FDA, Prader-Willi sendromunda hiperfajiyi tedavi etmek için VYKAT XR'yi (diazoksit kolin) onaylar

Drugslib'i takip edin

Redwood City, Kaliforniya, 26 Mart 2025 (Globe Newswire)-Nadir hastalıkların tedavisi için yeni terapötikler geliştiren biyofarmasötik bir şirket olan Soleno Therapeutics, Inc. DCCR, 4 yaş ve üstü Prader-Willi sendromu (PWS) ile hiperfajinin tedavisi için. Soleno, Vykat XR'nin Nisan 2025'ten başlayarak ABD'de mevcut olmasını bekliyor. “Denemelerimize katılan birçok kişiye, bakıcılarına ve klinik alanlarına, FPWR ve PWSA | ABD de dahil olmak üzere savunuculuk gruplarına, Vykat XR'nin yorulmadan destekleyen savunuculara, FDA'ya, ortak bir inceleme süreci için Vykat XR'ye sunan çalışanlarımız için derinden minnettarız.

“VYKAT XR'nin FDA onayı, tüm PWS topluluğu için inanılmaz bir başarıdır” diyor, PWS ve yetişkinlerin PWS ve yetişkinleri tedavi etme konusunda uzmanlaşmış Florida Üniversitesi Pediatrik Endokrinoloji Profesörü Jennifer Miller, Vykat XR klinik programında başlıca araştırmacıdır. “PWS'nin en yaşamı sınırlayıcı yönü olan hiperfajinin tedavisine yardımcı olmak için Vykat XR'nin mevcut olması için heyecanlıyım. PWS'li insanların aileleri, gıdaların tamamen kısıtlanması için 24/7 erişim sağlama ihtiyacı nedeniyle kendi evlerinde mahkum olmuştur. PWS ve aileleriyle birlikte yaşayan bireylerin uzun süredir karşılanmamış ihtiyaçlarını ele almada ileriye doğru ileriye dönük. ”Diyor Prader-Willi Sendrom Derneği İcra Kurulu Başkanı Stacy Ward | AMERİKA. “Ailelerimiz hiperfajinin sürekli ve yıkıcı zorluklarını yaşıyor ve Vykat XR çok fazla umut sunuyor.”

"Bu onay, kalıcılık, bilim ve savunuculuk gücünün bir kanıtıdır," dedi Prader-Willi Research Vakfı Genel Müdürü Susan Hedstrom. "Yıllarca, aileler ve araştırmacılar PWS'nin karmaşıklıklarını gerçekten ele alan bir tedavi seçeneği için çalıştılar. Bugün, PWS ile ilişkili hiperfajide gezen bireyler için geleceği değiştirmede büyük bir adım atıyoruz. Etkinlik, Faz 3 Çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma olan çalışma 2-RWP'nin (çalışma C602-RWP çalışması) 16 haftalık randomize para çekme çalışma süresi boyunca oluşturulmuştur. Plaseboya geçmek için randomize edilen bireyler, VYKAT XR'de kalan bireylere kıyasla, hiperfajinin istatistiksel olarak anlamlı kötüleştiğini gösterdi. Randomize para çekme dönemine katılmadan önce, tüm bireyler ortalama 3,3 yıl boyunca çift kör ve/veya açık etiketli Vykat XR aldı.

VYKAT XR, dört çift kör ve/veya açık etiket çalışmasında dört yılı aşkın veri bulunan iyi kurulmuş bir güvenlik profiline sahiptir. Birincil güvenlik analizleri, çalışma 1'e (çalışma C601) ve vykat XR alan bireylerin% 10'undan daha büyük veya daha büyük veya eşit olan en yaygın advers reaksiyonlara dayanmaktadır. Onetm , kapsamlı bir hasta destek programı. Programla ilgili bilgiler vykatxr.com adresinde bulunabilir. Soleno One ekibine 1- (833) -soleno-1'de (1-833-765-3661) 08: 00-20: 00 arasında ücretsiz ulaşılabilir. ET Pazartesi - Cuma . reçete göndermek isteyen sağlık hizmeti sağlayıcıları, tedaviye erişme sürecini başlatan başlangıç ​​formunu tamamlamak için vykatxrhcp.com adresini ziyaret edebilir.Prader-Willi Sendromu Hakkında

Prader-Willi sendromu (PWS), kromozom 15 üzerindeki gen ekspresyonunda bir anormalliğin neden olduğu nadir bir genetik nörogelişim bozukluğudur. ABD PWS'nin PWS'nin her 15.000 canlı doğumda birinde gerçekleştiğini tahmin eder. PWS'nin tanımlayıcı semptomu, gıda kaygılarının eşlik ettiği yoğun bir kalıcı açlık hissi, gıda tüketme, gıda ile ilgili davranış problemleri ve PWS ve aileleri olan bireyler için yaşam kalitesini ciddi şekilde azaltabilen normal tokluk eksikliği ile karakterize edilen kronik ve hayatı tehdit eden bir durumdur. Hiperfaji, önemli mortaliteye (örneğin mide rüptürü, boğulma, gıda arama davranışı nedeniyle kazara ölüm) ve daha uzun vadeli, diyabet, obezite ve kardiyovasküler hastalık gibi eş-morbiditelere yol açabilir. Gösterge VYKAT XR, Prader-Willi Sendromu (PWS) ile 4 yaş ve üstü yetişkinlerde ve pediatrik hastalarda hiperfajinin tedavisi için belirtilmiştir.

.

Önemli Güvenlik Bilgileri

Kontrendikasyonlar Vykat XR'nin kullanımı, diazoksite, Vykat XR'nin diğer bileşenlerine veya tiazidlere karşı bilinen aşırı duyarlılığa sahip hastalarda kontrendikedir.

Uyarılar ve Önlemler

hiperglisemi diyabetik ketoasidoz dahil hiperglisemi bildirilmiştir. VYKAT XR'yi başlatmadan önce açlık plazma glikozunu (FPG) ve HbA1c'yi test edin; Hiperglisemi olan hastalarda kan şekerini optimize edin. Tedavi sırasında, açlık glikozunu (FPG veya açlık kan şekeri) ve HbA1c'yi düzenli olarak izleyin. Hiperglisemi için risk faktörleri olan hastalarda tedavinin ilk birkaç haftasında açlık glikozunu daha sık izleyin.

Sıvı aşırı yükleme riski sıvı aşırı yükü ile ilişkili ciddi reaksiyonlar dahil olmak üzere ödem bildirilmiştir. Ödem veya sıvı aşırı yükü belirtileri veya semptomları için izleyin. VYKAT XR, tehlikeye atılmış kardiyak rezervi olan hastalarda incelenmemiştir ve bu hastalarda dikkatli bir şekilde kullanılmalıdır.

Lütfen tam olarak görün ilaç rehberi .

dahil olmak üzere reçete yazma, Soleno Therapeutics, inc. Şirketin ilk ticari ürünü VYKAT XR (diazoksit kolin), daha önce DCCR olarak bilinen genişletilmiş salimli tabletler, 4 yaş ve üstü Prader-Willi sendromu olan yetişkinlerde ve çocuklarda hiperfaji için günde bir kez oral bir tedavidir. Daha fazla bilgi için lütfen www.soleno.life.

adresini ziyaret edin.

İleriye dönük beyanlar Bu basın bülteni, değiştirildiği gibi 1934 tarihli Menkul Kıymetler Borsası Yasası'nın 21E Bölümü anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan tarihsel gerçeklerin ifadeleri dışındaki tüm ifadeler, Vykat XR'nin PWS'li bireylerde hiperfajinin tedavisi için ticarileştirilmesine ilişkin ifadeler, VYKAT XR için potansiyel pazar fırsatı ve Vykat XR'nin PWS topluluğunun karşılanmayan ihtiyaçlarını karşılama yeteneği de dahil olmak üzere ileriye dönük ifadelerdir. Bazı durumlarda, ileriye dönük beyanları "Mayıs", "irade," "", "beklemek", "beklenti", "" yapılabilir "," "niyet," "proje," "proje," "" inanır, "tahminleri gibi terimlere göre tanımlayabilirsiniz. Bu ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibariyle konuşur ve şirketin önceki basın bültenlerinde açıklananlar ve SEC ile yapılan periyodik raporlarda da dahil olmak üzere bir dizi risk, belirsizlik ve varsayımlara tabidir. Şirketin ileriye dönük beyanlarına yansıtılan olaylar ve koşullar elde edilemeyebilir veya meydana gelmeyebilir ve gerçek sonuçlar, ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Geçerli yasaların gerektirdiği durumlar dışında, şirket, herhangi bir yeni bilgi, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka türlü olsun, burada yer alan herhangi bir ileri görünümlü beyanları kamuya açıklamayı veya gözden geçirmeyi planlamamaktadır.

Gönderildi : 2025-03-27 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler