FDA aprobă Vykat XR (diazoxid colină) pentru a trata hiperfagia în sindromul Prader-Willi

Urmăriți Drugslib pe

REDWOOD CITY, Calif., March 26, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), a biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Vykat XR (diazoxide choline) extended-release tablets, previously referred to as DCCR, pentru tratamentul hiperfagiei la adulți și copii cu vârsta de 4 ani și mai mare cu sindromul Prader-Willi (PWS). Soleno se așteaptă ca Vykat XR să fie disponibil în Statele Unite începând cu aprilie 2025.

„Aprobarea Vykat XR este o etapă semnificativă pentru Soleno și, cel mai important, pentru comunitatea PWS care nu a avut opțiuni de a trata aspectul cel mai perturbator al acestei boli”, a spus Anish Bhatnagar, M.D., directorul executiv al Soleno. „Suntem profund recunoscători pentru mulți indivizi cu PWS, îngrijitorii lor și site -urile clinice care au participat la studiile noastre, grupurile de advocacy, inclusiv FPWR și PWSA | SUA, avocații care au susținut neobosit aprobarea Vykat XR, FDA pentru un proces de revizuire colaborativă și angajații noștri care au fost angajați la VYKAT XR pentru cei cu PWS.

„Aprobarea FDA a Vykat XR este o realizare incredibilă pentru întreaga comunitate PWS”, a declarat Jennifer Miller, M.D., profesor de endocrinologie pediatrică la Universitatea din Florida, Gainesville, care este specializată în tratarea copiilor și adulților cu PWS și este un investigator principal în programul de dezvoltare a clinicii Vykat XR. „Sunt încântat să am Vykat XR disponibil pentru a ajuta la tratarea hiperfagiei, care este aspectul cel mai limitativ al vieții din PWS. Familii de persoane cu PW-uri au fost prizonieri în casele lor, din cauza nevoii de a oferi constant supraveghere cu ochi 24/7, cu acces la alimente complet restricționate.”

„Astăzi marchează o zi istorică pentru comunitatea PWS. Un pas monumental înainte în abordarea nevoilor nesatisfăcute de lungă durată ale persoanelor care trăiesc cu PWS și familiile lor ”, a declarat Stacy Ward, director executiv al Asociației Sindromului Prader-Willi | STATELE UNITE ALE AMERICII. „Familiile noastre experimentează provocările constante și perturbatoare ale hiperfagiei, iar Vykat XR oferă speranță atât de mulți.”

"Această aprobare este un testament al puterii persistenței, științei și advocacy", a declarat Susan Hedstrom, director executiv al Fundației pentru Prader-Willi Research. "De ani de zile, familiile și cercetătorii au lucrat pentru o opțiune de tratament care abordează cu adevărat complexitățile PWS. Astăzi, facem un pas major înainte în schimbarea viitorului pentru persoanele care navighează hiperfagie asociată cu PWS."

Aprobarea FDA a Vykat XR s-a bazat pe un studiu de dezvoltare completă și bine controlat de date de siguranță din programul de dezvoltare completă. Eficacitatea a fost stabilită în perioada de studiu randomizată de retragere randomizată de 16 săptămâni a studiului 2-RWP (Studiul C602-RWP), un studiu multi-centru, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo. Indivizii randomizați pentru a trece la placebo au demonstrat o agravare semnificativă statistic a hiperfagiei în comparație cu indivizii care au rămas pe Vykat XR. Înainte de a participa la perioada de retragere randomizată, toți indivizii au primit VYKAT XR dublu-orb și/sau deschise pentru o durată medie de 3,3 ani.

Vykat XR are un profil de siguranță bine stabilit, cu peste patru ani de date în patru studii dublu-orb și/sau deschise. Analizele primare de siguranță se bazează pe Studiul 1 (Studiul C601) și pe cele mai frecvente reacții adverse care au apărut în mai mare sau egală cu 10% dintre indivizii care au primit VyKat XR și cu 2% mai mare decât placebo au inclus hipertricoză, edema, hiperglicemia și Rash.

