FDA Meluluskan Yorvipath (palopegteriparatide) untuk Rawatan Hypoparathyroidism pada Dewasa

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Yorvipath (palopegteriparatide) untuk Rawatan Hypoparathyroidism pada Dewasa

COPENHAGEN, Denmark, 12 Ogos 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan & Ubat A.S. (FDA) telah meluluskan Yorvipath (palopegteriparatide; dibangunkan sebagai TransCon PTH) untuk rawatan hipoparatiroidisme pada orang dewasa. Yorvipath ialah prodrug hormon paratiroid (PTH[1-34]), ditadbir sekali sehari, direka untuk memberikan pendedahan berterusan kepada PTH yang dikeluarkan sepanjang tempoh dos 24 jam. Hypoparathyroidism ialah penyakit endokrin yang jarang berlaku disebabkan oleh tahap hormon paratiroid yang tidak mencukupi yang memberi kesan kepada pelbagai organ dan menjejaskan anggaran 70,000 hingga 90,000 orang di Amerika Syarikat.

“Kelulusan FDA untuk produk TransCon kedua kami, Yorvipath, mencerminkan nilai dan dedikasi kami untuk mengikuti sains untuk membantu pesakit, serta komitmen kami yang tidak berbelah bahagi beberapa tahun lalu untuk menangani keperluan perubatan penting yang belum dipenuhi komuniti hipoparatiroidisme di United. Negeri,” kata Jan Mikkelsen, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Ascendis Pharma. “Kami amat berterima kasih kepada pesakit, doktor dan peguam bela atas banyak sumbangan mereka kepada pencapaian penting ini.”

Pada pelancaran, Ascendis merancang untuk menawarkan rangkaian perkhidmatan pesakit untuk Yorvipath melalui Program Akses Tandatangan Ascendis AS. (A.S.A.P.), termasuk sokongan menavigasi perjalanan rawatan dan program bantuan kewangan untuk pesakit yang layak.

"Kelulusan FDA untuk Yorvipath adalah satu peristiwa penting bagi komuniti kami," kata Patty Keating, Pengarah Eksekutif Persatuan HypoPARAthyroidism. “Kami bersyukur kerana keseriusan keadaan kami telah difahami dan suara kami didengari. Kami berharap untuk mempunyai pilihan rawatan baharu ini untuk membantu kami bergerak melebihi had dan risiko terapi konvensional.”

FDA berdasarkan kelulusan Yorvipath pada semakan mereka terhadap pakej klinikal untuk TransCon PTH (palopegteriparatide) diserahkan dengan Permohonan Ubat Baharu Syarikat, termasuk data daripada ujian Fasa 2 PaTH Forward dan Fasa 3 PaTHway global.

"Akibat hipoparatiroidisme terhadap kesihatan dan kualiti hidup pesakit kami boleh melemahkan secara luar biasa," kata Lynn Kohlmeier, M.D., ahli endokrinologi di Spokane Osteoporosis & Endokrinologi, Pengerusi Lembaga Penasihat Perubatan Persatuan HypoPARAthyroidism, dan seorang penyiasat dalam Percubaan PaTHway. "Keupayaan untuk menangani punca penyakit ini adalah penting dan akan menjadi kemajuan penting bagi pesakit kami yang menghidap hipoparatiroidisme."

Ascendis sedang menyiapkan pembuatan produk komersial untuk pasaran A.S. dan menjangkakan bekalan awal akan tersedia pada suku pertama 2025. Selain itu, Ascendis merancang untuk meminta kelulusan FDA untuk mengkomersialkan produk perkilangan sedia ada, yang, jika diluluskan, boleh diperkenalkan di A.S. pada suku keempat 2024.

Maklumat Keselamatan Penting Yorvipath (palopegteriparatide)

INDIKASI DAN HAD PENGGUNAANYorvipath (palopegteriparatide) ditunjukkan untuk rawatan hipoparatiroidisme pada orang dewasa.

  • Yorvipath tidak dikaji untuk hipoparatiroidisme akut selepas pembedahan.
  • Skim titrasi Yorvipath hanya dinilai pada orang dewasa yang pertama kali mencapai pembetulan albumin kalsium serum sekurang-kurangnya 7.8 mg/dL menggunakan kalsium dan rawatan vitamin D aktif.

    • KONTRAINDIKASIYorvipath dikontraindikasikan pada pesakit dengan hipersensitiviti yang teruk kepada palopegteriparatide atau kepada mana-mana eksipiennya. Reaksi hipersensitiviti, termasuk anafilaksis, angioedema dan urtikaria, telah diperhatikan dengan analog hormon paratiroid (PTH).

    AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGARisiko Perubahan Tidak Diinginkan dalam Tahap Kalsium Serum Berkaitan dengan Bilangan Suntikan Harian Gunakan hanya satu suntikan Yorvipath untuk mencapai dos yang disyorkan sekali sehari. Menggunakan dua suntikan Yorvipath untuk mencapai dos yang disyorkan sekali sehari meningkatkan kebolehubahan jumlah dos yang dihantar, yang boleh menyebabkan perubahan yang tidak diingini dalam tahap kalsium serum, termasuk hiperkalsemia dan hipokalsemia.

    Hiperkalsemia SeriusPeristiwa serius hiperkalsemia yang memerlukan kemasukan ke hospital telah dilaporkan dengan Yorvipath . Risiko paling tinggi apabila memulakan atau meningkatkan dos Yorvipath tetapi mungkin berlaku pada bila-bila masa. Ukur kalsium serum 7 hingga 10 hari selepas sebarang perubahan dos atau jika terdapat tanda atau gejala hiperkalsemia, dan sekurang-kurangnya setiap 4 hingga 6 minggu sebaik sahaja dos penyelenggaraan dicapai. Rawat hiperkalsemia jika perlu. Jika kalsium serum yang diperbetulkan albumin lebih besar daripada 12 mg/dL, tahan Yorvipath sekurang-kurangnya 2-3 hari. Untuk hiperkalsemia yang kurang serius, laraskan dos Yorvipath , vitamin D aktif dan/atau suplemen kalsium.

    Hypocalcemia yang seriusPeristiwa serius hipokalsemia telah diperhatikan dengan produk PTH, termasuk Yorvipath . Risiko paling tinggi apabila Yorvipath dihentikan secara tiba-tiba, tetapi mungkin berlaku pada bila-bila masa, walaupun pada pesakit yang telah menggunakan dos Yorvipath yang stabil. Ukur kalsium serum 7 hingga 10 hari selepas sebarang perubahan dos atau jika terdapat tanda atau gejala hipokalsemia, dan sekurang-kurangnya setiap 4 hingga 6 minggu sebaik sahaja dos penyelenggaraan dicapai. Rawat hipokalsemia jika perlu dan laraskan dos Yorvipath , vitamin D aktif dan/atau suplemen kalsium jika hipokalsemia berlaku.

    Potensi Risiko OsteosarcomaYorvipath ialah analog PTH. Peningkatan insiden osteosarcoma (tumor tulang ganas) telah dilaporkan pada tikus jantan dan betina yang dirawat dengan analog PTH, termasuk teriparatide. Kejadian osteosarcoma pada tikus bergantung kepada dos teriparatide atau PTH dan tempoh rawatan. Osteosarcoma telah dilaporkan pada pesakit yang dirawat dengan teriparatide dalam tetapan pasca pemasaran; bagaimanapun, peningkatan risiko osteosarcoma tidak diperhatikan dalam kajian pemerhatian pada manusia. Terdapat data terhad yang menilai risiko osteosarcoma melebihi 2 tahun penggunaan teriparatide.

    Yorvipath tidak disyorkan pada pesakit yang mempunyai peningkatan risiko osteosarcoma, seperti pesakit dengan:

    • Epifisis terbuka. Yorvipath tidak diluluskan untuk pesakit kanak-kanak.

    • Penyakit tulang metabolik selain daripada hipoparatiroidisme, termasuk penyakit tulang Paget.

    • Peningkatan alkali fosfatase yang tidak dapat dijelaskan.

    • Metastasis tulang atau sejarah keganasan rangka.

    • Sejarah sinaran luaran atau terapi sinaran implan yang melibatkan rangka.

    • Gangguan keturunan yang terdedah kepada osteosarcoma.

    Arahkan pesakit untuk segera melaporkan simptom klinikal (cth., sakit setempat yang berterusan) dan tanda-tanda (cth., jisim tisu lembut lembut kepada palpasi) yang mungkin konsisten dengan osteosarcoma.

    Hipotensi Ortostatik

    kuat>Hipotensi ortostatik telah dilaporkan dengan Yorvipath . Tanda dan gejala yang berkaitan mungkin termasuk penurunan tekanan darah, pening (termasuk pening postural), berdebar-debar, takikardia, presinkop atau pengsan. Gejala sedemikian boleh diuruskan dengan dos pada waktu tidur, sambil berbaring. Yorvipath harus diberikan pada mulanya apabila pesakit boleh duduk atau berbaring kerana potensi hipotensi ortostatik.

    Risiko Ketoksikan Digoxin dengan Penggunaan Bersamaan Sebatian DigitalisYorvipath meningkatkan kalsium serum, dan oleh itu, penggunaan serentak dengan digoxin (yang mempunyai indeks terapeutik yang sempit) boleh menyebabkan pesakit terdedah kepada ketoksikan digitalis jika hiperkalsemia berkembang. Keberkesanan digoxin mungkin dikurangkan jika hipokalsemia hadir. Apabila Yorvipath digunakan serentak dengan digoxin, ukur tahap kalsium serum dan digoxin secara rutin, dan pantau tanda dan gejala ketoksikan digoxin. Rujuk kepada maklumat preskripsi digoxin untuk pelarasan dos, jika perlu.

    REAKSI BURUKReaksi buruk yang paling biasa (≥ 5%) pada pesakit yang dirawat dengan Yorvipath ialah tindak balas di tapak suntikan (39 %), tanda dan gejala vasodilator (28%), sakit kepala (21%), cirit-birit (10%), sakit belakang (8%), hiperkalsemia (8%) dan sakit orofaring (7%).

    INTERAKSI DADAHUbat-ubatan yang Terpengaruh oleh Kalsium SerumDigoxin: Yorvipath meningkatkan kalsium serum, oleh itu, penggunaan serentak dengan digoxin (yang mempunyai indeks terapeutik yang sempit) boleh menyebabkan pesakit terdedah kepada digitalis ketoksikan jika hiperkalsemia berkembang. Keberkesanan digoxin boleh dikurangkan jika hipokalsemia hadir. Apabila Yorvipath digunakan serentak dengan digoxin, ukur tahap kalsium dan digoxin serum, dan pantau tanda dan gejala ketoksikan digoxin. Pelarasan dos digoxin dan/atau Yorvipath mungkin diperlukan.

    Ubat-ubatan yang Diketahui Mempengaruhi Kalsium Serum Ubat-ubatan yang menjejaskan kalsium serum mungkin mengubah tindak balas terapeutik kepada Yorvipath . Ukur kalsium serum dengan lebih kerap apabila Yorvipath digunakan serentak dengan ubat ini, terutamanya selepas ubat ini dimulakan, dihentikan atau diselaraskan dos.

    KEGUNAAN DALAM PENDUDUK TERTENTUKehamilanData yang tersedia daripada laporan kehamilan dalam ujian klinikal daripada pembangunan ubat tidak mencukupi untuk mengenal pasti risiko yang berkaitan dengan dadah untuk kecacatan kelahiran utama, keguguran , atau kesan buruk ibu atau janin yang lain. Jika Yorvipath diberikan semasa mengandung, atau jika pesakit hamil semasa menerima Yorvipath , penyedia penjagaan kesihatan harus melaporkan pendedahan Yorvipath dengan menghubungi 1-844-442-7236.

    LaktasiPantau bayi menyusu oleh wanita yang dirawat dengan Yorvipath untuk gejala hiperkalsemia atau hipokalsemia. Pertimbangkan untuk memantau kalsium serum dalam bayi yang disusui

    Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan kepada FDA di (800) FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Ascendis Pharma di 1-844-442-7236.

    Mengenai HypoparathyroidismHypoparathyroidism ialah penyakit endokrin yang disebabkan oleh tahap hormon paratiroid (PTH) yang tidak mencukupi, pengawal selia utama keseimbangan kalsium dan fosfat dalam badan, bertindak secara langsung pada tulang dan buah pinggang dan secara tidak langsung pada usus. Individu yang mempunyai hipoparatiroidisme mungkin mengalami pelbagai komplikasi jangka pendek dan jangka panjang yang teruk dan berpotensi mengancam nyawa, termasuk kerengsaan neuromuskular, komplikasi buah pinggang, kalsifikasi tambahan rangka, dan gangguan kognitif. Hipoparatiroidisme selepas pembedahan menyumbang sebahagian besar kes (70-80%), manakala etiologi lain termasuk punca autoimun dan idiopatik.

    Mengenai Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma sedang menggunakan platform teknologi TransCon yang inovatif untuk membina sebuah syarikat biopharma bersepadu sepenuhnya yang terkemuka yang memberi tumpuan kepada membuat perubahan bermakna dalam kehidupan pesakit. Berpandukan nilai terasnya iaitu Pesakit, Sains dan Keghairahan, Ascendis menggunakan teknologi TransConnya untuk mencipta terapi baharu dan berpotensi terbaik dalam kelasnya. Ascendis beribu pejabat di Copenhagen, Denmark dan mempunyai kemudahan tambahan di Eropah dan Amerika Syarikat. Sila lawati ascendispharma.com untuk mengetahui lebih lanjut.

    Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar. Semua kenyataan, selain daripada kenyataan fakta sejarah, termasuk dalam siaran akhbar ini mengenai operasi masa depan, rancangan dan objektif pengurusan Ascendis adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Contoh kenyataan sedemikian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan yang berkaitan dengan (i) potensi manfaat Yorvipath , (ii) jangkaan Ascendis mengenai masa bekalan komersial awal Yorvipath untuk pasaran A.S., (iii) Rancangan Ascendis untuk meminta kelulusan FDA untuk mengkomersialkan produk perkilangan sedia ada dan masa yang berpotensi untuk pengenalan di A.S., jika permintaan tersebut diluluskan, (iv) rancangan Ascendis mengenai rangkaian perkhidmatan pesakit, (v) keupayaan Ascendis untuk menggunakan platform teknologi TransConnya untuk membina syarikat biopharma yang terkemuka dan bersepadu sepenuhnya, dan (vi) penggunaan teknologi TransCon Ascendis untuk mencipta terapi baharu dan berpotensi terbaik dalam kelasnya. Ascendis mungkin sebenarnya tidak mencapai rancangan, melaksanakan hasrat atau memenuhi jangkaan atau unjuran yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Keputusan atau peristiwa sebenar mungkin berbeza secara material daripada rancangan, niat, jangkaan dan unjuran yang didedahkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Pelbagai faktor penting boleh menyebabkan keputusan atau peristiwa sebenar berbeza secara material daripada kenyataan berpandangan ke hadapan yang Ascendis buat, termasuk yang berikut: pergantungan pada pengeluar pihak ketiga, pengedar dan penyedia perkhidmatan untuk produk dan calon produk Ascendis; keselamatan atau keberkesanan yang tidak dijangka mengakibatkan program pembangunan Ascendis atau produk dalam pasaran; perbelanjaan luar jangka yang berkaitan dengan pengkomersilan mana-mana produk Ascendis yang diluluskan; perbelanjaan luar jangka yang berkaitan dengan program pembangunan Ascendis; jualan luar jangka, perbelanjaan am dan pentadbiran, perbelanjaan penyelidikan dan pembangunan lain dan perniagaan Ascendis secara amnya; kelewatan dalam pembangunan programnya yang berkaitan dengan pembuatan, keperluan kawal selia, kelajuan pengambilan pesakit atau kelewatan lain yang tidak dijangka; Keupayaan Ascendis untuk mendapatkan pembiayaan tambahan, jika perlu, untuk menyokong aktiviti perniagaannya; kesan faktor ekonomi, politik, undang-undang, pematuhan, sosial dan perniagaan antarabangsa. Untuk penerangan lanjut tentang risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, serta risiko yang berkaitan dengan perniagaan Ascendis secara umum, lihat Laporan Tahunan Ascendis pada Borang 20-F yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa AS (SEC) pada 7 Februari 2024, dan laporan masa depan Ascendis yang lain yang difailkan dengan, atau diserahkan kepada, SEC. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak menggambarkan potensi kesan mana-mana pelesenan, kerjasama, pemerolehan, penggabungan, pelupusan, usaha sama atau pelaburan masa hadapan yang mungkin dilakukan oleh Ascendis. Ascendis tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

    Sumber: Ascendis Pharma

    Disiarkan : 2024-08-13 09:15

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular