FDA、成人の副甲状腺機能低下症の治療薬としてヨービパス（パロペグテリパラチド）を承認

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FDA、成人の副甲状腺機能低下症の治療薬としてヨービパス (パロペグテリパラチド) を承認

デンマーク、コペンハーゲン、2024 年 8 月 12 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Ascendis Pharma A/S (ナスダック: ASND) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が成人の副甲状腺機能低下症の治療薬としてヨービパス (パロペグテリパラチド、TransCon PTH として開発) を承認したと発表しました。 Yorvipath は副甲状腺ホルモン (PTH[1-34]) のプロドラッグで、1 日 1 回投与され、24 時間の投与期間にわたって放出された PTH に継続的に曝露されるように設計されています。副甲状腺機能低下症は、副甲状腺ホルモンのレベル不足によって引き起こされるまれな内分泌疾患で、複数の臓器に影響を及ぼし、米国で推定 70,000 ～ 90,000 人が罹患していると推定されています。

「当社の 2 番目の TransCon 製品である Yorvipath の FDA 承認は、科学に従って患者を助けるという当社の価値観と献身、そして米国の副甲状腺機能低下症コミュニティの満たされていない重要な医療ニーズに対処するというここ数年の揺るぎない取り組みを反映しています。 」とアセンディス ファーマの社長兼最高経営責任者、ヤン ミケルセンは述べました。 「この重要なマイルストーンへの多くの貢献に対し、患者、臨床医、支援者の皆様に深く感謝いたします。」

立ち上げ時に、アセンディスは米国アセンディス シグネチャ アクセス プログラムを通じて、ヨーヴィパス向けの一連の患者サービスを提供する予定です。 (A.S.A.P.) には、対象となる患者に対する治療過程をナビゲートするためのサポートと経済的援助プログラムが含まれます。

「FDA によるヨーヴィパスの承認は、私たちのコミュニティにとって非常に重要なマイルストーンです」と、PARAthyroidism Association のエグゼクティブ ディレクターであるパティ キーティング氏は述べています。 「私たちの状態の深刻さが理解され、私たちの声が届いたことに感謝しています。従来の治療法の限界とリスクを乗り越えるために、この新しい治療法の選択肢が得られることを楽しみにしています。」

FDA は、TransCon PTH (パロペグテリパラチド) の臨床パッケージの審査に基づいて Yorvipath を承認しました。グローバルな第 2 相 PaTH Forward 試験および第 3 相 PaTHway 試験からのデータを含む、会社の新薬申請と一緒に提出されます。

「副甲状腺機能低下症が患者の健康と生活の質に及ぼす影響は、非常に衰弱させる可能性があります」と、スポケーン骨粗鬆症・内分泌学の内分泌学者であり、副甲状腺機能低下症協会の医療諮問委員会の委員長であり、副甲状腺機能低下症の医学博士であるリン・コールマイヤー医学博士は述べています。 PaTHwayトライアルの研究者。 「この病気の根本的な原因に対処できることは非常に重要であり、副甲状腺機能低下症の患者にとって重要な進歩となるでしょう。」

アセンディスは米国市場向けの商用製品の製造を完了しており、最初の供給は完了すると予想しています。さらに、アセンディスは既存の製品を商品化するために FDA の承認を求める予定で、承認されれば 2024 年の第 4 四半期に米国で導入される可能性があります。

ヨーヴィパス (パロペグテリパラチド) 重要な安全性情報

適応症と使用制限ヨーヴィパス (パロペグテリパラチド) は、成人の副甲状腺機能低下症の治療を適応としています。

  • ヨーヴィパスは、急性術後副甲状腺機能低下症については研究されていません。
  • ヨーヴィパスの滴定スキームは、最初にアルブミン補正値を達成した成人でのみ評価されました。カルシウムと活性ビタミン D 治療により、血清カルシウムが 7.8 mg/dL 以上である

    • 禁忌ヨービパスは、パロペグテリパラチドまたはその賦形剤に対して重度の過敏症のある患者には禁忌です。副甲状腺ホルモン (PTH) 類似体では、アナフィラキシー、血管浮腫、蕁麻疹などの過敏反応が観察されています。

    警告と注意血清カルシウム濃度の意図しない変化のリスク1 日の注射回数に関連推奨される 1 日 1 回の投与量を達成するには、Yorvipath 注射を 1 回のみ使用してください。 1 日 1 回の推奨用量を達成するためにヨービパス注射を 2 回使用すると、総投与量のばらつきが大きくなり、高カルシウム血症や低カルシウム血症など、血清カルシウム レベルの意図しない変化が生じる可能性があります。

    重篤な高カルシウム血症入院を必要とする重篤な高カルシウム血症が Yorvipath で報告されています。リスクはヨービパスの投与を開始または増量するときに最も高くなりますが、いつでも発生する可能性があります。用量変更後、または高カルシウム血症の兆候や症状がある場合は、血清カルシウムを 7 ～ 10 日後に測定し、維持用量に達したら少なくとも 4 ～ 6 週間ごとに血清カルシウムを測定します。必要に応じて高カルシウム血症を治療します。アルブミン補正血清カルシウムが 12 mg/dL を超える場合は、少なくとも 2 ～ 3 日間ヨービパスの使用を控えてください。それほど重度ではない高カルシウム血症の場合は、ヨービパス、活性型ビタミン D、カルシウム サプリメントの用量を調整してください。

    重度の低カルシウム血症ヨービパスを含む PTH 製品では、重篤な低カルシウム血症が観察されています。 。リスクはヨービパスを突然中止した場合に最も高くなりますが、安定用量のヨービパスを服用していた患者であっても、いつでも発生する可能性があります。用量変更後、または低カルシウム血症の兆候や症状がある場合は、血清カルシウムを 7 ～ 10 日後に測定し、維持用量に達したら少なくとも 4 ～ 6 週間ごとに血清カルシウムを測定します。必要に応じて低カルシウム血症を治療し、低カルシウム血症が発生した場合はヨービパス、活性型ビタミン D、カルシウム サプリメントの用量を調整します。

    骨肉腫の潜在的なリスクYorvipath は PTH アナログです。テリパラチドを含む PTH 類似体で治療された雄および雌のラットでは、骨肉腫 (悪性骨腫瘍) の発生率が増加することが報告されています。ラットにおける骨肉腫の発生は、テリパラチドまたは PTH の用量と治療期間に依存します。市販後にテリパラチドで治療された患者において骨肉腫が報告されている。しかし、ヒトを対象とした観察研究では、骨肉腫のリスク増加は観察されていません。 2 年間のテリパラチド使用を超える骨肉腫のリスクを評価するデータは限られています。

    以下の患者など、骨肉腫のリスクが高い患者にはヨービパスは推奨されません。

    • 開いた骨端線。ヨービパスは小児患者には承認されていません。

    • 骨パジェット病など、副甲状腺機能低下症以外の代謝性骨疾患。

    • アルカリホスファターゼの原因不明の上昇。

    • 骨転移または骨格悪性腫瘍の病歴。

    • 骨格に関わる体外照射またはインプラント放射線療法の病歴。

    • 骨肉腫の素因となる遺伝性疾患。

    骨肉腫と一致する可能性のある臨床症状 (例: 持続する局所的な痛み) および兆候 (例: 触診すると柔らかい組織の塊) を速やかに報告するよう患者に指導します。

    起立性低血圧

    強い>起立性低血圧は、Yorvipath で報告されています。関連する兆候や症状には、血圧低下、めまい（立ちくらみを含む）、動悸、頻脈、失神前兆、または失神が含まれる場合があります。このような症状は、就寝時に横になりながら服用することで管理できます。起立性低血圧の可能性があるため、ヨービパスは患者が座ったり横になったりできるときに最初に投与する必要があります。

    ジギタリス化合物の併用によるジゴキシン毒性のリスクヨービパスは血清カルシウムを増加させるため、ジゴキシン（治療指数が狭い）との併用により、高カルシウム血症が発症した場合に患者がジギタリス毒性を起こしやすくなる可能性があります。低カルシウム血症がある場合、ジゴキシンの効果が低下する可能性があります。ヨービパスをジゴキシンと併用する場合は、血清カルシウムおよびジゴキシンのレベルを定期的に測定し、ジゴキシンの毒性の兆候や症状がないか監視してください。必要に応じて、用量調整についてはジゴキシンの処方情報を参照してください。

    副作用ヨービパスで治療された患者で最も一般的な副作用 (5% 以上) は注射部位反応でした (39 %）、血管拡張の徴候と症状（28%）、頭痛（21%）、下痢（10%）、腰痛（8%）、高カルシウム血症（8%）、中咽頭痛（7%）。

    薬物相互作用血清カルシウムの影響を受ける薬物ジゴキシン: ヨーヴィパスは血清カルシウムを増加させるため、ジゴキシン（治療指数が狭い）との併用は患者をジギタリスに罹りやすくする可能性があります。高カルシウム血症が発生すると毒性が発生します。低カルシウム血症がある場合、ジゴキシンの効果が低下する可能性があります。ヨービパスをジゴキシンと併用する場合は、血清カルシウムおよびジゴキシンのレベルを測定し、ジゴキシン毒性の兆候や症状を監視してください。ジゴキシンおよび/またはヨービパスの用量の調整が必要になる場合があります。

    血清カルシウムに影響を与えることが知られている薬剤血清カルシウムに影響を与える薬剤は、ヨービパスに対する治療反応を変化させる可能性があります。ヨービパスをこれらの薬剤と併用する場合、特にこれらの薬剤を開始、中止、または用量調整した後は、より頻繁に血清カルシウムを測定してください。

    特定の集団での使用妊娠医薬品開発の臨床試験における妊娠報告から入手可能なデータは、薬物に関連した重大な先天異常や流産のリスクを特定するには不十分です。 、またはその他の母体または胎児への有害な転帰。ヨーヴィパスが妊娠中に投与された場合、または患者がヨーヴィパスの投与中に妊娠した場合、医療提供者は 1-844-442-7236 に電話してヨーヴィパスへの曝露を報告する必要があります。

    授乳中乳児を監視する高カルシウム血症または低カルシウム血症の症状に対してヨービパスの治療を受けた女性に母乳を与えている。母乳育児中の乳児の血清カルシウムのモニタリングを検討する

    FDA (800) FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch に副作用を報告することをお勧めします。また、アセンディス ファーマ（1-844-442-7236）に副作用を報告することもできます。

    副甲状腺機能低下症について副甲状腺機能低下症は、副甲状腺ホルモン (PTH) のレベル不足によって引き起こされる内分泌疾患です。体内のカルシウムとリン酸バランスの主な調節因子であり、骨と腎臓に直接作用し、腸に間接的に作用します。副甲状腺機能低下症の人は、神経筋過敏症、腎合併症、骨格外石灰化、認知障害など、重篤で生命を脅かす可能性のあるさまざまな短期および長期合併症を経験する可能性があります。手術後の副甲状腺機能低下症が症例の大部分 (70～80%) を占めますが、他の病因には自己免疫や特発性の原因が含まれます。

    アセンディス ファーマ A/S についてアセンディス ファーマは、革新的な TransCon テクノロジー プラットフォームを活用して、患者の生活に有意義な変化をもたらすことに重点を置いた、完全に統合された大手バイオ医薬品企業を構築しています。 Ascendis は、患者、科学、情熱という基本的価値観に基づいて、TransCon テクノロジーを使用して、クラス最高の可能性のある新しい治療法を開発しています。アセンディスはデンマークのコペンハーゲンに本社を置き、ヨーロッパと米国にも追加の施設を持っています。詳細については、ascendispharma.com をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述 このプレスリリースには、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。アセンディスの将来の事業、計画、経営目標に関するこのプレスリリースに含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。このような記述の例には、(i) ヨービパスの潜在的な利点、(ii) 米国市場向けのヨービパスの最初の商業供給のタイミングに関するアセンディスの期待、(iii) アセンディスの計画に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。既存の製造製品を商品化するための FDA の承認と、そのような要求が承認された場合の米国での導入の潜在的な時期を要求すること、(iv) 一連の患者サービスに関するアセンディスの計画、(v) TransCon テクノロジー プラットフォームを適用するアセンディスの能力完全に統合された大手バイオ医薬品企業を構築すること、および (vi) アセンディスが TransCon テクノロジーを利用して、クラス最高の可能性のある新しい治療法を開発すること。アセンディスは、将来の見通しに関する記述で開示された計画を実際に達成したり、意図を実行したり、あるいは期待や予測を満たさない可能性があるため、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存すべきではありません。実際の結果や出来事は、将来の見通しに関する記述で開示された計画、意図、期待、予測と大きく異なる可能性があります。以下のようなさまざまな重要な要因により、実際の結果や出来事がアセンディスの将来予想に関する記述と大きく異なる可能性があります。予期せぬ安全性や有効性がアセンディスの開発プログラムや市販製品に影響を与える場合。承認されたアセンディス製品の商品化に関連する予期せぬ出費。アセンディスの開発プログラムに関連する予期せぬ出費。予期せぬ販売費、一般管理費、その他の研究開発費、およびアセンディスの事業全般。製造、規制要件、患者募集の速度に関連するプログラム開発の遅延、またはその他の予期せぬ遅延。必要に応じて、事業活動をサポートするために追加の資金を獲得できるアセンディスの能力。国際的な経済、政治、法律、コンプライアンス、社会およびビジネス要因の影響。実際の結果がこれらの将来予想に関する記述で表明されているものと異なる可能性があるリスクと不確実性、およびアセンディスの事業全般に関連するリスクの詳細については、米国に提出されたフォーム 20-F によるアセンディスの年次報告書を参照してください。 2024 年 2 月 7 日に米国証券取引委員会 (SEC) に提出された、または SEC に提出されたアセンディスのその他の将来の報告書。将来の見通しに関する記述は、アセンディスが締結または行う可能性のある将来のライセンス供与、提携、買収、合併、処分、合弁事業、または投資の潜在的な影響を反映したものではありません。アセンディスは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

    出典: アセンディス ファーマ

    投稿しました : 2024-08-13 09:15

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