FDA затверджує Vykat XR (діазоксид холіну) для лікування гіперфагії при синдромі Прадера-Віллі

Підпишіться на Drugslib

REDWOOD CITY, Calif., March 26, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), a biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Vykat XR (diazoxide choline) extended-release tablets, previously referred to as DCCR, для лікування гіперфагії у дорослих та дітей віком 4 роки та старше з синдромом Прадера-Віллі (PWS). Saleno очікує, що Vykat XR буде доступний в США, починаючи з квітня 2025 року.

«Схвалення VYKAT XR є значною віхою для соєно, і, головне, для спільноти PWS, яка не мала варіантів лікувати найбільш руйнівний аспект цієї хвороби», - сказав Аніш Батнагар, М.Д. "Ми глибоко вдячні багатьом людям з PWS, їхніми вихователями та клінічними місцями, які брали участь у наших випробуваннях, групи адвокатів, включаючи FPWR та PWSA | США, адвокатів, які невтомно підтримали схвалення Vykat XR, FDA для співпраці перегляду, а також накопичувачі, які беруть участь у виконанні.

"Затвердження FDA Vykat XR - це неймовірне досягнення для всієї спільноти PWS", - сказала Дженніфер Міллер, професор педіатричної ендокринології в Університеті Флориди, Гейнсвілль, який спеціалізується на лікуванні дітей та дорослих з PWS і є головним дослідником у програмі клініки VYKAT XR. "Я радий, що Vykat XR доступний, щоб допомогти лікувати гіперфагію, яка є найбільш життєвим аспектом PWS. Сім'ї людей, які перебувають у службі, були ув'язненими у власних будинках через необхідність забезпечення постійного, нагляду за очима 24/7 з доступом до їжі, повністю обмеженими". Монументальний крок вперед у вирішенні давніх незадоволених потреб людей, які живуть з PWS та їх сім'ями »,-сказала Стейсі Уорд, головний виконавчий директор Асоціації синдрому Прадера-Віллі | США. "Наші сім'ї відчувають постійні та руйнівні виклики гіперфагії, а Vykat XR пропонує надію на багато".

"Це схвалення є свідченням сили наполегливості, науки та адвокації",-сказала Сьюзен Хедстром, виконавчий директор Фонду досліджень Прадера-Віллі. "Протягом багатьох років сім’ї та дослідники працювали над варіантом лікування, який справді стосується складностей PWS. Сьогодні ми робимо серйозний крок вперед у зміні майбутнього для осіб, що навігаціюють гіперфагію, пов'язані з PWS."

Затвердження FDA Vykat XR базувалося на адекватній та добре контрольованій дослідженні та даних про безпеку. Ефективність була встановлена ​​під час 16-тижневого рандомізованого періоду дослідження виведення 2-RWP (дослідження C602-RWP), багатоцентрова фаза 3, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження. Особи, рандомізовані для переходу на плацебо, продемонстрували статистично значущу погіршення гіперфагії порівняно з особами, які залишилися на Vykat XR. До участі в рандомізованому періоді вилучення всі особи отримували подвійне сліпове та/або відкрите vykat XR протягом середньої тривалості 3,3 роки.

4 Первинний аналіз безпеки базується на дослідженні 1 (дослідження C601) та найпоширеніших побічних реакціях, що виникають у більше або дорівнюють 10% осіб, які отримують Vykat XR, і на 2% більше, ніж плацебо, включали гіпертрихоз, набряк, гіперглікемію та висип. ONETM , всебічна програма підтримки пацієнтів. Інформація про програму доступна на vykatxr.com . команда Saleno One можна отримати безкоштовно на 1- (833) -soleno-1 (1-833-765-3661) з 8:00 до 8:00 ET з понеділка по п’ятницю . медичні працівники, які хочуть подати рецепти, можуть відвідати vykatxrhcp.com , щоб заповнити стартову форму, яка ініціює процес доступу до лікування.

про синдром Прадера-Віллі Синдром Прадера-Віллі (PWS)-рідкісне генетичне нейророзвиток, спричинене аномалією в експресії генів на хромосомі 15. Визначальним симптомом PWS є гіперфагія, хронічний та небезпечний для життя стан, що характеризується інтенсивним постійним відчуттям голоду, що супроводжується захопленням їжі, екстремальним поштовхом до споживання їжі, проблем, пов'язаних з їжею, та відсутність нормальної ситості, що може суворо зменшити якість життя людей з PWS та їхніх сімей. Гіперфагія може призвести до значної смертності (наприклад, розрив шлунка, задушення, випадкова смерть через поведінку, що шукає їжі) та більш тривалий термін, такі супутності, такі як діабет, ожиріння та серцево-судинні захворювання.

індикація vykat xr показано для лікування гіперфагії у дорослих та педіатричних пацієнтів віком 4 роки та старше з синдромом Прадера-Віллі (PWS).

Важлива інформація про безпеку

протипоказання використання Vykat XR протипоказує пацієнтам, які мають відомої гіперчутливості до діазоксиду, інші компоненти Vykat XR або до тіазидів.

попередження та запобіжні заходи

гіперглікемія гіперглікемія, включаючи діабетичний кетоацидоз. Перш ніж ініціювати vykat XR, випробуйте глюкозу в плазміст голодування (FPG) та HBA1c; Оптимізуйте глюкозу в крові у пацієнтів, які мають гіперглікемію. Під час лікування регулярно контролювати глюкозу натще (FPG або глюкоза в крові натще) та HBA1c. Моніторинг голодування глюкози частіше протягом перших кількох тижнів лікування пацієнтів із факторами ризику гіперглікемії.

Повідомлялося

ризик перевантаження рідини , включаючи важкі реакції, пов’язані з перевантаженням рідини. Стежте за ознаками або симптомами набряку або перевантаження рідини. Vykat XR не вивчався у пацієнтів із порушеним серцевим резервом, і його слід застосовувати з обережністю у цих пацієнтів.

побічні реакції найпоширеніші побічні реакції (захворюваність ≥10% і щонайменше на 2% більше, ніж плацебо) включали гіпертрихоз, набряк, гіперглікемію та раш.

Будь ласка, перегляньте повний Призначення інформації, включаючи посібник з ліків .

про Soleno Therapeutics, INC. Saleno зосереджена на розробці та комерціалізації нових терапевтичних засобів для лікування рідкісних захворювань. Перший комерційний продукт компанії, Vykat XR (діазоксид холіну) таблетки з розширеним вивільненням, раніше відомими як DCCR, є пероральним лікуванням для гіперфагії у дорослих та дітей 4 роки та старше з синдромом прадер-Віллі. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.soleno.life.

Прогнозні заяви Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні розділу 21E Закону про біржу цінних паперів 1934 року із змінами. Усі заяви, окрім тверджень історичних фактів, що містяться в цьому прес-релізі,-це перспективні заяви, включаючи заяви про терміни комерціалізації Vykat XR для лікування гіперфагії у осіб з PWS, потенційною ринковою можливістю для Vykat XR та здатністю Vykat XR вирішити незадовільні потреби спільноти PWS. У деяких випадках ви можете визначити перспективні заяви за такими термінами, як "Мей", "Вілл", "повинні", "очікувати", "план", "передбачити", "може", "намір", "ціль", "проект", "замислюється", "вважає", "оцінки", "прогнозує", "потенціал" або "продовжити" або негативні ці терміни або подібні вирази. Ці перспективні заяви говорять лише на дату цього прес-релізу і підлягають ряду ризиків, невизначеностей та припущень, включаючи ті, що описані в попередніх прес-релізах компанії, та у періодичних звітах, які він подає з SEC. Події та обставини, відображені в перспективних заявах компанії, можуть не бути досягнуті або відбуватися, і фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що прогнозуються в перспективних заявах. За винятком випадків, як це вимагається чинним законодавством, компанія не планує публічно оновлювати чи переглядати будь-які перспективні заяви, що містяться в цьому документі, будь то в результаті будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.

Джерело: Soleno Therapeutics, INC.

Опубліковано : 2025-03-27 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова