FDA genehmigt Yorvipath (Palopegteriparatid) zur Behandlung von Hypoparathyreoidismus bei Erwachsenen

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FDA genehmigt Yorvipath (Palopegteriparatid) zur Behandlung von Hypoparathyreoidismus bei Erwachsenen

KOPENHAGEN, Dänemark, 12. August 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) Yorvipath (Palopegteriparatid; entwickelt als TransCon PTH) für die Behandlung von Hypoparathyreoidismus bei Erwachsenen zugelassen hat. Yorvipath ist ein Prodrug des Parathormons (PTH[1-34]), das einmal täglich verabreicht wird und für eine kontinuierliche Exposition gegenüber freigesetztem PTH über den 24-Stunden-Dosierungszeitraum sorgt. Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch einen unzureichenden Parathormonspiegel verursacht wird und sich auf mehrere Organe auswirkt. In den Vereinigten Staaten sind schätzungsweise 70.000 bis 90.000 Menschen betroffen.

„Die FDA-Zulassung unseres zweiten TransCon-Produkts, Yorvipath, spiegelt unsere Werte und unser Engagement wider, der Wissenschaft zu folgen, um Patienten zu helfen, sowie unser unerschütterliches Engagement in den letzten Jahren, den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf der Hypoparathyreoidismus-Gemeinschaft in den Vereinigten Staaten zu decken.“ Staaten“, sagte Jan Mikkelsen, Präsident und Chief Executive Officer von Ascendis Pharma. „Wir sind den Patienten, Ärzten und Befürwortern zutiefst dankbar für ihre zahlreichen Beiträge zu diesem wichtigen Meilenstein.“

Beim Start plant Ascendis, über sein US-amerikanisches Ascendis Signature Access-Programm eine Reihe von Patientendiensten für Yorvipath anzubieten (A.S.A.P.), einschließlich Unterstützung bei der Bewältigung des Behandlungsverlaufs und finanzieller Unterstützungsprogramme für berechtigte Patienten.

„Die FDA-Zulassung von Yorvipath ist ein wichtiger Meilenstein für unsere Gemeinschaft“, sagte Patty Keating, Geschäftsführerin der HypoPARAthyroidism Association. „Wir sind dankbar, dass die Schwere unserer Lage verstanden und unsere Stimmen gehört wurden. Wir freuen uns darauf, diese neue Behandlungsoption zu haben, die uns dabei hilft, die Grenzen und Risiken der konventionellen Therapie zu überwinden.“

Die FDA basierte ihre Zulassung von Yorvipath auf ihrer Überprüfung des klinischen Pakets für TransCon PTH (Palopegteriparatid). eingereicht mit dem Antrag des Unternehmens auf ein neues Arzneimittel, einschließlich Daten aus den globalen Phase-2-PaTH-Forward- und Phase-3-PaTHway-Studien.

„Die Folgen von Hypoparathyreoidismus auf die Gesundheit und Lebensqualität unserer Patienten können außerordentlich belastend sein“, sagte Lynn Kohlmeier, M.D., Endokrinologin bei Spokane Osteoporosis & Endocrinology, Vorsitzende des medizinischen Beirats der HypoPARAthyroidism Association und eine Ermittler im PaTHway-Prozess. „Die Fähigkeit, die zugrunde liegende Ursache dieser Krankheit anzugehen, ist von entscheidender Bedeutung und wird einen wichtigen Fortschritt für unsere Patienten mit Hypoparathyreoidismus darstellen.“

Ascendis schließt die Herstellung kommerzieller Produkte für den US-Markt ab und geht davon aus, dass die Erstlieferung erfolgen wird verfügbar im ersten Quartal 2025. Darüber hinaus plant Ascendis, die FDA-Zulassung für die Kommerzialisierung bestehender hergestellter Produkte zu beantragen, die im Falle einer Zulassung im vierten Quartal 2024 in den USA eingeführt werden könnten.

Yorvipath (Palopegteriparatid) Wichtige Sicherheitsinformationen

INDIKATIONEN UND ANWENDUNGSBESCHRÄNKUNGENYorvipath (Palopegteriparatid) ist für die Behandlung von Hypoparathyreoidismus bei Erwachsenen indiziert.

  • Yorvipath wurde nicht auf akuten postoperativen Hypoparathyreoidismus untersucht.
  • Das Titrationsschema von Yorvipath wurde nur bei Erwachsenen evaluiert, die zum ersten Mal einen Albumin-korrigierten Wert erreichten Serumkalzium von mindestens 7,8 mg/dL unter Verwendung einer Kalzium- und aktiven Vitamin-D-Behandlung.

    • KONTRAINDIKATIONENYorvipath ist bei Patienten mit schwerer Überempfindlichkeit gegen Palopegteriparatid oder einen seiner sonstigen Bestandteile kontraindiziert. Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, Angioödem und Urtikaria, wurden bei Parathormon-Analoga (PTH) beobachtet.

    WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMENRisiko unbeabsichtigter Veränderungen des Serumkalziumspiegels Bezogen auf die Anzahl der täglichen Injektionen: Verwenden Sie nur eine Yorvipath-Injektion, um die empfohlene einmal tägliche Dosierung zu erreichen. Die Verwendung von zwei Yorvipath-Injektionen zur Erreichung der empfohlenen einmal täglichen Dosierung erhöht die Variabilität der verabreichten Gesamtdosis, was zu unbeabsichtigten Veränderungen des Serumkalziumspiegels, einschließlich Hyperkalzämie und Hypokalzämie, führen kann.

    Schwerwiegende HyperkalzämieSchwerwiegende Ereignisse von Hyperkalzämie, die einen Krankenhausaufenthalt erforderten, wurden bei Yorvipath berichtet. Das Risiko ist am höchsten, wenn mit Yorvipath begonnen oder die Dosis erhöht wird, es kann jedoch jederzeit auftreten. Messen Sie den Serumkalziumspiegel 7 bis 10 Tage nach jeder Dosisänderung oder wenn Anzeichen oder Symptome einer Hyperkalzämie vorliegen, und mindestens alle 4 bis 6 Wochen, sobald die Erhaltungsdosis erreicht ist. Behandeln Sie bei Bedarf eine Hyperkalzämie. Wenn der Albumin-korrigierte Serumkalziumspiegel mehr als 12 mg/dl beträgt, unterbrechen Sie die Einnahme von Yorvipath für mindestens 2–3 Tage. Passen Sie bei einer weniger schweren Hyperkalzämie die Dosis von Yorvipath, aktivem Vitamin D und/oder Kalziumpräparaten an.

    Schwerwiegende HypokalzämieSchwerwiegende Fälle von Hypokalzämie wurden bei PTH-Produkten, einschließlich Yorvipath, beobachtet . Das Risiko ist am höchsten, wenn Yorvipath abrupt abgesetzt wird, kann aber jederzeit auftreten, auch bei Patienten, die Yorvipath in stabilen Dosen eingenommen haben. Messen Sie den Serumkalziumspiegel 7 bis 10 Tage nach jeder Dosisänderung oder wenn Anzeichen oder Symptome einer Hypokalzämie vorliegen, und mindestens alle 4 bis 6 Wochen, sobald die Erhaltungsdosis erreicht ist. Behandeln Sie bei Bedarf eine Hypokalzämie und passen Sie die Dosis von Yorvipath, aktivem Vitamin D und/oder Kalziumpräparaten an, wenn eine Hypokalzämie auftritt.

    Potenzielles Risiko eines OsteosarkomsYorvipath ist ein PTH-Analogon. Bei männlichen und weiblichen Ratten, die mit PTH-Analoga, einschließlich Teriparatid, behandelt wurden, wurde über eine erhöhte Inzidenz von Osteosarkomen (einem bösartigen Knochentumor) berichtet. Das Auftreten von Osteosarkomen bei Ratten hängt von der Teriparatid- oder PTH-Dosis und der Behandlungsdauer ab. Bei Patienten, die nach der Markteinführung mit Teriparatid behandelt wurden, wurde über Osteosarkome berichtet; In Beobachtungsstudien am Menschen wurde jedoch kein erhöhtes Osteosarkomrisiko beobachtet. Es liegen nur begrenzte Daten zur Beurteilung des Risikos eines Osteosarkoms über einen Zeitraum von zwei Jahren unter Teriparatid-Anwendung vor.

    Yorvipath wird nicht für Patienten empfohlen, bei denen ein erhöhtes Risiko für ein Osteosarkom besteht, wie z. B. Patienten mit:

    • Offene Epiphysen. Yorvipath ist für pädiatrische Patienten nicht zugelassen.

    • Andere metabolische Knochenerkrankungen als Hypoparathyreoidismus, einschließlich Morbus Paget der Knochen.

    • Unerklärliche Erhöhungen der alkalischen Phosphatase.

    • Knochenmetastasen oder eine Vorgeschichte von bösartigen Skeletterkrankungen.

    • Vorgeschichte einer externen Strahlen- oder Implantat-Strahlentherapie mit Beteiligung des Skeletts.

    • Erbliche Erkrankungen, die für ein Osteosarkom prädisponieren.

    Instruieren Sie die Patienten, unverzüglich klinische Symptome (z. B. anhaltende lokale Schmerzen) und Anzeichen (z. B. palpationsempfindliche Weichteilmasse) zu melden, die auf ein Osteosarkom hinweisen könnten.

    Orthostatische Hypotonie

    Risiko einer Digoxin-Toxizität bei gleichzeitiger Anwendung von Digitalis-VerbindungenYorvipath erhöht den Serumkalziumspiegel und daher kann die gleichzeitige Anwendung mit Digoxin (das eine geringe therapeutische Breite hat) bei Patienten zu einer Digitalis-Toxizität führen, wenn sich eine Hyperkalzämie entwickelt. Die Wirksamkeit von Digoxin kann verringert sein, wenn eine Hypokalzämie vorliegt. Wenn Yorvipath gleichzeitig mit Digoxin angewendet wird, messen Sie regelmäßig die Serumkalzium- und Digoxinspiegel und achten Sie auf Anzeichen und Symptome einer Digoxintoxizität. Informationen zu Dosisanpassungen finden Sie bei Bedarf in den Verschreibungsinformationen zu Digoxin.

    NEBENWIRKUNGEN Die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 5 %) bei mit Yorvipath behandelten Patienten waren Reaktionen an der Injektionsstelle (39). %), gefäßerweiternde Anzeichen und Symptome (28 %), Kopfschmerzen (21 %), Durchfall (10 %), Rückenschmerzen (8 %), Hyperkalzämie (8 %) und oropharyngeale Schmerzen (7 %).

    ARZNEIMITTELWECHSELWIRKUNGENArzneimittel, die durch Serumkalzium beeinflusst werdenDigoxin: Yorvipath erhöht den Serumkalziumspiegel, daher kann die gleichzeitige Anwendung mit Digoxin (das eine geringe therapeutische Breite hat) bei Patienten zu einer Anfälligkeit für Digitalis führen Toxizität, wenn sich eine Hyperkalzämie entwickelt. Die Wirksamkeit von Digoxin kann verringert sein, wenn eine Hypokalzämie vorliegt. Wenn Yorvipath gleichzeitig mit Digoxin angewendet wird, messen Sie den Serumkalzium- und Digoxinspiegel und achten Sie auf Anzeichen und Symptome einer Digoxintoxizität. Möglicherweise ist eine Anpassung der Digoxin- und/oder Yorvipath-Dosis erforderlich.

    Arzneimittel, von denen bekannt ist, dass sie den Serumkalziumspiegel beeinflussenArzneimittel, die den Serumkalziumspiegel beeinflussen, können die therapeutische Reaktion auf Yorvipath verändern. Messen Sie den Serumkalziumspiegel häufiger, wenn Yorvipath gleichzeitig mit diesen Arzneimitteln angewendet wird, insbesondere nach Beginn, Absetzen oder Dosisanpassung dieser Arzneimittel.

    VERWENDUNG IN BESTIMMTEN BEVÖLKERUNGSGRUPPENSchwangerschaftDie verfügbaren Daten aus Berichten über Schwangerschaften in klinischen Studien zur Arzneimittelentwicklung reichen nicht aus, um ein arzneimittelbedingtes Risiko schwerer Geburtsfehler und Fehlgeburten festzustellen oder andere nachteilige mütterliche oder fetale Folgen. Wenn Yorvipath während der Schwangerschaft verabreicht wird oder wenn eine Patientin während der Behandlung mit Yorvipath schwanger wird, sollten Gesundheitsdienstleister die Yorvipath-Exposition unter der Rufnummer 1-844-442-7236 melden.

    LaktationÜberwachen Sie Säuglinge von Frauen gestillt, die wegen Symptomen einer Hyperkalzämie oder Hypokalzämie mit Yorvipath behandelt wurden. Erwägen Sie die Überwachung des Serumkalziums beim gestillten Säugling

    Wir empfehlen Ihnen, Nebenwirkungen der FDA unter (800) FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch zu melden. Sie können Nebenwirkungen auch Ascendis Pharma unter 1-844-442-7236 melden.

    Über HypoparathyreoidismusHypoparathyreoidismus ist eine endokrine Erkrankung, die durch einen unzureichenden Spiegel des Parathormons (PTH) verursacht wird. Der Hauptregulator des Kalzium- und Phosphathaushalts im Körper wirkt direkt auf Knochen und Nieren und indirekt auf den Darm. Bei Personen mit Hypoparathyreoidismus kann es zu einer Reihe schwerwiegender und potenziell lebensbedrohlicher Kurz- und Langzeitkomplikationen kommen, darunter neuromuskuläre Reizbarkeit, Nierenkomplikationen, extraskelettale Verkalkungen und kognitive Beeinträchtigungen. Postoperativer Hypoparathyreoidismus macht die Mehrzahl der Fälle aus (70–80 %), während andere Ursachen autoimmune und idiopathische Ursachen umfassen.

    Über Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma nutzt seine innovative TransCon-Technologieplattform, um ein führendes, vollständig integriertes Biopharmaunternehmen aufzubauen, das sich darauf konzentriert, das Leben der Patienten deutlich zu verbessern. Geleitet von seinen Grundwerten Patienten, Wissenschaft und Leidenschaft nutzt Ascendis seine TransCon-Technologien, um neue und potenziell erstklassige Therapien zu entwickeln. Ascendis hat seinen Hauptsitz in Kopenhagen, Dänemark, und verfügt über weitere Niederlassungen in Europa und den Vereinigten Staaten. Weitere Informationen finden Sie auf Ascdispharma.com.

    Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die erhebliche Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen zu Ascendis‘ künftigen Geschäftstätigkeiten, Plänen und Zielen des Managements, mit Ausnahme von Aussagen zu historischen Fakten, sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen sind unter anderem Aussagen zu (i) den potenziellen Vorteilen von Yorvipath, (ii) den Erwartungen von Ascendis hinsichtlich des Zeitpunkts der ersten kommerziellen Lieferung von Yorvipath für den US-Markt, (iii) den Plänen von Ascendis die FDA-Genehmigung für die Kommerzialisierung bestehender hergestellter Produkte zu beantragen und den möglichen Zeitpunkt der Einführung in den USA zu beantragen, falls dieser Antrag genehmigt wird, (iv) die Pläne von Ascendis hinsichtlich einer Reihe von Patientendienstleistungen, (v) die Fähigkeit von Ascendis, seine TransCon-Technologieplattform anzuwenden zum Aufbau eines führenden, vollständig integrierten Biopharmaunternehmens und (vi) die Nutzung seiner TransCon-Technologien durch Ascendis zur Entwicklung neuer und potenziell erstklassiger Therapien. Es kann sein, dass Ascendis die in den zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten Pläne, Absichten oder Erwartungen oder Prognosen nicht tatsächlich umsetzt, und Sie sollten sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Tatsächliche Ergebnisse oder Ereignisse können erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Plänen, Absichten, Erwartungen und Prognosen abweichen. Verschiedene wichtige Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von den zukunftsgerichteten Aussagen von Ascendis abweichen, darunter die folgenden: Abhängigkeit von Drittherstellern, Händlern und Dienstleistern für die Produkte und Produktkandidaten von Ascendis; unvorhergesehene Sicherheits- oder Wirksamkeitsergebnisse in den Entwicklungsprogrammen oder auf dem Markt befindlichen Produkten von Ascendis; unvorhergesehene Kosten im Zusammenhang mit der Vermarktung genehmigter Ascendis-Produkte; unvorhergesehene Ausgaben im Zusammenhang mit den Entwicklungsprogrammen von Ascendis; unvorhergesehene Vertriebs-, allgemeine und Verwaltungskosten, andere Forschungs- und Entwicklungskosten und das Geschäft von Ascendis im Allgemeinen; Verzögerungen bei der Entwicklung seiner Programme im Zusammenhang mit der Herstellung, regulatorischen Anforderungen, der Geschwindigkeit der Patientenrekrutierung oder anderen unvorhergesehenen Verzögerungen; Die Fähigkeit von Ascendis, bei Bedarf zusätzliche Mittel zur Unterstützung seiner Geschäftsaktivitäten zu erhalten; die Auswirkungen internationaler wirtschaftlicher, politischer, rechtlicher, Compliance-, sozialer und geschäftlicher Faktoren. Eine weitere Beschreibung der Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten abweichen, sowie der Risiken im Zusammenhang mit dem Geschäft von Ascendis im Allgemeinen finden Sie im Jahresbericht von Ascendis auf Formular 20-F, der bei eingereicht wurde der U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) am 7. Februar 2024 und die anderen zukünftigen Berichte von Ascendis, die bei der SEC eingereicht oder ihr vorgelegt wurden. Zukunftsgerichtete Aussagen spiegeln nicht die möglichen Auswirkungen zukünftiger Lizenzen, Kooperationen, Übernahmen, Fusionen, Veräußerungen, Joint Ventures oder Investitionen wider, die Ascendis eingehen oder tätigen könnte. Ascendis übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

    Quelle: Ascendis Pharma

    Gesendet : 2024-08-13 09:15

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