FDA, 성인 부갑상선기능저하증 치료용으로 요비패스(팔로펙테리파라타이드) 승인

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FDA, 성인의 부갑상선 기능 저하증 치료를 위해 Yorvipath(palopegteriparatide) 승인

덴마크 코펜하겐, 2024년 8월 12일(GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 성인 부갑상선 기능 저하증 치료를 위해 Yorvipath(palopegteriparatide, TransCon PTH로 개발)를 승인했다고 발표했습니다. 요비패스(Yorvipath)는 부갑상선 호르몬(PTH[1-34])의 전구약물로서 1일 1회 투여되며 24시간 투여 기간 동안 방출된 PTH에 지속적으로 노출되도록 설계되었습니다. 부갑상선 기능저하증은 부갑상선 호르몬 수치가 부족하여 발생하는 드문 내분비 질환으로, 미국 내 약 70,000~90,000명이 여러 기관에 영향을 미치고 있습니다.

“우리의 두 번째 TransCon 제품인 Yorvipath에 대한 FDA 승인은 환자를 돕기 위해 과학을 따르려는 우리의 가치와 헌신뿐만 아니라 미국 내 부갑상선 기능 저하증 커뮤니티의 중요한 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하려는 지난 몇 년 동안의 확고한 헌신을 반영합니다. 미국,” Ascendis Pharma의 사장 겸 CEO인 Jan Mikkelsen이 말했습니다. "우리는 이 중요한 이정표에 많은 기여를 해주신 환자, 임상의 및 옹호자들에게 깊은 감사를 드립니다."

출시 시 Ascendis는 미국 Ascendis 시그니처 액세스 프로그램을 통해 Yorvipath를 위한 일련의 환자 서비스를 제공할 계획입니다. (A.S.A.P.), 자격을 갖춘 환자를 위한 치료 과정 탐색 및 재정 지원 프로그램 지원을 포함합니다.

“Yorvipath에 대한 FDA 승인은 우리 지역사회에 매우 중요한 이정표입니다.”라고 PAR갑상선기능저하증 협회 전무이사인 Patty Keating이 말했습니다. “우리 상황의 심각성을 이해하고 우리의 목소리를 들어준 것에 감사드립니다. 우리는 기존 치료법의 한계와 위험을 뛰어넘는 데 도움이 되는 이 새로운 치료 옵션을 기대하고 있습니다.”

FDA는 TransCon PTH(팔로페그테리파라타이드)에 대한 임상 패키지 검토를 바탕으로 Yorvipath를 승인했습니다. 글로벌 2상 PaTH Forward 및 3상 PaTHway 시험의 데이터를 포함하여 회사의 신약 신청서와 함께 제출되었습니다.

"부갑상선 기능저하증이 환자의 건강과 삶의 질에 미치는 영향은 극도로 쇠약해질 수 있습니다."라고 Spokane Osteoporosis & Endocrinology의 내분비학자이자 HypoPARAthyroidism Association의 의료 자문위원회 의장인 Lynn Kohlmeier 박사는 말했습니다. PaTHway 재판의 조사관. "이 질병의 근본 원인을 해결하는 능력은 매우 중요하며 부갑상선 기능 저하증 환자에게 중요한 진전이 될 것입니다."

Ascendis는 미국 시장을 위한 상용 제품 제조를 완료하고 있으며 초기 공급이 또한 Ascendis는 기존 제조 제품을 상용화하기 위해 FDA 승인을 요청할 계획이며, 승인되면 2024년 4분기에 미국에 출시될 수 있습니다.

Yorvipath(palopegteriparatide) 중요한 안전 정보

사용 적응증 및 제한Yorvipath(palopegteriparatide)는 성인의 부갑상선 기능 저하증 치료에 사용됩니다.

  • Yorvipath는 수술 후 급성 부갑상선 기능 저하증에 대해 연구되지 않았습니다.
  • Yorvipath의 적정 계획은 알부민 보정을 처음 달성한 성인을 대상으로만 평가되었습니다. 칼슘과 활성 비타민 D 치료를 통해 혈청 칼슘을 최소 7.8mg/dL로 유지합니다.

    • 금기 사항요르비패스는 팔로페그테리파라타이드 또는 그 부형제에 심각한 과민증이 있는 환자에게는 금기입니다. 부갑상선 호르몬(PTH) 유사체에서 아나필락시스, 혈관 부종, 두드러기를 포함한 과민 반응이 관찰되었습니다.

    경고 및 예방 조치혈청 칼슘 수치의 의도하지 않은 변화 위험 일일 주사 횟수와 관련됨 1일 1회 권장 복용량을 달성하려면 Yorvipath 주사를 한 번만 사용하십시오. 1일 1회 권장 복용량을 달성하기 위해 요비패스 주사를 2회 사용하면 총 투여량의 변동성이 증가하여 고칼슘혈증 및 저칼슘혈증을 포함한 혈청 칼슘 수치에 의도하지 않은 변화가 발생할 수 있습니다.

    심각한 고칼슘혈증Yorvipath 투여 시 입원이 필요한 심각한 고칼슘혈증 사례가 보고되었습니다. 위험은 Yorvipath의 복용량을 시작하거나 늘릴 때 가장 높지만 언제든지 발생할 수 있습니다. 용량 변경 후 7~10일 또는 고칼슘혈증의 징후나 증상이 있는 경우 혈청 칼슘을 측정하고, 유지 용량에 도달한 후 최소 4~6주마다 혈청 칼슘을 측정합니다. 필요한 경우 고칼슘혈증을 치료하십시오. 알부민 보정 혈청 칼슘이 12mg/dL보다 큰 경우, 최소 2~3일 동안 요비패스 투여를 중단하세요. 덜 심각한 고칼슘혈증의 경우 Yorvipath, 활성 비타민 D 및/또는 칼슘 보충제의 용량을 조정하십시오.

    심각한 저칼슘혈증Yorvipath를 포함한 PTH 제품에서 심각한 저칼슘혈증 사례가 관찰되었습니다. . 위험은 요비패스를 갑자기 중단할 때 가장 높지만, 요비패스를 안정적인 용량으로 복용한 환자에게도 언제든지 발생할 수 있습니다. 용량 변경 후 7~10일 동안 또는 저칼슘혈증의 징후 또는 증상이 있는 경우, 유지 용량에 도달한 후 최소 4~6주마다 혈청 칼슘을 측정합니다. 필요한 경우 저칼슘혈증을 치료하고, 저칼슘혈증이 발생하는 경우 요르비패스(Yorvipath), 활성 비타민 D 및/또는 칼슘 보충제의 용량을 조정하십시오.

    골육종의 잠재적 위험Yorvipath는 PTH 유사체입니다. 테리파라타이드를 포함한 PTH 유사체를 투여한 수컷 및 암컷 쥐에서 골육종(악성 골종양)의 발생률이 증가한 것으로 보고되었습니다. 쥐의 골육종 발생은 테리파라타이드 또는 PTH 용량과 치료 기간에 따라 달라집니다. 시판 후 테리파라타이드 치료를 받은 환자에게서 골육종이 보고되었습니다. 그러나 인간을 대상으로 한 관찰 연구에서는 골육종의 위험 증가가 관찰되지 않았습니다. 테리파라타이드 사용 후 2년 이후 골육종 위험을 평가하는 데이터는 제한적입니다.

    요르비패스는 다음 환자와 같이 골육종 위험이 높은 환자에게는 권장되지 않습니다.

    • 골단을 엽니다. 요르비패스는 소아 환자에게는 승인되지 않았습니다.

    • 부갑상선 기능 저하증 이외의 대사성 뼈 질환(파제트병 등).

    • 설명할 수 없는 알칼리성 인산분해효소의 상승.

    • 뼈 전이 또는 골격 악성종양의 병력.

    • 골격과 관련된 외부 빔 또는 임플란트 방사선 치료의 병력.

    • 골육종에 걸리기 쉬운 유전 질환

    골육종과 일치할 수 있는 임상 증상(예: 지속적인 국소 통증)과 징후(예: 촉진에 민감한 연조직 종괴)를 즉시 보고하도록 환자에게 지시합니다.

    기립성 저혈압

    Strong>요비패스(Yorvipath) 투여 시 기립성 저혈압이 보고되었습니다. 관련 징후 및 증상에는 혈압 감소, 현기증(자세 현기증 포함), 심계항진, 빈맥, 실신 전 또는 실신이 포함될 수 있습니다. 이러한 증상은 취침 시간, 기대어 있는 동안 투여하여 관리할 수 있습니다. 요비패스는 기립성 저혈압의 가능성으로 인해 환자가 앉거나 누울 수 있을 때 처음 투여해야 합니다.

    디기탈리스 화합물 병용 시 디곡신 독성 위험요르비패스는 혈청 칼슘을 증가시키므로 디곡신(치료 지수가 좁음)과 병용하면 고칼슘혈증이 발생하는 경우 환자가 디기탈리스 독성에 걸리기 쉽게 만들 수 있습니다. 저칼슘혈증이 있는 경우 디곡신 효능이 감소될 수 있습니다. 요비패스를 디곡신과 병용투여하는 경우, 혈청 칼슘 및 디곡신 수치를 정기적으로 측정하고 디곡신 독성의 징후 및 증상을 모니터링하십시오. 필요한 경우 용량 조정에 대해서는 디곡신 처방 정보를 참조하십시오.

    이상 반응Yorvipath로 치료받은 환자에서 가장 흔한 이상 반응(≥ 5%)은 주사 부위 반응이었습니다(39). %), 혈관 확장 징후 및 증상(28%), 두통(21%), 설사(10%), 요통(8%), 고칼슘혈증(8%) 및 구인두 통증(7%).

    약물 상호 작용혈청 칼슘의 영향을 받는 약물디곡신: 요르비패스는 혈청 칼슘을 증가시키므로 디곡신(치료 지수가 좁음)과 병용 투여하면 환자가 디기탈리스에 걸리기 쉽게 만들 수 있습니다. 고칼슘혈증이 발생하면 독성이 나타납니다. 저칼슘혈증이 있는 경우 디곡신 효능이 감소될 수 있습니다. 요비패스를 디곡신과 병용투여하는 경우, 혈청 칼슘 및 디곡신 수치를 측정하고 디곡신 독성의 징후 및 증상을 모니터링하십시오. 디곡신 및/또는 Yorvipath 용량의 조정이 필요할 수 있습니다.

    혈청 칼슘에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물 혈청 칼슘에 영향을 미치는 약물은 Yorvipath에 대한 치료 반응을 변경할 수 있습니다. 요비패스를 이러한 약물과 병용투여하는 경우, 특히 이러한 약물을 시작하거나 중단하거나 용량을 조정한 후에는 혈청 칼슘을 더 자주 측정하십시오.

    특정 집단에서의 사용임신약물 개발 임상 시험의 임신 보고에서 얻은 데이터는 약물과 관련된 주요 선천적 결손, 유산 위험을 식별하기에는 충분하지 않습니다. , 또는 기타 산모 또는 태아에게 불리한 결과를 초래합니다. 요비패스를 임신 중에 투여하거나 환자가 요비패스를 투여받는 동안 임신한 경우, 의료 서비스 제공자는 1-844-442-7236으로 전화하여 요비패스 노출을 보고해야 합니다.

    수유영아를 모니터링하십시오. 고칼슘혈증 또는 저칼슘혈증 증상에 대해 요르비패스로 치료받은 여성이 모유수유를 한 경우. 모유수유아의 혈청 칼슘 모니터링을 고려하세요

    (800) FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch를 통해 FDA에 부작용을 보고하는 것이 좋습니다. 1-844-442-7236번으로 Ascendis Pharma에 부작용을 보고할 수도 있습니다.

    부갑상선 기능 저하증 정보부갑상선 기능 저하증은 부갑상선 호르몬(PTH) 수치가 부족하여 발생하는 내분비 질환입니다. 뼈와 신장에 직접적으로 작용하고 장에 간접적으로 작용하는 체내 칼슘과 인산염 균형의 주요 조절자입니다. 부갑상선기능저하증 환자는 신경근 과민성, 신장 합병증, 골격외 석회화, 인지 장애 등 심각하고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 다양한 단기 및 장기 합병증을 경험할 수 있습니다. 수술 후 부갑상선 기능 저하증이 대부분(70-80%)을 차지하며, 다른 원인에는 자가면역 및 특발성 원인이 포함됩니다.

    Ascendis Pharma A/S 정보Ascendis Pharma는 혁신적인 TransCon 기술 플랫폼을 적용하여 환자의 삶에 의미 있는 변화를 만드는 데 초점을 맞춘 선도적이고 완전 통합된 바이오제약 회사를 구축하고 있습니다. 환자, 과학, 열정이라는 핵심 가치를 바탕으로 Ascendis는 TransCon 기술을 사용하여 잠재적으로 동급 최고 수준의 새로운 치료법을 개발합니다. Ascendis는 덴마크 코펜하겐에 본사를 두고 있으며 유럽과 미국에 추가 시설을 보유하고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 ascendispharma.com을 방문하십시오.

    미래 예측 진술 이 보도 자료에는 상당한 위험과 불확실성을 수반하는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Ascendis의 향후 운영, 계획 및 경영 목표와 관련하여 이 보도자료에 포함된 역사적 사실에 대한 진술을 제외한 모든 진술은 미래예측 진술입니다. 그러한 진술의 예에는 (i) Yorvipath의 잠재적 이점, (ii) 미국 시장을 위한 Yorvipath의 초기 상업적 공급 시기에 관한 Ascendis의 기대, (iii) Ascendis의 계획과 관련된 진술이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. 기존 제조 제품을 상용화하기 위한 FDA 승인 및 미국 내 도입 예정 시기를 요청할 수 있습니다(해당 요청이 승인되는 경우). (iv) 일련의 환자 서비스에 관한 Ascendis의 계획, (v) TransCon 기술 플랫폼을 적용할 Ascendis의 능력 (vi) Ascendis는 TransCon 기술을 사용하여 새롭고 잠재적으로 최고 수준의 치료법을 개발합니다. Ascendis는 실제로 미래 예측 진술에 공개된 계획을 달성하거나 의도를 수행하거나 기대 또는 전망을 충족하지 못할 수 있으므로 이러한 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 실제 결과나 사건은 미래예측진술에 공개된 계획, 의도, 기대, 전망과 실질적으로 다를 수 있습니다. 다음을 포함하여 다양한 중요한 요소로 인해 실제 결과나 사건이 Ascendis가 작성한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다: Ascendis의 제품 및 제품 후보에 대한 제3자 제조업체, 유통업체 및 서비스 제공업체에 대한 의존성; 예상치 못한 안전성이나 효능으로 인해 Ascendis의 개발 프로그램이나 시판 제품이 발생하는 경우 승인된 Ascendis 제품의 상업화와 관련된 예상치 못한 비용; Ascendis의 개발 프로그램과 관련된 예상치 못한 비용; 예상치 못한 판매, 일반 및 관리 비용, 기타 연구 개발 비용 및 Ascendis의 사업 전반 제조, 규제 요건, 환자 모집 속도 또는 기타 예상치 못한 지연과 관련된 프로그램 개발 지연, 필요한 경우 비즈니스 활동을 지원하기 위해 추가 자금을 확보할 수 있는 Ascendis의 능력 국제 경제, 정치, 법률, 규정 준수, 사회 및 비즈니스 요인의 영향. 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 표현된 것과 다를 수 있는 위험 및 불확실성뿐만 아니라 Ascendis의 사업 전반과 관련된 위험에 대한 자세한 설명은 Ascendis의 연례 보고서(양식 20-F)를 참조하십시오. 2024년 2월 7일 미국 증권거래위원회(SEC) 및 SEC에 제출되거나 제출된 Ascendis의 기타 향후 보고서. 미래 예측 진술은 Ascendis가 체결하거나 수행할 수 있는 향후 라이센스, 협력, 인수, 합병, 처분, 합작 투자 또는 투자의 잠재적 영향을 반영하지 않습니다. Ascendis는 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

    출처: Ascendis Pharma

    게시됨 : 2024-08-13 09:15

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