La FDA approva Vykat XR (colina diazossido) per trattare l'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi

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Redwood City, California, 26 marzo 2025 (GLOBE NEWSWIRE)-Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), una società biofarmaceutica che sviluppa nuove terapeutiche per il trattamento delle rare tavolette, ha annunciato oggi il fatto che il cibo per il cibo degli Stati Uniti (FDA) ha approvato Vykat Xr (Diazoxide) a Rare Reline, che faceva riferimento a Rare Reline, che faceva riferimento a Tabellini a Rare Reline, che faceva riferimento a Tabellini per il Rare Reline, in precedenza a riferimento a Rare RELEASE, che faceva riferimento a un tavolo da esame degli Stati Uniti, in precedenza a referenziazione a Rare RELEASE, che faceva riferimento a un tavolo da cibo statunio DCCR, per il trattamento dell'iperfagia negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 4 anni con sindrome di Prader-Willi (PWS). Soleno prevede che Vykat XR sarà disponibile negli Stati Uniti a partire dall'aprile 2025.

"L'approvazione di Vykat XR è una pietra miliare significativa per Soleno e, soprattutto, per la comunità PWS che non ha avuto opzioni per trattare l'aspetto più dirompente di questa malattia", ha detto Anish Bhatnagar, M.D., direttore esecutivo di Soleno. "Siamo profondamente grati alle molte persone con PWS, ai loro caregiver e ai siti clinici che hanno partecipato ai nostri studi, ai gruppi di difesa, tra cui FPWR e PWSA | USA, i sostenitori che hanno sostenuto l'incapace di Vykt XR, l'FDA per un processo di revisione collaborativa e i nostri dipendenti che hanno impegnato a consegnare a PWS.

"L'approvazione della FDA di Vykat XR è un risultato incredibile per l'intera comunità PWS", ha affermato Jennifer Miller, M.D., professore di endocrinologia pediatrica presso l'Università della Florida, Gainesville, che è specializzata nel trattamento di bambini e adulti con PWS ed è un investigatore principale nel programma di sviluppo clinico Vykat XR. "Sono entusiasta di avere Vykat XR disponibile per aiutare a trattare l'iperfagia, che è l'aspetto più limitante delle PW. Le famiglie di persone con PWS sono state prigioniere nelle loro case a causa della necessità di fornire una costante supervisione degli occhi 24/7 con l'accesso al cibo completamente limitato." Monumentale fa un passo avanti nell'affrontare le esigenze insoddisfatte di lunga data delle persone che vivono con PWS e le loro famiglie ", ha affermato Stacy Ward, amministratore delegato della Prader-Willi Syndrome Association | U.S.A. "Le nostre famiglie sperimentano le sfide costanti e dirompenti dell'iperfagia e Vykat XR offre speranza a così tanti."

"Questa approvazione è una testimonianza del potere della persistenza, della scienza e della difesa", ha affermato Susan Hedstrom, direttore esecutivo della Fondazione per Prader-Willi Research. "Per anni, famiglie e ricercatori hanno lavorato per un'opzione terapeutica che affronta veramente le complessità dei PW. Oggi, facciamo un grande passo avanti nel cambiare il futuro per le persone che navigano con iperfagia associata ai PW."

L'approvazione della FDA di Vykat XR si basava su uno studio adeguato e ben controllato dal programma di sviluppo clinico completo. L'efficacia è stata stabilita durante il periodo di studio di prelievo randomizzato di 16 settimane di studio 2-RWP (studio C602-RWP), un studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Gli individui randomizzati a passare al placebo hanno dimostrato un peggioramento statisticamente significativo dell'iperfagia rispetto agli individui che sono rimasti su Vykat XR. Prima di partecipare al periodo di prelievo randomizzato, tutti gli individui hanno ricevuto Vykat XR in doppio cieco e/o aperto per una durata media di 3,3 anni.

Vykat XR ha un profilo di sicurezza ben consolidato con oltre quattro anni di dati su quattro studi in doppio cieco e/o a etichetta aperta. Le analisi di sicurezza primarie si basano sullo Studio 1 (studio C601) e le reazioni avverse più comuni che si verificano in maggiore o uguale al 10% delle persone che ricevono Vykat XR e al 2% maggiore rispetto al placebo includevano ipertricosi, edema, iperglicemia. OneTM , un programma completo di supporto ai pazienti. Le informazioni sul programma sono disponibili su vykatxr.com . La squadra Soleno One può essere raggiunta gratuitamente a 1- (833) -Soleno-1 (1-833-765-3661) da 8:00 alle 20:00. ET dal lunedì al venerdì . Gli operatori sanitari che vogliono inviare prescrizioni possono visitare vyKatxrhcp.com per completare il modulo di partenza che avvia il processo per l'accesso al trattamento.

Informazioni sulla sindrome di Prader-Willi La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una rara disturbo genetico neurologico di sviluppo causato da un'anomalia nell'espressione genica sul cromosoma 15. La Prader-Willi Sindrome Sindrome Association stima che i PW si verifichino in uno in ogni 15.000 nascite vive. Il sintomo che definisce PWS è l'iperfagia, una condizione cronica e potenzialmente letale caratterizzata da un'intensa sensazione persistente di fame accompagnata da preoccupazioni alimentari, una spinta estrema a consumare cibo, problemi di comportamento legati al cibo e mancanza di sazietà normale, che può ridurre gravemente la qualità della vita per le persone con PWS e le loro famiglie. L'iperfagia può portare a una mortalità significativa (ad es. Rottura dello stomaco, soffocamento, morte accidentale a causa di comportamenti in cerca di cibo) e a lungo termine, comorbilità come diabete, obesità e malattie cardiovascolari.

Indicazione Vykat XR è indicato per il trattamento dell'iperfagia negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 4 anni con sindrome Prader-Willi (PWS).

Informazioni sulla sicurezza importanti

Controindicazioni di Vykat XR è controindicato nei pazienti che hanno un'ipersensibilità nota al diazossido, altri componenti di Vykat XR o a thiazidi.

Avvertimenti e precauzioni

Iperglicemia Iperglicemia, compresa la chetoacidosi diabetica,. Prima di iniziare Vykat XR, testare il glucosio plasmatico a digiuno (FPG) e HbA1c; Ottimizzare la glicemia in pazienti che hanno iperglicemia. Durante il trattamento, monitorare regolarmente il glucosio a digiuno (FPG o glicemia a digiuno) e HbA1c. Monitorare il glucosio a digiuno più frequentemente durante le prime settimane di trattamento in pazienti con fattori di rischio per iperglicemia.

È stato riportato

rischio di sovraccarico di fluidi edema, comprese reazioni gravi associate al sovraccarico di fluidi. Monitorare segni o sintomi di edema o sovraccarico di fluidi. Vykat XR non è stato studiato in pazienti con riserva cardiaca compromessa e dovrebbe essere utilizzato con cautela in questi pazienti.

Reazioni avverse Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥10% e almeno il 2% in più rispetto al placebo) includeva ipertricosi, edema, iperglicemia e cancro.

Si prega di vedere il completo Informazioni di prescrizione, inclusa la guida ai farmaci .

Informazioni su Soleno Therapeutics, Inc. Soleno è focalizzato sullo sviluppo e sulla commercializzazione di nuovi terapeutici per il trattamento di rare malattie. Il primo prodotto commerciale dell'azienda, Vykat XR (diazossido di colina) compresse a rilascio prolungato, precedentemente noto come DCCR, è un trattamento orale una volta al giorno per l'iperfagia negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 4 anni con sindrome di Prader-Willi. Per ulteriori informazioni, visitare www.soleno.life.

Dichiarazioni previsionali Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni dei fatti storici contenuti in questo comunicato stampa sono dichiarazioni previsionali, comprese le dichiarazioni relative ai tempi di commercializzazione di Vykat XR per il trattamento dell'iperfagia nelle persone con PWS, le potenziali opportunità di mercato per Vykat XR e la capacità di Vykat XR di soddisfare le esigenze non soddisfatte della comunità PWS. In alcuni casi, è possibile identificare dichiarazioni lungimiranti per termini come "May", "Will", "dovrebbe," "aspettarsi", "piano", "anticipare", "potrebbe" "intendere", "bersaglio", "progetto", "contempla", "crede", "stime", "predizioni", "potenziale" o "continuare" o negativo di questi termini o altre espressioni simili. Queste dichiarazioni lungimiranti parlano solo alla data di questo comunicato stampa e sono soggette a una serie di rischi, incertezze e ipotesi, comprese quelle descritte nei preventivi comunicati stampa della società e nei rapporti periodici che si presenta con la SEC. Gli eventi e le circostanze riflessi nelle dichiarazioni previsionali della società potrebbero non essere raggiunti o verificati e i risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli previsti nelle dichiarazioni previsionali. Salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, la società non prevede di aggiornare o rivedere pubblicamente eventuali dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze cambiate o altro.

Pubblicato : 2025-03-27 18:00

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