FDA menyetujui Vykat XR (diazoxide choline) untuk mengobati hiperfagia pada sindrom Prader-Willi

Ikuti Drugslib di

Redwood City, California, 26 Maret 2025 (Globe Newswire)-Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), sebuah perusahaan biofarmasi yang mengembangkan terapi baru untuk pengobatan yang langka, pada hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui VYKAT XRETS sebelumnya (FDAS Administrasi. DCCR, untuk pengobatan hiperfagia pada orang dewasa dan anak-anak berusia 4 tahun ke atas dengan sindrom Prader-Willi (PWS). Soleno mengharapkan Vykat XR tersedia di A.S. mulai April 2025.

“Persetujuan Vykat XR adalah tonggak penting bagi Soleno dan, yang paling penting, bagi komunitas PWS yang tidak memiliki pilihan untuk mengobati eksekutif yang paling mengganggu dari penyakit ini,” kata Anish BHATNAGAR, M.D.D.D.D.D., M.D., M.D.D., M.D., M.D., M.D., M.D., M. Kami sangat berterima kasih kepada banyak orang dengan PW, pengasuh dan situs klinis mereka yang berpartisipasi dalam uji coba kami, kelompok advokasi, termasuk FPWR dan PWSA | USA, para advokat yang telah mendukung persyaratan dengan pwan.

“Persetujuan FDA Vykat XR adalah pencapaian yang luar biasa untuk seluruh komunitas PWS,” kata Jennifer Miller, M.D., Profesor Endokrinologi Anak di Universitas Florida, Gainesville, yang mengkhususkan diri dalam merawat anak -anak dan orang dewasa dengan PWS dan merupakan penyelidik utama di VYKAT XR. “Saya senang memiliki Vykat XR yang tersedia untuk membantu mengobati hyperphagia, yang merupakan aspek paling membatasi kehidupan dari PWS. Keluarga orang dengan PW telah menjadi tahanan di rumah mereka sendiri karena kebutuhan untuk memberikan pengawas yang konstan dan mengawasi yang menjadi mon. Langkah maju dalam menangani kebutuhan lama individu yang tidak terpenuhi dengan PWS dan keluarga mereka, ”kata Stacy Ward, chief executive officer dari Asosiasi Sindrom Prader-Willi | AMERIKA SERIKAT. “Keluarga kami mengalami tantangan hyperphagia yang konstan dan mengganggu, dan Vykat XR menawarkan banyak harapan kepada banyak orang.”

"Persetujuan ini merupakan bukti kekuatan kegigihan, sains, dan advokasi," kata Susan Hedstrom, direktur eksekutif Yayasan untuk Penelitian Prader-Willi. "Selama bertahun-tahun, keluarga dan peneliti telah bekerja menuju opsi pengobatan yang benar-benar membahas kompleksitas PWS. Hari ini, kami mengambil langkah besar ke depan dalam mengubah masa depan bagi individu yang menavigasi hyperphagia yang terkait dengan PWS."

Persetujuan FDA dari Vykat XR didasarkan pada program pengembangan yang memadai dan dikendalikan dengan baik. Kemanjuran ditetapkan selama periode studi penarikan acak 16 minggu dari studi 2-RWP (studi C602-RWP), fase 3 multi-pusat, uji coba acak, double-blind, terkontrol plasebo. Individu yang secara acak beralih ke plasebo menunjukkan memburuknya hiperphagia yang signifikan secara statistik dibandingkan dengan individu yang tetap di Vykat XR. Sebelum berpartisipasi dalam periode penarikan acak, semua individu menerima vykat XR label double-blind dan/atau label terbuka untuk durasi rata-rata 3,3 tahun.

Vykat XR memiliki profil keamanan yang mapan dengan lebih dari empat tahun data di empat studi label double-blind dan/atau terbuka. Analisis keamanan primer didasarkan pada Studi 1 (Studi C601) dan reaksi merugikan yang paling umum terjadi pada lebih dari atau sama dengan 10% orang yang menerima Vykat XR dan pada 2% lebih besar dari plasebo termasuk hipertrichosis, edema, hiperglikemia dan ruam

yang kuat

dukungan pasien untuk mengakses vygato xr. OneTM , program dukungan pasien yang komprehensif. Informasi tentang program ini tersedia di vykatxr.com . tim Soleno One dapat dicapai bebas pulsa di 1- (833) -soleno-1 (1-833-765-3661) dari 8 pagi hingga 8 malam. ET Senin sampai Jumat . penyedia layanan kesehatan yang ingin mengirimkan resep dapat mengunjungi vykatxrhcp.com untuk mengisi formulir start yang memulai proses untuk mengakses perawatan.

Tentang sindrom Prader-Willi sindrom prader-Willi (PWS) adalah gangguan perkembangan saraf genetik yang langka yang disebabkan oleh kelainan pada ekspresi gen pada kromosom 15. Asosiasi sindrom Prader-Willi USA memperkirakan bahwa PWS terjadi pada satu kelahiran live. Gejala yang menentukan dari PWS adalah hyperphagia, kondisi kronis dan mengancam jiwa yang ditandai dengan sensasi rasa lapar yang terus-menerus disertai dengan keasyikan makanan, dorongan ekstrem untuk mengkonsumsi makanan, masalah perilaku terkait makanan, dan kurangnya rasa kenyang normal, yang sangat mengurangi kualitas hidup bagi individu dengan PWS dan keluarga mereka. Hyperphagia dapat menyebabkan kematian yang signifikan (mis., Pecahnya lambung, tersedak, kematian yang tidak disengaja karena perilaku pencarian makanan) dan jangka panjang, ko-morbiditas seperti diabetes, obesitas, dan penyakit kardiovaskular.

indikasi Vykat XR diindikasikan untuk pengobatan hiperfagia pada orang dewasa dan pasien anak berusia 4 tahun ke atas dengan sindrom Prader-Willi (PWS).

Informasi Keselamatan Penting

Kontraindikasi Penggunaan Vykat XR dikontraindikasikan pada pasien yang memiliki hipersensitivitas yang diketahui terhadap diazoksida, komponen lain dari Vykat XR, atau ke thiazides.

peringatan dan tindakan pencegahan

hiperglikemia hiperglikemia, termasuk ketoasidosis diabetes, telah dilaporkan. Sebelum memulai Vykat XR, uji glukosa plasma puasa (FPG) dan HbA1c; Mengoptimalkan glukosa darah pada pasien yang menderita hiperglikemia. Selama perawatan, secara teratur memantau glukosa puasa (FPG atau glukosa darah puasa) dan HbA1c. Pantau glukosa puasa lebih sering selama beberapa minggu pertama pengobatan pada pasien dengan faktor risiko hiperglikemia.

Risiko kelebihan cairan edema, termasuk reaksi parah yang terkait dengan kelebihan cairan, telah dilaporkan. Pantau tanda atau gejala edema atau kelebihan cairan. Vykat XR belum dipelajari pada pasien dengan cadangan jantung yang dikompromikan dan harus digunakan dengan hati -hati pada pasien ini.

reaksi merugikan reaksi merugikan yang paling umum (insiden ≥10% dan setidaknya 2% lebih besar dari plasebo) termasuk hipertrichosis, edema, hiperglikemia, dan kebaikan.

silakan lihat lengkap Informasi resep, termasuk Panduan Obat .

tentang soleno terapi, inc. Soleno difokuskan pada pengembangan dan komersialisasi terapi baru untuk pengobatan penyakit langka. Produk komersial pertama perusahaan, Vykat XR (diazoxide choline) tablet pelepasan ekstended, yang sebelumnya dikenal sebagai DCCR, adalah pengobatan oral sekali sehari untuk hiperfagia pada orang dewasa dan anak-anak berusia 4 tahun dan lebih tua dengan sindrom Prader-Willi. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.soleno.life.

pernyataan berwawasan ke depan siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Bagian 21E dari Securities Exchange Act 1934, sebagaimana telah diubah. Semua pernyataan selain pernyataan fakta historis yang terkandung dalam siaran pers ini adalah pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai waktu komersialisasi Vykat XR untuk pengobatan hyperphagia pada individu dengan PW, peluang pasar potensial untuk Vykat XR dan kemampuan Vykat XR untuk membahas kebutuhan unmet dari PWS. Dalam beberapa kasus, Anda dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan dengan istilah-istilah seperti "May," "Will," "Harus," "Berharap," "Rencana," "mengantisipasi," "bisa," "bermaksud," "target," "proyek," "direnungkan," "percaya," "perkiraan," "memprediksi," "potensi" atau "lanjut" atau negatif dari istilah-istilah ini. Pernyataan berwawasan ke depan ini hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini dan tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian dan asumsi, termasuk yang dijelaskan dalam rilis pers Perusahaan sebelumnya dan dalam laporan periodik file dengan SEC. Peristiwa dan keadaan yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan perusahaan tidak dapat dicapai atau terjadi dan hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum yang berlaku, Perusahaan tidak berencana untuk memperbarui secara publik atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini, baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, keadaan yang diubah atau sebaliknya.

Sumber: Soleno Therapeutics, Inc.

Diposting : 2025-03-27 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer