La FDA aprueba a Vykat XR (colina de diazóxido) para tratar la hiperfagia en el síndrome de Prader-Willi

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Redwood City, California, 26 de marzo de 2025 (Globe Newswire)-Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), una compañía biofarmacéutica que desarrolla una terapéutica novedosa para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que la administración de alimentos y drogas de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Vykat XR (Diazoxide CHOLINE). DCCR, para el tratamiento de la hiperfagia en adultos y niños de 4 años de edad y mayores con el síndrome de Prader-Willi (PWS). Soleno espera que Vykat XR esté disponible en los EE. UU. A partir de abril de 2025.

"La aprobación de Vykat XR es un hito significativo para Soleno y, lo más importante, para la comunidad de PWS que no ha tenido opciones para tratar el aspecto más disruptivo de esta enfermedad", dijo Anish Bhatnagar, M.D., director ejecutivo de Soleno. "Estamos profundamente agradecidos con las muchas personas con PWS, sus cuidadores y sitios clínicos que participaron en nuestros ensayos, los grupos de defensa, incluidos FPWR y PWSA | EE. UU., Los defensores que han apoyado incansablemente la aprobación de Vykat XR, el FDA para un proceso de revisión colaborativa y nuestros empleados que han cometido a Vykat XR con los PAWS de los PAWS".

"La aprobación de la FDA de Vykat XR es un logro increíble para toda la comunidad de PWS", dijo Jennifer Miller, M.D., profesora de endocrinología pediátrica en el Programa de Desarrollo Vykat XR de Vykat XR de la Universidad de Florida, Gainesville. "Estoy emocionado de tener a Vykat XR disponible para ayudar a tratar la hiperfagia, que es el aspecto más limitado de la vida de los PWS. Las familias de las personas con PWS han sido prisioneros en sus propios hogares debido a la necesidad de proporcionar una supervisión constante 24/7 con acceso a la comida completamente restringida". Monumental paso adelante para abordar las necesidades insatisfechas de larga data de las personas que viven con PWS y sus familias ”, dijo Stacy Ward, directora ejecutiva de la Asociación de Síndrome de Prader-Willi | EE.UU. "Nuestras familias experimentan los desafíos constantes y disruptivos de la hiperfagia, y Vykat XR ofrece esperanza a muchos".

"Esta aprobación es un testimonio del poder de la persistencia, la ciencia y la defensa", dijo Susan Hedstrom, directora ejecutiva de la Fundación para la Investigación de Prader-Willi. "Durante años, las familias e investigadores han trabajado para una opción de tratamiento que realmente aborda las complejidades de PWS. Hoy, damos un gran paso adelante en el cambio del futuro para las personas que navegaban por la hiperfagia asociada con PWS".

La aprobación de la FDA de VYKAT XR se basó en un estudio adecuado y bien controlado y datos de seguridad del programa clínico clínico comprensivo. La eficacia se estableció durante el período de estudio de retiro aleatorizado de 16 semanas de estudio 2-RWP (estudio C602-RWP), un ensayo de fase 3 múltiple, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Las personas aleatorizadas para cambiar a placebo demostraron un empeoramiento estadísticamente significativo de la hiperfagia en comparación con las personas que permanecieron en Vykat XR. Antes de participar en el período de retiro aleatorizado, todas las personas recibieron doble ciego y/o abierto Vykat XR por una duración media de 3.3 años.

Vykat XR tiene un perfil de seguridad bien establecido con más de cuatro años de datos en cuatro estudios de etiquetas doble ciego y/o abiertos. Los análisis de seguridad primarios se basan en el Estudio 1 (Estudio C601) y las reacciones adversas más comunes que ocurren en mayores o igual al 10% de las personas que reciben Vykat XR y con un 2% mayor que el placebo incluyó hipertricosis, edema, hiperglucemia y rash. ONETM , un programa integral de apoyo al paciente. La información sobre el programa está disponible en vykatxr.com . Se puede alcanzar el equipo Soleno One sin peaje a 1- (833) -Soleno-1 (1-833-765-3661) de de 8 a.m. a 8 p.m. ET de lunes a viernes . Los proveedores de atención médica que desean enviar recetas pueden visitar vykatxrhcp.com para completar el formulario de inicio que inicia el proceso para acceder al tratamiento.

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Acerca del síndrome de Prader-Willi El síndrome de Prader-Willi (PWS) es un trastorno neurodesarrollo genético raro causado por una anormalidad en la expresión génica en el cromosoma 15. La asociación de síndrome de Prader-Willi estima que las PWS ocurre en uno de cada 15,000 nacimientos vivos. El síntoma definitorio de PWS es la hiperfagia, una condición crónica y potencialmente mortal caracterizada por una intensa sensación persistente de hambre acompañada de preocupaciones de los alimentos, un impulso extremo para consumir alimentos, problemas de comportamiento relacionados con los alimentos y la falta de saciedad normal, que puede disminuir severamente la calidad de vida de las personas con PWS y sus familias. La hiperfagia puede conducir a una mortalidad significativa (por ejemplo, ruptura estomacal, asfixia, muerte accidental debido al comportamiento de búsqueda de alimentos) y comorbilidades a largo plazo, como diabetes, obesidad y enfermedades cardiovasculares.

indicación vykat xr está indicado para el tratamiento de la hiperfagia en adultos y pacientes pediátricos de 4 años de edad y mayores con síndrome de Prader-Willi (PWS).

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Información de seguridad importante

contraindicaciones El uso de Vykat XR está contraindicado en pacientes que tienen una hipersensibilidad conocida al diazóxido, otros componentes de Vykat XR, o tiazides.

advertencias y precauciones

hiperglucemia hiperglucemia, incluida la cetoacidosis diabética. Antes de iniciar Vykat XR, pruebe la glucosa en plasma de ayuno (FPG) y HBA1c; Optimizar la glucosa en sangre en pacientes con hiperglucemia. Durante el tratamiento, controle regularmente la glucosa en ayunas (FPG o glucosa en sangre en ayunas) y HbA1c. Monitoree la glucosa en ayunas con más frecuencia durante las primeras semanas de tratamiento en pacientes con factores de riesgo de hiperglucemia.

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Se ha informado el riesgo de sobrecarga de fluidos edema, incluidas reacciones graves asociadas con la sobrecarga de fluidos. Monitorear los signos o síntomas de edema o sobrecarga de líquidos. Vykat XR no se ha estudiado en pacientes con reserva cardíaca comprometida y debe usarse con precaución en estos pacientes.

reacciones adversas las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥10% y al menos 2% mayor que el placebo) incluyó hipertricosis, edema, hiperglicemia y caña de azotes y caña de azotes

Por favor vea el Full Información de prescripción, incluida la guía de medicamentos .

sobre Soleno Therapeutics, Inc El primer producto comercial de la compañía, Vykat XR (colina de diazóxido) de las tabletas de liberación prolongada, anteriormente conocida como DCCR, es un tratamiento oral una vez al día para la hiperfagia en adultos y niños de 4 años y mayores con el síndrome de Prader-Willi. Para obtener más información, visite www.soleno.life.

declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Sección 21E de la Ley de Intercambio de Valores de 1934, según enmendada. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos contenidos en este comunicado de prensa son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre el momento de la comercialización de Vykat XR para el tratamiento de la hiperfagia en individuos con PWS, la oportunidad de mercado potencial para Vykat XR y la capacidad de Vykat XR para abordar las necesidades sin fondos de la comunidad de PWS. En algunos casos, puede identificar declaraciones prospectivas por términos como "mayo", "voluntad", "debería", "esperar", "planear", "anticipar", "podría" "pretender", "objetivo", "proyecto", "contempla", "cree", "estima", "predice", "potencial" o "continuar" o el negativo de estos términos u otras expresiones similares. Estas declaraciones prospectivas hablan solo a partir de la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y supuestos, incluidos los descritos en los comunicados de prensa anteriores de la Compañía y en los informes periódicos que archiva con la SEC. Los eventos y circunstancias reflejados en las declaraciones prospectivas de la Compañía pueden no lograrse u ocurrirse y los resultados reales podrían diferir materialmente de los proyectados en las declaraciones prospectivas. Excepto según lo requerido por la ley aplicable, la Compañía no planea actualizar públicamente o revisar las declaraciones prospectivas contenidas en este documento, ya sea como resultado de cualquier información nueva, eventos futuros, circunstancias modificadas o de otra manera.

Fuente: Soleno Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2025-03-27 18:00

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