Suport pentru pacient pentru accesarea Vykat XR astăzi, Soleno a lansat OneTM , un program cuprinzător de asistență pentru pacienți. Informații despre program sunt disponibile la vykatxr.com . Echipa Soleno One poate fi atinsă fără taxă la 1- (833) -soleno-1 (1-833-765-3661) din 8 a.m. la 20 p.m. ET luni până vineri . Furnizorii de servicii medicale care doresc să depună rețete pot vizita vykatxrhcp.com pentru a completa formularul de pornire care inițiază procesul de accesare a tratamentului.

despre sindromul Prader-Willi Sindromul Prader-Willi (PWS) este o tulburare neurodezvoltată genetică rară cauzată de o anomalie a expresiei genice pe cromozomul 15. Simptomul definitoriu al PWS este hiperfagia, o afecțiune cronică și care poate pune viața în pericol caracterizată printr-o senzație intensă persistentă de foame însoțită de preocupările alimentare, o acțiune extremă de a consuma alimente, probleme de comportament legate de alimente și o lipsă de sațietate normală, care poate diminua grav calitatea vieții pentru persoanele cu PWS și familiile lor. Hiperfagia poate duce la o mortalitate semnificativă (de exemplu, ruperea stomacului, sufocarea, moartea accidentală din cauza comportamentului care căutau alimente) și pe termen mai lung, co-morbidități precum diabetul, obezitatea și bolile cardiovasculare.

Indicația Vykat XR este indicată pentru tratamentul hiperfagiei la adulți și pacienți pediatri cu vârsta de 4 ani și mai mare cu sindromul Prader-Willi (PWS).

Informații importante de siguranță

Contraindicații Utilizarea Vykat XR este contraindicată la pacienții care au o hipersensibilitate cunoscută la diazoxid, alte componente ale Vykat XR sau la tiazide.

avertismente și precauții

hiperglicemie hiperglicemie, inclusiv cetoacidoza diabetică. Înainte de a iniția Vykat XR, testați glucoza plasmatică cu plasmă (FPG) și HbA1c; Optimizați glicemia la pacienții care au hiperglicemie. În timpul tratamentului, monitorizați regulat glucoza de post (FPG sau glicemia de post) și HbA1c. Monitorizați mai des glucoza în post în primele săptămâni de tratament la pacienții cu factori de risc pentru hiperglicemie.

a fost raportat riscul de suprasarcină de lichide , inclusiv reacții severe asociate cu supraîncărcarea fluidelor. Monitorizați semnele sau simptomele edemului sau supraîncărcării de lichide. Vykat XR nu a fost studiat la pacienții cu rezervă cardiacă compromisă și trebuie utilizat cu prudență la acești pacienți.

reacții adverse cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥10% și cel puțin 2% mai mare decât placebo) au inclus hipertricoză, edemă, hiperglicie și rash.

Vă rugăm să consultați complet Prescrierea informațiilor, inclusiv Ghidul de medicamente .

despre Soleno Therapeutics, Inc. Soleno este concentrat pe dezvoltarea și comercializarea noilor terapeutice pentru tratamentul bolilor rare. Primul produs comercial al companiei, Vykat XR (diazoxid colină) tablete cu eliberare extinsă, cunoscute anterior ca DCCR, este un tratament oral o dată pe zi pentru hiperfagie la adulți și copii cu vârsta de 4 ani și mai mare cu sindrom Prader-Willi. Pentru mai multe informații, vizitați www.soleno.life.

declarații prospective Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul secțiunii 21E din Legea privind schimbul de valori mobiliare din 1934, astfel cum a fost modificată. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapte istorice conținute în acest comunicat de presă sunt declarații prospective, inclusiv declarații privind calendarul comercializării Vykat XR pentru tratamentul hiperfagiei la persoanele cu PWS, oportunitatea potențială de piață pentru VYKAT XR și capacitatea VyKat XR de a aborda nevoile nemodificate ale comunității PWS. În unele cazuri, puteți identifica declarații cu perspectivă înainte de termeni precum „May”, „Will”, „ar trebui”, „așteptați”, „planifică”, „anticipați”, „ar putea”, „intenționează”, „țintă”, „proiect”, „contemplați”, „„ crede ”,„ estimează ”,„ prezice ”,„ potențial ”sau„ continuă ”sau negativul acestor termeni sau alte expresii similare. Aceste declarații prospective vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă și sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și presupuneri, inclusiv cele descrise în comunicatele anterioare ale companiei și în rapoartele periodice pe care le depune cu SEC. Evenimentele și circumstanțele reflectate în declarațiile prospective ale companiei pot să nu fie obținute sau să apară, iar rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele proiectate în declarațiile prospective. Cu excepția cazului în care solicită legislația aplicabilă, Compania nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască publicuri cu privire la declarații prospective cuprinse aici, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare, a circumstanțelor schimbate sau a altfel.

Sursa: Soleno Therapeutics, Inc.

Postat : 2025-03-27 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare