FDA zatwierdza Vykat XR (cholina diazoksydowa) do leczenia hiperfagii w zespole Pradera-Willi

Śledź Drugslib na

Redwood City, Kalifornia, 26 marca 2025 r. (Globe Newswire)-Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), firma biofarmaceutyczna opracowująca nowatorską cholinę terapeutyczną do leczenia rzadkich chorób, wcześniej ogłosiła, że ​​amerykańska administracja żywności i leków (FDA) zatwierdziła Vykat XR (diazoksyjna) rozszerzona, referencyjna, wcześniej referencyjna, referencyjna, referencyjna, referencyjna, do referencyjnej. DCCR, do leczenia hiperfagii u dorosłych i dzieci w wieku 4 lat i starszych z zespołem Pradera-Willi (PWS). Soleno spodziewa się, że Vykat XR będzie dostępny w USA, począwszy od kwietnia 2025 r..

„Zatwierdzenie Vykat XR jest znaczącym kamieniem milowym dla Soleno, a, co najważniejsze, dla społeczności PWS, która nie miała opcji leczenia najbardziej zakłócającego aspektu tej choroby”, powiedział Anish Bhatnagar, M.D., M. „Jesteśmy głęboko wdzięczni wielu osobom z PWS, ich opiekunami i miejscami klinicznymi, które uczestniczyły w naszych badaniach, grupach rzeczniczych, w tym FPWR i PWSA | USA, zwolennikom, którzy niestrudzenie poparli zatwierdzenie Vykat XR, FDA dla procesu przeglądu wspólnego, oraz naszych pracowników, którzy byli zaangażowani w dostarczanie Vykat XR.

„Zatwierdzenie FDA Vykat XR jest niesamowitym osiągnięciem dla całej społeczności PWS”, powiedziała Jennifer Miller, M.D., profesor endokrynologii pediatrycznej w programie klinicznym University of Florida. „Jestem podekscytowany, że Vykat XR jest dostępny, aby pomóc w leczeniu hiperfagii, która jest najbardziej ograniczającym życiem aspektem PW. Rodziny osób z PWS były więźniami we własnych domach z powodu potrzeby zapewnienia stałego, oczu na 24 godziny na dobę, że dostęp do jedzenia jest całkowicie ograniczone.”

„Dzisiaj oznaczają Dzień Historyczny dla PWS. Monumentalny krok naprzód w zaspokojeniu wieloletnich niezaspokojonych potrzeb osób żyjących z PWS i ich rodzinami ”-powiedziała Stacy Ward, dyrektor generalny Stowarzyszenia zespołu Prader-Willi | USA. „Nasze rodziny doświadczają stałych i destrukcyjnych wyzwań związanych z hiperfagią, a Vykat XR oferuje nadzieję dla tak wielu.”

„To zatwierdzenie jest świadectwem siły wytrwałości, nauki i rzecznictwa”-powiedziała Susan Hedstrom, dyrektor wykonawczy Fundacji Badań Prader-Willi. „Od lat rodziny i naukowcy pracowali nad opcją leczenia, która naprawdę dotyczy złożoności PWS. Dziś robimy znaczący krok naprzód w zmianie przyszłości dla osób poruszających się w hiperfagii związanych z PWS.”

Zatwierdzenie FDA Vykat XR było oparte na uzyskującym i dobrym poziomie badań i bezpieczeństwa danych z kompleksowego programu klinicznego. Skuteczność ustalono podczas 16-tygodniowego randomizowanego okresu badania 2-RWP (badanie C602-RWP), wieloentuowego badania fazy 3, randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo. Osoby zrandomizowane do przejścia na placebo wykazały statystycznie istotne pogorszenie hiperfagii w porównaniu z osobami, które pozostały na Vykat XR. Przed uczestnictwem w randomizowanym okresie odstawienia wszystkie osoby otrzymały podwójnie ślepą ślepę i/lub otwartą label Vykat XR przez średni czas trwania 3,3 roku.

Vykat XR ma dobrze ugruntowany profil bezpieczeństwa z ponad czterech lat danych w czterech badaniach podwójnie ślepej i/lub otwartej etykiecie. Pierwotne analizy bezpieczeństwa oparte są na badaniu 1 (badanie C601) i najczęstszych działań niepożądanych występujących w większej lub równej 10% osób otrzymujących Vykat XR i o 2% większe niż placebo obejmowały przerost, obrzęk, hiperglikemia i wysypka.

Pacjent poparcie dla Vykat XR , Soleno ma soleno i wysypkę. Oneetm , kompleksowy program wsparcia pacjenta. Informacje o programie są dostępne pod adresem vykatxr.com . Drużyna Soleno One można osiągnąć bezpłatnie pod numerem 1- (833) -soleno-1 (1-833-765-3661) z 8:00 do 20:00 ET od poniedziałku do piątku . Dostawcy opieki zdrowotnej, którzy chcą złożyć recepty, mogą odwiedzić vykatxrhcp.com , aby ukończyć formularz startowy, który inicjuje proces dostępu do leczenia.

O zespole Pradera-Willi Zespół Pradera-Willi (PWS) jest rzadkim genetycznym zaburzeniem neurorozwojowym spowodowanym nieprawidłowością ekspresji genów na chromosomie 15. Zespół zespołu Pradera-Willi Stowarzyszenie USA USA szacuje, że PWS występuje w każdym 15 000 żywych urodzeń. Definiującym objawem PWS jest hiperfagia, przewlekły i zagrażający życiu stan charakteryzujący się intensywnym uporczywym odczuciem głodu, któremu towarzyszy zaabsorbacje żywności, ekstremalne dążenie do spożywania żywności, problemów związanych z żywnością oraz brakiem normalnej sytości, które mogą poważnie zmniejszyć jakość życia osób z PW i ich rodzinami. Hiperfagia może prowadzić do znacznej śmiertelności (np. Zerwanie żołądka, dławianie, przypadkowa śmierć z powodu zachowania poszukiwania żywności) i długoterminowych współistniejących, takich jak cukrzyca, otyłość i choroby sercowo-naczyniowe.

Wskazanie Vykat XR jest wskazane do leczenia hiperfagii u dorosłych i pacjentów pediatrycznych w wieku 4 lat i starszych z zespołem Pradera-Willi (PWS).

.

Ważne informacje o bezpieczeństwie

Przeciwwskazania Zastosowanie Vykat XR jest przeciwwskazane u pacjentów, którzy mają znaną nadwrażliwość na diazoksyd, inne komponenty Vykat XR lub na tiazides.

Zgłoszono hiperglikemię

Ostrzeżenia i środki ostrożności

hiperglikemia hiperglikemia. Przed rozpoczęciem Vykat XR, testuj glukozę w osoczu w osoczu (FPG) i HBA1C; Optymalizuj glukozę we krwi u pacjentów z hiperglikemią. Podczas leczenia regularnie monitoruj glukozę na czczo (FPG lub glukozę we krwi na czczo) i HBA1C. Monitoruj glukozę na czczo częściej w ciągu pierwszych kilku tygodni leczenia u pacjentów z czynnikami ryzyka hiperglikemii.

Zgłoszono

Ryzyko przeciążenia płynem , w tym ciężkie reakcje związane z przeciążeniem płynu. Monitoruj oznaki lub objawów obrzęku lub przeciążenia płynem. Vykat XR nie był badany u pacjentów z uszkodzeniową rezerwą serca i powinien być stosowany z ostrożnością u tych pacjentów.

reakcje niepożądane Najczęstsze reakcje niepożądane (występowanie ≥10% i co najmniej 2% większe niż placebo) obejmowały hipertrichozę, obrzęk, hiperglikemi i wysypkę.

Zobacz pełny Przesyłanie informacji, w tym przewodnik leków .

O Soleno Therapeutics, Inc. Soleno koncentruje się na rozwoju i komercjalizacji nowatorskich terapeutycznych dla leczenia rzadkich chorób. Pierwszy komercyjny produkt firmy, Vykat XR (cholina diazoksydowa), przedłużone uwalniane tabletki, wcześniej znane jako DCCR, jest doustnym leczeniem hiperfagii u dorosłych i dzieci w wieku 4 lat i starszych z zespołem Pradera-Willi. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.soleno.life.

stwierdzenia dotyczące przyszłości Niniejsza komunikat prasowy zawiera wypowiedzi przyszłościowe w rozumieniu sekcji 21e ustawy o wymianie papierów wartościowych z 1934 r., Zgodnie z zmianą. Wszystkie oświadczenia inne niż oświadczenia o faktach historycznych zawarte w tym komunikacie prasowym są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości, w tym oświadczenia dotyczące terminu komercjalizacji Vykat XR w leczeniu hiperfagii u osób z PWS, potencjalną możliwością rynkową dla Vykat XR i zdolności Vykat XR do zaspokojenia nieznanych potrzeb społeczności PWS. W niektórych przypadkach możesz zidentyfikować oświadczenia dotyczące przyszłości według warunków takich jak „maj”, „Will”, „powinien,„ oczekiwać ”,„ plan, „przewiduj”, „może”, „zamierza”, „cel”, „projekt,„ rozważa ”,„ uważa ”,„ szacuje ”,„ przewiduje ”,„ Potencjał ”lub„ kontynuować ”lub negatywne wyrażenia lub inne podobne wyrażenia. Te oświadczenia dotyczące przyszłości mówią tylko z daty tego komunikatu prasowego i podlegają szeregowi ryzyka, niepewności i założeń, w tym tych opisanych w wcześniejszych komunikatach prasowych Spółki oraz w okresowych raportach, które składa z SEC. Wydarzenia i okoliczności odzwierciedlone w oświadczeniach dotyczących przyszłości firmy mogą nie zostać osiągnięte ani wystąpią, a rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od tych przewidywanych w oświadczeniach dotyczących przyszłości. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo, Spółka nie planuje publicznego aktualizacji ani zrewidować żadnych oświadczeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym dokumencie, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych zdarzeń, zmienionych okoliczności lub innych.

Źródło: Soleno Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2025-03-27 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe