وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Yorvipath (palopegteriparatide) لعلاج قصور جارات الدرق لدى البالغين

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار يورفيباث (palopegteriparatide) لعلاج قصور جارات الدرق لدى البالغين

كوبنهاجن، الدنمارك، 12 أغسطس 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Ascendis Pharma A/S أعلنت اليوم (Nasdaq: ASND) أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على Yorvipath (palopegteriparatide؛ الذي تم تطويره باسم TransCon PTH) لعلاج قصور جارات الدرق لدى البالغين. يورفيباث هو دواء أولي لهرمون الغدة الجار درقية (PTH[1-34])، يُعطى مرة واحدة يوميًا، وهو مصمم لتوفير التعرض المستمر لهرمون الغدة الجاردرقية المنطلق خلال فترة الجرعات التي تبلغ 24 ساعة. قصور جارات الدرق هو مرض غدد صماء نادر ناجم عن عدم كفاية مستويات هرمون الغدة الجاردرقية الذي يؤثر على أعضاء متعددة ويؤثر على ما يقدر بنحو 70.000 إلى 90.000 شخص في الولايات المتحدة.

"تعكس موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على منتجنا الثاني TransCon، Yorvipath ، قيمنا وتفانينا في اتباع العلوم لمساعدة المرضى، فضلاً عن التزامنا الثابت خلال السنوات الماضية بمعالجة الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم يتم تلبيتها لمجتمع قصور الغدة الدرقية في الولايات المتحدة. قال جان ميكلسن، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Ascendis Pharma. "نحن ممتنون للغاية للمرضى والأطباء والمدافعين عن مساهماتهم العديدة في هذا الإنجاز المهم."

عند الإطلاق، تخطط Ascendis لتقديم مجموعة من خدمات المرضى لـ Yorvipath من خلال برنامج Ascendis Signature Access في الولايات المتحدة. (A.S.A.P.)، بما في ذلك دعم رحلة العلاج وبرامج المساعدة المالية للمرضى المؤهلين.

"تعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Yorvipath علامة فارقة مهمة لمجتمعنا،" قالت باتي كيتنغ، المدير التنفيذي لجمعية قصور جارات الدرق. "نحن ممتنون لتفهم خطورة حالتنا وسماع أصواتنا. نحن نتطلع إلى الحصول على هذا الخيار العلاجي الجديد لمساعدتنا على تجاوز حدود ومخاطر العلاج التقليدي. تم تقديمه مع تطبيق الدواء الجديد للشركة، بما في ذلك البيانات من تجارب المرحلة الثانية PaTH Forward العالمية والمرحلة الثالثة PaTHway.

"إن عواقب قصور الغدة الجاردرقية على صحة ونوعية حياة مرضانا يمكن أن تكون منهكة للغاية"، كما قالت لين كولماير، دكتوراه في الطب، وأخصائية الغدد الصماء في مركز سبوكان لهشاشة العظام والغدد الصماء، ورئيسة المجلس الاستشاري الطبي لجمعية قصور جارات الدرق، وأخصائية في أمراض الغدد الصماء في سبوكان. محقق في محاكمة PaTHway. "إن القدرة على معالجة السبب الكامن وراء هذا المرض أمر بالغ الأهمية وستكون تقدمًا مهمًا لمرضانا الذين يعانون من قصور جارات الدرق."

تقوم Ascendis بإكمال تصنيع المنتج التجاري للسوق الأمريكية وتتوقع أن يكون العرض الأولي متاحًا. متاح في الربع الأول من عام 2025. بالإضافة إلى ذلك، تخطط Ascendis لطلب موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) لتسويق المنتجات المصنعة الحالية، والتي، إذا تمت الموافقة عليها، يمكن طرحها في الولايات المتحدة في الربع الأخير من عام 2024.

Yorvipath (palopegteriparatide) معلومات السلامة الهامة

دواعي وقيود الاستخداميشار إلى Yorvipath (palopegteriparatide) لعلاج قصور جارات الدرق لدى البالغين.

  • لم تتم دراسة Yorvipath لعلاج قصور جارات الدرق الحاد بعد الجراحة.
  • تم تقييم نظام معايرة Yorvipath فقط لدى البالغين الذين حصلوا لأول مرة على تصحيح الألبومين. كالسيوم المصل بما لا يقل عن 7.8 ملجم/ديسيلتر باستخدام علاج الكالسيوم وفيتامين د النشط.

    • موانع الاستعماليمنع استخدام Yorvipath في المرضى الذين يعانون من فرط الحساسية الشديدة تجاه Palopegteriparatide أو أي من مكوناته. تمت ملاحظة تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الحساسية المفرطة والوذمة الوعائية والشرى، مع نظائر هرمون الغدة الدرقية (PTH).

    تحذيرات واحتياطاتخطر التغيرات غير المقصودة في مستويات الكالسيوم في الدم فيما يتعلق بعدد الحقن اليومية استخدم حقنة Yorvipath واحدة فقط لتحقيق الجرعة الموصى بها مرة واحدة يوميًا. يؤدي استخدام حقنتين من Yorvipath لتحقيق الجرعة الموصى بها مرة واحدة يوميًا إلى زيادة تباين الجرعة الإجمالية المقدمة، مما قد يسبب تغييرات غير مقصودة في مستويات الكالسيوم في الدم، بما في ذلك فرط كالسيوم الدم ونقص كلس الدم.

    فرط كالسيوم الدم الخطيرتم الإبلاغ عن أحداث خطيرة لفرط كالسيوم الدم التي تتطلب دخول المستشفى مع Yorvipath. يكون الخطر أعلى عند بدء أو زيادة جرعة Yorvipath ولكن قد يحدث في أي وقت. قم بقياس الكالسيوم في الدم بعد 7 إلى 10 أيام من أي تغيير في الجرعة أو إذا كانت هناك علامات أو أعراض لفرط كالسيوم الدم، وعلى الأقل كل 4 إلى 6 أسابيع بمجرد الوصول إلى جرعة المداومة. علاج فرط كالسيوم الدم إذا لزم الأمر. إذا كان الكالسيوم في الدم المصحح بالألبومين أكبر من 12 ملغم/ديسيلتر، فامتنعوا عن تناول يورفيباث لمدة 2-3 أيام على الأقل. بالنسبة لفرط كالسيوم الدم الأقل خطورة، اضبط جرعة Yorvipath و/أو فيتامين D النشط و/أو مكملات الكالسيوم.

    نقص كلس الدم الخطير وقد لوحظت أحداث خطيرة لنقص كلس الدم مع منتجات PTH، بما في ذلك Yorvipath. . يكون الخطر أعلى عندما يتم إيقاف العلاج بـ Yorvipath فجأة، ولكنه قد يحدث في أي وقت، حتى في المرضى الذين كانوا يتناولون جرعات ثابتة من Yorvipath. قم بقياس الكالسيوم في الدم بعد 7 إلى 10 أيام من أي تغيير في الجرعة أو إذا كانت هناك علامات أو أعراض نقص كلس الدم، وعلى الأقل كل 4 إلى 6 أسابيع بمجرد الوصول إلى جرعة المداومة. عالج نقص كلس الدم إذا لزم الأمر، واضبط جرعة يورفيباث و/أو فيتامين د النشط و/أو مكملات الكالسيوم في حالة حدوث نقص كلس الدم.

    المخاطر المحتملة للإصابة بالساركوما العظمية إن Yorvipath هو نظير PTH. تم الإبلاغ عن زيادة في الإصابة بالساركوما العظمية (ورم عظمي خبيث) في ذكور وإناث الجرذان المعالجة بنظيرات PTH، بما في ذلك تيريباراتيد. يعتمد حدوث الساركوما العظمية في الجرذان على جرعة teriparatide أو PTH ومدة العلاج. تم الإبلاغ عن ساركوما عظمية في المرضى الذين عولجوا بالتيريباراتيد في مرحلة ما بعد التسويق. ومع ذلك، لم تتم ملاحظة زيادة خطر الإصابة بالساركوما العظمية في الدراسات الرصدية التي أجريت على البشر. هناك بيانات محدودة تقيم خطر الإصابة بالساركوما العظمية بعد عامين من استخدام تيريباراتيد.

    لا ينصح باستخدام يورفيباث في المرضى الذين هم أكثر عرضة لخطر الإصابة بالساركوما العظمية، مثل المرضى الذين يعانون من:

    • فتح المشاش. لم تتم الموافقة على استخدام "يورفيباث" لدى مرضى الأطفال.

    • أمراض العظام الأيضية بخلاف قصور جارات الدرق، بما في ذلك مرض باجيت الذي يصيب العظام.

    • ارتفاعات غير مبررة في الفوسفاتيز القلوي.

    • نقائل في العظام أو تاريخ من الأورام الهيكلية الخبيثة.

    • تاريخ العلاج الإشعاعي الخارجي أو زرع العظام الذي يشمل الهيكل العظمي.

    • الاضطرابات الوراثية التي تؤدي إلى الإصابة بالساركوما العظمية.

    اطلب من المرضى الإبلاغ فورًا عن الأعراض السريرية (على سبيل المثال، الألم الموضعي المستمر) والعلامات (على سبيل المثال، كتلة الأنسجة الرخوة التي تسبب الجس) والتي يمكن أن تكون متوافقة مع الساركوما العظمية.

    انخفاض ضغط الدم الانتصابي

    قوي> تم الإبلاغ عن انخفاض ضغط الدم الانتصابي مع Yorvipath. قد تشمل العلامات والأعراض المرتبطة انخفاض ضغط الدم، والدوخة (بما في ذلك الدوخة الوضعية)، والخفقان، وعدم انتظام دقات القلب، والإغماء المسبق، أو الإغماء. يمكن التحكم في مثل هذه الأعراض عن طريق تناول الجرعات في وقت النوم أثناء الاستلقاء. يجب إعطاء يورفيباث في البداية عندما يتمكن المريض من الجلوس أو الاستلقاء بسبب احتمال انخفاض ضغط الدم الانتصابي.

    خطر سمية الديجوكسين مع الاستخدام المتزامن لمركبات الديجيتاليس يزيد يورفيباث من الكالسيوم في الدم، وبالتالي، فإن الاستخدام المتزامن مع الديجوكسين (الذي له مؤشر علاجي ضيق) قد يهيئ المرضى لتسمم الديجيتاليس في حالة تطور فرط كالسيوم الدم. قد تنخفض فعالية الديجوكسين في حالة وجود نقص كلس الدم. عند استخدام يورفيباث بالتزامن مع الديجوكسين، قم بقياس مستويات الكالسيوم في الدم والديجوكسين بشكل روتيني، ومراقبة علامات وأعراض سمية الديجوكسين. ارجع إلى معلومات وصف الديجوكسين لتعديل الجرعة، إذا لزم الأمر.

    التفاعلات العكسيةكانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥ 5%) في المرضى الذين عولجوا بيورفيباث هي التفاعلات في موقع الحقن (39 %)، علامات وأعراض توسع الأوعية الدموية (28%)، الصداع (21%)، الإسهال (10%)، آلام الظهر (8%)، فرط كالسيوم الدم (8%)، آلام الفم والبلعوم (7%).

    تفاعلات الدواءالأدوية المتأثرة بالكالسيوم في الدمالديجوكسين: يزيد اليورفيباث من الكالسيوم في الدم، لذلك فإن الاستخدام المتزامن مع الديجوكسين (الذي يحتوي على مؤشر علاجي ضيق) قد يهيئ المرضى للإصابة بالديجيتاليس. سمية إذا تطور فرط كالسيوم الدم. قد تنخفض فعالية الديجوكسين في حالة وجود نقص كلس الدم. عند استخدام Yorvipath بالتزامن مع الديجوكسين، قم بقياس مستويات الكالسيوم في الدم والديجوكسين، ومراقبة علامات وأعراض سمية الديجوكسين. قد تكون هناك حاجة لتعديل جرعة الديجوكسين و/أو يورفيباث.

    الأدوية المعروفة بتأثيرها على كالسيوم المصل الأدوية التي تؤثر على كالسيوم المصل قد تغير الاستجابة العلاجية لليورفيباث. قم بقياس الكالسيوم في الدم بشكل متكرر أكثر عند استخدام Yorvipath بالتزامن مع هذه الأدوية، خاصة بعد بدء استخدام هذه الأدوية، أو إيقافها، أو تعديل الجرعة.

    الاستخدام في فئات محددةالحملالبيانات المتاحة من تقارير حالات الحمل في التجارب السريرية من تطوير الأدوية غير كافية لتحديد المخاطر المرتبطة بالمخدرات من العيوب الخلقية الرئيسية والإجهاض أو غيرها من النتائج السلبية للأم أو الجنين. إذا تم إعطاء يورفيباث أثناء الحمل، أو إذا أصبحت المريضة حاملًا أثناء تلقي يورفيباث ، فيجب على مقدمي الرعاية الصحية الإبلاغ عن التعرض لليورفيباث عن طريق الاتصال بالرقم 1-844-442-7236.

    الرضاعةمراقبة الرضع الرضاعة الطبيعية من الإناث المعالجات بـ Yorvipath لأعراض فرط كالسيوم الدم أو نقص كلس الدم. فكر في مراقبة الكالسيوم في الدم عند الرضيع الذي يرضع من الثدي

    ننصحك بإبلاغ إدارة الغذاء والدواء عن الآثار الجانبية على (800) FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى Ascendis Pharma على الرقم ‎1-844-442-7236.

    حول قصور جارات الدرققصور جارات الدرق هو مرض غدد صماء ناجم عن عدم كفاية مستويات هرمون الغدة الدرقية (PTH). المنظم الرئيسي لتوازن الكالسيوم والفوسفات في الجسم، ويعمل بشكل مباشر على العظام والكلى وبشكل غير مباشر على الأمعاء. قد يعاني الأفراد الذين يعانون من قصور جارات الدرق من مجموعة من المضاعفات القصيرة والطويلة الأجل الشديدة والمهددة للحياة، بما في ذلك التهيج العصبي العضلي، والمضاعفات الكلوية، والتكلسات خارج الهيكل العظمي، والضعف الإدراكي. يمثل قصور جارات الدرق بعد الجراحة غالبية الحالات (70-80%)، بينما تشمل الأسباب الأخرى أسبابًا مناعية ذاتية وأسبابًا مجهولة السبب.

    نبذة عن Ascendis Pharma A/S تطبق Ascendis Pharma منصتها التكنولوجية المبتكرة TransCon لبناء شركة أدوية حيوية رائدة ومتكاملة بالكامل تركز على إحداث تغيير ملموس في حياة المرضى. مسترشدة بقيمها الأساسية المتمثلة في المرضى والعلم والعاطفة، تستخدم Ascendis تقنيات TransCon الخاصة بها لإنشاء علاجات جديدة وربما الأفضل في فئتها. يقع المقر الرئيسي لشركة Ascendis في كوبنهاجن، الدنمارك، ولديها مرافق إضافية في أوروبا والولايات المتحدة. يرجى زيارة موقع ascendispharma.com لمعرفة المزيد.

    بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، الواردة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بعمليات Ascendis المستقبلية وخطط وأهداف الإدارة هي بيانات تطلعية. تتضمن أمثلة هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بـ (1) الفوائد المحتملة لـ Yorvipath، (2) توقعات Ascendis فيما يتعلق بتوقيت العرض التجاري الأولي لـ Yorvipath للسوق الأمريكية، (3) خطط Ascendis لطلب موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتسويق المنتج المُصنّع الحالي والتوقيت المحتمل لتقديمه في الولايات المتحدة، إذا تمت الموافقة على هذا الطلب، (4) خطط Ascendis فيما يتعلق بمجموعة من خدمات المرضى، (5) قدرة Ascendis على تطبيق منصة تكنولوجيا TransCon الخاصة بها لبناء شركة أدوية حيوية رائدة ومتكاملة تمامًا، و(6) استخدام Ascendis لتقنيات TransCon الخاصة بها لإنشاء علاجات جديدة وربما الأفضل في فئتها. قد لا تتمكن Ascendis فعليًا من تحقيق الخطط أو تنفيذ النوايا أو تلبية التوقعات أو التوقعات التي تم الكشف عنها في البيانات التطلعية، ويجب ألا تعتمد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن الخطط والنوايا والتوقعات والإسقاطات التي تم الكشف عنها في البيانات التطلعية. يمكن أن تتسبب عوامل مهمة مختلفة في اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية ماديًا عن البيانات التطلعية التي تصدرها Ascendis، بما في ذلك ما يلي: الاعتماد على الشركات المصنعة والموزعين ومقدمي الخدمات من الأطراف الثالثة لمنتجات Ascendis ومرشحي المنتجات؛ نتائج السلامة أو الفعالية غير المتوقعة في برامج تطوير Ascendis أو المنتجات المتوفرة في السوق؛ النفقات غير المتوقعة المتعلقة بتسويق أي من منتجات Ascendis المعتمدة؛ النفقات غير المتوقعة المتعلقة ببرامج تطوير Ascendis؛ البيع غير المتوقع، والنفقات العامة والإدارية، ونفقات البحث والتطوير الأخرى وأعمال Ascendis بشكل عام؛ التأخير في تطوير برامجها المتعلقة بالتصنيع، أو المتطلبات التنظيمية، أو سرعة توظيف المرضى أو غيرها من التأخيرات غير المتوقعة؛ قدرة "أسينديس" على الحصول على تمويل إضافي، إذا لزم الأمر، لدعم أنشطتها التجارية؛ تأثير العوامل الاقتصادية والسياسية والقانونية والامتثالية والاجتماعية والتجارية الدولية. للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي يمكن أن تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المعبر عنها في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال Ascendis بشكل عام، راجع تقرير Ascendis السنوي في النموذج 20-F المودع مع إلى هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية (SEC) في 7 فبراير 2024، والتقارير المستقبلية الأخرى لشركة Ascendis المودعة أو المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. لا تعكس البيانات التطلعية التأثير المحتمل لأي ترخيص أو تعاون أو استحواذ أو اندماج أو تصرفات أو مشاريع مشتركة أو استثمارات مستقبلية قد تدخل فيها Ascendis أو تقوم بها. لا تتحمل Ascendis أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، باستثناء ما يقتضيه القانون.

    المصدر: أسينديس فارما

    نشر : 2024-08-13 09:15

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية