La FDA aprueba Yorvipath (palopegteriparatida) para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos

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La FDA aprueba Yorvipath (palopegteriparatida) para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos

COPENHAGUE, Dinamarca, 12 de agosto de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Yorvipath (palopegteriparatida; desarrollado como TransCon PTH) para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos. Yorvipath es un profármaco de la hormona paratiroidea (PTH[1-34]), administrado una vez al día, diseñado para proporcionar una exposición continua a la PTH liberada durante un período de dosificación de 24 horas. El hipoparatiroidismo es una enfermedad endocrina poco común causada por niveles insuficientes de hormona paratiroidea que afecta múltiples órganos y afecta a aproximadamente entre 70 000 y 90 000 personas en los Estados Unidos.

“La aprobación de la FDA de nuestro segundo producto TransCon, Yorvipath, refleja nuestros valores y dedicación a seguir la ciencia para ayudar a los pacientes, así como nuestro compromiso inquebrantable estos últimos años para abordar las importantes necesidades médicas no cubiertas de la comunidad de hipoparatiroidismo en los Estados Unidos. Estados Unidos”, dijo Jan Mikkelsen, presidente y director ejecutivo de Ascendis Pharma. "Estamos profundamente agradecidos a los pacientes, médicos y defensores por sus numerosas contribuciones a este importante hito".

En el lanzamiento, Ascendis planea ofrecer un conjunto de servicios para pacientes para Yorvipath a través de su programa Ascendis Signature Access de EE. UU. (A.S.A.P.), que incluye apoyo para recorrer el proceso de tratamiento y programas de asistencia financiera para pacientes elegibles.

“La aprobación de Yorvipath por parte de la FDA es un hito muy importante para nuestra comunidad”, dijo Patty Keating, directora ejecutiva de la Asociación de HipoPARAtiroidismo. “Estamos agradecidos de que se haya comprendido la gravedad de nuestra condición y se hayan escuchado nuestras voces. Esperamos contar con esta nueva opción de tratamiento que nos ayude a ir más allá de los límites y riesgos de la terapia convencional”.

La FDA basó su aprobación de Yorvipath en su revisión del paquete clínico de TransCon PTH (palopegteriparatida). presentado con la Solicitud de Nuevo Medicamento de la Compañía, incluidos datos de los ensayos globales de Fase 2 PaTH Forward y Fase 3 PaTHway.

“Las consecuencias del hipoparatiroidismo en la salud y la calidad de vida de nuestros pacientes pueden ser extraordinariamente debilitantes”, dijo Lynn Kohlmeier, M.D., endocrinóloga de Spokane Osteoporosis & Endocrinology, presidenta del Consejo Médico Asesor de la Asociación de HipoPARAtiroidismo y investigador en el ensayo PaTHway. "La capacidad de abordar la causa subyacente de esta enfermedad es crucial y será un avance importante para nuestros pacientes con hipoparatiroidismo".

Ascendis está completando la fabricación de un producto comercial para el mercado estadounidense y anticipa que el suministro inicial se reducirá. disponible en el primer trimestre de 2025. Además, Ascendis planea solicitar la aprobación de la FDA para comercializar el producto fabricado existente, que, si se aprueba, podría introducirse en los EE. UU. en el cuarto trimestre de 2024.

Información importante de seguridad sobre Yorvipath (palopegteriparatida)

INDICACIONES Y LIMITACIONES DE USOYorvipath (palopegteriparatida) está indicado para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos.

  • Yorvipath no se estudió para el hipoparatiroidismo agudo posquirúrgico.
  • El esquema de titulación de Yorvipath solo se evaluó en adultos que alcanzaron por primera vez un nivel corregido por albúmina. calcio sérico de al menos 7,8 mg/dL utilizando calcio y tratamiento con vitamina D activa.

    • CONTRAINDICACIONESYorvipath está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad grave a palopegteriparatida o a cualquiera de sus excipientes. Se han observado reacciones de hipersensibilidad, que incluyen anafilaxia, angioedema y urticaria, con análogos de la hormona paratiroidea (PTH).

    ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONESRiesgo de cambios no deseados en los niveles de calcio sérico Relacionado con el número de inyecciones diarias Use solo una inyección de Yorvipath para lograr la dosis diaria recomendada. El uso de dos inyecciones de Yorvipath para alcanzar la dosis diaria recomendada aumenta la variabilidad de la dosis total administrada, lo que puede provocar cambios no deseados en los niveles de calcio sérico, incluidas hipercalcemia e hipocalcemia.

    Hipercalcemia graveSe han notificado casos graves de hipercalcemia que requirieron hospitalización con Yorvipath. El riesgo es mayor al iniciar o aumentar la dosis de Yorvipath, pero puede ocurrir en cualquier momento. Mida el calcio sérico de 7 a 10 días después de cualquier cambio de dosis o si hay signos o síntomas de hipercalcemia, y como mínimo cada 4 a 6 semanas una vez que se alcance la dosis de mantenimiento. Trate la hipercalcemia si es necesario. Si el calcio sérico corregido con albúmina es superior a 12 mg/dL, suspenda Yorvipath durante al menos 2 a 3 días. Para una hipercalcemia menos grave, ajuste la dosis de Yorvipath, vitamina D activa y/o suplementos de calcio.

    Hipocalcemia graveSe han observado eventos graves de hipocalcemia con productos de PTH, incluido Yorvipath. . El riesgo es mayor cuando se suspende abruptamente Yorvipath, pero puede ocurrir en cualquier momento, incluso en pacientes que han estado tomando dosis estables de Yorvipath. Mida el calcio sérico de 7 a 10 días después de cualquier cambio de dosis o si hay signos o síntomas de hipocalcemia, y como mínimo cada 4 a 6 semanas una vez que se alcance la dosis de mantenimiento. Trate la hipocalcemia si es necesario y ajuste la dosis de Yorvipath, vitamina D activa y/o suplementos de calcio si se produce hipocalcemia.

    Riesgo potencial de osteosarcomaYorvipath es un análogo de la PTH. Se ha notificado una mayor incidencia de osteosarcoma (un tumor óseo maligno) en ratas macho y hembra tratadas con análogos de PTH, incluida la teriparatida. La aparición de osteosarcoma en ratas depende de la dosis de teriparatida o PTH y de la duración del tratamiento. Se ha notificado osteosarcoma en pacientes tratados con teriparatida en el entorno poscomercialización; sin embargo, no se ha observado un mayor riesgo de osteosarcoma en estudios observacionales en humanos. Hay datos limitados que evalúan el riesgo de osteosarcoma más allá de 2 años de uso de teriparatida.

    Yorvipath no se recomienda en pacientes con mayor riesgo de osteosarcoma, como pacientes con:

    • Epífisis abiertas. Yorvipath no está aprobado en pacientes pediátricos.

    • Enfermedades óseas metabólicas distintas del hipoparatiroidismo, incluida la enfermedad ósea de Paget.

    • Elevaciones inexplicables de la fosfatasa alcalina.

    • Metástasis óseas o antecedentes de neoplasias malignas esqueléticas.

    • Antecedentes de radioterapia con haz externo o implante que afecte al esqueleto.

    • Trastornos hereditarios que predisponen al osteosarcoma.

    Indique a los pacientes que informen de inmediato los síntomas clínicos (p. ej., dolor localizado persistente) y signos (p. ej., masa de tejido blando sensible a la palpación) que podrían ser compatibles con osteosarcoma.

    Hipotensión ortostática

    Riesgo de toxicidad por digoxina con el uso concomitante de compuestos digitálicosYorvipath aumenta el calcio sérico y, por lo tanto, el uso concomitante con digoxina (que tiene un índice terapéutico estrecho) puede predisponer a los pacientes a la toxicidad digitálica si se desarrolla hipercalcemia. La eficacia de la digoxina puede reducirse si hay hipocalcemia. Cuando Yorvipath se usa concomitantemente con digoxina, mida los niveles séricos de calcio y digoxina de forma rutinaria y controle los signos y síntomas de toxicidad por digoxina. Consulte la información de prescripción de digoxina para realizar ajustes de dosis, si es necesario.

    REACCIONES ADVERSASLas reacciones adversas más comunes (≥ 5 %) en pacientes tratados con Yorvipath fueron reacciones en el lugar de la inyección (39 %), signos y síntomas vasodilatadores (28%), dolor de cabeza (21%), diarrea (10%), dolor de espalda (8%), hipercalcemia (8%) y dolor orofaríngeo (7%).

    INTERACCIONES MEDICAMENTOSASFármacos afectados por el calcio séricoDigoxina: Yorvipath aumenta el calcio sérico, por lo tanto, el uso concomitante con digoxina (que tiene un índice terapéutico estrecho) puede predisponer a los pacientes a la digitalis toxicidad si se desarrolla hipercalcemia. La eficacia de la digoxina puede reducirse si hay hipocalcemia. Cuando Yorvipath se usa concomitantemente con digoxina, mida los niveles séricos de calcio y digoxina y controle los signos y síntomas de toxicidad por digoxina. Es posible que sea necesario ajustar la dosis de digoxina y/o Yorvipath.

    Fármacos que se sabe que afectan el calcio sérico Los medicamentos que afectan el calcio sérico pueden alterar la respuesta terapéutica a Yorvipath. Mida el calcio sérico con más frecuencia cuando Yorvipath se usa concomitantemente con estos medicamentos, particularmente después de iniciar, suspender o ajustar la dosis de estos medicamentos.

    USO EN POBLACIONES ESPECÍFICASEmbarazoLos datos disponibles de los informes de embarazos en los ensayos clínicos del desarrollo de fármacos son insuficientes para identificar un riesgo asociado al fármaco de defectos congénitos importantes y abortos espontáneos. u otros resultados adversos maternos o fetales. Si Yorvipath se administra durante el embarazo, o si una paciente queda embarazada mientras recibe Yorvipath, los proveedores de atención médica deben informar la exposición a Yorvipath llamando al 1-844-442-7236.

    LactanciaMonitorear a los bebés amamantados por mujeres tratadas con Yorvipath por síntomas de hipercalcemia o hipocalcemia. Considere monitorear el calcio sérico en el lactante

    Le recomendamos que informe los efectos secundarios a la FDA al (800) FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch. También puede informar efectos secundarios a Ascendis Pharma al 1-844-442-7236.

    Acerca del hipoparatiroidismoEl hipoparatiroidismo es una enfermedad endocrina causada por niveles insuficientes de hormona paratiroidea (PTH), el principal regulador del equilibrio de calcio y fosfato en el cuerpo, actuando directamente sobre los huesos y los riñones e indirectamente sobre los intestinos. Las personas con hipoparatiroidismo pueden experimentar una variedad de complicaciones graves y potencialmente mortales a corto y largo plazo, que incluyen irritabilidad neuromuscular, complicaciones renales, calcificaciones extraesqueléticas y deterioro cognitivo. El hipoparatiroidismo posquirúrgico representa la mayoría de los casos (70-80%), mientras que otras etiologías incluyen causas autoinmunes e idiopáticas.

    Acerca de Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma está aplicando su innovadora plataforma tecnológica TransCon para construir una empresa biofarmacéutica líder y totalmente integrada centrada en marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes. Guiada por sus valores fundamentales de pacientes, ciencia y pasión, Ascendis utiliza sus tecnologías TransCon para crear terapias nuevas y potencialmente las mejores de su clase. Ascendis tiene su sede en Copenhague, Dinamarca y cuenta con instalaciones adicionales en Europa y Estados Unidos. Visite ascendispharma.com para obtener más información.

    Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, distintas de las declaraciones de hechos históricos, incluidas en este comunicado de prensa con respecto a las operaciones, planes y objetivos de gestión futuros de Ascendis son declaraciones prospectivas. Ejemplos de tales declaraciones incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con (i) los beneficios potenciales de Yorvipath, (ii) las expectativas de Ascendis con respecto al momento del suministro comercial inicial de Yorvipath para el mercado estadounidense, (iii) los planes de Ascendis solicitar la aprobación de la FDA para comercializar productos fabricados existentes y el posible momento de introducción en los EE. UU., si se aprueba dicha solicitud, (iv) los planes de Ascendis con respecto a un conjunto de servicios para pacientes, (v) la capacidad de Ascendis para aplicar su plataforma de tecnología TransCon construir una empresa biofarmacéutica líder y totalmente integrada, y (vi) el uso por parte de Ascendis de sus tecnologías TransCon para crear terapias nuevas y potencialmente las mejores de su clase. Es posible que Ascendis en realidad no logre los planes, lleve a cabo las intenciones o cumpla con las expectativas o proyecciones reveladas en las declaraciones prospectivas y usted no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de los planes, intenciones, expectativas y proyecciones divulgadas en las declaraciones prospectivas. Varios factores importantes podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de las declaraciones prospectivas que hace Ascendis, incluidos los siguientes: dependencia de terceros fabricantes, distribuidores y proveedores de servicios para los productos y candidatos de productos de Ascendis; resultados imprevistos de seguridad o eficacia en los programas de desarrollo o productos en el mercado de Ascendis; gastos imprevistos relacionados con la comercialización de cualquier producto Ascendis aprobado; gastos imprevistos relacionados con los programas de desarrollo de Ascendis; gastos de venta, generales y administrativos imprevistos, otros gastos de investigación y desarrollo y el negocio de Ascendis en general; retrasos en el desarrollo de sus programas relacionados con la fabricación, requisitos reglamentarios, velocidad de reclutamiento de pacientes u otros retrasos imprevistos; la capacidad de Ascendis para obtener financiación adicional, si es necesario, para respaldar sus actividades comerciales; el impacto de los factores económicos, políticos, legales, de cumplimiento, sociales y comerciales internacionales. Para obtener una descripción adicional de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados ​​en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ascendis en general, consulte el Informe anual de Ascendis en el Formulario 20-F presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC) el 7 de febrero de 2024, y otros informes futuros de Ascendis presentados o presentados ante la SEC. Las declaraciones a futuro no reflejan el impacto potencial de futuras licencias, colaboraciones, adquisiciones, fusiones, enajenaciones, empresas conjuntas o inversiones que Ascendis pueda celebrar o realizar. Ascendis no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, excepto según lo exija la ley.

    Fuente: Ascendis Pharma

    Al corriente : 2024-08-13 09:15

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