FDA keurt Vykat XR (diazoxide choline) goed om hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom te behandelen

Volg Drugslib op

Redwood City, Californië, 26 maart 2025 (Globe Newswire)-Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), een biofarmaceutisch bedrijf dat nieuwe therapeutica ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten, heeft het Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd Vykat XR (Diazoxide) uitgebreide-release-tablets, diazoxide-tabletten, diazoxide). DCCR, voor de behandeling van hyperfagie bij volwassenen en kinderen van 4 jaar en ouder met het Prader-Willi-syndroom (PWS). Soleno expects Vykat XR to be available in the U.S. beginning in April 2025.

“The approval of Vykat XR is a significant milestone for Soleno and, most importantly, for the PWS community who have had no options to treat the most disruptive aspect of this disease,” said Anish Bhatnagar, M.D., Chief Executive Officer of Soleno. “We zijn de vele individuen met PWS, hun zorgverleners en klinische sites die hebben deelgenomen aan onze proeven, de belangengroepen, waaronder FPWR en PWSA | USA, zeer dankbaar.

"De FDA -goedkeuring van Vykat XR is een ongelooflijke prestatie voor de hele PWS -gemeenschap," zei Jennifer Miller, M.D., professor pediatrische endocrinologie aan de University of Florida, Gainesville, die gespecialiseerd is in de behandeling van kinderen en volwassenen met PWS en een hoofdonderzoek is in het Vykat XR Clinical Development Program. "Ik ben opgewonden om Vykat XR beschikbaar te hebben om Hyperphagia te helpen behandelen, wat het meest levensbeperkende aspect is van PWS. Families van mensen met PWS zijn gevangenen in hun eigen huis geweest vanwege de noodzaak om constante, ogende toezicht te bieden 24/7 met toegang tot voedsel dat volledig beperkt is." Monumentale stap voorwaarts in het aanpakken van de langdurige onvervulde behoeften van personen die met PWS en hun families leven, ”zei Stacy Ward, Chief Executive Officer van de Prader-Willi Syndrome Association | VS. "Onze families ervaren de constante en verstorende uitdagingen van hyperfagie, en Vykat XR biedt hoop aan zoveel."

"Deze goedkeuring is een bewijs van de kracht van persistentie, wetenschap en belangenbehartiging," zei Susan Hedstrom, uitvoerend directeur van de Foundation for Prader-Willi Research. "Jarenlang hebben gezinnen en onderzoekers gewerkt aan een behandelingsoptie die echt de complexiteit van PWS aanpakt. Vandaag nemen we een belangrijke stap vooruit in de toekomst voor individuen die hyperfagie navigeren die verband houden met PWS."

De FDA-goedkeuring van Vykat XR was gebaseerd op een adequate en goed gecontroleerde studie en veiligheidsgegevens van het uitgebreide klinische ontwikkelingsprogramma. De werkzaamheid werd vastgesteld tijdens de 16 weken durende gerandomiseerde terugtrekkingsstudieperiode van studie 2-RWP (Study C602-RWP), een fase 3 multi-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. Individuen gerandomiseerd om over te schakelen naar Placebo toonden een statistisch significante verslechtering van hyperfagie in vergelijking met personen die op Vykat XR bleven. Voorafgaand aan deelname aan de gerandomiseerde intrekkingsperiode, ontvingen alle personen dubbelblinde en/of open-label Vykat XR gedurende een gemiddelde duur van 3,3 jaar.

Vykat XR heeft een goed ingeburgerd veiligheidsprofiel met meer dan vier jaar gegevens over vier dubbelblinde en/of open labelstudies. The primary safety analyses are based on Study 1 (Study C601) and the most common adverse reactions occurring in greater than or equal to 10% of individuals receiving Vykat XR and at 2% greater than placebo included hypertrichosis, edema, hyperglycemia and rash.

Patient Support for Accessing Vykat XRToday, Soleno has launched Soleno Onetm , een uitgebreid patiëntenondersteuningsprogramma. Informatie over het programma is beschikbaar op vykatxr.com . Het Soleno One-team kan gratis worden bereikt op 1- (833) -Soleno-1 (1-833-765-3661) van van 8.00 tot 20.00 uur. ET maandag tot en met vrijdag . zorgaanbieders die recepten willen indienen, kunnen vykatxrhcp.com bezoeken om het startformulier in te vullen dat het proces initieert voor toegang tot de behandeling.

over het Prader-Willi-syndroom Prader-Willi-syndroom (PWS) is een zeldzame genetische neurologische ontwikkelingsstoornis veroorzaakt door een abnormaliteit in de genexpressie op chromosoom 15. De Prader-Willi Syndrome Association Assepteert dat PW's in een in elke 15.000 levende geboorten voorkomen. Het bepalende symptoom van PW's is hyperfagie, een chronische en levensbedreigende aandoening die wordt gekenmerkt door een intens hardnekkige sensatie van honger, vergezeld van voedselvergrotingen, een extreme drang om voedsel te consumeren, voedselgerelateerde gedragsproblemen en een gebrek aan normale verzadiging, die de kwaliteit van het leven voor individuen en hun families en hun families ernstig kan verminderen. Hyperfagie kan leiden tot aanzienlijke sterfte (bijv. Maagbreuk, verstikkende, toevallige dood als gevolg van gedrag van voedsel op zoek) en langdurige, comorbiditeiten zoals diabetes, obesitas en hart- en vaatziekten.

indicatie vykat XR is geïndiceerd voor de behandeling van hyperfagie bij volwassenen en pediatrische patiënten van 4 jaar en ouder met het Prader-Willi-syndroom (PWS).

belangrijke veiligheidsinformatie

contra -indicaties Het gebruik van vykat XR is gecontra -indiceerd bij patiënten met een bekende overgevoeligheid voor diazoxide, andere componenten van vykat XR of voor thiaziden.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

hyperglycemie hyperglykemie, inclusief diabetische ketoacidose, is gemeld. Voordat u Vykat XR start, test u Fasting Plasma Glucose (FPG) en HbA1c; Optimaliseer de bloedglucose bij patiënten met hyperglykemie. Controleer tijdens de behandeling regelmatig de nuchtere glucose (FPG of nuchtere bloedglucose) en HbA1c. Monitor de vastenglucose vaker tijdens de eerste paar weken van de behandeling bij patiënten met risicofactoren voor hyperglykemie.

Risico op vloeistofoverbelasting oedeem, inclusief ernstige reacties geassocieerd met vloeistofoverbelasting, is gerapporteerd. Monitor voor tekenen of symptomen van oedeem of vloeistofoverbelasting. Vykat XR is niet onderzocht bij patiënten met een gecompromitteerde cardiale reserve en moet bij deze patiënten met voorzichtigheid worden gebruikt.

bijwerkingen De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥10% en ten minste 2% groter dan placebo) omvatten hypertrichosis, oedeem, hyperglycemie en rash.

zie de volledige Informatie voorschrijven, inclusief medicatiegids .

over Soleno Therapeutics, Inc. Soleno is gericht op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapeutica voor de behandeling van zeldzame ziekten. Het eerste commerciële product van het bedrijf, Vykat XR (diazoxide choline), is tabletten voor verlengde afgifte, voorheen bekend als DCCR, een eenmaal daagse orale behandeling voor hyperfagie bij volwassenen en kinderen van 4 jaar en ouder met het Prader-Willi-syndroom. Ga voor meer informatie naar www.soleno.life.

vooruitziende verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd. Alle andere verklaringen dan verklaringen van historische feiten in dit persbericht zijn toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot de timing van de commercialisering van Vykat XR voor de behandeling van hyperfagie bij personen met PWS, de potentiële marktkansen voor Vykat XR en het vermogen van Vykat XR om de Unm-MET-behoeften van de PWS-gemeenschap aan te pakken. In sommige gevallen kunt u toekomstgerichte verklaringen identificeren door termen als "May", "" "" moet "" verwachten "," plan "," anticiperen "," kan "," intentie "," doel "," "Project", 'beschouwt', 'gelooft', 'schattingen', 'voorspelt', 'voorspellen', 'potentieel' of 'doorgaan' of de negatieve van deze termen of andere soortgelijke expressies. Deze toekomstgerichte verklaringen spreken alleen vanaf de datum van dit persbericht en zijn onderworpen aan een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, inclusief die beschreven in de eerdere persberichten van het bedrijf en in de periodieke rapporten die het met de SEC bestuurt. De gebeurtenissen en omstandigheden die worden weerspiegeld in de toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf mogen niet worden bereikt of optreden en de werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van die geprojecteerd in de toekomstgerichte verklaringen. Behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving, is de onderneming niet van plan om hierin in het openbaar eventuele toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins.

Bron: Soleno Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2025-03-27 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden