FDA Nyetujoni Yorvipath (palopegteriparatide) kanggo Perawatan Hipoparatiroidisme ing Wong Dewasa

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Yorvipath (palopegteriparatide) kanggo Perawatan Hipoparatiroidisme ing Wong Dewasa

COPENHAGEN, Denmark, 12 Agustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) dina iki ngumumake yen US Food & Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Yorvipath (palopegteriparatide; dikembangake minangka TransCon PTH) kanggo perawatan hypoparathyroidism ing wong diwasa. Yorvipath minangka prodrug hormon paratiroid (PTH [1-34]), sing diwenehake sapisan saben dina, dirancang kanggo nyedhiyakake paparan terus-terusan marang PTH sing dibebasake sajrone periode dosis 24 jam. Hypoparathyroidism minangka penyakit endokrin langka sing disebabake dening tingkat hormon paratiroid sing ora cukup sing nyebabake macem-macem organ lan nyebabake kira-kira 70.000 nganti 90.000 wong ing Amerika Serikat.

"Persetujuan FDA kanggo produk TransCon kapindho kita, Yorvipath, nggambarake nilai lan dedikasi kita kanggo ngetutake ilmu kanggo nulungi pasien, uga komitmen sing ora tegang ing taun-taun kepungkur kanggo ngatasi kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake komunitas hypoparathyroidism ing Amerika Serikat. Negara, "ujare Jan Mikkelsen, Presiden lan Kepala Eksekutif Ascendis Pharma. "Kita matur nuwun banget kanggo pasien, dokter, lan panyengkuyung amarga akeh kontribusi kanggo tonggak penting iki."

Nalika diluncurake, Ascendis rencana kanggo nawakake suite layanan pasien kanggo Yorvipath liwat Program Akses Tandha Ascendis AS. (A.S.A.P.), kalebu dhukungan kanggo navigasi perjalanan perawatan lan program bantuan finansial kanggo pasien sing layak.

"Persetujuan FDA kanggo Yorvipath minangka tonggak penting kanggo komunitas kita," ujare Patty Keating, Direktur Eksekutif Asosiasi HypoPARAthyroidism. "Kita matur nuwun amarga seriuse kahanan kita wis dingerteni lan swara kita dirungokake. Kita ngarepake pilihan perawatan anyar iki kanggo mbantu kita ngluwihi watesan lan risiko terapi konvensional. diajukake karo Aplikasi Obat Anyar Perusahaan, kalebu data saka uji coba PaTH Forward Fase 2 global lan PaTHway Fase 3.

"Konsekuensi saka hypoparathyroidism ing kesehatan lan kualitas urip pasien kita bisa banget ngrusak," ujare Lynn Kohlmeier, M.D., ahli endokrinologi ing Spokane Osteoporosis & Endokrinologi, Ketua Dewan Penasihat Medis Asosiasi HypoPARAthyroidism, lan investigator ing PaTHway Trial. "Kemampuan kanggo ngatasi panyebab penyakit iki penting banget lan bakal dadi kemajuan penting kanggo pasien hipoparatiroidisme."

Ascendis ngrampungake manufaktur produk komersial kanggo pasar AS lan ngarepake pasokan awal bakal kasedhiya kasedhiya ing kuartal pisanan 2025. Kajaba iku, Ascendis ngrancang njaluk persetujuan FDA kanggo komersialisasi produk manufaktur sing wis ana, sing, yen disetujoni, bisa dienalake ing AS ing kuartal kaping papat 2024.

Informasi Keamanan Penting Yorvipath (palopegteriparatide)

Indikasi lan Watesan PanganggoneYorvipath (palopegteriparatide) dituduhake kanggo perawatan hypoparathyroidism ing wong diwasa.

  • Yorvipath ora diteliti kanggo hipoparatiroidisme pasca-bedah akut.
  • Skema titrasi Yorvipath mung dievaluasi ing wong diwasa sing pisanan entuk koreksi albumin. kalsium serum paling sethithik 7,8 mg/dL nggunakake kalsium lan perawatan vitamin D aktif.

    • KONTRAINDIKASIYorvipath wis contraindicated ing patients karo hypersensitivity abot kanggo palopegteriparatide utawa kanggo sembarang excipients. Reaksi hipersensitivitas, kalebu anafilaksis, angioedema, lan urtikaria, wis diamati kanthi analog hormon paratiroid (PTH).

    PÈNGET LAN PREHATRisiko owah-owahan sing ora disengaja ing Tingkat Kalsium Serum. Gegandhengan Jumlah Injeksi Saben Gunakake mung siji injeksi Yorvipath kanggo entuk dosis sapisan dina sing disaranake. Nggunakake rong injeksi Yorvipath kanggo nggayuh dosis sing disaranake saben dina nambah variasi saka total dosis sing dikirim, sing bisa nyebabake owah-owahan sing ora disengaja ing tingkat kalsium serum, kalebu hiperkalsemia lan hipokalsemia.

    Hiperkalsemia SeriusAcara serius hiperkalsemia sing mbutuhake rawat inap wis dilaporake karo Yorvipath. Resiko paling dhuwur nalika miwiti utawa nambah dosis Yorvipath nanging bisa kedadeyan kapan wae. Ukur kalsium serum 7 nganti 10 dina sawise owah-owahan dosis utawa yen ana pratandha utawa gejala hiperkalsemia, lan paling sethithik saben 4 nganti 6 minggu sawise dosis pangopènan wis diraih. Nambani hiperkalsemia yen perlu. Yen kalsium serum sing dikoreksi albumin luwih saka 12 mg / dL, nolak Yorvipath paling sethithik 2-3 dina. Kanggo hiperkalsemia sing kurang serius, atur dosis Yorvipath , vitamin D aktif, lan/utawa suplemen kalsium.

    Hipokalsemia SeriusAcara serius hipokalsemia wis diamati karo produk PTH, kalebu Yorvipath . Resiko paling dhuwur nalika Yorvipath tiba-tiba mandheg, nanging bisa kedadeyan kapan wae, sanajan ing pasien sing wis nampa dosis Yorvipath sing stabil. Ukur kalsium serum 7 nganti 10 dina sawise owah-owahan dosis utawa yen ana pratandha utawa gejala hypocalcemia, lan paling sethithik saben 4 nganti 6 minggu sawise dosis pangopènan wis diraih. Nambani hipokalsemia yen perlu, lan atur dosis Yorvipath , vitamin D aktif, lan/utawa suplemen kalsium yen ana hipokalsemia.

    Risiko Potensi OsteosarkomaYorvipath minangka analog PTH. Peningkatan insiden osteosarcoma (tumor balung ganas) wis dilaporake ing tikus lanang lan wadon sing diobati karo analog PTH, kalebu teriparatide. Kedadeyan osteosarcoma ing tikus gumantung saka dosis teriparatide utawa PTH lan durasi perawatan. Osteosarcoma wis dilaporake ing pasien sing diobati karo teriparatide ing setelan pasca pemasaran; Nanging, risiko tambah osteosarcoma durung diamati ing studi observasional ing manungsa. Ana data winates sing mbiji risiko osteosarcoma ngluwihi 2 taun panggunaan teriparatide.

    Yorvipath ora dianjurake kanggo pasien sing duwe risiko tambah osteosarcoma, kayata pasien karo:

    • Bukak epifisis. Yorvipath ora disetujoni kanggo pasien pediatrik.

    • Penyakit balung metabolik saliyane hipoparatiroidisme, kalebu penyakit balung Paget.

    • Peningkatan alkali fosfatase sing ora bisa dijelasake.

    • Metastase balung utawa riwayat tumor ganas.

    • Riwayat terapi radiasi sinar eksternal utawa implan sing nglibatake balung.

    • Kelainan herediter sing predisposisi kanggo osteosarcoma.

    Anjurake pasien supaya cepet nglaporake gejala klinis (contone, nyeri lokal sing terus-terusan) lan tandha-tandha (contone, massa jaringan alus nganti palpasi) sing bisa konsisten karo osteosarcoma.

    Hipotensi Ortostatik

    kuwat>Hipotensi ortostatik wis dilaporake karo Yorvipath. Tandha lan gejala sing gegandhengan bisa uga kalebu nyuda tekanan getih, pusing (kalebu pusing postural), palpitasi, tachycardia, presyncope, utawa syncope. Gejala kasebut bisa ditindakake kanthi dosis nalika turu, nalika turu. Yorvipath kudu diwenehake dhisik nalika pasien bisa lungguh utawa turu amarga ana potensial hipotensi ortostatik.

    Risiko Keracunan Digoxin kanthi Panggunaan Gabungan Senyawa DigitalisYorvipath nambah kalsium serum, lan mulane, panggunaan bebarengan karo digoxin (sing duwe indeks terapeutik sing sempit) bisa predisposisi pasien kanggo keracunan digitalis yen hiperkalsemia berkembang. Khasiat digoxin bisa dikurangi yen ana hipokalsemia. Nalika Yorvipath digunakake bebarengan karo digoxin, ngukur tingkat kalsium serum lan digoxin kanthi rutin, lan ngawasi pratandha lan gejala keracunan digoxin. Delengen informasi resep digoxin kanggo pangaturan dosis, yen perlu.

    REAKSI SALAHReaksi salabetipun sing paling umum (≥ 5%) ing pasien sing diobati karo Yorvipath yaiku reaksi ing situs injeksi (39). %), tandha lan gejala vasodilatasi (28%), sirah (21%), diare (10%), nyeri punggung (8%), hiperkalsemia (8%) lan nyeri orofaringeal (7%).

    INTERAKSI OBATObat sing Dipengaruhi Kalsium SerumDigoxin: Yorvipath nambah kalsium serum, mula, panggunaan bebarengan karo digoxin (sing duwe indeks terapeutik sing sempit) bisa predisposisi pasien kanggo digitalis. keracunan yen hiperkalsemia berkembang. Khasiat digoxin bisa dikurangi yen ana hipokalsemia. Nalika Yorvipath digunakake bebarengan karo digoxin, ngukur tingkat kalsium serum lan digoxin, lan ngawasi pratandha lan gejala keracunan digoxin. Penyesuaian dosis digoxin lan/utawa Yorvipath bisa uga dibutuhake.

    Obat sing Dikenal Bisa Ngaruhi Kalsium Serum Obat sing mengaruhi kalsium serum bisa ngowahi respon terapeutik marang Yorvipath . Ukur kalsium serum luwih kerep nalika Yorvipath digunakake bebarengan karo obat kasebut, utamane sawise obat kasebut diwiwiti, dihentikan, utawa nyetel dosis.

    PANGGUNAAN ING PENDUDUK KHUSUSKandhutanData sing kasedhiya saka laporan babagan meteng ing uji klinis saka pangembangan obat ora cukup kanggo ngenali risiko sing ana gandhengane karo obat saka cacat lair utama, keguguran. , utawa asil salabetipun ibu utawa janin liyane. Yen Yorvipath diwenehake nalika meteng, utawa yen pasien ngandhut nalika nampa Yorvipath , panyedhiya kesehatan kudu nglaporake paparan Yorvipath kanthi nelpon 1-844-442-7236.

    LaktasiNgawasi bayi nyusoni dening wanita sing diobati karo Yorvipath kanggo gejala hiperkalsemia utawa hipokalsemia. Coba ngawasi kalsium serum ing bayi sing disusui

    Sampeyan dianjurake kanggo nglaporake efek samping menyang FDA ing (800) FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch. Sampeyan uga bisa nglaporake efek samping menyang Ascendis Pharma ing 1-844-442-7236.

    Babagan HipoparatiroidismeHipoparatiroidisme yaiku penyakit endokrin sing disebabake dening tingkat hormon paratiroid (PTH) sing ora cukup. pengatur utama keseimbangan kalsium lan fosfat ing awak, tumindak langsung ing balung lan ginjel lan ora langsung ing usus. Individu sing duwe hipoparatiroidisme bisa ngalami sawetara komplikasi jangka pendek lan jangka panjang sing abot lan bisa ngancam nyawa, kalebu iritasi neuromuskular, komplikasi ginjal, kalsifikasi ekstra-skeletal, lan gangguan kognitif. Hipoparatiroidisme pasca-bedah nyebabake mayoritas kasus (70-80%), dene etiologi liyane kalebu penyebab otoimun lan idiopatik.

    Babagan Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma nglamar platform teknologi TransCon sing inovatif kanggo mbangun perusahaan biopharma sing terintegrasi kanthi fokus kanggo nggawe prabédan sing migunani ing urip pasien. Dipandu dening nilai inti Patients, Science, lan Passion, Ascendis nggunakake teknologi TransCon kanggo nggawe terapi anyar lan duweni potensi paling apik ing kelas. Ascendis bermarkas ing Copenhagen, Denmark lan nduweni fasilitas tambahan ing Eropa lan Amerika Serikat. Mangga bukak ascendispharma.com kanggo mangerteni sing luwih lengkap.

    Pernyataan Maju-Maju Siaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep sing ngemot risiko lan kahanan sing durung mesthi. Kabeh statement, kajaba statements saka kasunyatan sajarah, kalebu ing release pers iki babagan operasi Ascendis, rencana lan dislametaké saka Manajemen minangka statements ngarep-looking. Conto pratelan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, pernyataan sing ana hubungane karo (i) keuntungan potensial saka Yorvipath , (ii) pangarepan Ascendis babagan wektu pasokan komersial awal Yorvipath kanggo pasar AS, (iii) rencana Ascendis kanggo njaluk persetujuan FDA kanggo komersialisasi produk manufaktur sing wis ana lan wektu potensial introduksi ing AS, yen panjaluk kasebut disetujoni, (iv) rencana Ascendis babagan suite layanan pasien, (v) kemampuan Ascendis kanggo ngetrapake platform teknologi TransCon. kanggo mbangun perusahaan biopharma sing terintegrasi kanthi lengkap, lan (vi) Ascendis nggunakake teknologi TransCon kanggo nggawe terapi anyar lan duweni potensi paling apik ing kelas. Ascendis bisa uga ora bisa nggayuh rencana kasebut, nindakake maksud utawa nyukupi pangarep-arep utawa proyeksi sing diungkapake ing pratelan ngarep-arep lan sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep kasebut. Asil utawa acara nyata bisa beda-beda sacara material saka rencana, maksud, pangarepan, lan proyeksi sing diungkapake ing pratelan ngarep. Macem-macem faktor penting bisa nimbulaké asil nyata utawa acara beda materially saka statements ngarep-looking sing Ascendis ndadekake, kalebu ing ngisor iki: katergantungan ing manufaktur pihak katelu, distributor lan panyedhiya layanan kanggo produk Ascendis lan calon produk; safety utawa khasiat sing ora dikarepake nyebabake program pangembangan Ascendis utawa produk ing pasar; expenses unforeseen related kanggo komersialisasi produk Ascendis disetujoni; biaya sing ora dikarepake sing ana gandhengane karo program pangembangan Ascendis; sade sing ora dikarepake, biaya umum lan administrasi, biaya riset lan pangembangan liyane lan bisnis Ascendis umume; telat ing pangembangan program sing ana hubungane karo manufaktur, syarat peraturan, kacepetan rekrutmen pasien utawa telat liyane sing ora dikarepake; Kemampuan Ascendis kanggo entuk dana tambahan, yen perlu, kanggo ndhukung aktivitas bisnis; pengaruh faktor ekonomi, politik, hukum, kepatuhan, sosial lan bisnis internasional. Kanggo katrangan luwih lengkap babagan risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka sing dituduhake ing pernyataan ngarep iki, uga risiko sing ana hubungane karo bisnis Ascendis ing umum, deleng Laporan Tahunan Ascendis ing Formulir 20-F sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS (SEC) tanggal 7 Februari 2024, lan laporan mangsa Ascendis liyane sing diajukake, utawa dikirim menyang SEC. Pernyataan sing ngarep-arep ora nggambarake dampak potensial saka lisensi, kolaborasi, akuisisi, penggabungan, disposisi, usaha patungan, utawa investasi sing bisa ditindakake utawa ditindakake Ascendis. Ascendis ora duwe kewajiban kanggo nganyarake pratelan sing ngarep-arep, kajaba sing diwajibake dening hukum.

    Sumber: Ascendis Pharma

    Dikirim : 2024-08-13 09:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer