La FDA approuve Vykat XR (diazoxide choline) pour traiter l'hyperphagie dans le syndrome de Prader-Willi

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Redwood City, Californie, 26 mars 2025 (Globe Newswire) - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), une entreprise biopharmaceutique développant de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé le vykat dizoxy DCCR, pour le traitement de l'hyperphagie chez les adultes et les enfants de 4 ans et plus avec le syndrome de Prader-Willi (PWS). Soleno s'attend à ce que Vykat XR soit disponible aux États-Unis à partir d'avril 2025.

«L'approbation de Vykat XR est une étape importante pour Soleno et, surtout, pour la communauté PWS qui n'a pas eu d'option pour traiter l'aspect le plus perturbateur de cette maladie», a déclaré Anish Bhatnagar, M.D., directeur général de Soleno. «Nous sommes profondément reconnaissants aux nombreuses personnes atteintes de PWS, leurs soignants et les sites cliniques qui ont participé à nos essais, les groupes de plaidoyer, notamment FPWR et PWSA | USA, les défenseurs qui ont soutenu sans relâche l'approbation de Vykat XR, la FDA pour un processus de revue collaboratif, et nos employés qui ont été engagés à Deliverring

«L'approbation de la FDA de Vykat XR est une réalisation incroyable pour toute la communauté PWS», a déclaré Jennifer Miller, M.D., professeur d'endocrinologie pédiatrique à l'Université de Floride, Gainesville, spécialisée dans le traitement des enfants et des adultes atteints de PWS et est un enquêteur principal du programme de développement clinique de Vykat XR. «Je suis ravi d'avoir Vykat XR disponible pour aider à traiter l'hyperphagie, qui est l'aspect le plus vivant des PW. Les familles de personnes atteintes de PWS ont été des prisonniers dans leur propre maison en raison de la nécessité de fournir une supervision constante et des yeux 24/7 avec l'accès à la nourriture entièrement restreinte. Avance monumentale pour répondre aux besoins non satisfaits de longue date des personnes vivant avec PWS et leurs familles », a déclaré Stacy Ward, chef de la direction de la Prader-Willi Syndrome Association | USA. «Nos familles éprouvent les défis constants et perturbateurs de l'hyperphagie, et Vykat XR offre de l'espoir à tant de personnes.»

"Cette approbation témoigne du pouvoir de la persistance, de la science et du plaidoyer", a déclaré Susan Hedstrom, directrice exécutive de la Fondation de Prader-Willi Research. "Pendant des années, les familles et les chercheurs ont travaillé vers une option de traitement qui aborde vraiment les complexités de PWS. Aujourd'hui, nous faisons un pas en avant majeur dans la modification de l'avenir pour les individus naviguant sur l'hyperphagie associée à PWS."

L'approbation de la FDA de Vykat XR était basée sur un programme de développement clinique adéquat et bien contrôlé. L'efficacité a été établie au cours de la période d'étude randomisée de 16 semaines de l'étude de l'étude 2-RWP (étude C602-RWP), un essai contrôlé par le placebo multicentrique de phase 3. Les individus randomisés pour passer au placebo ont démontré une aggravation statistiquement significative de l'hyperphagie par rapport aux individus qui sont restés sur Vykat XR. Avant de participer à la période de retrait randomisée, toutes les personnes ont reçu Vykat XR en double aveugle et / ou en double étiquette pendant une durée moyenne de 3,3 ans.

Vykat XR a un profil de sécurité bien établi avec plus de quatre ans de données sur quatre études en double aveugle et / ou en marque ouverte. Les analyses de sécurité primaires sont basées sur l'étude 1 (étude C601) et les réactions indésirables les plus courantes survenant dans une plus grande ou égale à 10% des individus recevant Vykat XR et à 2% plus élevé que le placebo inclus l'hypertrichose, l'œdème, l'hyperglycemie et l'éruption. ONETM , un programme complet de soutien aux patients. Des informations sur le programme sont disponibles sur vykatxr.com . L'équipe Soleno One peut être atteinte sans frais à 1- (833) -Soleno-1 (1-833-765-3661) de 8 h à 20 h. Et du lundi au vendredi . Les prestataires de soins qui souhaitent soumettre des ordonnances peuvent visiter vykatxrhcp.com pour remplir le formulaire de départ qui initie le processus d'accès au traitement.

sur le syndrome de Prader-Willi Le syndrome de Prader-Willi (PWS) est un trouble neurodéveloppemental génétique rare causé par une anomalie de l'expression des gènes sur le chromosome 15. L'association du syndrome de Prader-Willi estime que les PW se produisent dans un sur 15 000 naissances vivantes. Le symptôme déterminant des PWS est l'hyperphagie, une condition chronique et potentiellement mortelle caractérisée par une sensation persistante intense de faim accompagnée de préoccupations alimentaires, une volonté extrême de consommer de la nourriture, des problèmes de comportement lié à la nourriture et un manque de satiété normale, ce qui peut diminuer sévèrement la qualité de vie des personnes atteintes de PWS et de leurs familles. L'hyperphagie peut entraîner une mortalité significative (par exemple, la rupture de l'estomac, l'étouffement, la mort accidentelle due au comportement de recherche de nourriture) et à plus long terme, des comorbidités telles que le diabète, l'obésité et les maladies cardiovasculaires.

Indication Vykat xr est indiqué pour le traitement de l'hyperphagie chez les adultes et les patients pédiatriques de 4 ans et plus avec le syndrome de Prader-Willi (PWS).

Informations de sécurité importantes

Contre-indications L'utilisation de Vykat XR est contre-indiquée chez les patients qui ont une hypersensibilité connue pour le diazoxyde, d'autres composants de Vykat XR ou pour les thiazides.

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avertissements et précautions

hyperglycémie hyperglycémie, y compris la cétoacidose diabétique, a été rapportée. Avant de lancer Vykat XR, testez le glucose plasmatique à jeun (FPG) et l'HbA1c; Optimiser la glycémie chez les patients souffrant d'hyperglycémie. Pendant le traitement, surveillez régulièrement le glucose à jeun (FPG ou la glycémie à jeun) et l'HbA1c. Surveiller le jeûne à jeun plus fréquemment au cours des premières semaines de traitement chez les patients présentant des facteurs de risque d'hyperglycémie.

Le risque de surcharge de fluide œdème, y compris des réactions graves associées à une surcharge de liquide, a été signalée. Surveillez les signes ou les symptômes de l'œdème ou de la surcharge fluide. Le Vykat XR n'a pas été étudié chez les patients avec réserve cardiaque compromis et doit être utilisé avec prudence chez ces patients.

réactions indésirables Les réactions indésirables les plus courantes (incidence ≥10% et au moins 2% plus importante que le placebo) comprenaient une hypertrichose, un œdème, une hyperglycémie et un Rash.

Veuillez consulter le complet Prescription des informations, y compris le guide de médicaments .

À propos de Soleno Therapeutics, inc. Soleno se concentre sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies rares. Le premier produit commercial de la société, Vykat XR (diazoxide choline) comprimés à libération prolongée, anciennement connu sous le nom de DCCR, est un traitement oral une fois par jour pour l'hyperphagie chez les adultes et les enfants de 4 ans et plus atteints du syndrome de Prader-Willi. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.soleno.life.

Instructions prospectives Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. Toutes les déclarations autres que les déclarations des faits historiques contenues dans ce communiqué de presse sont des déclarations prospectives, y compris des déclarations concernant le calendrier de la commercialisation de Vykat XR pour le traitement de l'hyperphagie chez les personnes atteintes de PWS, l'opportunité de marché potentielle de Vykat XR et la capacité de Vykat XR pour répondre aux besoins non suivis de la communauté PWS. Dans certains cas, vous pouvez identifier les déclarations prospectives par des termes tels que "May", "Will", "devrait", "attendre", "plan", "anticipé", "pourrait,," envisage "," cible "," projet "," contemple "," croit "," estime "," prédit "," potentiel "ou" continuer "ou négatif de ces termes ou d'autres expressions similaires. Ces déclarations prospectives ne parlent qu'à la date de ce communiqué de presse et sont soumises à un certain nombre de risques, incertitudes et hypothèses, y compris celles décrites dans les communiqués de presse antérieurs de la société et dans les rapports périodiques qu'il dépose avec la SEC. Les événements et les circonstances reflétés dans les déclarations prospectives de l'entreprise peuvent ne pas être obtenues ou se produire et les résultats réels pourraient différer matériellement de ceux projetés dans les déclarations prospectives. Sauf en cas de droit applicable, la Société ne prévoit pas de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives contenues ici, que ce soit à la suite de nouvelles informations, événements futurs, circonstances modifiées ou autrement.

Source: Soleno Therapeutics, INC.

Publié : 2025-03-27 18:00

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