La FDA approva Yorvipath (palopegteriparatide) per il trattamento dell'ipoparatiroidismo negli adulti

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La FDA approva Yorvipath (palopegteriparatide) per il trattamento dell'ipoparatiroidismo negli adulti

COPENHAGEN, Danimarca, 12 agosto 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) ha annunciato oggi che la Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Yorvipath (palopegteriparatide; sviluppato come TransCon PTH) per il trattamento dell'ipoparatiroidismo negli adulti. Yorvipath è un profarmaco dell'ormone paratiroideo (PTH[1-34]), somministrato una volta al giorno, progettato per fornire un'esposizione continua al PTH rilasciato durante il periodo di dosaggio di 24 ore. L'ipoparatiroidismo è una malattia endocrina rara causata da livelli insufficienti di ormone paratiroideo che colpisce più organi e colpisce circa 70.000-90.000 persone negli Stati Uniti.

"L'approvazione della FDA del nostro secondo prodotto TransCon, Yorvipath, riflette i nostri valori e la nostra dedizione nel seguire la scienza per aiutare i pazienti, nonché il nostro costante impegno negli ultimi anni ad affrontare le significative esigenze mediche insoddisfatte della comunità dell'ipoparatiroidismo negli Stati Uniti Uniti”, ha affermato Jan Mikkelsen, Presidente e Amministratore delegato di Ascendis Pharma. "Siamo profondamente grati ai pazienti, ai medici e ai sostenitori per i loro numerosi contributi a questo importante traguardo."

Al momento del lancio, Ascendis prevede di offrire una suite di servizi ai pazienti per Yorvipath attraverso il suo Ascendis Signature Access Program negli Stati Uniti (A.S.A.P.), compreso il supporto nel percorso terapeutico e i programmi di assistenza finanziaria per i pazienti idonei.

"L'approvazione di Yorvipath da parte della FDA è una pietra miliare molto importante per la nostra comunità", ha affermato Patty Keating, direttore esecutivo della HypoPARA Tyrolism Association. “Siamo grati che la gravità della nostra condizione sia stata compresa e che le nostre voci siano state ascoltate. Non vediamo l'ora di avere questa nuova opzione terapeutica che ci aiuti a superare i limiti e i rischi della terapia convenzionale."

La FDA ha basato la sua approvazione di Yorvipath sulla revisione del pacchetto clinico per TransCon PTH (palopegteriparatide) presentato con la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco dell'azienda, inclusi i dati degli studi globali di Fase 2 PaTH Forward e Fase 3 PaTHway.

"Le conseguenze dell'ipoparatiroidismo sulla salute e sulla qualità della vita dei nostri pazienti possono essere straordinariamente debilitanti", ha affermato Lynn Kohlmeier, M.D., endocrinologo presso Spokane Osteoporosis & Endocrinology, presidente del comitato consultivo medico della HypoPARA Tyrolism Association e membro investigatore nel processo PaTHway. "La capacità di affrontare la causa alla base di questa malattia è cruciale e rappresenterà un importante progresso per i nostri pazienti affetti da ipoparatiroidismo."

Ascendis sta completando la produzione di un prodotto commerciale per il mercato statunitense e prevede che la fornitura iniziale sarà disponibile nel primo trimestre del 2025. Inoltre, Ascendis prevede di richiedere l'approvazione della FDA per commercializzare il prodotto esistente che, se approvato, potrebbe essere introdotto negli Stati Uniti nel quarto trimestre del 2024.

Yorvipath (palopegteriparatide) Informazioni importanti sulla sicurezza

INDICAZIONE E LIMITAZIONI D'USOYorvipath (palopegteriparatide) è indicato per il trattamento dell'ipoparatiroidismo negli adulti.

  • Yorvipath non è stato studiato per l'ipoparatiroidismo acuto post-chirurgico.
  • Lo schema di titolazione di Yorvipath è stato valutato solo negli adulti che per primi avevano raggiunto un valore corretto per l'albumina calcio sierico di almeno 7,8 mg/dl utilizzando un trattamento attivo con calcio e vitamina D.

    • CONTRAINDICAZIONIYorvipath è controindicato nei pazienti con grave ipersensibilità alla palopegteriparatide o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti. Reazioni di ipersensibilità, tra cui anafilassi, angioedema e orticaria, sono state osservate con gli analoghi dell'ormone paratiroideo (PTH).

    AVVERTENZE E PRECAUZIONIRischio di variazioni indesiderate dei livelli di calcio sierico Relativo al numero di iniezioni giornaliere Utilizzare una sola iniezione di Yorvipath per ottenere la dose giornaliera raccomandata. L'uso di due iniezioni di Yorvipath per raggiungere la dose giornaliera raccomandata aumenta la variabilità della dose totale erogata, che può causare cambiamenti involontari nei livelli di calcio sierico, comprese ipercalcemia e ipocalcemia.

    Ipercalcemia graveCon Yorvipath sono stati segnalati eventi gravi di ipercalcemia che hanno richiesto il ricovero in ospedale. Il rischio è massimo quando si inizia o si aumenta la dose di Yorvipath, ma può verificarsi in qualsiasi momento. Misurare il calcio sierico da 7 a 10 giorni dopo qualsiasi modifica della dose o se sono presenti segni o sintomi di ipercalcemia e almeno ogni 4-6 settimane una volta raggiunta la dose di mantenimento. Se necessario, trattare l'ipercalcemia. Se il calcio sierico corretto per l'albumina è superiore a 12 mg/dl, sospendere Yorvipath per almeno 2-3 giorni. Per un'ipercalcemia meno grave, aggiustare la dose di Yorvipath, vitamina D attiva e/o integratori di calcio.

    Ipocalcemia graveSono stati osservati eventi gravi di ipocalcemia con prodotti PTH, incluso Yorvipath . Il rischio è massimo quando la terapia con Yorvipath viene interrotta bruscamente, ma può verificarsi in qualsiasi momento, anche in pazienti che hanno assunto dosi stabili di Yorvipath. Misurare il calcio sierico da 7 a 10 giorni dopo qualsiasi modifica della dose o se sono presenti segni o sintomi di ipocalcemia e almeno ogni 4-6 settimane una volta raggiunta la dose di mantenimento. Trattare l'ipocalcemia se necessario e aggiustare la dose di Yorvipath, vitamina D attiva e/o integratori di calcio se si verifica ipocalcemia.

    Rischio potenziale di osteosarcomaYorvipath è un analogo del PTH. È stata segnalata un’aumentata incidenza di osteosarcoma (un tumore osseo maligno) nei ratti maschi e femmine trattati con analoghi del PTH, incluso teriparatide. La comparsa di osteosarcoma nei ratti dipende dalla dose di teriparatide o PTH e dalla durata del trattamento. È stato segnalato osteosarcoma in pazienti trattati con teriparatide nel contesto post-marketing; tuttavia, negli studi osservazionali condotti sull’uomo non è stato osservato un aumento del rischio di osteosarcoma. Esistono dati limitati che valutano il rischio di osteosarcoma oltre i 2 anni di utilizzo di teriparatide.

    Yorvipath non è raccomandato nei pazienti ad aumentato rischio di osteosarcoma, come i pazienti con:

    • Epifisi aperte. Yorvipath non è approvato nei pazienti pediatrici.

    • Malattie metaboliche ossee diverse dall'ipoparatiroidismo, inclusa la malattia ossea di Paget.

    • Aumenti inspiegabili della fosfatasi alcalina.

    • Metastasi ossee o storia di tumori maligni allo scheletro.

    • Storia di radioterapia con fasci esterni o impianti che coinvolgono lo scheletro.

    • Patologie ereditarie che predispongono all'osteosarcoma.

    Istruire i pazienti a segnalare tempestivamente sintomi clinici (ad es. dolore localizzato persistente) e segni (ad es. massa dei tessuti molli dolenti alla palpazione) che potrebbero essere coerenti con l'osteosarcoma.

    Ipotensione ortostatica Con Yorvipath è stata segnalata ipotensione ortostatica. Segni e sintomi associati possono includere diminuzione della pressione sanguigna, vertigini (incluse vertigini posturali), palpitazioni, tachicardia, presincope o sincope. Tali sintomi possono essere gestiti con la somministrazione prima di coricarsi, mentre si è sdraiati. Yorvipath deve essere somministrato inizialmente quando il paziente può sedersi o sdraiarsi a causa del rischio di ipotensione ortostatica.

    Rischio di tossicità da digossina con l'uso concomitante di composti della digitaleYorvipath aumenta il calcio sierico e, pertanto, l'uso concomitante con digossina (che ha un indice terapeutico ristretto) può predisporre i pazienti alla tossicità della digitale se si sviluppa ipercalcemia. L'efficacia della digossina può essere ridotta se è presente ipocalcemia. Quando Yorvipath viene utilizzato in concomitanza con digossina, misurare regolarmente i livelli sierici di calcio e digossina e monitorare i segni e i sintomi di tossicità della digossina. Fare riferimento alle informazioni sulla prescrizione della digossina per aggiustamenti della dose, se necessario.

    REAZIONI AVVERSELe reazioni avverse più comuni (≥ 5%) nei pazienti trattati con Yorvipath sono state reazioni nel sito di iniezione (39 %), segni e sintomi vasodilatatori (28%), mal di testa (21%), diarrea (10%), mal di schiena (8%), ipercalcemia (8%) e dolore orofaringeo (7%).

    INTERAZIONI CON FARMACIFarmaci influenzati dal calcio siericoDigossina: Yorvipath aumenta il calcio sierico, pertanto, l'uso concomitante con digossina (che ha un indice terapeutico ristretto) può predisporre i pazienti alla digitale tossicità se si sviluppa ipercalcemia. L’efficacia della digossina può essere ridotta se è presente ipocalcemia. Quando Yorvipath viene utilizzato in concomitanza con digossina, misurare i livelli sierici di calcio e digossina e monitorare segni e sintomi di tossicità della digossina. Potrebbe essere necessario un aggiustamento della dose di digossina e/o Yorvipath.

    Farmaci noti per influenzare il calcio sierico I farmaci che influenzano il calcio sierico possono alterare la risposta terapeutica a Yorvipath. Misurare il calcio sierico più frequentemente quando Yorvipath viene utilizzato in concomitanza con questi farmaci, in particolare dopo l'inizio, la sospensione o l'aggiustamento della dose di questi farmaci.

    USO IN POPOLAZIONI SPECIFICHEGravidanzaI dati disponibili provenienti dalle segnalazioni di gravidanze negli studi clinici dallo sviluppo del farmaco non sono sufficienti per identificare un rischio associato al farmaco di gravi difetti alla nascita, aborto spontaneo o altri esiti avversi materni o fetali. Se Yorvipath viene somministrato durante la gravidanza o se una paziente rimane incinta mentre riceve Yorvipath, gli operatori sanitari devono segnalare l'esposizione a Yorvipath chiamando il numero 1-844-442-7236.

    AllattamentoMonitorare i neonati allattato al seno da femmine trattate con Yorvipath per sintomi di ipercalcemia o ipocalcemia. Considerare il monitoraggio del calcio sierico nel neonato allattato al seno

    Si consiglia di segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero (800) FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch. Puoi anche segnalare gli effetti collaterali ad Ascendis Pharma al numero 1-844-442-7236.

    Informazioni sull'ipoparatiroidismoL'ipoparatiroidismo è una malattia endocrina causata da livelli insufficienti di ormone paratiroideo (PTH), il principale regolatore dell'equilibrio di calcio e fosfato nell'organismo, agendo direttamente sulle ossa e sui reni e indirettamente sull'intestino. Gli individui con ipoparatiroidismo possono manifestare una serie di complicanze gravi e potenzialmente pericolose per la vita a breve e lungo termine, tra cui irritabilità neuromuscolare, complicanze renali, calcificazioni extrascheletriche e deterioramento cognitivo. L'ipoparatiroidismo post-chirurgico rappresenta la maggior parte dei casi (70-80%), mentre altre eziologie includono cause autoimmuni e idiopatiche.

    Informazioni su Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma sta applicando la sua innovativa piattaforma tecnologica TransCon per costruire un'azienda biofarmaceutica leader e completamente integrata, impegnata a fare una differenza significativa nella vita dei pazienti. Guidata dai suoi valori fondamentali di Pazienti, Scienza e Passione, Ascendis utilizza le sue tecnologie TransCon per creare terapie nuove e potenzialmente migliori della categoria. Ascendis ha sede a Copenhagen, Danimarca e dispone di strutture aggiuntive in Europa e negli Stati Uniti. Per ulteriori informazioni, visitare ascendispharma.com.

    Dichiarazioni previsionali Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze sostanziali. Tutte le dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, incluse in questo comunicato stampa riguardanti le operazioni future, i piani e gli obiettivi di gestione di Ascendis sono dichiarazioni previsionali. Esempi di tali dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni relative a (i) i potenziali benefici di Yorvipath, (ii) le aspettative di Ascendis riguardo ai tempi della fornitura commerciale iniziale di Yorvipath per il mercato statunitense, (iii) i piani di Ascendis richiedere l'approvazione della FDA per commercializzare il prodotto fabbricato esistente e la potenziale tempistica di introduzione negli Stati Uniti, se tale richiesta viene approvata, (iv) i piani di Ascendis riguardanti una suite di servizi per i pazienti, (v) la capacità di Ascendis di applicare la sua piattaforma tecnologica TransCon costruire un'azienda biofarmaceutica leader e completamente integrata e (vi) l'utilizzo da parte di Ascendis delle sue tecnologie TransCon per creare terapie nuove e potenzialmente migliori della categoria. Ascendis potrebbe non realizzare effettivamente i piani, realizzare le intenzioni o soddisfare le aspettative o le proiezioni divulgate nelle dichiarazioni previsionali e non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire sostanzialmente dai piani, dalle intenzioni, dalle aspettative e dalle proiezioni divulgate nelle dichiarazioni previsionali. Vari fattori importanti potrebbero far sì che i risultati o gli eventi effettivi differiscano materialmente dalle dichiarazioni previsionali rilasciate da Ascendis, tra cui quanto segue: dipendenza da produttori, distributori e fornitori di servizi di terze parti per i prodotti Ascendis e candidati ai prodotti; risultati imprevisti di sicurezza o efficacia nei programmi di sviluppo di Ascendis o nei prodotti sul mercato; spese impreviste relative alla commercializzazione di eventuali prodotti Ascendis approvati; spese impreviste relative ai programmi di sviluppo di Ascendis; spese impreviste di vendita, generali e amministrative, altre spese di ricerca e sviluppo e attività di Ascendis in generale; ritardi nello sviluppo dei suoi programmi legati alla produzione, ai requisiti normativi, alla velocità di reclutamento dei pazienti o altri ritardi imprevisti; Capacità di Ascendis di ottenere finanziamenti aggiuntivi, se necessario, per sostenere le proprie attività commerciali; l’impatto di fattori economici, politici, legali, di conformità, sociali e commerciali internazionali. Per un'ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano da quelli espressi in queste dichiarazioni previsionali, nonché i rischi relativi all'attività di Ascendis in generale, consultare la Relazione annuale di Ascendis sul Modulo 20-F depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti il ​​7 febbraio 2024 e gli altri rapporti futuri di Ascendis depositati o presentati alla SEC. Le dichiarazioni previsionali non riflettono il potenziale impatto di eventuali future licenze, collaborazioni, acquisizioni, fusioni, cessioni, joint venture o investimenti che Ascendis potrebbe intraprendere o effettuare. Ascendis non si assume alcun obbligo di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

    Fonte: Ascendis Pharma

    Pubblicato : 2024-08-13 09:15

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