FDA schvaluje Yorvipath (palopegteriparatid) pro léčbu hypoparatyreózy u dospělých

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Yorvipath (palopegteriparatid) pro léčbu hypoparatyreózy u dospělých

KODAŇ, Dánsko, 12. srpna 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Yorvipath (palopegteriparatid; vyvinutý jako TransCon PTH) pro léčbu hypoparatyreózy u dospělých. Yorvipath je proléčivo parathormonu (PTH[1-34]), podávané jednou denně, navržené tak, aby poskytovalo nepřetržitou expozici uvolněnému PTH po dobu 24 hodin dávkování. Hypoparatyreóza je vzácné endokrinní onemocnění způsobené nedostatečnými hladinami parathormonu, které postihuje více orgánů a postihuje odhadem 70 000 až 90 000 lidí ve Spojených státech.

„Schválení našeho druhého produktu TransCon, Yorvipath, FDA, odráží naše hodnoty a odhodlání sledovat vědu a pomáhat pacientům, stejně jako naše neochvějné odhodlání v posledních letech řešit významné neuspokojené lékařské potřeby komunity hypoparatyreózy ve Spojených státech. státech,“ řekl Jan Mikkelsen, prezident a generální ředitel Ascendis Pharma. „Jsme hluboce vděční pacientům, lékařům a obhájcům za jejich četné příspěvky k tomuto důležitému milníku.“

Při uvedení na trh společnost Ascendis plánuje nabídnout sadu pacientských služeb pro Yorvipath prostřednictvím svého amerického programu Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.), včetně podpory navigace na cestě léčby a programů finanční pomoci pro způsobilé pacienty.

"Schválení Yorvipath FDA je pro naši komunitu tak důležitým milníkem," řekla Patty Keating, výkonná ředitelka Asociace hypoPARAthyroidism. „Jsme vděční, že vážnost našeho stavu byla pochopena a naše hlasy vyslyšeny. Těšíme se, že budeme mít tuto novou možnost léčby, která nám pomůže překonat limity a rizika konvenční terapie.“

FDA založila svůj souhlas na Yorvipath na jejich revizi klinického balíčku pro TransCon PTH (palopegteriparatid) odeslané spolu s aplikací New Drug Application společnosti, včetně údajů z globálních studií Phase 2 PaTH Forward a Phase 3 PaTHway.

„Důsledky hypoparatyreózy na zdraví a kvalitu života našich pacientů mohou být mimořádně vysilující,“ řekla Lynn Kohlmeierová, M.D., endokrinoložka ze Spokane Osteoporosis & Endocrinology, předsedkyně lékařského poradního sboru Asociace hypoPARAthyroidismu a vyšetřovatel v PaTHway Trial. "Schopnost řešit základní příčinu tohoto onemocnění je klíčová a bude důležitým pokrokem pro naše pacienty s hypoparatyreózou."

Ascendis dokončuje výrobu komerčního produktu pro trh v USA a očekává, že počáteční dodávky budou k dispozici v prvním čtvrtletí roku 2025. Kromě toho společnost Ascendis plánuje požádat FDA o souhlas s komercializací stávajícího vyrobeného produktu, který by v případě schválení mohl být uveden na trh v USA ve čtvrtém čtvrtletí roku 2024.

Yorvipath (palopegteriparatid) Důležité bezpečnostní informace

INDIKACE A OMEZENÍ POUŽITÍYorvipath (palopegteriparatid) je indikován k léčbě hypoparatyreózy u dospělých.

  • Yorvipath nebyl studován na akutní pochirurgickou hypoparatyreózu.
  • Titrační schéma Yorvipath bylo hodnoceno pouze u dospělých, kteří jako první dosáhli albuminem korigovaného sérový vápník alespoň 7,8 mg/dl při léčbě vápníkem a aktivním vitamínem D.

    • KONTRAINDIKACEYorvipath je kontraindikován u pacientů se závažnou hypersenzitivitou na palopegteriparatid nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku. U analogů parathormonu (PTH) byly pozorovány hypersenzitivní reakce, včetně anafylaxe, angioedému a kopřivky.

    VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍRiziko nezamýšlených změn hladin sérového vápníku Související s počtem denních injekcíK dosažení doporučené dávky jednou denně použijte pouze jednu injekci Yorvipathu. Použití dvou injekcí Yorvipathu k dosažení doporučené dávky jednou denně zvyšuje variabilitu celkové podané dávky, což může způsobit nezamýšlené změny v hladinách vápníku v séru, včetně hyperkalcémie a hypokalcémie.

    Závažná hyperkalcémieV souvislosti s přípravkem Yorvipath byly hlášeny závažné příhody hyperkalcémie vyžadující hospitalizaci. Riziko je nejvyšší při zahájení nebo zvýšení dávky Yorvipathu, ale může se objevit kdykoli. Měřte hladinu vápníku v séru 7 až 10 dní po jakékoli změně dávky nebo pokud se objeví známky nebo příznaky hyperkalcémie, a minimálně každých 4 až 6 týdnů po dosažení udržovací dávky. V případě potřeby ošetřete hyperkalcémii. Pokud je sérový vápník upravený na albumin vyšší než 12 mg/dl, přerušte podávání přípravku Yorvipath alespoň na 2–3 dny. U méně závažné hyperkalcémie upravte dávku přípravku Yorvipath, aktivního vitaminu D a/nebo doplňků vápníku.

    Závažná hypokalcémieU přípravků PTH, včetně přípravku Yorvipath, byly pozorovány závažné příhody hypokalcémie . Riziko je nejvyšší, když je Yorvipath náhle vysazen, ale může se objevit kdykoli, dokonce i u pacientů, kteří užívali stabilní dávky Yorvipathu. Měřte hladinu vápníku v séru 7 až 10 dní po jakékoli změně dávky nebo pokud se objeví známky nebo příznaky hypokalcémie, a minimálně každých 4 až 6 týdnů po dosažení udržovací dávky. V případě potřeby ošetřete hypokalcémii a v případě hypokalcémie upravte dávku přípravku Yorvipath , aktivního vitaminu D a/nebo doplňků vápníku.

    Potenciální riziko osteosarkomuYorvipath je analog PTH. U samců a samic potkanů ​​léčených analogy PTH, včetně teriparatidu, byl hlášen zvýšený výskyt osteosarkomu (maligní kostní nádor). Výskyt osteosarkomu u potkanů ​​závisí na dávce teriparatidu nebo PTH a délce léčby. Osteosarkom byl hlášen u pacientů léčených teriparatidem po uvedení přípravku na trh; v observačních studiích u lidí však nebylo pozorováno zvýšené riziko osteosarkomu. Existují omezené údaje hodnotící riziko osteosarkomu po 2 letech užívání teriparatidu.

    Yorvipath se nedoporučuje u pacientů se zvýšeným rizikem osteosarkomu, jako jsou pacienti s:

    • Otevřené epifýzy. Yorvipath není schválen u pediatrických pacientů.

    • Metabolická onemocnění kostí jiná než hypoparatyreóza, včetně Pagetovy kostní choroby.

    • Nevysvětlitelné zvýšení alkalické fosfatázy.

    • Kostní metastázy nebo skeletální malignity v anamnéze.

    • Anamnéza externí radiační terapie nebo implantované radiační terapie týkající se skeletu.

    • Dědičné poruchy predisponující k osteosarkomu.

    Poučte pacienty, aby neprodleně hlásili klinické příznaky (např. přetrvávající lokalizovanou bolest) a příznaky (např. hmota měkkých tkání citlivá na palpaci), které by mohly být v souladu s osteosarkomem.

    Ortostatická hypotenze

    strong>U přípravku Yorvipath byla hlášena ortostatická hypotenze. Přidružené známky a příznaky mohou zahrnovat snížený krevní tlak, závratě (včetně posturálních závratí), palpitace, tachykardii, presynkopu nebo synkopu. Takové příznaky lze zvládnout dávkováním před spaním vleže. Yorvipath by měl být podáván zpočátku, když pacient může sedět nebo ležet kvůli možné ortostatické hypotenzi.

    Riziko toxicity digoxinu při současném užívání digitalisových sloučeninYorvipath zvyšuje hladinu vápníku v séru, a proto současné užívání s digoxinem (který má úzký terapeutický index) může pacienty predisponovat k toxicitě digitalisu, pokud se rozvine hyperkalcémie. Účinnost digoxinu může být snížena, pokud je přítomna hypokalcémie. Pokud se Yorvipath používá současně s digoxinem, měřte rutinně hladiny vápníku a digoxinu v séru a sledujte známky a příznaky toxicity digoxinu. V případě potřeby si přečtěte informace o předepisování digoxinu.

    NEŽÁDOUCÍ ÚČINKYNejčastějšími nežádoucími účinky (≥ 5 %) u pacientů léčených Yorvipathem byly reakce v místě vpichu (39 %), vazodilatační příznaky a symptomy (28 %), bolest hlavy (21 %), průjem (10 %), bolest zad (8 %), hyperkalcémie (8 %) a orofaryngeální bolest (7 %).

    DROGOVÉ INTERAKCELéky ovlivněné sérovým vápníkemDigoxin: Yorvipath zvyšuje sérový vápník, proto současné užívání s digoxinem (který má úzký terapeutický index) může pacienty predisponovat k digitalisu toxicita, pokud se rozvine hyperkalcémie. Účinnost digoxinu může být snížena, pokud je přítomna hypokalcémie. Pokud se Yorvipath používá současně s digoxinem, změřte hladiny vápníku a digoxinu v séru a sledujte známky a příznaky toxicity digoxinu. Může být potřeba upravit dávku digoxinu a/nebo Yorvipathu.

    Léky, o kterých je známo, že ovlivňují sérový vápníkLéky, které ovlivňují sérový vápník, mohou změnit terapeutickou odpověď na Yorvipath. Měřte hladinu vápníku v séru častěji, když se Yorvipath užívá současně s těmito léky, zejména poté, co jsou tyto léky zahájeny, vysazeny nebo upraveny jejich dávkování.

    POUŽITÍ U KONKRÉTNÍCH POPULACETěhotenstvíDostupná data ze zpráv o těhotenstvích v klinických studiích z vývoje léků jsou nedostatečná k identifikaci rizika závažných vrozených vad, potratu a souvisejícího s léky. nebo jiné nepříznivé důsledky pro matku nebo plod. Pokud je přípravek Yorvipath podáván během těhotenství nebo pokud pacientka otěhotní během užívání přípravku Yorvipath, poskytovatelé zdravotní péče by měli nahlásit expozici přípravku Yorvipath na telefonním čísle 1-844-442-7236.

    LaktaceSledujte kojence kojené ženami léčenými Yorvipathem pro příznaky hyperkalcémie nebo hypokalcémie. Zvažte sledování sérového vápníku u kojeného dítěte

    Nežádoucí účinky se doporučuje hlásit FDA na (800) FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch. Nežádoucí účinky můžete také hlásit společnosti Ascendis Pharma na čísle 1-844-442-7236.

    O hypoparatyreózeHypoparatyreóza je endokrinní onemocnění způsobené nedostatečnými hladinami parathormonu (PTH), primární regulátor rovnováhy vápníku a fosfátů v těle, působí přímo na kosti a ledviny a nepřímo na střeva. Jedinci s hypoparatyreózou mohou zaznamenat řadu závažných a potenciálně život ohrožujících krátkodobých a dlouhodobých komplikací, včetně nervosvalové dráždivosti, renálních komplikací, mimoskeletálních kalcifikací a kognitivních poruch. Pooperační hypoparatyreóza představuje většinu případů (70–80 %), zatímco jiné etiologie zahrnují autoimunitní a idiopatické příčiny.

    O společnosti Ascendis Pharma A/SSpolečnost Ascendis Pharma využívá svou inovativní technologickou platformu TransCon k vybudování přední, plně integrované biofarmaceutické společnosti zaměřené na smysluplnou změnu v životech pacientů. Ascendis se řídí svými základními hodnotami pacientů, vědy a vášně a využívá své technologie TransCon k vytváření nových a potenciálně nejlepších terapií ve své třídě. Ascendis má sídlo v Kodani v Dánsku a další zařízení má v Evropě a Spojených státech. Navštivte prosím ascendispharma.com, kde se dozvíte více.

    Výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují podstatná rizika a nejistoty. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení o historických faktech, zahrnutá v této tiskové zprávě týkající se budoucích operací, plánů a cílů managementu Ascendis, jsou výhledová prohlášení. Příklady takových prohlášení zahrnují, ale nejsou omezeny na, prohlášení týkající se (i) potenciálních výhod Yorvipath, (ii) očekávání společnosti Ascendis ohledně načasování počáteční komerční dodávky Yorvipath pro trh v USA, (iii) plánů společnosti Ascendis požádat FDA o souhlas s komercializací stávajícího vyrobeného produktu a potenciální načasování zavedení v USA, pokud bude taková žádost schválena, (iv) plány společnosti Ascendis týkající se sady služeb pro pacienty, (v) schopnost společnosti Ascendis aplikovat svou technologickou platformu TransCon vybudovat přední, plně integrovanou biofarmaceutickou společnost a (vi) Ascendis využívá své technologie TransCon k vytváření nových a potenciálně nejlepších terapií ve své třídě. Společnost Ascendis nemusí ve skutečnosti dosáhnout plánů, uskutečnit záměry nebo splnit očekávání či projekce zveřejněné ve výhledových prohlášeních a neměli byste se na tato výhledová prohlášení přehnaně spoléhat. Skutečné výsledky nebo události se mohou podstatně lišit od plánů, záměrů, očekávání a projekcí zveřejněných ve výhledových prohlášeních. Různé důležité faktory mohou způsobit, že se skutečné výsledky nebo události budou podstatně lišit od výhledových prohlášení společnosti Ascendis, včetně následujících: závislost na výrobcích, distributorech a poskytovatelích služeb společnosti Ascendis a na produktových kandidátech třetích stran; nepředvídané výsledky bezpečnosti nebo účinnosti ve vývojových programech nebo produktech společnosti Ascendis na trhu; nepředvídané výdaje související s komercializací jakýchkoli schválených produktů Ascendis; nepředvídané výdaje související s rozvojovými programy Ascendis; nepředvídané prodejní, všeobecné a administrativní výdaje, ostatní výdaje na výzkum a vývoj a obecně podnikání Ascendis; zpoždění ve vývoji jejích programů souvisejících s výrobou, regulačními požadavky, rychlostí náboru pacientů nebo jiná nepředvídaná zpoždění; schopnost společnosti Ascendis získat v případě potřeby další finanční prostředky na podporu svých obchodních aktivit; dopad mezinárodních ekonomických, politických, právních, compliance, sociálních a obchodních faktorů. Další popis rizik a nejistot, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit od výsledků vyjádřených v těchto výhledových prohlášeních, jakož i rizik souvisejících s podnikáním společnosti Ascendis obecně, naleznete ve výroční zprávě společnosti Ascendis na formuláři 20-F podané u americkou komisi pro cenné papíry a burzu (SEC) dne 7. února 2024 a další budoucí zprávy společnosti Ascendis podané nebo předložené SEC. Výhledová prohlášení neodrážejí potenciální dopad jakýchkoli budoucích licencí, spolupráce, akvizic, fúzí, prodejů, společných podniků nebo investic, do kterých Ascendis vstoupí nebo je provede. Ascendis nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

    Zdroj: Ascendis Pharma

    Vyslán : 2024-08-13 09:15

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova