O FDA aprova Vykat XR (diaxóxido colina) para tratar a hiperfagia na síndrome de Prader-Willi

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Redwood City, Califórnia, 26 de março de 2025 (Globe Newswire)-Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), uma empresa biofarmacêutica que desenvolve uma nova terapêutica para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje que a administração de alimentos e drogas dos EUA (FDA) foi aprovada como Chat XR (NIAZOLET, a NIAZELAZ (NIGATELET, a NIGATELET DRATELED (NIGATELE), anunciou hoje que a administração de alimentos e drogas dos EUA (FDA) foi aprovada por CHAT XR. DCCR, para o tratamento da hiperfagia em adultos e crianças com 4 anos de idade ou mais com síndrome de Prader-Willi (PWS). Soleno espera que o Vykat XR esteja disponível nos EUA a partir de abril de 2025. “Somos profundamente gratos a muitos indivíduos com PWS, seus cuidadores e locais clínicos que participaram de nossos ensaios, os grupos de defesa, incluindo FPWR e PWSA | EUA, os advogados que apoiaram incansavelmente aqueles que foram aprovados para o PWR de um processo de revisão collabat.

"A aprovação da FDA do Vykat XR é uma conquista incrível para toda a comunidade da PWS", disse Jennifer Miller, M.D., professor de endocrinologia pediátrica da Universidade da Flórida, Gainesville, especializada no tratamento de crianças e adultos com PWS e é um investigador principal do VYKat. “Estou empolgado por ter o Vykat XR disponível para ajudar a tratar a hiperfagia, que é o aspecto mais limitado da PWS. Famílias de pessoas com PWS têm sido prisioneiros em suas próprias casas devido à necessidade de fornecer a supervisão constante de um dia 24 horas por dia, o que é um pouco restrito. O Monumental Step Avan para atender às necessidades não atendidas de longa data de pessoas que vivem com PWS e suas famílias ”, disse Stacy Ward, diretor executivo da Associação da Síndrome de Prader-Willi | EUA. “Nossas famílias experimentam os desafios constantes e disruptivos da hiperfagia, e o Vykat XR oferece esperança para tantos.”

"Esta aprovação é uma prova do poder da persistência, ciência e advocacia", disse Susan Hedstrom, diretora executiva da Fundação para a Pesquisa de Prader-Willi. "Durante anos, famílias e pesquisadores trabalharam em direção a uma opção de tratamento que realmente aborda as complexidades da PWS. Hoje, damos um grande passo à frente na mudança do futuro para os indivíduos que navegam na hiperfagia associada ao PWS."

A aprovação do FDA do VYKAT XR foi baseada em um estudo adequado e bem-sucedido. A eficácia foi estabelecida durante o período do estudo de retirada randomizada de 16 semanas de estudo 2-RWP (Estudo C602-RWP), um estudo multi-central de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. Os indivíduos randomizados para mudar para placebo demonstraram um agravamento estatisticamente significativo da hiperfagia em comparação com indivíduos que permaneceram no Vykat XR. Antes de participar do período de retirada randomizada, todos os indivíduos receberam vykat xr duplo-cego e/ou aberto por uma duração média de 3,3 anos.

Vykat XR possui um perfil de segurança bem estabelecido, com mais de quatro anos de dados em quatro estudos de rótulo duplo e/ou aberto. As análises primárias de segurança são baseadas no Estudo 1 (Estudo C601) e nas reações adversas mais comuns que ocorrem em maior ou igual a 10% dos indivíduos que recebem vykat xr e 2% maiores que o placebo incluíram hipertricose, edema, hiperglicemia e erupção cutânea. Onetm , um programa abrangente de apoio ao paciente. As informações sobre o programa estão disponíveis em vykatxr.com . A equipe Soleno One pode ser alcançada gratuitamente em 1- (833) -Soleno-1 (1-833-765-3661) de 8h às 20h. ET de segunda a sexta -feira . Os prestadores de serviços de saúde que desejam enviar prescrições podem visitar vykatxrhcp.com para concluir o formulário de início que inicia o processo para acessar o tratamento.

Sobre a síndrome de Prader-Willi A síndrome de Prader-Willi (PWS) é um distúrbio neurodesenvolvimento genético raro causado por uma anormalidade na expressão gênica no cromossomo 15. A Associação de Síndrome de Prader-Willi Live Estimativas de USA que PWS ocorrem em um em 15.000 nascimentos. O sintoma definidor do PWS é a hiperfagia, uma condição crônica e com risco de vida caracterizada por uma intensa sensação persistente da fome acompanhada por preocupações com alimentos, um impulso extremo para consumir alimentos, problemas de comportamento relacionados a alimentos e uma falta de saciedade normal, que pode diminuir severamente a qualidade da vida para indivíduos com PWs e PWs e suas famílias. A hiperfagia pode levar a mortalidade significativa (por exemplo, ruptura do estômago, asfixia, morte acidental devido ao comportamento de busca de alimentos) e a longo prazo, comorbidades como diabetes, obesidade e doença cardiovascular.

A indicação vykat xr é indicada para o tratamento da hiperfagia em adultos e pacientes pediátricos com 4 anos de idade ou mais com síndrome de Prader-Willi (PWS).

Informações importantes sobre segurança

contra -indicações O uso de vykat xr é contra -indicado em pacientes que têm hipersensibilidade conhecida ao diaxóxido, outros componentes de vykat xr, ou tiazidas.

avisos e precauções

hiperglicemia hiperglicemia, incluindo cetoacidose diabética. Antes de iniciar o vykat xr, teste a glicose em jejum de jejum (FPG) e HbA1c; Otimize a glicose no sangue em pacientes com hiperglicemia. Durante o tratamento, monitore regularmente a glicose em jejum (FPG ou glicose no sangue em jejum) e HbA1c. Monitore a glicose em jejum com mais frequência durante as primeiras semanas de tratamento em pacientes com fatores de risco para hiperglicemia.

O risco de sobrecarga de fluido edema, incluindo reações graves associadas à sobrecarga do fluido, foi relatado. Monitore sinais ou sintomas de edema ou sobrecarga de fluidos. O VYKAT XR não foi estudado em pacientes com reserva cardíaca comprometida e deve ser usada com cautela nesses pacientes.

Reações adversas As reações adversas mais comuns (incidência ≥10% e pelo menos 2% maior que o placebo) incluíram hipertricose, edema, hiperglomicemia e países.

Por favor, veja o Prescrição de informações, incluindo o Guia de Medicação .

sobre Soleno Therapeutics, Inc. Soleno está focado no desenvolvimento e comercialização de novas terapias para o tratamento de descendentes raras. O primeiro produto comercial da empresa, VYKAT XR (cololina de diazóxido), comprimidos de liberação prolongada, anteriormente conhecida como DCCR, é um tratamento oral outrora diário para hiperfagia em adultos e crianças com 4 anos de idade e mais com síndrome de Prader-Willi. Para mais informações, visite www.soleno.life.

Declarações prospectivas Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas na aceção da seção 21e da Lei de Exissão de Valores Mobiliários de 1934, conforme alterada. Todas as declarações que não sejam declarações de fatos históricos contidos neste comunicado à imprensa são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre o momento da comercialização do Vykat XR para o tratamento da hiperfagia em indivíduos com PWS, a potencial oportunidade de mercado para a comunidade VYKAT e a capacidade do VYKAT XR de atender às necessidades não atendidas da comunidade PWS. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as "may," "will," "should," "expect," "plan," "anticipate," "could," "intend," "target," "project," "contemplates," "believes," "estimates," "predicts," "potential" or "continue" or the negative of these terms or other similar expressions. Essas declarações prospectivas falam apenas na data deste comunicado à imprensa e estão sujeitas a vários riscos, incertezas e suposições, incluindo as descritas nos comunicados de imprensa anteriores da empresa e nos relatórios periódicos que arquiva na SEC. Os eventos e circunstâncias refletidos nas declarações prospectivas da Companhia podem não ser alcançadas ou ocorrem e os resultados reais podem diferir materialmente daqueles projetados nas declarações prospectivas. Exceto conforme exigido pela lei aplicável, a Companhia não planeja atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas aqui contidas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros, circunstâncias alteradas ou outras.

Fonte: Soleno Therapeutics, Inc.

Postou : 2025-03-27 18:00

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