χώρους που συμμετείχαν στις δοκιμές μας, τις ομάδες υπεράσπισης, συμπεριλαμβανομένων των FPWR και PWSA | ΗΠΑ, των δικηγόρων που έχουν υποστηρίξει ακούραστα την έγκριση του Vykat XR, του FDA για μια διαδικασία επανεξέτασης και των υπαλλήλων μας που έχουν δεσμευτεί για να παραδώσουν το VYKAT XROTERTERTERE για τους PWS.
"Η έγκριση του FDA του Vykat XR είναι ένα απίστευτο επίτευγμα για ολόκληρη την κοινότητα PWS", δήλωσε ο Jennifer Miller, M.D., καθηγητής παιδιατρικής ενδοκρινολογίας στο Πανεπιστήμιο της Φλόριντα, Gainesville, που ειδικεύεται στη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με PWS και είναι κύριος ερευνητής στο VYKAT XR Contrailty Development Program. "Είμαι ενθουσιασμένος που έχω διαθέσιμο το Vykat XR για να βοηθήσει στη θεραπεία της υπερφαγίας, η οποία είναι η πιο περιοριστική ζωή της PWS. Οι οικογένειες των ανθρώπων με PWs ήταν κρατούμενοι στην κοινότητα του FDA, λόγω της ανάγκης να προσφέρουν σταθερή εποπτεία των ματιών 24/7 με την πρόσβαση σε τρόφιμα που είναι πλήρως περιορισμένα." Μνημειώδες βήμα προς τα εμπρός στην αντιμετώπιση των μακροχρόνιων ανεμπόδιστων αναγκών των ατόμων που ζουν με PWS και τις οικογένειές τους ", δήλωσε ο Stacy Ward, διευθύνων σύμβουλος της Prader-Willi Syndrome Association | ΗΠΑ. "Οι οικογένειές μας βιώνουν τις σταθερές και ενοχλητικές προκλήσεις της υπερφαγίας και το Vykat XR προσφέρει ελπίδα σε τόσους πολλούς."
"Αυτή η έγκριση αποτελεί απόδειξη της εξουσίας της εμμονής, της επιστήμης και της υπεράσπισης", δήλωσε η Susan Hedstrom, εκτελεστικός διευθυντής του Ιδρύματος για την Prader-Willi Research. "Για χρόνια, οι οικογένειες και οι ερευνητές εργάστηκαν για μια θεραπευτική επιλογή που αντιμετωπίζει πραγματικά την πολυπλοκότητα του PWS. Σήμερα κάνουμε ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στην αλλαγή του μέλλοντος για τα άτομα που πλοηγούν στην υπερφαγία που σχετίζονται με το PWS." Η αποτελεσματικότητα δημιουργήθηκε κατά τη διάρκεια της περιόδου μελέτης 2-RWP (μελέτη C602-RWP), μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 3. Τα άτομα που τυχαιοποιήθηκαν για να μεταβούν στο εικονικό φάρμακο κατέδειξαν στατιστικά σημαντική επιδείνωση της υπερφαγίας σε σύγκριση με τα άτομα που παρέμειναν στο Vykat XR. Πριν από τη συμμετοχή στην τυχαιοποιημένη περίοδο απόσυρσης, όλα τα άτομα έλαβαν διπλή-τυφλή και/ή ανοιχτή ετικέτα Vykat XR για μέση διάρκεια 3,3 ετών.
Το Vykat XR έχει ένα καλά εδραιωμένο προφίλ ασφαλείας με πάνω από τέσσερα χρόνια δεδομένων σε τέσσερις διπλές-τυφλές και/ή ανοικτές μελέτες ετικετών. Οι πρωταρχικές αναλύσεις ασφαλείας βασίζονται στη Μελέτη 1 (Μελέτη C601) και οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίζονται σε μεγαλύτερη ή ίση με το 10% των ατόμων που έλαβαν Vykat XR και σε 2% μεγαλύτερη από το εικονικό φάρμακο που περιλάμβανε υπερτρίωση, οίδημα, υπεργλυκαιμία και εξάνθημα. ONETM , ένα ολοκληρωμένο πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών. Πληροφορίες σχετικά με το πρόγραμμα είναι διαθέσιμες στο vykatxr.com . Η ομάδα Soleno μία μπορεί να φτάσει χωρίς χρέωση στις 1- (833) -Soleno-1 (1-833-765-3661) από 8 π.μ. έως 8 μ.μ. ET Δευτέρα έως Παρασκευή Σχετικά με το σύνδρομο Prader-Willi Το σύνδρομο Prader-Willi (PWS) είναι μια σπάνια γενετική νευροαναπτυξιακή διαταραχή που προκαλείται από μια ανωμαλία στην έκφραση γονιδίων στο χρωμόσωμα 15. Το καθοριστικό σύμπτωμα των PWS είναι η υπερφαγία, μια χρόνια και απειλητική για τη ζωή κατάσταση που χαρακτηρίζεται από μια έντονη επίμονη αίσθηση της πείνας που συνοδεύεται από τις ανησυχίες των τροφίμων, μια ακραία προσπάθεια να καταναλώσουν τρόφιμα, προβλήματα συμπεριφοράς που σχετίζονται με τα τρόφιμα και έλλειψη φυσιολογικού κορεσμού, γεγονός που μπορεί να μειώσει σοβαρά την ποιότητα ζωής των ατόμων με PW και τις οικογένειές τους. Η υπερφαγία μπορεί να οδηγήσει σε σημαντική θνησιμότητα (π.χ. ρήξη στο στομάχι, πνιγμό, τυχαίο θάνατο λόγω συμπεριφοράς που αναζητούν τρόφιμα) και μακροπρόθεσμες, συν-νοσηρότητες όπως ο διαβήτης, η παχυσαρκία και οι καρδιαγγειακές παθήσεις. Ένδειξη Το Vykat XR υποδεικνύεται για τη θεραπεία της υπερφαγίας σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω με σύνδρομο Prader-Willi (PWS) Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας Οι αντενδείξεις η χρήση του Vykat XR αντενδείκνυται σε ασθενείς που έχουν γνωστή υπερευαισθησία στο διαζοξείδιο, άλλα συστατικά του Vykat XR ή σε θειαζίδια. Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις υπεργλυκαιμία Η υπεργλυκαιμία, συμπεριλαμβανομένης της διαβητικής κετοξέωσης, έχει αναφερθεί. Πριν από την έναρξη του Vykat XR, δοκιμάστε τη γλυκόζη πλάσματος νηστείας (FPG) και HbA1c. Βελτιστοποιήστε τη γλυκόζη στο αίμα σε ασθενείς που έχουν υπεργλυκαιμία. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας, παρακολουθείτε τακτικά τη γλυκόζη νηστείας (FPG ή τη γλυκόζη αίματος νηστείας) και το HbA1C. Παρακολουθήστε τη γλυκόζη νηστείας συχνότερα κατά τις πρώτες εβδομάδες θεραπείας σε ασθενείς με παράγοντες κινδύνου για υπεργλυκαιμία. Ο κίνδυνος υπερφόρτωσης υγρού οίδημα, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών αντιδράσεων που σχετίζονται με υπερφόρτωση υγρών. Παρακολούθηση για σημεία ή συμπτώματα οίδημα ή υπερφόρτωση υγρών. Το Vykat XR δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με υποβαθμισμένο καρδιακό αποθεματικό και πρέπει να χρησιμοποιείται με προσοχή σε αυτούς τους ασθενείς. Παρακαλούμε δείτε το πλήρες Πληροφορίες συνταγογράφησης, συμπεριλαμβανομένου του οδηγού φαρμάκων Σχετικά με το Soleno Therapeutics, Inc. Το πρώτο εμπορικό προϊόν της εταιρείας, Vykat XR (διαζοξείδιο χολίνης) δισκία εκτεταμένης απελευθέρωσης, που ήταν γνωστά ως DCCR, είναι μια στοματική θεραπεία μιας ημέρας για υπερφαγία σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 4 ετών και άνω με σύνδρομο Prader-Willi. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.soleno.life. Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός κατά την έννοια του τμήματος 21E του νόμου περί ανταλλαγής κινητών αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε. Όλες οι δηλώσεις εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων σχετικά με το χρονοδιάγραμμα της εμπορευματοποίησης του Vykat XR για τη θεραπεία της υπερφαγίας σε άτομα με PWS, την πιθανή ευκαιρία της αγοράς για το Vykat XR και την ικανότητα του Vykat XR για την αντιμετώπιση των ανεμπόδιστων αναγκών της κοινότητας PWS. Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορείτε να προσδιορίσετε τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης με όρους όπως το "May", "Will", "θα πρέπει", "αναμένουν", "σχέδιο", "να συνεχίσουν", "θα μπορούσαν", "να προτίθενται", "Πρόγραμμα", "Project", Αυτές οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων, αβεβαιοτήτων και παραδοχών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που περιγράφονται στα προηγούμενα δελτία τύπου της εταιρείας και στις περιοδικές εκθέσεις που αρχειοθετούν την SEC. Τα γεγονότα και οι περιστάσεις που αντικατοπτρίζονται στις δηλώσεις της εταιρείας δεν μπορούν να επιτευχθούν ή να εμφανιστούν και τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που προβάλλονται στις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Εκτός από τις απαιτείται από τον ισχύοντα νόμο, η Εταιρεία δεν σχεδιάζει να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει δημόσια ή να αναθεωρήσει τυχόν μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν, είτε ως αποτέλεσμα οποιωνδήποτε νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγμένων περιστάσεων ή άλλων.
Δημοσιεύτηκε : 2025-03-27 18:00 Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες. Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.Διαβάστε περισσότερα
Αποποίηση ευθυνών
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά