La FDA approuve Yorvipath (palopegtériparatide) pour le traitement de l'hypoparathyroïdie chez les adultes

Suivez Drugslib sur

La FDA approuve Yorvipath (palopegtériparatide) pour le traitement de l'hypoparathyroïdie chez les adultes

COPENHAGUE, Danemark, 12 août 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq : ASND) a annoncé aujourd'hui que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Yorvipath (palopegtériparatide ; développé sous le nom de TransCon PTH) pour le traitement de l'hypoparathyroïdie chez les adultes. Yorvipath est un promédicament de l'hormone parathyroïdienne (PTH[1-34]), administré une fois par jour, conçu pour fournir une exposition continue à la PTH libérée sur une période d'administration de 24 heures. L'hypoparathyroïdie est une maladie endocrinienne rare causée par des niveaux insuffisants d'hormone parathyroïdienne qui affecte plusieurs organes et touche environ 70 000 à 90 000 personnes aux États-Unis.

« L'approbation par la FDA de notre deuxième produit TransCon, Yorvipath, reflète nos valeurs et notre engagement à suivre la science pour aider les patients, ainsi que notre engagement inébranlable ces dernières années à répondre aux besoins médicaux non satisfaits importants de la communauté de l'hypoparathyroïdie aux États-Unis. États-Unis », a déclaré Jan Mikkelsen, président et chef de la direction d'Ascendis Pharma. « Nous sommes profondément reconnaissants envers les patients, les cliniciens et les défenseurs pour leurs nombreuses contributions à cette étape importante. »

Lors de son lancement, Ascendis prévoit d'offrir une suite de services aux patients pour Yorvipath par le biais de son programme américain Ascendis Signature Access. (A.S.A.P.), y compris un soutien dans le parcours de traitement et des programmes d'aide financière pour les patients éligibles.

« L'approbation de Yorvipath par la FDA est une étape très importante pour notre communauté », a déclaré Patty Keating, directrice exécutive de l'HypoPARAthyroïdism Association. « Nous sommes reconnaissants que la gravité de notre état ait été comprise et que nos voix aient été entendues. Nous sommes impatients de disposer de cette nouvelle option de traitement qui nous aidera à dépasser les limites et les risques du traitement conventionnel. »

La FDA a basé son approbation de Yorvipath sur son examen du package clinique de TransCon PTH (palopegtériparatide). soumis avec la demande de médicament nouveau de la Société, y compris les données des essais mondiaux de phase 2 PaTH Forward et de phase 3 PaTHway.

« Les conséquences de l'hypoparathyroïdie sur la santé et la qualité de vie de nos patients peuvent être extrêmement débilitantes », a déclaré Lynn Kohlmeier, M.D., endocrinologue à Spokane Osteoporosis & Endocrinology, présidente du conseil consultatif médical de l'HypoPARAthyroïdism Association et membre du comité consultatif médical de l'HypoPARAthyroïdism Association. enquêteur dans l’essai PaTHway. "La capacité de s'attaquer à la cause sous-jacente de cette maladie est cruciale et constituera une avancée importante pour nos patients atteints d'hypoparathyroïdie."

Ascendis achève la fabrication d'un produit commercial pour le marché américain et prévoit que l'approvisionnement initial sera disponible au premier trimestre 2025. En outre, Ascendis prévoit de demander l'approbation de la FDA pour commercialiser le produit manufacturé existant, qui, s'il est approuvé, pourrait être introduit aux États-Unis au quatrième trimestre 2024.

Yorvipath (palopegtériparatide) Informations importantes en matière de sécurité

INDICATION ET LIMITATIONS D'UTILISATIONYorvipath (palopegtériparatide) est indiqué pour le traitement de l'hypoparathyroïdie chez les adultes.

  • Yorvipath n'a pas été étudié pour l'hypoparathyroïdie post-chirurgicale aiguë.
  • Le schéma de titration de Yorvipath n'a été évalué que chez les adultes ayant pour la première fois obtenu une correction à l'albumine. calcium sérique d'au moins 7,8 mg/dL en utilisant un traitement au calcium et à la vitamine D active.

    • CONTRE-INDICATIONSYorvipath est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité sévère au palopegtériparatide ou à l'un de ses excipients. Des réactions d'hypersensibilité, notamment anaphylaxie, angio-œdème et urticaire, ont été observées avec les analogues de l'hormone parathyroïdienne (PTH).

    AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONSRisque de modifications involontaires des taux de calcium sérique Lié au nombre d'injections quotidiennes Utilisez une seule injection de Yorvipath pour atteindre la dose recommandée une fois par jour. L'utilisation de deux injections de Yorvipath pour atteindre la dose recommandée une fois par jour augmente la variabilité de la dose totale délivrée, ce qui peut entraîner des modifications involontaires des taux de calcium sérique, notamment une hypercalcémie et une hypocalcémie.

    Hypercalcémie graveDes événements graves d'hypercalcémie nécessitant une hospitalisation ont été rapportés avec Yorvipath. Le risque est plus élevé lors du démarrage ou de l'augmentation de la dose de Yorvipath, mais peut survenir à tout moment. Mesurez la calcémie 7 à 10 jours après tout changement de dose ou en cas de signes ou symptômes d'hypercalcémie, et au minimum toutes les 4 à 6 semaines une fois la dose d'entretien atteinte. Traitez l'hypercalcémie si nécessaire. Si la calcémie corrigée par l'albumine est supérieure à 12 mg/dL, suspendez Yorvipath pendant au moins 2 à 3 jours. Pour une hypercalcémie moins grave, ajustez la dose de Yorvipath, de vitamine D active et/ou de suppléments de calcium.

    Hypocalcémie graveDes événements graves d'hypocalcémie ont été observés avec des produits de PTH, y compris Yorvipath. . Le risque est plus élevé lorsque Yorvipath est arrêté brusquement, mais peut survenir à tout moment, même chez les patients qui ont reçu des doses stables de Yorvipath. Mesurez la calcémie 7 à 10 jours après tout changement de dose ou en cas de signes ou de symptômes d'hypocalcémie, et au minimum toutes les 4 à 6 semaines une fois la dose d'entretien atteinte. Traitez l'hypocalcémie si nécessaire et ajustez la dose de Yorvipath, de vitamine D active et/ou de suppléments de calcium en cas d'hypocalcémie.

    Risque potentiel d'ostéosarcomeYorvipath est un analogue de la PTH. Une incidence accrue d'ostéosarcome (une tumeur osseuse maligne) a été rapportée chez les rats mâles et femelles traités avec des analogues de la PTH, y compris le tériparatide. La survenue d'ostéosarcomes chez le rat dépend de la dose de tériparatide ou de PTH et de la durée du traitement. Des ostéosarcomes ont été rapportés chez des patients traités par tériparatide après la commercialisation ; cependant, aucun risque accru d'ostéosarcome n'a été observé dans les études observationnelles chez l'homme. Il existe peu de données évaluant le risque d'ostéosarcome au-delà de 2 ans d'utilisation du tériparatide.

    Yorvipath n'est pas recommandé chez les patients présentant un risque accru d'ostéosarcome, tels que les patients présentant :

    • Ouvrir les épiphyses. Yorvipath n'est pas approuvé chez les patients pédiatriques.

    • Maladies osseuses métaboliques autres que l'hypoparathyroïdie, y compris la maladie osseuse de Paget.

    • Élévations inexpliquées de la phosphatase alcaline.

    • Métastases osseuses ou antécédents de tumeurs malignes du squelette.

    • Antécédents de radiothérapie externe ou par implant impliquant le squelette.

    • Troubles héréditaires prédisposant à l'ostéosarcome.

    Demandez aux patients de signaler rapidement les symptômes cliniques (par exemple, une douleur localisée persistante) et les signes (par exemple, une masse de tissus mous sensibles à la palpation) qui pourraient être compatibles avec un ostéosarcome.

    Hypotension orthostatique

    Risque de toxicité de la digoxine avec l'utilisation concomitante de composés digitaliquesYorvipath augmente le calcium sérique et, par conséquent, l'utilisation concomitante de digoxine (qui a un index thérapeutique étroit) peut prédisposer les patients à une toxicité digitalique en cas d'hypercalcémie. L'efficacité de la digoxine peut être réduite en cas d'hypocalcémie. Lorsque Yorvipath est utilisé en concomitance avec la digoxine, mesurez régulièrement les taux sériques de calcium et de digoxine et surveillez les signes et symptômes de toxicité de la digoxine. Se référer aux informations de prescription de la digoxine pour les ajustements posologiques, si nécessaire.

    EFFETS INDÉSIRABLESLes effets indésirables les plus courants (≥ 5 %) chez les patients traités par Yorvipath étaient des réactions au site d'injection (39 %), signes et symptômes vasodilatateurs (28 %), maux de tête (21 %), diarrhée (10 %), maux de dos (8 %), hypercalcémie (8 %) et douleurs oropharyngées (7 %).

    INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSESMédicaments affectés par le calcium sériqueDigoxine : Yorvipath augmente le calcium sérique, par conséquent, l'utilisation concomitante avec la digoxine (qui a un index thérapeutique étroit) peut prédisposer les patients à la digitaline. toxicité en cas d'hypercalcémie. L'efficacité de la digoxine peut être réduite en cas d'hypocalcémie. Lorsque Yorvipath est utilisé en concomitance avec la digoxine, mesurez les taux sériques de calcium et de digoxine et surveillez les signes et symptômes de toxicité de la digoxine. Un ajustement de la dose de digoxine et/ou de Yorvipath peut être nécessaire.

    Médicaments connus pour affecter le calcium sérique Les médicaments qui affectent le calcium sérique peuvent modifier la réponse thérapeutique à Yorvipath. Mesurez la calcémie plus fréquemment lorsque Yorvipath est utilisé en concomitance avec ces médicaments, en particulier après l'instauration, l'arrêt ou l'ajustement de la dose de ces médicaments.

    UTILISATION DANS DES POPULATIONS SPÉCIFIQUESGrossesseLes données disponibles provenant des rapports de grossesses dans les essais cliniques issus du développement de médicaments sont insuffisantes pour identifier un risque associé au médicament de malformations congénitales majeures, de fausse couche , ou d'autres issues indésirables maternelles ou fœtales. Si Yorvipath est administré pendant la grossesse, ou si une patiente tombe enceinte pendant qu'elle reçoit Yorvipath, les prestataires de soins de santé doivent signaler toute exposition à Yorvipath en appelant le 1-844-442-7236.

    LaitationSurveiller les nourrissons allaitées par des femelles traitées par Yorvipath pour des symptômes d'hypercalcémie ou d'hypocalcémie. Envisagez de surveiller la calcémie chez le nourrisson allaité

    Vous êtes encouragés à signaler les effets secondaires à la FDA au (800) FDA-1088 ou sur www.fda.gov/medwatch. Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Ascendis Pharma au 1-844-442-7236.

    À propos de l'hypoparathyroïdieL'hypoparathyroïdie est une maladie endocrinienne causée par des taux insuffisants d'hormone parathyroïdienne (PTH). le principal régulateur de l’équilibre calcium et phosphate dans l’organisme, agissant directement sur les os et les reins et indirectement sur les intestins. Les personnes atteintes d'hypoparathyroïdie peuvent présenter une série de complications graves à court et à long terme, potentiellement mortelles, notamment une irritabilité neuromusculaire, des complications rénales, des calcifications extra-squelettiques et des troubles cognitifs. L'hypoparathyroïdie post-chirurgicale représente la majorité des cas (70 à 80 %), tandis que d'autres étiologies incluent des causes auto-immunes et idiopathiques.

    À propos d'Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma utilise sa plateforme technologique innovante TransCon pour créer une société biopharmaceutique leader et entièrement intégrée, dont l'objectif est de faire une différence significative dans la vie des patients. Guidé par ses valeurs fondamentales de patients, de science et de passion, Ascendis utilise ses technologies TransCon pour créer de nouvelles thérapies potentiellement les meilleures de leur catégorie. Ascendis a son siège à Copenhague, au Danemark et possède des installations supplémentaires en Europe et aux États-Unis. Veuillez visiter ascendispharma.com pour en savoir plus.

    Déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes importants. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, incluses dans ce communiqué de presse concernant les opérations futures d'Ascendis, les plans et les objectifs de la direction sont des déclarations prospectives. Des exemples de telles déclarations incluent, sans toutefois s'y limiter, des déclarations relatives à (i) les avantages potentiels de Yorvipath, (ii) les attentes d'Ascendis concernant le calendrier de la fourniture commerciale initiale de Yorvipath pour le marché américain, (iii) les projets d'Ascendis. demander l'approbation de la FDA pour commercialiser le produit fabriqué existant et le calendrier potentiel de son introduction aux États-Unis, si cette demande est approuvée, (iv) les projets d'Ascendis concernant une suite de services aux patients, (v) la capacité d'Ascendis à appliquer sa plateforme technologique TransCon pour créer une société biopharmaceutique leader et entièrement intégrée, et (vi) l'utilisation par Ascendis de ses technologies TransCon pour créer de nouvelles thérapies potentiellement les meilleures de leur catégorie. Ascendis peut ne pas réellement réaliser les plans, réaliser les intentions ou répondre aux attentes ou projections divulguées dans les déclarations prospectives et vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Les résultats ou événements réels pourraient différer sensiblement des plans, intentions, attentes et projections divulgués dans les déclarations prospectives. Divers facteurs importants pourraient faire en sorte que les résultats ou les événements réels diffèrent sensiblement des déclarations prospectives faites par Ascendis, notamment les suivants : la dépendance à l'égard de fabricants, distributeurs et prestataires de services tiers pour les produits et produits candidats d'Ascendis ; des résultats imprévus en matière de sécurité ou d’efficacité dans les programmes de développement ou les produits sur le marché d’Ascendis ; les dépenses imprévues liées à la commercialisation de tout produit Ascendis approuvé ; les dépenses imprévues liées aux programmes de développement d’Ascendis ; les frais de vente, généraux et administratifs imprévus, les autres frais de recherche et développement et les activités d’Ascendis en général ; les retards dans le développement de ses programmes liés à la fabrication, aux exigences réglementaires, à la rapidité de recrutement des patients ou à d'autres retards imprévus ; La capacité d’Ascendis à obtenir un financement supplémentaire, si nécessaire, pour soutenir ses activités commerciales ; l’impact des facteurs internationaux économiques, politiques, juridiques, de conformité, sociaux et commerciaux. Pour une description plus détaillée des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de ceux exprimés dans ces déclarations prospectives, ainsi que des risques liés aux activités d'Ascendis en général, voir le rapport annuel d'Ascendis sur formulaire 20-F déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis le 7 février 2024, et d'autres rapports futurs d'Ascendis déposés ou soumis à la SEC. Les déclarations prospectives ne reflètent pas l'impact potentiel des licences, collaborations, acquisitions, fusions, cessions, coentreprises ou investissements futurs qu'Ascendis pourrait conclure ou réaliser. Ascendis n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives, sauf si la loi l'exige.

    Source : Ascendis Pharma

    Publié : 2024-08-13 09:15

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires