FDA Menyetujui Yorvipath (palopegteriparatide) untuk Pengobatan Hipoparatiroidisme pada Orang Dewasa

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Yorvipath (palopegteriparatide) untuk Pengobatan Hipoparatiroidisme pada Orang Dewasa

COPENHAGEN, Denmark, 12 Agustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat & Makanan AS (FDA) telah menyetujui Yorvipath (palopegteriparatide; dikembangkan sebagai TransCon PTH) untuk pengobatan hipoparatiroidisme pada orang dewasa. Yorvipath adalah obat prodrug hormon paratiroid (PTH[1-34]), diberikan sekali sehari, dirancang untuk memberikan paparan terus menerus terhadap pelepasan PTH selama periode pemberian dosis 24 jam. Hipoparatiroidisme adalah penyakit endokrin langka yang disebabkan oleh kurangnya kadar hormon paratiroid yang berdampak pada banyak organ dan mempengaruhi sekitar 70.000 hingga 90.000 orang di Amerika Serikat.

“Persetujuan FDA terhadap produk TransCon kedua kami, Yorvipath, mencerminkan nilai-nilai dan dedikasi kami dalam mengikuti ilmu pengetahuan untuk membantu pasien, serta komitmen teguh kami selama beberapa tahun terakhir untuk mengatasi kebutuhan medis signifikan yang belum terpenuhi dari komunitas hipoparatiroidisme di Amerika. Serikat,” kata Jan Mikkelsen, Presiden dan Chief Executive Officer Ascendis Pharma. “Kami sangat berterima kasih kepada pasien, dokter, dan pendukung atas kontribusi mereka terhadap pencapaian penting ini.”

Saat peluncuran, Ascendis berencana menawarkan serangkaian layanan pasien untuk Yorvipath melalui Program Akses Tanda Tangan Ascendis di AS. (A.S.A.P.), termasuk dukungan dalam menjalani perjalanan pengobatan dan program bantuan keuangan untuk pasien yang memenuhi syarat.

“Persetujuan FDA terhadap Yorvipath merupakan tonggak penting bagi komunitas kami,” kata Patty Keating, Direktur Eksekutif Asosiasi HypoPARAthyroidism. “Kami bersyukur keseriusan kondisi kami telah dipahami dan suara kami didengar. Kami menantikan pilihan pengobatan baru ini untuk membantu kami melampaui batas dan risiko terapi konvensional.”

FDA mendasarkan persetujuannya terhadap Yorvipath pada tinjauan mereka terhadap paket klinis untuk TransCon PTH (palopegteriparatide) diserahkan bersama Aplikasi Obat Baru Perusahaan, termasuk data dari uji coba global PaTH Forward Fase 2 dan PaTHway Fase 3.

“Konsekuensi hipoparatiroidisme terhadap kesehatan dan kualitas hidup pasien kami bisa sangat melemahkan,” kata Lynn Kohlmeier, M.D., ahli endokrinologi di Spokane Osteoporosis & Endocrinology, Ketua Dewan Penasihat Medis dari HypoPARAthyroidism Association, dan seorang ahli endokrinologi di Spokane Osteoporosis & Endocrinology. penyelidik dalam Uji Coba PaTHway. “Kemampuan untuk mengatasi penyebab penyakit ini sangat penting dan akan menjadi kemajuan penting bagi pasien hipoparatiroidisme kami.”

Ascendis sedang menyelesaikan pembuatan produk komersial untuk pasar AS dan mengantisipasi pasokan awal akan habis. tersedia pada kuartal pertama tahun 2025. Selain itu, Ascendis berencana meminta persetujuan FDA untuk mengkomersialkan produk manufaktur yang sudah ada, yang, jika disetujui, dapat diperkenalkan di AS pada kuartal keempat tahun 2024.

Yorvipath (palopegteriparatide) Informasi Keselamatan Penting

INDIKASI DAN BATASAN PENGGUNAANYorvipath (palopegteriparatide) diindikasikan untuk pengobatan hipoparatiroidisme pada orang dewasa.

  • Yorvipath tidak diteliti untuk hipoparatiroidisme akut pasca bedah.
  • Skema titrasi Yorvipath hanya dievaluasi pada orang dewasa yang pertama kali mencapai koreksi albumin kalsium serum minimal 7,8 mg/dL menggunakan pengobatan kalsium dan vitamin D aktif.

    • KONTRAINDIKASIYorvipath dikontraindikasikan pada pasien dengan hipersensitivitas parah terhadap palopegteriparatide atau eksipiennya. Reaksi hipersensitivitas, termasuk anafilaksis, angioedema, dan urtikaria, telah diamati dengan analog hormon paratiroid (PTH).

    PERINGATAN DAN TINDAKANRisiko Perubahan Kadar Kalsium Serum yang Tidak Diinginkan Terkait dengan Jumlah Suntikan Harian Gunakan hanya satu suntikan Yorvipath untuk mencapai dosis sekali sehari yang disarankan. Menggunakan dua suntikan Yorvipath untuk mencapai dosis sekali sehari yang direkomendasikan akan meningkatkan variabilitas total dosis yang diberikan, yang dapat menyebabkan perubahan kadar kalsium serum yang tidak diinginkan, termasuk hiperkalsemia dan hipokalsemia.

    Hiperkalsemia SeriusPeristiwa hiperkalsemia serius yang memerlukan rawat inap telah dilaporkan dengan Yorvipath. Risikonya paling tinggi ketika memulai atau meningkatkan dosis Yorvipath tetapi dapat terjadi kapan saja. Ukur kalsium serum 7 hingga 10 hari setelah perubahan dosis atau jika terdapat tanda atau gejala hiperkalsemia, dan minimal setiap 4 hingga 6 minggu setelah dosis pemeliharaan tercapai. Obati hiperkalsemia jika diperlukan. Jika kalsium serum yang dikoreksi albumin lebih besar dari 12 mg/dL, hentikan penggunaan Yorvipath setidaknya selama 2-3 hari. Untuk hiperkalsemia yang tidak terlalu serius, sesuaikan dosis Yorvipath, vitamin D aktif, dan/atau suplemen kalsium.

    Hipokalsemia SeriusPeristiwa hipokalsemia serius telah diamati pada produk PTH, termasuk Yorvipath . Risiko tertinggi terjadi ketika Yorvipath dihentikan secara tiba-tiba, namun dapat terjadi kapan saja, bahkan pada pasien yang telah menggunakan Yorvipath dengan dosis stabil. Ukur kalsium serum 7 hingga 10 hari setelah perubahan dosis atau jika terdapat tanda atau gejala hipokalsemia, dan minimal setiap 4 hingga 6 minggu setelah dosis pemeliharaan tercapai. Obati hipokalsemia jika diperlukan, dan sesuaikan dosis Yorvipath, vitamin D aktif, dan/atau suplemen kalsium jika terjadi hipokalsemia.

    Potensi Risiko OsteosarcomaYorvipath adalah analog PTH. Peningkatan insiden osteosarkoma (tumor tulang ganas) telah dilaporkan pada tikus jantan dan betina yang diobati dengan analog PTH, termasuk teriparatide. Kejadian osteosarkoma pada tikus bergantung pada dosis teriparatide atau PTH dan durasi pengobatan. Osteosarcoma telah dilaporkan pada pasien yang diobati dengan teriparatide dalam pengaturan pasca pemasaran; namun, peningkatan risiko osteosarkoma belum teramati dalam penelitian observasional pada manusia. Terdapat data terbatas yang menilai risiko osteosarkoma setelah 2 tahun penggunaan teriparatide.

    Yorvipath tidak direkomendasikan pada pasien yang memiliki peningkatan risiko osteosarkoma, seperti pasien dengan:

    • Epifisis terbuka. Yorvipath tidak disetujui untuk pasien anak-anak.

    • Penyakit tulang metabolik selain hipoparatiroidisme, termasuk penyakit tulang Paget.

    • Peningkatan alkali fosfatase yang tidak dapat dijelaskan.

    • Metastasis tulang atau riwayat keganasan tulang.

    • Riwayat terapi radiasi sinar eksternal atau implan yang melibatkan kerangka.

    • Kelainan keturunan yang merupakan predisposisi osteosarkoma.

    Instruksikan pasien untuk segera melaporkan gejala klinis (misalnya nyeri lokal yang persisten) dan tanda-tanda (misalnya massa jaringan lunak terasa nyeri saat palpasi) yang mungkin konsisten dengan osteosarkoma.

    Hipotensi OrtostatikHipotensi ortostatik telah dilaporkan dengan Yorvipath. Tanda dan gejala terkait mungkin termasuk penurunan tekanan darah, pusing (termasuk pusing postural), jantung berdebar, takikardia, prasinkop, atau sinkop. Gejala-gejala tersebut dapat diatasi dengan pemberian dosis pada waktu tidur, sambil berbaring. Yorvipath harus diberikan pada awalnya ketika pasien dapat duduk atau berbaring karena potensi hipotensi ortostatik.

    Risiko Toksisitas Digoksin dengan Penggunaan Senyawa Digitalis Secara BersamaanYorvipath meningkatkan kalsium serum, dan oleh karena itu, penggunaan bersamaan dengan digoksin (yang memiliki indeks terapeutik sempit) dapat membuat pasien rentan terhadap toksisitas digitalis jika terjadi hiperkalsemia. Kemanjuran digoksin dapat berkurang jika terdapat hipokalsemia. Ketika Yorvipath digunakan bersamaan dengan digoksin, ukur kadar kalsium serum dan digoksin secara rutin, dan pantau tanda dan gejala toksisitas digoksin. Lihat informasi peresepan digoksin untuk penyesuaian dosis, jika diperlukan.

    REAKSI SAMPINGReaksi merugikan yang paling umum (≥ 5%) pada pasien yang diobati dengan Yorvipath adalah reaksi di tempat suntikan (39 %), tanda dan gejala vasodilatasi (28%), sakit kepala (21%), diare (10%), nyeri punggung (8%), hiperkalsemia (8%) dan nyeri orofaring (7%).

    INTERAKSI OBATObat yang Dipengaruhi oleh Kalsium SerumDigoksin: Yorvipath meningkatkan kalsium serum, oleh karena itu, penggunaan bersamaan dengan digoksin (yang memiliki indeks terapeutik sempit) dapat mempengaruhi pasien terhadap digitalis toksisitas jika hiperkalsemia berkembang. Kemanjuran digoksin dapat berkurang jika terdapat hipokalsemia. Ketika Yorvipath digunakan bersamaan dengan digoksin, ukur kadar kalsium serum dan digoksin, dan pantau tanda dan gejala toksisitas digoksin. Penyesuaian dosis digoksin dan/atau Yorvipath mungkin diperlukan.

    Obat yang Diketahui Mempengaruhi Kalsium Serum Obat yang memengaruhi kalsium serum dapat mengubah respons terapeutik terhadap Yorvipath . Ukur kalsium serum lebih sering bila Yorvipath digunakan bersamaan dengan obat ini, terutama setelah obat ini dimulai, dihentikan, atau penyesuaian dosis.

    PENGGUNAAN PADA POPULASI TERTENTUKehamilanData yang tersedia dari laporan kehamilan dalam uji klinis pengembangan obat tidak cukup untuk mengidentifikasi risiko cacat lahir besar, keguguran, dan risiko terkait obat. , atau akibat buruk lainnya pada ibu atau janin. Jika Yorvipath diberikan selama kehamilan, atau jika pasien hamil saat menerima Yorvipath, penyedia layanan kesehatan harus melaporkan paparan Yorvipath dengan menelepon 1-844-442-7236.

    LaktasiPantau bayi disusui oleh wanita yang diobati dengan Yorvipath untuk gejala hiperkalsemia atau hipokalsemia. Pertimbangkan untuk memantau kalsium serum pada bayi yang disusui

    Anda dianjurkan untuk melaporkan efek samping ke FDA di (800) FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch. Anda juga dapat melaporkan efek samping ke Ascendis Pharma di 1-844-442-7236.

    Tentang HipoparatiroidismeHipoparatiroidisme adalah penyakit endokrin yang disebabkan oleh kurangnya kadar hormon paratiroid (PTH), pengatur utama keseimbangan kalsium dan fosfat dalam tubuh, bekerja langsung pada tulang dan ginjal dan secara tidak langsung pada usus. Individu dengan hipoparatiroidisme mungkin mengalami serangkaian komplikasi jangka pendek dan jangka panjang yang parah dan berpotensi mengancam jiwa, termasuk iritabilitas neuromuskular, komplikasi ginjal, kalsifikasi ekstra-skeletal, dan gangguan kognitif. Hipoparatiroidisme pasca bedah merupakan penyebab sebagian besar kasus (70-80%), sedangkan etiologi lainnya mencakup penyebab autoimun dan idiopatik.

    Tentang Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma menerapkan platform teknologi TransCon inovatifnya untuk membangun perusahaan biofarmasi terkemuka dan terintegrasi penuh yang berfokus pada membuat perbedaan berarti dalam kehidupan pasien. Dipandu oleh nilai-nilai inti yaitu Pasien, Sains, dan Gairah, Ascendis menggunakan teknologi TransCon untuk menciptakan terapi baru dan berpotensi terbaik di kelasnya. Ascendis berkantor pusat di Kopenhagen, Denmark dan memiliki fasilitas tambahan di Eropa dan Amerika Serikat. Silakan kunjungi ascendispharma.com untuk mempelajari lebih lanjut.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian besar. Semua pernyataan, selain pernyataan fakta sejarah, yang disertakan dalam siaran pers ini mengenai operasi, rencana, dan tujuan manajemen Ascendis di masa depan adalah pernyataan berwawasan ke depan. Contoh pernyataan tersebut termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang berkaitan dengan (i) potensi manfaat Yorvipath, (ii) ekspektasi Ascendis mengenai waktu pasokan komersial awal Yorvipath untuk pasar AS, (iii) rencana Ascendis untuk meminta persetujuan FDA untuk mengkomersialkan produk manufaktur yang ada dan kemungkinan waktu peluncurannya di A.S., jika permintaan tersebut disetujui, (iv) rencana Ascendis mengenai serangkaian layanan pasien, (v) kemampuan Ascendis untuk menerapkan platform teknologi TransCon-nya untuk membangun perusahaan biofarmasi terkemuka dan terintegrasi penuh, dan (vi) penggunaan teknologi TransCon oleh Ascendis untuk menciptakan terapi baru dan berpotensi terbaik di kelasnya. Ascendis mungkin tidak benar-benar mencapai rencana, melaksanakan niat atau memenuhi harapan atau proyeksi yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan dan Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Hasil atau peristiwa aktual dapat berbeda secara material dari rencana, maksud, harapan, dan proyeksi yang diungkapkan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Berbagai faktor penting dapat menyebabkan hasil atau peristiwa aktual berbeda secara material dari pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat Ascendis, termasuk hal berikut: ketergantungan pada produsen, distributor, dan penyedia layanan pihak ketiga untuk produk dan kandidat produk Ascendis; hasil keamanan atau kemanjuran yang tidak terduga dalam program pengembangan Ascendis atau produk yang dipasarkan; pengeluaran tak terduga terkait komersialisasi produk Ascendis yang disetujui; pengeluaran tak terduga terkait program pengembangan Ascendis; penjualan tak terduga, biaya umum dan administrasi, biaya penelitian dan pengembangan lainnya serta bisnis Ascendis secara umum; keterlambatan dalam pengembangan program yang terkait dengan manufaktur, persyaratan peraturan, kecepatan rekrutmen pasien, atau penundaan lain yang tidak terduga; Kemampuan Ascendis untuk memperoleh pendanaan tambahan, jika diperlukan, untuk mendukung kegiatan bisnisnya; dampak faktor ekonomi, politik, hukum, kepatuhan, sosial dan bisnis internasional. Untuk penjelasan lebih lanjut mengenai risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda dari apa yang dinyatakan dalam pernyataan berwawasan ke depan ini, serta risiko yang berkaitan dengan bisnis Ascendis secara umum, lihat Laporan Tahunan Ascendis pada Formulir 20-F yang diajukan bersama Komisi Sekuritas dan Bursa AS (SEC) pada tanggal 7 Februari 2024, dan laporan Ascendis lainnya di masa mendatang yang diajukan ke, atau diserahkan ke, SEC. Pernyataan berwawasan ke depan tidak mencerminkan dampak potensial dari perizinan, kolaborasi, akuisisi, merger, disposisi, usaha patungan, atau investasi apa pun di masa depan yang mungkin dilakukan atau dilakukan oleh Ascendis. Ascendis tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, kecuali diwajibkan oleh hukum.

    Sumber: Ascendis Pharma

    Diposting : 2024-08-13 09:15

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer